此页面是自动翻译的，不保证翻译的准确性。请参阅 英文版 对于源文本。

MGCND00EP1 作为辅助治疗儿童和青少年顽固性癫痫的安全性和有效性研究

2024年5月30日 更新者：MGC Pharmaceuticals d.o.o

随机、双盲、安慰剂对照、平行设计的 II 期 b 研究 MGCND00EP1 作为儿童和青少年顽固性癫痫治疗的附加治疗的安全性和有效性

EudraCT：2018-003887-29

目的：评估 MGC PHARMACEUTICALS d.o.o. 的 MGCND00EP1 的安全性和有效性。

研究设计：随机、双盲、安慰剂对照平行分组研究 样本量：103 名受试者 研究人群：1 岁至 18 岁的儿童 比较产品：安慰剂溶液，口服 IMP 产品：MGCND00EP1（每毫升溶液含有 100 毫克大麻二酚和 5 mg (-)-trans-Δ9-四氢大麻酚作为活性物质）来自 MGC PHARMACEUTICALS D.O.O.

根据给药方案，每天高达 25 mg/kg BW 或最大日剂量 800 mg（以较小者为准），持续 6 周滴定和 6 周治疗，口服给药

研究概览

地位

撤销

条件

干预/治疗

详细说明

在至少过去 2 个月内至少两种 AED 失败后，接受临床监测证据表明当前治疗不充分的接受抗癫痫药物常规治疗的受试者将被纳入本研究。 在受试者/父母同意参与研究并进行基线检查后，受试者将根据临床需要继续接受目前的抗癫痫治疗 28 天，剂量与进入研究前相同；将进行药物问责以核实治疗依从性，并使用日记记录癫痫发作的数据。 之后，参与的患者将被随机分配到 MGCND00EP1 或安慰剂组，并将其作为先前治疗的补充，持续 6 周作为滴定期和 6 周维持剂量，然后在接下来的两周内逐渐滴定。 患者将在整个研究期间继续先前的抗癫痫治疗。

第一天 - 筛选和注册访问：

共 103 名患者：获得法定监护人的知情同意。 按纳入和排除标准筛选潜在受试者。 第 1 次访问：获取医疗和用药史、生命体征、身体和神经系统检查、血液和尿液检查、心电图、脑电图、合并用药、问卷调查。

第 1-4 周 - AED 稳定期：

第 2 次访视：生命体征、体重、身体和神经系统检查、血液和尿液检查、合并用药、问卷调查、监测 AE、PK 采血（患者子集）、随机化和分配研究药物

患者将被随机分配并接受安慰剂或 MGCND00EP1（3:1 活性药物：安慰剂）

第 5-10 周 - 剂量滴定期：

剂量递增（2 mg/kg 体重/天增量），根据需要，高达 25 mg/kg/天或 800 mg/天，两者中较低者，直至达到稳定剂量。

第 3 次访视：生命体征、体重、身体和神经系统检查、血液和尿液检查、合并用药、问卷调查、收集和发布日记、分配研究药物、监测 AE

第 11-16 周 - 维护期：

第 4 次访问：生命体征、体重、身体和神经系统检查、血液和尿液检查、合并用药、问卷调查、PK 样本收集（患者子集）、收集和发布日记、分配研究药物、EEG、监测 AE

第 17-18 周 - 减量和随访期：

每周打电话确定由医生决定的逐渐减量

第 5 次访问：生命体征、体重、身体和神经系统检查、血液和尿液检查、合并用药、问卷调查、监测 AE、收集日记和未使用的药物

第 19-20 周 - 随访期：

每周电话

访问 6：生命体征、体重、身体和神经系统检查、合并用药、监测 AE、收集日记。

研究类型

介入性

阶段

  • 阶段2

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 以色列
    • Central District
      • Petach Tikvah、Central District、以色列、4920235
        • Schneider Children's Medical Center of Israel
  • 斯洛文尼亚
      • Ljubljana、斯洛文尼亚、1000
        • University Children's Hospital Ljubljana University Medical Centre Ljubljana

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

1年 至 18年 (孩子、成人)

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  • 患者已记录临床确诊的癫痫；
  • 患者对至少 2 种足够剂量的 AED 治疗没有反应；
  • 患者目前的治疗被认为是不充分的（不能完全由 AEDs 控制）；患者每 4 周有 4 次或更多次可计数的运动成分发作；
  • 患者年龄在 1 岁 - 18 岁（含筛查年龄）；
  • 患者接受了一种或多种 AEDs 治疗，其剂量在入组前已稳定至少 4 周；
  • 如果愿意在试验期间和试验结束后三个月内按照本协议第 7.10 点的定义使用可接受的有效避孕方法，则有生育能力的女性只能参加研究；
  • 患者/父母能够阅读/理解知情同意书。
  • 男性患者必须通过手术绝育，或者他和他有生育能力的女性配偶/伴侣必须愿意使用高效的避孕方法，包括从筛查开始的两种避孕方式（其中一种必须是屏障避孕法）并在整个研究过程中继续。
  • 所有治疗癫痫的药物或干预措施（包括生酮饮食和迷走神经刺激 (VNS)）在筛选前 4 周内保持稳定，参与者愿意在整个研究过程中保持稳定的治疗方案。 生酮饮食和 VNS 治疗不算作 AED。

