Avoin kiertotutkimus valbenatsiinin annon jatkamisesta Huntingtonin tautiin liittyvän korean hoitoon
torstai 19. joulukuuta 2024 päivittänyt: Neurocrine Biosciences
Tämä on vaiheen 3 avoin tutkimus, jossa arvioidaan valbenatsiinin pitkäaikaista turvallisuutta ja siedettävyyttä ja tarjotaan osallistujille jatkuva pääsy valbenatsiinille Huntingtonin tautiin liittyvän korean hoitoon.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Viikon 156 / ennenaikaisen lopetuskäynnin päätyttyä yhdysvaltalaiset osallistujat saavat mahdollisuuden jatkaa pidennettyä ylläpitojaksoa enintään 104 viikkoon, ja Kanadassa olevilla osallistujilla on mahdollisuus osallistua erilliseen avoimeen tutkimukseen (tutkimus). NBI-98854-HD3022).
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
154
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Kanada, V6T 2B5
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Ontario
-
Ottawa, Ontario, Kanada, K1Y 4E9
- Neurocrine Clinical Site
-
Toronto, Ontario, Kanada, MK2 1E1
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35294
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Yhdysvallat, 72205
- Neurocrine Clinical Site
-
-
California
-
La Jolla, California, Yhdysvallat, 92037
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
- Neurocrine Clinical Site
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Yhdysvallat, 20007
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Florida
-
Boca Raton, Florida, Yhdysvallat, 33486
- Neurocrine Clinical Site
-
Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32608
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30329
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
- Neurocrine Clinical Site
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60612
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46202
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Yhdysvallat, 52242
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Kansas
-
Wichita, Kansas, Yhdysvallat, 67226
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Kentucky
-
Louisville, Kentucky, Yhdysvallat, 40202
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Yhdysvallat, 70121
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02215
- Neurocrine Clinical Site
-
Charlestown, Massachusetts, Yhdysvallat, 02129
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48105
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Yhdysvallat, 68105
- Neurocrine Clinical Site
-
-
New York
-
Rochester, New York, Yhdysvallat, 14618
- Neurocrine Clinical Site
-
Williamsville, New York, Yhdysvallat, 14221
- Neurocrine Clinical Site
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27705
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43221
- Neurocrine Clinical Site
-
Toledo, Ohio, Yhdysvallat, 43614
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15213
- Neurocrine Clinical Site
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Yhdysvallat, 29425
- Neurocrine Clinical Site
-
Columbia, South Carolina, Yhdysvallat, 29203
- Neurocrine Clinical Site
-
Greenville, South Carolina, Yhdysvallat, 29615
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37212
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77054
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Vermont
-
Burlington, Vermont, Yhdysvallat, 05401
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
14 vuotta - 71 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
Joko numero 1 tai 2 on täytettävä, jotta se voidaan hyväksyä.
