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Estudo aberto de rollover para administração contínua de valbenazina para tratamento de coreia associada à doença de Huntington

19 de dezembro de 2024 atualizado por: Neurocrine Biosciences
Este é um estudo aberto de Fase 3 para avaliar a segurança e tolerabilidade a longo prazo da valbenazina e para fornecer aos participantes acesso contínuo à valbenazina para o tratamento da coreia associada à doença de Huntington.

Visão geral do estudo

Status

Ativo, não recrutando

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Após a conclusão da Semana 156/visita de encerramento antecipado, os participantes nos EUA terão a opção de continuar em um período de manutenção estendido por até 104 semanas e os participantes no Canadá terão a opção de participar de um estudo aberto separado (Estudo NBI-98854-HD3022).

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

154

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Canadá
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canadá, V6T 2B5
        • Neurocrine Clinical Site
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canadá, K1Y 4E9
        • Neurocrine Clinical Site
      • Toronto, Ontario, Canadá, MK2 1E1
        • Neurocrine Clinical Site
  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35294
        • Neurocrine Clinical Site
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72205
        • Neurocrine Clinical Site
    • California
      • La Jolla, California, Estados Unidos, 92037
        • Neurocrine Clinical Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Neurocrine Clinical Site
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20007
        • Neurocrine Clinical Site
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Estados Unidos, 33486
        • Neurocrine Clinical Site
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32608
        • Neurocrine Clinical Site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30329
        • Neurocrine Clinical Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Neurocrine Clinical Site
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
        • Neurocrine Clinical Site
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
        • Neurocrine Clinical Site
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
        • Neurocrine Clinical Site
    • Kansas
      • Wichita, Kansas, Estados Unidos, 67226
        • Neurocrine Clinical Site
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Estados Unidos, 40202
        • Neurocrine Clinical Site
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Estados Unidos, 70121
        • Neurocrine Clinical Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02215
        • Neurocrine Clinical Site
      • Charlestown, Massachusetts, Estados Unidos, 02129
        • Neurocrine Clinical Site
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48105
        • Neurocrine Clinical Site
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Estados Unidos, 68105
        • Neurocrine Clinical Site
    • New York
      • Rochester, New York, Estados Unidos, 14618
        • Neurocrine Clinical Site
      • Williamsville, New York, Estados Unidos, 14221
        • Neurocrine Clinical Site
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27705
        • Neurocrine Clinical Site
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43221
        • Neurocrine Clinical Site
      • Toledo, Ohio, Estados Unidos, 43614
        • Neurocrine Clinical Site
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15213
        • Neurocrine Clinical Site
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
        • Neurocrine Clinical Site
      • Columbia, South Carolina, Estados Unidos, 29203
        • Neurocrine Clinical Site
      • Greenville, South Carolina, Estados Unidos, 29615
        • Neurocrine Clinical Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37212
        • Neurocrine Clinical Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77054
        • Neurocrine Clinical Site
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Estados Unidos, 05401
        • Neurocrine Clinical Site

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

14 anos a 71 anos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

O nº 1 ou o nº 2 devem ser atendidos para elegibilidade de inclusão.

  1. Ter participado do Estudo NBI-98854-HD3005 e

    a. Conclusão da dosagem do medicamento do estudo do Estudo NBI-98854-HD3005, conforme demonstrado pela dosagem do medicamento do estudo concluída durante a visita de acompanhamento ou Estudo NBI-98854-HD3005 encerrado antecipadamente por motivos administrativos devido ao COVID-19 (por exemplo, fechamento do local relacionado a COVID 19)

  2. Não participou do Estudo NBI-98854-HD3005 e

    1. Ter diagnóstico clínico e genético de Doença de Huntington (HD) com coreia
    2. Ser capaz de andar, com ou sem a ajuda de uma pessoa ou dispositivo
  3. Ser capaz de ler e entender inglês e ser capaz de fornecer consentimento para a participação no estudo ou ter um representante legalmente autorizado fornecendo consentimento e o participante concordando
  4. As participantes com potencial para engravidar devem concordar em usar métodos contraceptivos consistentemente durante a participação no estudo até 30 dias após a última dose do tratamento do estudo

Critério de exclusão:

  1. Tem dificuldade em engolir
  2. Está atualmente grávida ou amamentando
  3. Tem um histórico conhecido de síndrome do QT longo, taquiarritmia cardíaca, bloqueio de ramo esquerdo, bloqueio atrioventricular (AV), bradiarritmia descontrolada ou insuficiência cardíaca
  4. Ter uma doença médica ou psiquiátrica instável ou grave
  5. Têm um risco significativo de comportamento suicida
  6. Ter um histórico de dependência de substâncias ou abuso de substâncias (drogas) ou álcool, dentro de 1 ano após a triagem
  7. Ter recebido terapia genética em qualquer momento
  8. Ter recebido um medicamento experimental em um estudo clínico (diferente da valbenazina) dentro de 30 dias antes da visita inicial ou planeja usar tal medicamento experimental (diferente da valbenazina) durante o estudo
  9. Teve uma perda de sangue ≥550 mL ou doou sangue dentro de 30 dias antes da consulta inicial
  10. Ter histórico de insuficiência hepática grave ou histórico de anormalidades hematológicas especificadas no protocolo durante o estudo NBI-98854-HD3005
  11. Teve uma doença clinicamente significativa dentro de 30 dias antes do início do estudo, ou qualquer história de síndrome neuroléptica maligna
  12. Têm hipersensibilidade conhecida a qualquer componente da formulação de valbenazina
  13. Para os participantes que não participaram do NBI-98854-HD3005: ter um histórico de uso de inibidor VMAT2 dentro de 30 dias da linha de base

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Valbenazina
Cápsula, administrada por via oral uma vez ao dia.
Medicamento: Valbenazina
inibidor do transportador vesicular de monoamina 2 (VMAT2)
Outros nomes:
  • NBI-98854

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Número de participantes com eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs)
Prazo: Até 262 semanas
Até 262 semanas

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração da linha de base na pontuação da escala unificada de classificação da doença de Huntington (UHDRS) da coreia máxima total (TMC)
Prazo: Até 262 semanas
O TMC faz parte da avaliação motora do UHDRS e mede a coreia em 7 partes diferentes do corpo, incluindo face, região oral-bucal-lingual, tronco e cada membro de forma independente. A pontuação do TMC é a soma das pontuações individuais e varia de 0 a 28. Uma diminuição na pontuação indica melhora na coreia.
Até 262 semanas

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Neurocrine Biosciences

Colaboradores

Huntington Study Group

Investigadores

  • Diretor de estudo: Chief Medical Officer, Chief Medical Officer

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

18 de setembro de 2020

Conclusão Primária (Estimado)

1 de março de 2026

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de março de 2026

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

19 de maio de 2020

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

19 de maio de 2020

Primeira postagem (Real)

22 de maio de 2020

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

25 de março de 2025

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

19 de dezembro de 2024

Última verificação

1 de dezembro de 2024

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • NBI-98854-HD3006

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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