持续服用缬苯那嗪治疗与亨廷顿病相关的舞蹈病的开放标签滚动研究
2024年12月19日 更新者：Neurocrine Biosciences
这是一项 3 期、开放标签研究，旨在评估 valbenazine 的长期安全性和耐受性，并为参与者提供持续使用 valbenazine 治疗与亨廷顿舞蹈病相关的舞蹈病的途径。
研究概览
详细说明
完成第 156 周/提前终止访视后，美国的参与者将可以选择继续延长长达 104 周的维持期，加拿大的参与者将可以选择参加一项单独的开放标签研究（研究NBI-98854-HD3022）。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
154
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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British Columbia
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Vancouver、British Columbia、加拿大、V6T 2B5
- Neurocrine Clinical Site
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Ontario
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Ottawa、Ontario、加拿大、K1Y 4E9
- Neurocrine Clinical Site
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Toronto、Ontario、加拿大、MK2 1E1
- Neurocrine Clinical Site
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Alabama
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Birmingham、Alabama、美国、35294
- Neurocrine Clinical Site
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Arkansas
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Little Rock、Arkansas、美国、72205
- Neurocrine Clinical Site
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California
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La Jolla、California、美国、92037
- Neurocrine Clinical Site
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Colorado
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Aurora、Colorado、美国、80045
- Neurocrine Clinical Site
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District of Columbia
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Washington、District of Columbia、美国、20007
- Neurocrine Clinical Site
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Florida
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Boca Raton、Florida、美国、33486
- Neurocrine Clinical Site
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Gainesville、Florida、美国、32608
- Neurocrine Clinical Site
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Georgia
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Atlanta、Georgia、美国、30329
- Neurocrine Clinical Site
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Illinois
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Chicago、Illinois、美国、60611
- Neurocrine Clinical Site
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Chicago、Illinois、美国、60612
- Neurocrine Clinical Site
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Indiana
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Indianapolis、Indiana、美国、46202
- Neurocrine Clinical Site
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Iowa
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Iowa City、Iowa、美国、52242
- Neurocrine Clinical Site
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Kansas
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Wichita、Kansas、美国、67226
- Neurocrine Clinical Site
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Kentucky
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Louisville、Kentucky、美国、40202
- Neurocrine Clinical Site
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Louisiana
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New Orleans、Louisiana、美国、70121
- Neurocrine Clinical Site
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、美国、02215
- Neurocrine Clinical Site
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Charlestown、Massachusetts、美国、02129
- Neurocrine Clinical Site
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Michigan
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Ann Arbor、Michigan、美国、48105
- Neurocrine Clinical Site
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Nebraska
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Omaha、Nebraska、美国、68105
- Neurocrine Clinical Site
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New York
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Rochester、New York、美国、14618
- Neurocrine Clinical Site
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Williamsville、New York、美国、14221
- Neurocrine Clinical Site
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North Carolina
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Durham、North Carolina、美国、27705
- Neurocrine Clinical Site
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Ohio
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Columbus、Ohio、美国、43221
- Neurocrine Clinical Site
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Toledo、Ohio、美国、43614
- Neurocrine Clinical Site
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Pennsylvania
-
Pittsburgh、Pennsylvania、美国、15213
- Neurocrine Clinical Site
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South Carolina
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Charleston、South Carolina、美国、29425
- Neurocrine Clinical Site
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Columbia、South Carolina、美国、29203
- Neurocrine Clinical Site
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Greenville、South Carolina、美国、29615
- Neurocrine Clinical Site
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Tennessee
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Nashville、Tennessee、美国、37212
- Neurocrine Clinical Site
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Texas
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Houston、Texas、美国、77054
- Neurocrine Clinical Site
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Vermont
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Burlington、Vermont、美国、05401
- Neurocrine Clinical Site
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
14年 至 71年 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
必须满足 #1 或 #2 才能获得包含资格。
已参与研究NBI-98854-HD3005和
A。研究 NBI-98854-HD3005 的研究药物剂量完成，通过随访完成研究药物剂量或由于 COVID-19 的管理原因提前终止研究 NBI-98854-HD3005（例如，与2019冠状病毒病）
没有参与研究 NBI-98854-HD3005 和
- 进行亨廷顿病 (HD) 伴舞蹈症的临床和基因诊断
- 能够在有或没有人或设备的帮助下行走
- 能够阅读和理解英语并能够提供参与研究的同意书或有合法授权的代表提供同意书并且参与者提供同意书
- 有生育能力的参与者必须同意在参与研究期间始终如一地使用避孕措施，直到最后一次研究治疗剂量后 30 天
排除标准：
- 吞咽困难
- 目前怀孕或哺乳
- 有长 QT 综合征、心动过速、左束支传导阻滞、房室 (AV) 传导阻滞、不受控制的心动过缓或心力衰竭的已知病史
- 患有不稳定或严重的医学或精神疾病
- 有很大的自杀行为风险
- 筛选后 1 年内有物质依赖或物质（药物）或酒精滥用史
- 随时接受过基因治疗
- 在基线访视前 30 天内在临床研究中接受过研究药物（缬苯那嗪除外）或计划在研究期间使用此类研究药物（除了缬苯那嗪）
- 在基线访视前 30 天内失血 ≥ 550 mL 或献过血
- 在 NBI-98854-HD3005 研究过程中有严重肝损伤史或方案规定的血液学异常史
- 在基线前 30 天内患有医学上的重大疾病，或任何抗精神病药恶性综合征病史
- 已知对缬苯那嗪制剂的任何成分过敏
- 对于未参加 NBI-98854-HD3005 的参与者：在基线后 30 天内有 VMAT2 抑制剂使用史
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：缬苯那嗪
胶囊，每日口服一次。
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囊泡单胺转运蛋白 2 (VMAT2) 抑制剂
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
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出现治疗中出现的不良事件 (TEAE) 的参与者人数
大体时间：长达 262 周
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长达 262 周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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统一亨廷顿病评定量表 (UHDRS) 最大舞蹈病 (TMC) 总分相对于基线的变化
大体时间：长达 262 周
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TMC 是 UHDRS 运动评估的一部分，可独立测量 7 个不同身体部位的舞蹈病，包括面部、口腔颊舌区域、躯干和每个肢体。
TMC 分数是各个分数的总和，范围从 0 到 28。
分数下降表明舞蹈病有所改善。
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长达 262 周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：Chief Medical Officer、Chief Medical Officer
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
有用的网址
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2020年9月18日
初级完成 (估计的)
2026年3月1日
研究完成 (估计的)
2026年3月1日
研究注册日期
首次提交
2020年5月19日
首先提交符合 QC 标准的
2020年5月19日
首次发布 (实际的)
2020年5月22日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2025年3月25日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2024年12月19日
最后验证
2024年12月1日
更多信息
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