Ovat osallistuneet tutkimukseen NBI-98854-HD3005 ja
a. Tutkimuksen NBI-98854-HD3005 lääkkeen annostelu on saatu päätökseen, mikä on osoitettu päättyneellä tutkimuslääkkeen annostelulla seurantakäynnin tai ennenaikaisesti lopetetun tutkimuksen NBI-98854-HD3005 kautta COVID-19-viruksesta johtuvista hallinnollisista syistä (esimerkiksi toimipaikan sulkeminen liittyen COVID 19)
Ei osallistunut tutkimukseen NBI-98854-HD3005 ja
- Sinulla on kliininen ja geneettinen diagnoosi Huntingtonin taudista (HD) ja koreasta
- Pystyy kävelemään henkilön tai laitteen avulla tai ilman
- Pystyy lukemaan ja ymmärtämään englantia ja pystyä antamaan suostumus tutkimukseen osallistumiseen tai laillisesti valtuutettu edustaja antaa suostumuksen ja osallistuja antaa suostumuksen
- Hedelmällisessä iässä olevien osallistujien on suostuttava käyttämään ehkäisyä johdonmukaisesti tutkimukseen osallistumisen aikana 30 päivään asti viimeisen tutkimushoidon annoksen jälkeen
Poissulkemiskriteerit:
- On nielemisvaikeuksia
- olet tällä hetkellä raskaana tai imetät
- sinulla on tiedossa pitkä QT-oireyhtymä, sydämen takyarytmia, vasemman haarakatkos, eteiskammiokatkos, hallitsematon bradyarytmia tai sydämen vajaatoiminta
- Sinulla on epävakaa tai vakava lääketieteellinen tai psykiatrinen sairaus
- Sinulla on merkittävä itsemurhakäyttäytymisen riski
- Sinulla on ollut päihderiippuvuus tai päihteiden (huumeiden) tai alkoholin väärinkäyttö vuoden sisällä seulonnasta
- Oletko saanut geeniterapiaa milloin tahansa
- olet saanut tutkimuslääkettä kliinisessä tutkimuksessa (muuta kuin valbenatsiinia) 30 päivän sisällä ennen lähtötilannekäyntiä tai aiot käyttää tällaista tutkimuslääkettä (muuta kuin valbenatsiinia) tutkimuksen aikana
- sinulla on ollut verenhukka ≥ 550 ml tai olet luovuttanut verta 30 päivän kuluessa ennen lähtökohtaista käyntiä
- sinulla on aiemmin ollut vaikea maksan vajaatoiminta tai protokollan mukaisia hematologisia poikkeavuuksia NBI-98854-HD3005-tutkimuksen aikana
- Sinulla oli lääketieteellisesti merkittävä sairaus 30 päivän sisällä ennen lähtötilannetta tai maligni neuroleptioireyhtymä
- Sinulla on tunnettu yliherkkyys jollekin valbenatsiinivalmisteen aineosalle
- Osallistujat, jotka eivät osallistuneet NBI-98854-HD3005:een: heillä on ollut VMAT2-estäjän käyttö 30 päivän sisällä lähtötasosta
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Valbenatsiini
Kapseli, joka annetaan suun kautta kerran päivässä.
|
vesikulaarinen monoamiinikuljettaja 2:n (VMAT2) estäjä
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on hoitoon liittyviä haittavaikutuksia (TEAE)
Aikaikkuna: Jopa 262 viikkoa
|
Jopa 262 viikkoa
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos perustasosta Unified Huntingtonin taudin arviointiasteikon (UHDRS) kokonaiskorean (TMC) pistemäärässä
Aikaikkuna: Jopa 262 viikkoa
|
TMC on osa UHDRS:n motorista arviointia ja mittaa koreaa seitsemässä eri kehon osassa, mukaan lukien kasvot, suu-bukkaalinen-kielialue, vartalo ja jokainen raaja erikseen.
TMC-pistemäärä on yksittäisten pisteiden summa ja vaihtelee välillä 0–28.
Pisteiden lasku osoittaa korean paranemista.
|
Jopa 262 viikkoa
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Opintojohtaja: Chief Medical Officer, Chief Medical Officer
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Perjantai 18. syyskuuta 2020
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Sunnuntai 1. maaliskuuta 2026
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Sunnuntai 1. maaliskuuta 2026
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 19. toukokuuta 2020
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 19. toukokuuta 2020
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Perjantai 22. toukokuuta 2020
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 25. maaliskuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 19. joulukuuta 2024
Viimeksi vahvistettu
Sunnuntai 1. joulukuuta 2024
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Neurologiset ilmenemismuodot
- Aivojen sairaudet
- Keskushermoston sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Mielenterveyshäiriöt
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Neurokognitiiviset häiriöt
- Kognitiohäiriöt
- Dementia
- Neurodegeneratiiviset sairaudet
- Liikkumishäiriöt
- Heredodegeneratiiviset häiriöt, hermosto
- Basal ganglia -taudit
- Dyskinesiat
- Huntingtonin tauti
- Chorea
Muut tutkimustunnusnumerot
- NBI-98854-HD3006
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .