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Hemofilia e Perda Óssea - Estudo PHILEOS (PHILEOS)

1 de junho de 2026 atualizado por: Centre Hospitalier Universitaire de Saint Etienne

Estudo PHILEOS sobre hemofilia e perda óssea

A hemofilia é um distúrbio hemorrágico raro, caracterizado pela deficiência do fator VIII (HA) ou do fator IX (HB). A ausência ou redução de fVIII ou fIX resulta em comprometimento da geração de trombina e formação de coágulos, causando sangramento excessivo (principalmente hemartrose). A osteoporose é uma doença óssea sistêmica caracterizada por uma baixa densidade mineral óssea (DMO). Uma diminuição da DMO média foi descrita em pacientes hemofílicos em comparação com controles saudáveis ​​em vários estudos. Portanto, a osteoporose pode ser uma comorbidade relacionada à hemofilia subestimada. Nenhum dos seguintes fatores de risco (redução da atividade física, danos nas articulações, deficiência de vitamina D e/ou infecção pelo vírus da hepatite C (HCV)) foi retido como causa de osteoporose em pacientes hemofílicos. Outra hipótese é que a perda óssea pode estar diretamente ligada à deficiência de fVIII ou fIX e/ou trombina. O objetivo deste estudo é avaliar a prevalência da perda óssea em pacientes HA e B, de acordo com o tipo, a gravidade e a presença (ou não) de tratamento profilático (dependendo da idade em que foi iniciado) e para compará-lo com uma população de controle. Os investigadores também avaliarão a relação entre BMD e FVIII, fIX e potencial de trombina.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Recrutamento de voluntários saudáveis ​​através de cadastros (Centros de Investigação Clínica) e anúncios.

Recrutamento de doentes hemofílicos durante consulta de rotina no centro de hemofilia.

Informações dos sujeitos de que o estudo requer uma medida de DMO para todos e uma amostra de sangue apenas para os pacientes.

Após a verificação dos critérios de inclusão e exclusão, o sujeito pode assinar o consentimento.

Para todos os sujeitos, será feito um agendamento para medição de DMO. Para pacientes e controles: a DMO será medida pela tecnologia de Absorciometria de Raios-X de Dupla Energia (DXA), nos locais femorais e da coluna lombar (L2-L4).

Para os pacientes, a atividade fVIII/fIX e antígeno, potencial de geração de trombina e marcadores plasmáticos de remodelação óssea serão medidos centralmente.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

448

Estágio

  • Não aplicável

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Bélgica
      • Brussels, Bélgica
        • BELGIUM - Brussels
  • Croácia
      • Zagreb, Croácia, 10000
        • University Hospital Centre Zagreb
  • França
      • Bordeaux, França, 33076
        • CHU de Bordeaux
      • Brest, França, 29200
        • Chu Brest Hopital Morvan
      • Bron, França
        • HCL - Groupement Hospitalier Est (Hôpital Louis Pradel)
      • Caen, França
        • CHU Caen
      • Chambéry, França, 73000
        • Centre Hospitalier Metropole Savoie
      • Clermont-Ferrand, França
        • Chu Cth Estaing Clermont Ferrand
      • Dijon, França, 21000
        • CHU de Dijon
      • Grenoble, França, 38700
        • CHU Grenoble Alpes
      • Lille, França
        • CHU Lille
      • Marseille, França, 13010
        • Chu La Timone Marseille
      • Montpellier, França, 34295
        • CHU - Saint Eloi
      • Nancy, França
        • CHU Nancy
      • Nantes, França
        • CHU de Nantes
      • Paris, França, 75015
        • Chu Necker Paris
      • Paris, França
        • APHP - Bicêtre
      • Rennes, França, 35000
        • Chu Rennes Hopital Pontchaillou
      • Rouen, França
        • CHU de Rouen
      • Saint-Etienne, França, 42055
        • CHU de Saint-Etienne
      • Strasbourg, França
        • Chu Strasbourg - Hôpital de Hautepierre
  • Hungria
      • Budapest, Hungria, 1134
        • MHEK
  • Romênia
      • Bucharest, Romênia
        • ROMANIA - Bucharest

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

16 anos a 56 anos (Adulto)

Aceita Voluntários Saudáveis

Sim

Descrição

Critério de inclusão:

  • Voluntários Saudáveis:

    • Homens saudáveis ​​com idade entre 20 e 60 anos

  • Pacientes hemofílicos:

    • Pacientes com hemofilia A e B, independente da forma da doença (leve, moderada, grave com ou sem profilaxia)
    • Pacientes hemofílicos com idade entre 20 e 60 anos
    • Pacientes com hemofilia A grave com profilaxia: última injeção de fator VIII mais de 48 a 120 horas (dependendo do tratamento profilático) coleta de sangue anterior dedicada a esta pesquisa
    • Pacientes com hemofilia B grave: última injeção de fator IX mais de 5 a 21 dias (dependendo do tratamento profilático) coleta de sangue anterior dedicada a esta pesquisa

Critério de exclusão:

  • Voluntários Saudáveis:

