Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Open-label rollover-onderzoek voor voortzetting van de toediening van valbenazine voor de behandeling van Chorea geassocieerd met de ziekte van Huntington

19 december 2024 bijgewerkt door: Neurocrine Biosciences
Dit is een fase 3, open-label studie om de veiligheid en verdraagbaarheid van valbenazine op lange termijn te evalueren, en om deelnemers blijvende toegang te geven tot valbenazine voor de behandeling van chorea geassocieerd met de ziekte van Huntington.

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Na voltooiing van week 156/vroegtijdig beëindigingsbezoek krijgen deelnemers in de VS de mogelijkheid om door te gaan met een verlengde onderhoudsperiode van maximaal 104 weken en krijgen deelnemers in Canada de mogelijkheid om deel te nemen aan een afzonderlijk open-label onderzoek (studie NBI-98854-HD3022).

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

154

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Canada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6T 2B5
        • Neurocrine Clinical Site
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1Y 4E9
        • Neurocrine Clinical Site
      • Toronto, Ontario, Canada, MK2 1E1
        • Neurocrine Clinical Site
  • Verenigde Staten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Verenigde Staten, 35294
        • Neurocrine Clinical Site
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Verenigde Staten, 72205
        • Neurocrine Clinical Site
    • California
      • La Jolla, California, Verenigde Staten, 92037
        • Neurocrine Clinical Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
        • Neurocrine Clinical Site
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Verenigde Staten, 20007
        • Neurocrine Clinical Site
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Verenigde Staten, 33486
        • Neurocrine Clinical Site
      • Gainesville, Florida, Verenigde Staten, 32608
        • Neurocrine Clinical Site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30329
        • Neurocrine Clinical Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
        • Neurocrine Clinical Site
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60612
        • Neurocrine Clinical Site
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46202
        • Neurocrine Clinical Site
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Verenigde Staten, 52242
        • Neurocrine Clinical Site
    • Kansas
      • Wichita, Kansas, Verenigde Staten, 67226
        • Neurocrine Clinical Site
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Verenigde Staten, 40202
        • Neurocrine Clinical Site
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Verenigde Staten, 70121
        • Neurocrine Clinical Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02215
        • Neurocrine Clinical Site
      • Charlestown, Massachusetts, Verenigde Staten, 02129
        • Neurocrine Clinical Site
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Verenigde Staten, 48105
        • Neurocrine Clinical Site
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Verenigde Staten, 68105
        • Neurocrine Clinical Site
    • New York
      • Rochester, New York, Verenigde Staten, 14618
        • Neurocrine Clinical Site
      • Williamsville, New York, Verenigde Staten, 14221
        • Neurocrine Clinical Site
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27705
        • Neurocrine Clinical Site
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43221
        • Neurocrine Clinical Site
      • Toledo, Ohio, Verenigde Staten, 43614
        • Neurocrine Clinical Site
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15213
        • Neurocrine Clinical Site
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Verenigde Staten, 29425
        • Neurocrine Clinical Site
      • Columbia, South Carolina, Verenigde Staten, 29203
        • Neurocrine Clinical Site
      • Greenville, South Carolina, Verenigde Staten, 29615
        • Neurocrine Clinical Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37212
        • Neurocrine Clinical Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77054
        • Neurocrine Clinical Site
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Verenigde Staten, 05401
        • Neurocrine Clinical Site

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

14 jaar tot 71 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

Aan nummer 1 of nummer 2 moet worden voldaan om in aanmerking te komen voor opname.

