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Étude de reconduction en ouvert pour la poursuite de l'administration de valbénazine pour le traitement de la chorée associée à la maladie de Huntington

19 décembre 2024 mis à jour par: Neurocrine Biosciences
Il s'agit d'une étude ouverte de phase 3 visant à évaluer l'innocuité et la tolérabilité à long terme de la valbénazine et à fournir aux participants un accès continu à la valbénazine pour le traitement de la chorée associée à la maladie de Huntington.

Aperçu de l'étude

Statut

Actif, ne recrute pas

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Après la fin de la semaine 156/visite de résiliation anticipée, les participants aux États-Unis auront la possibilité de poursuivre une période de maintenance prolongée pouvant aller jusqu'à 104 semaines et les participants au Canada auront la possibilité de participer à une étude ouverte distincte (étude NBI-98854-HD3022).

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

154

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Canada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6T 2B5
        • Neurocrine Clinical Site
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1Y 4E9
        • Neurocrine Clinical Site
      • Toronto, Ontario, Canada, MK2 1E1
        • Neurocrine Clinical Site
  • États-Unis
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, États-Unis, 35294
        • Neurocrine Clinical Site
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, États-Unis, 72205
        • Neurocrine Clinical Site
    • California
      • La Jolla, California, États-Unis, 92037
        • Neurocrine Clinical Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
        • Neurocrine Clinical Site
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, États-Unis, 20007
        • Neurocrine Clinical Site
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, États-Unis, 33486
        • Neurocrine Clinical Site
      • Gainesville, Florida, États-Unis, 32608
        • Neurocrine Clinical Site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, États-Unis, 30329
        • Neurocrine Clinical Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60611
        • Neurocrine Clinical Site
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60612
        • Neurocrine Clinical Site
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, États-Unis, 46202
        • Neurocrine Clinical Site
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, États-Unis, 52242
        • Neurocrine Clinical Site
    • Kansas
      • Wichita, Kansas, États-Unis, 67226
        • Neurocrine Clinical Site
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, États-Unis, 40202
        • Neurocrine Clinical Site
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, États-Unis, 70121
        • Neurocrine Clinical Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02215
        • Neurocrine Clinical Site
      • Charlestown, Massachusetts, États-Unis, 02129
        • Neurocrine Clinical Site
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, États-Unis, 48105
        • Neurocrine Clinical Site
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, États-Unis, 68105
        • Neurocrine Clinical Site
    • New York
      • Rochester, New York, États-Unis, 14618
        • Neurocrine Clinical Site
      • Williamsville, New York, États-Unis, 14221
        • Neurocrine Clinical Site
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, États-Unis, 27705
        • Neurocrine Clinical Site
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, États-Unis, 43221
        • Neurocrine Clinical Site
      • Toledo, Ohio, États-Unis, 43614
        • Neurocrine Clinical Site
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15213
        • Neurocrine Clinical Site
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, États-Unis, 29425
        • Neurocrine Clinical Site
      • Columbia, South Carolina, États-Unis, 29203
        • Neurocrine Clinical Site
      • Greenville, South Carolina, États-Unis, 29615
        • Neurocrine Clinical Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, États-Unis, 37212
        • Neurocrine Clinical Site
    • Texas
      • Houston, Texas, États-Unis, 77054
        • Neurocrine Clinical Site
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, États-Unis, 05401
        • Neurocrine Clinical Site

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

14 ans à 71 ans (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

Le n° 1 ou le n° 2 doit être rempli pour être éligible à l'inclusion.

  1. Avoir participé à l'étude NBI-98854-HD3005 et

    un. L'achèvement du dosage du médicament à l'étude de l'étude NBI-98854-HD3005, tel que démontré par l'achèvement du dosage du médicament à l'étude lors de la visite de suivi ou l'arrêt prématuré de l'étude NBI-98854-HD3005 pour des raisons administratives dues à la COVID-19 (par exemple, la fermeture du site liée à COVID 19)

  2. N'a pas participé à l'étude NBI-98854-HD3005 et

    1. Avoir un diagnostic clinique et génétique de la maladie de Huntington (MH) avec chorée
    2. Être capable de marcher, avec ou sans l'aide d'une personne ou d'un appareil
  3. Être capable de lire et de comprendre l'anglais et capable de donner son consentement à la participation à l'étude ou avoir un représentant légalement autorisé donnant son consentement et le participant donnant son consentement
  4. Les participants en âge de procréer doivent accepter d'utiliser une contraception de manière cohérente tout en participant à l'étude jusqu'à 30 jours après la dernière dose du traitement à l'étude

Critère d'exclusion:

  1. Avoir de la difficulté à avaler
  2. êtes actuellement enceinte ou allaitez
  3. Avoir des antécédents connus de syndrome du QT long, de tachyarythmie cardiaque, de bloc de branche gauche, de bloc auriculo-ventriculaire (AV), de bradyarythmie non contrôlée ou d'insuffisance cardiaque
  4. Avoir une maladie médicale ou psychiatrique instable ou grave
  5. Avoir un risque important de comportement suicidaire
  6. Avoir des antécédents de dépendance à une substance ou d'abus de substances (drogues) ou d'alcool, dans l'année suivant le dépistage
  7. Avoir reçu une thérapie génique à tout moment
  8. Avoir reçu un médicament expérimental dans une étude clinique (autre que la valbénazine) dans les 30 jours précédant la visite de référence ou prévoir d'utiliser un tel médicament expérimental (autre que la valbénazine) pendant l'étude
  9. Avoir eu une perte de sang ≥ 550 ml ou donné du sang dans les 30 jours précédant la visite de référence
  10. Avoir des antécédents d'insuffisance hépatique sévère ou des antécédents d'anomalies hématologiques spécifiées dans le protocole au cours de l'étude NBI-98854-HD3005
  11. Avait une maladie médicalement significative dans les 30 jours précédant le départ, ou tout antécédent de syndrome malin des neuroleptiques
  12. Avoir une hypersensibilité connue à l'un des composants de la formulation de la valbénazine
  13. Pour les participants qui n'ont pas participé à NBI-98854-HD3005 : avoir des antécédents d'utilisation d'inhibiteurs de VMAT2 dans les 30 jours suivant la date de référence

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Valbénazine
Capsule, administrée par voie orale une fois par jour.
Médicament: Valbénazine
inhibiteur du transporteur vésiculaire de la monoamine 2 (VMAT2)
Autres noms:
  • NBI-98854

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Nombre de participants présentant des événements indésirables survenus pendant le traitement (TEAE)
Délai: Jusqu'à 262 semaines
Jusqu'à 262 semaines

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement par rapport à la ligne de base du score de chorée maximale totale (TMC) de l'échelle unifiée d'évaluation de la maladie de Huntington (UHDRS)
Délai: Jusqu'à 262 semaines
Le TMC fait partie de l'évaluation motrice de l'UHDRS et mesure la chorée dans 7 parties différentes du corps dont le visage, la région bucco-linguale, le tronc et chaque membre indépendamment. Le score TMC est la somme des scores individuels et va de 0 à 28. Une diminution du score indique une amélioration de la chorée.
Jusqu'à 262 semaines

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Neurocrine Biosciences

Collaborateurs

Huntington Study Group

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Chief Medical Officer, Chief Medical Officer

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

18 septembre 2020

Achèvement primaire (Estimé)

1 mars 2026

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 mars 2026

Dates d'inscription aux études

Première soumission

19 mai 2020

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

19 mai 2020

Première publication (Réel)

22 mai 2020

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

25 mars 2025

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

19 décembre 2024

Dernière vérification

1 décembre 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • NBI-98854-HD3006

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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