    • História de doença conhecida por influenciar o metabolismo ósseo (hipertireoidismo, hiperparatireoidismo, hipercorticismo, hipogonadismo, doenças que requerem uso prolongado de corticóides, …)
    • Tratamento anterior ou atual com qualquer medicamento para osteoporose que não seja Vit D ou Ca++
    • Presença de duas próteses totais de quadril
    • infecção documentada pelo HIV
    • Infecção documentada pelo VHC (em curso ou curada) na fase cirrótica

  • Pacientes hemofílicos:

    • Pacientes hemofílicos com história atual ou história de inibidor anti-fVIII ou anti-fIX (>5 Unidades Bethesda)
    • Tratamento com HEMLIBRA (Emicizumab). A menos que seja possível usar um resultado da geração de trombina antes desse tratamento e obtido com uma taxa residual não maior ou igual a 5%.
    • História de doença conhecida por influenciar o metabolismo ósseo e não relacionada com hemofilia (hipertiroidismo, hiperparatiroidismo, hipercorticismo, hipogonadismo, doenças que requerem o uso prolongado de corticóides, …)
    • Tratamento anterior ou atual com qualquer medicamento antiosteoporótico que não seja Vit D ou Ca++
    • Presença de duas próteses totais de quadril
    • infecção documentada pelo HIV
    • Infecção documentada pelo VHC (em curso ou curada) na fase cirrótica

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Triagem
  • Alocação: Não randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Pacientes hemofílicos
Amostragem de sangue Densitometria Óssea (BMD)
Radiação: Densitometria óssea (BMD)

Recrutamento de doentes hemofílicos durante consulta de rotina no centro de hemofilia.

Informações dos sujeitos de que o estudo requer uma medida de DMO para todos e uma amostra de sangue apenas para os pacientes.

Após a verificação dos critérios de inclusão e exclusão, o sujeito pode assinar o consentimento.

Para todos os sujeitos, será feito um agendamento para medição de DMO.

Para pacientes e controles: a DMO será medida pela tecnologia de Absorciometria de Raios-X de Dupla Energia (DXA), nos locais femorais e da coluna lombar (L2-L4).

Recrutamento de voluntários saudáveis ​​através de cadastros (Centros de Investigação Clínica) e anúncios.

Biológico: Amostragem de sangue apenas para pacientes
Para os pacientes, a atividade fVIII/fIX e antígeno, potencial de geração de trombina e marcadores plasmáticos de remodelação óssea serão medidos centralmente.
Outro: Voluntários saudáveis
Densitometria Óssea (BMD)
Radiação: Densitometria óssea (BMD)

Recrutamento de doentes hemofílicos durante consulta de rotina no centro de hemofilia.

Informações dos sujeitos de que o estudo requer uma medida de DMO para todos e uma amostra de sangue apenas para os pacientes.

Após a verificação dos critérios de inclusão e exclusão, o sujeito pode assinar o consentimento.

Para todos os sujeitos, será feito um agendamento para medição de DMO.

Para pacientes e controles: a DMO será medida pela tecnologia de Absorciometria de Raios-X de Dupla Energia (DXA), nos locais femorais e da coluna lombar (L2-L4).

Recrutamento de voluntários saudáveis ​​através de cadastros (Centros de Investigação Clínica) e anúncios.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Osteoporose definida por um escore T < -2,5 em pacientes hemofílicos graves sem profilaxia e em indivíduos saudáveis.
Prazo: Durante o procedimento
Densitometria mineral óssea
Durante o procedimento

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Osteoporose definida por T-score < -2,5 nos diferentes grupos de hemofílicos e em indivíduos saudáveis.
Prazo: Durante o procedimento
Densitometria mineral óssea
Durante o procedimento
Osteopenia definida por um T-score < -1 nos diferentes grupos de hemofílicos e em indivíduos saudáveis.
Prazo: Durante o procedimento
Densitometria mineral óssea
Durante o procedimento
Densidade mineral óssea (expressa como T-score) nos diferentes grupos de pacientes hemofílicos e em indivíduos saudáveis.
Prazo: Durante o procedimento
Densitometria mineral óssea
Durante o procedimento
Nível basal de fVIII/fIX (expresso como nível de Ag ou como %) ou potencial de geração de trombina (expresso como potencial de trombina endógena (ETP), nmol/min) e densidade mineral óssea (expressa como T-score e Z- pontuação)
Prazo: Na inclusão
Exame de sangue Relação entre o nível basal de fVIII ou fIX (expresso como nível de Ag ou como %) ou o potencial de geração de trombina (expresso como potencial de trombina endógena (ETP), nmol/min) e densidade mineral óssea (expressa como um T-score e Z-score)
Na inclusão
Marcadores que influenciam o metabolismo ósseo em todos os pacientes hemofílicos incluídos
Prazo: Na inclusão
Teste de sangue
Na inclusão

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Centre Hospitalier Universitaire de Saint Etienne

Colaboradores

Ministry of Health, France

Investigadores

  • Investigador principal: Brigitte TARDY, MD, CHU de Saint Etienne

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

2 de junho de 2020

Conclusão Primária (Real)

12 de dezembro de 2024

Conclusão do estudo (Real)

24 de dezembro de 2024

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

5 de maio de 2020

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

11 de maio de 2020

Primeira postagem (Real)

12 de maio de 2020

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

3 de junho de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

1 de junho de 2026

Última verificação

1 de junho de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • 19PH224
  • 2019-A03358-49 (Outro identificador: ANSM)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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