  1. Hebben deelgenomen aan Studie NBI-98854-HD3005 en

    A. Studiegeneesmiddeldosering voltooiing van onderzoek NBI-98854-HD3005, zoals aangetoond door voltooide studiegeneesmiddeldosering tijdens het vervolgbezoek of vervroegd beëindigd onderzoek NBI-98854-HD3005 om administratieve redenen als gevolg van COVID-19 (bijvoorbeeld sluiting van de locatie in verband met COVID 19)

  2. Niet deelgenomen aan onderzoek NBI-98854-HD3005 en

    1. Een klinische en genetische diagnose hebben van de ziekte van Huntington (HD) met chorea
    2. In staat zijn om te lopen, met of zonder de hulp van een persoon of apparaat
  3. In staat zijn om Engels te lezen en te begrijpen en in staat zijn om toestemming te geven voor deelname aan het onderzoek of een wettelijk bevoegde vertegenwoordiger die toestemming geeft en de deelnemer die toestemming geeft
  4. Deelnemers in de vruchtbare leeftijd moeten ermee instemmen om consequent anticonceptie te gebruiken tijdens hun deelname aan het onderzoek tot 30 dagen na de laatste dosis van de onderzoeksbehandeling

Uitsluitingscriteria:

  1. Moeite hebben met slikken
  2. Bent momenteel zwanger of geeft borstvoeding
  3. Een bekende voorgeschiedenis hebben van lang-QT-syndroom, cardiale tachyaritmie, linkerbundeltakblok, atrioventriculair (AV) blok, ongecontroleerde bradyaritmie of hartfalen
  4. Een onstabiele of ernstige medische of psychiatrische ziekte hebben
  5. Een aanzienlijk risico op suïcidaal gedrag hebben
  6. Een voorgeschiedenis hebben van middelenafhankelijkheid of middelenmisbruik (drugs) of alcoholmisbruik, binnen 1 jaar na screening
  7. Heb ooit gentherapie gekregen
  8. Een onderzoeksmedicijn (anders dan valbenazine) hebben gekregen in een klinische studie binnen 30 dagen vóór het basisbezoek of van plan zijn om een ​​dergelijk onderzoeksgeneesmiddel (anders dan valbenazine) te gebruiken tijdens de studie
  9. Een bloedverlies van ≥ 550 ml hebben gehad of bloed hebben gedoneerd binnen 30 dagen vóór het basisbezoek
  10. Een voorgeschiedenis hebben van ernstige leverinsufficiëntie of voorgeschiedenis van in het protocol gespecificeerde hematologische afwijkingen tijdens de NBI-98854-HD3005-studie
  11. Had een medisch significante ziekte binnen 30 dagen vóór baseline, of een voorgeschiedenis van maligne neurolepticasyndroom
  12. Een bekende overgevoeligheid hebben voor een van de bestanddelen van de formulering van valbenazine
  13. Voor deelnemers die niet deelnamen aan NBI-98854-HD3005: een voorgeschiedenis hebben van gebruik van VMAT2-remmers binnen 30 dagen na baseline

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Valbenazine
Capsule, eenmaal daags oraal toegediend.
Geneesmiddel: Valbenazine
vesiculaire monoamine transporter 2 (VMAT2) remmer
Andere namen:
  • NBI-98854

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (TEAE's)
Tijdsspanne: Tot 262 weken
Tot 262 weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de Totale Maximale Chorea (TMC)-score van de Unified Huntington’s Disease Rating Scale (UHDRS)
Tijdsspanne: Tot 262 weken
De TMC maakt deel uit van de motorische beoordeling van de UHDRS en meet de chorea in 7 verschillende lichaamsdelen, waaronder het gezicht, het orale-buccale-linguale gebied, de romp en elk ledemaat afzonderlijk. De TMC-score is de som van de individuele scores en loopt van 0 tot en met 28. Een afname van de score duidt op verbetering van de chorea.
Tot 262 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Neurocrine Biosciences

Medewerkers

Huntington Study Group

Onderzoekers

  • Studie directeur: Chief Medical Officer, Chief Medical Officer

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

18 september 2020

Primaire voltooiing (Geschat)

1 maart 2026

Studie voltooiing (Geschat)

1 maart 2026

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

19 mei 2020

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

19 mei 2020

Eerst geplaatst (Werkelijk)

22 mei 2020

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

25 maart 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

19 december 2024

Laatst geverifieerd

1 december 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • NBI-98854-HD3006

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Chorea, Huntington

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Albania

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren