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Estudio de renovación de etiqueta abierta para la administración continua de valbenazina para el tratamiento de la corea asociada con la enfermedad de Huntington

19 de diciembre de 2024 actualizado por: Neurocrine Biosciences
Este es un estudio abierto de Fase 3 para evaluar la seguridad y la tolerabilidad a largo plazo de la valbenazina, y para proporcionar a los participantes un acceso continuo a la valbenazina para el tratamiento de la corea asociada con la enfermedad de Huntington.

Descripción general del estudio

Estado

Activo, no reclutando

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Después de completar la semana 156/visita de terminación anticipada, los participantes en los EE. UU. tendrán la opción de continuar en un período de mantenimiento extendido por hasta 104 semanas y los participantes en Canadá tendrán la opción de participar en un estudio abierto separado (Estudio NBI-98854-HD3022).

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

154

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Canadá
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canadá, V6T 2B5
        • Neurocrine Clinical Site
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canadá, K1Y 4E9
        • Neurocrine Clinical Site
      • Toronto, Ontario, Canadá, MK2 1E1
        • Neurocrine Clinical Site
  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35294
        • Neurocrine Clinical Site
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72205
        • Neurocrine Clinical Site
    • California
      • La Jolla, California, Estados Unidos, 92037
        • Neurocrine Clinical Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Neurocrine Clinical Site
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20007
        • Neurocrine Clinical Site
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Estados Unidos, 33486
        • Neurocrine Clinical Site
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32608
        • Neurocrine Clinical Site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30329
        • Neurocrine Clinical Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Neurocrine Clinical Site
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
        • Neurocrine Clinical Site
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
        • Neurocrine Clinical Site
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
        • Neurocrine Clinical Site
    • Kansas
      • Wichita, Kansas, Estados Unidos, 67226
        • Neurocrine Clinical Site
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Estados Unidos, 40202
        • Neurocrine Clinical Site
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Estados Unidos, 70121
        • Neurocrine Clinical Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02215
        • Neurocrine Clinical Site
      • Charlestown, Massachusetts, Estados Unidos, 02129
        • Neurocrine Clinical Site
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48105
        • Neurocrine Clinical Site
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Estados Unidos, 68105
        • Neurocrine Clinical Site
    • New York
      • Rochester, New York, Estados Unidos, 14618
        • Neurocrine Clinical Site
      • Williamsville, New York, Estados Unidos, 14221
        • Neurocrine Clinical Site
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27705
        • Neurocrine Clinical Site
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43221
        • Neurocrine Clinical Site
      • Toledo, Ohio, Estados Unidos, 43614
        • Neurocrine Clinical Site
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15213
        • Neurocrine Clinical Site
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
        • Neurocrine Clinical Site
      • Columbia, South Carolina, Estados Unidos, 29203
        • Neurocrine Clinical Site
      • Greenville, South Carolina, Estados Unidos, 29615
        • Neurocrine Clinical Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37212
        • Neurocrine Clinical Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77054
        • Neurocrine Clinical Site
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Estados Unidos, 05401
        • Neurocrine Clinical Site

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

14 años a 71 años (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

Se debe cumplir con el n.° 1 o el n.° 2 para la elegibilidad de inclusión.

  1. Haber participado en el Estudio NBI-98854-HD3005 y

    a. Finalización de la dosificación del fármaco del estudio del Estudio NBI-98854-HD3005, como lo demuestra la finalización de la dosificación del fármaco del estudio durante la visita de seguimiento o la finalización anticipada del Estudio NBI-98854-HD3005 por motivos administrativos debido a la COVID-19 (por ejemplo, cierre del sitio relacionado con COVID-19)

  2. No participó en el Estudio NBI-98854-HD3005 y

    1. Tener diagnóstico clínico y genético de Enfermedad de Huntington (EH) con corea
    2. Ser capaz de caminar, con o sin la ayuda de una persona o dispositivo
  3. Ser capaz de leer y comprender inglés y ser capaz de dar su consentimiento para la participación en el estudio o tener un representante legalmente autorizado que brinde el consentimiento y el participante brinde su asentimiento.
  4. Las participantes en edad fértil deben aceptar usar métodos anticonceptivos de manera constante mientras participen en el estudio hasta 30 días después de la última dosis del tratamiento del estudio.

Criterio de exclusión:

  1. Tener dificultad para tragar
  2. Está actualmente embarazada o amamantando
  3. Tiene antecedentes conocidos de síndrome de QT largo, taquiarritmia cardíaca, bloqueo de rama izquierda, bloqueo auriculoventricular (AV), bradiarritmia no controlada o insuficiencia cardíaca
  4. Tiene una enfermedad médica o psiquiátrica inestable o grave.
  5. Tienen un riesgo significativo de comportamiento suicida.
  6. Tener antecedentes de dependencia de sustancias o abuso de sustancias (drogas) o alcohol, dentro de 1 año de la selección
  7. Haber recibido terapia génica en algún momento
  8. Haber recibido un fármaco en investigación en un estudio clínico (que no sea valbenazina) dentro de los 30 días anteriores a la visita inicial o planee usar dicho fármaco en investigación (que no sea valbenazina) durante el estudio
  9. Ha tenido una pérdida de sangre ≥550 ml o ha donado sangre dentro de los 30 días anteriores a la visita inicial
  10. Tener antecedentes de insuficiencia hepática grave o antecedentes de anomalías hematológicas especificadas en el protocolo durante el curso del estudio NBI-98854-HD3005
  11. Tuvo una enfermedad médicamente significativa dentro de los 30 días anteriores al inicio o cualquier antecedente de síndrome neuroléptico maligno
  12. Tener una hipersensibilidad conocida a cualquier componente de la formulación de valbenazina.
  13. Para los participantes que no participaron en NBI-98854-HD3005: tienen antecedentes de uso de inhibidores de VMAT2 dentro de los 30 días posteriores a la línea de base

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Valbenazina
Cápsula, administrada por vía oral una vez al día.
Droga: Valbenazina
inhibidor del transportador de monoamina vesicular 2 (VMAT2)
Otros nombres:
  • NBI-98854

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Número de participantes con eventos adversos surgidos del tratamiento (TEAE)
Periodo de tiempo: Hasta 262 semanas
Hasta 262 semanas

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio con respecto al valor inicial en la puntuación máxima total de corea (TMC) de la Escala unificada de calificación de la enfermedad de Huntington (UHDRS)
Periodo de tiempo: Hasta 262 semanas
El TMC es parte de la evaluación motora de la UHDRS y mide la corea en 7 partes diferentes del cuerpo, incluida la cara, la región oral-bucal-lingual, el tronco y cada extremidad de forma independiente. La puntuación TMC es la suma de las puntuaciones individuales y oscila entre 0 y 28. Una disminución en la puntuación indica una mejora en la corea.
Hasta 262 semanas

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Neurocrine Biosciences

Colaboradores

Huntington Study Group

Investigadores

  • Director de estudio: Chief Medical Officer, Chief Medical Officer

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

18 de septiembre de 2020

Finalización primaria (Estimado)

1 de marzo de 2026

Finalización del estudio (Estimado)

1 de marzo de 2026

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

19 de mayo de 2020

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

19 de mayo de 2020

Publicado por primera vez (Actual)

22 de mayo de 2020

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

25 de marzo de 2025

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

19 de diciembre de 2024

Última verificación

1 de diciembre de 2024

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • NBI-98854-HD3006

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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