排除标准：

  • 除癫痫外，研究者认为会危及受试者安全或影响研究结果有效性的已知病史或临床显着不稳定医疗状况的存在。
  • 已知的严重心血管疾病病史或存在
  • 已知或疑似的病史或家族史：精神分裂症或其他精神病、严重的人格障碍或其他严重的精神疾病。
  • 已知或疑似对大麻素或具有类似活性的任何其他药物物质或对 IMP 的任何赋形剂的过敏性超敏反应或异质反应。
  • 参与者在筛选或随机分组时测得的 12 导联心电图有临床相关异常。
  • 患者在过去 3 个月内正在使用或过去曾使用过娱乐性或药用大麻或基于合成 CBD 的药物或制剂，或者在过去 3 个月内曾接受或正在接受基于大麻的治疗。
  • 需要治疗的药物或酒精成瘾史。
  • 过去一年内吸收不良史或存在临床上显着的胃肠道疾病或可能影响药物生物利用度的手术，包括但不限于胆囊切除术。
  • 存在肝或肾功能障碍。
  • 女性： 怀孕（血清 hCG 水平与妊娠诊断一致）；或正在哺乳；
  • 在药物给药前 90 天内参与涉及研究药物产品给药的临床试验，或最近参与研究者认为会危及受试者安全或研究结果完整性的临床研究；
  • 参与者具有临床意义的异常实验室值（例如 肝酶）；
  • 参与者在体检中有临床意义的发现（发烧）；
  • 在生酮饮食或 VNS 的情况下；饮食需要稳定至少 4 周，并且 VNS 增加需要在注册前至少稳定 12 周。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：四人间

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：MGCND00EP1

分配到 MGCND00EP1 上接受补充的参与者将接受含有比例为 20:1 的 THC 和 CBD 的载体油（10% 的大麻二酚和 0.5% 的 (-)-trans-Δ9-四氢大麻酚）。

滴定剂量：1 至 2 mg/kg 体重/天。 每周剂量将增加 2 毫克/千克体重/天，最高可达 25 毫克/千克体重/天或最大日剂量 800 毫克（这 2 个值中较小的一个）（分为两次日剂量）。

滴定后，患者将接受稳定维持剂量的 IMP（每天高达 25 mg/kg BW 或最大日剂量 800 mg（以较小者为准）），持续 6 周。

在第四个治疗期间，参与者将开始为期 2 周的滴定逐渐减量期，然后是之前没有 IMP 的标准 AE 治疗的 4 周观察随访期。
药品：MGCND00EP1
患者将在研究期间服用大麻油
其他名称：
  • 大麻油
诊断测试：心电图

标准的 12 导联心电图将使用提供给研究地点的数字心电图记录设备进行记录。 ECG 必须在评估时间表中指定的时间点在实验室取样之前进行。

心电图记录将由研究者审查，如有需要，将咨询心脏病专家。 研究者对 ECG 结果的临床意义拥有最终决定权。

诊断测试：脑电图
脑电图是一种电生理监测方法，它记录电活动并测量大脑神经元内离子电流引起的电压波动。 在临床环境中，脑电图是指大脑在一段时间内自发性电活动的记录。
诊断测试：血液和尿液采集
安全验血-血液学\血细胞计数和生化标准验血尿检-尿检分析
其他名称：
  • 验血
安慰剂比较：安慰剂

分配接受添加 PLACEBO 的参与者将服用载体油（不含活性成分）。

滴定剂量：1 至 2 mg/kg 体重/天。 每周剂量将增加 2 毫克/千克体重/天，最高可达 25 毫克/千克体重/天或最大日剂量 800 毫克（这 2 个值中较小的一个）（分为两次日剂量）。

滴定后，患者将接受稳定维持剂量的 IMP（每天高达 25 mg/kg BW 或最大日剂量 800 mg（以较小者为准）），持续 6 周。

在第四个治疗期间，参与者将开始为期 2 周的滴定逐渐减量期，然后是之前没有 IMP 的标准 AE 治疗的 4 周观察随访期。
诊断测试：心电图

标准的 12 导联心电图将使用提供给研究地点的数字心电图记录设备进行记录。 ECG 必须在评估时间表中指定的时间点在实验室取样之前进行。

心电图记录将由研究者审查，如有需要，将咨询心脏病专家。 研究者对 ECG 结果的临床意义拥有最终决定权。

诊断测试：脑电图
脑电图是一种电生理监测方法，它记录电活动并测量大脑神经元内离子电流引起的电压波动。 在临床环境中，脑电图是指大脑在一段时间内自发性电活动的记录。
诊断测试：血液和尿液采集
安全验血-血液学\血细胞计数和生化标准验血尿检-尿检分析
其他名称：
  • 验血
药品：安慰剂
患者将在研究期间服用载体油

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
在研究的第 12 周，治疗组与安慰剂组相比，癫痫发作频率降低 >50% 的患者比例
大体时间：12周
与安慰剂组相比，研究药物作为减少癫痫发作治疗的总体效率
12周
治疗组和安慰剂组患者日记记录的癫痫发作次数的变化（访问 2 级别与访问 3 级别和访问 4 相比）。
大体时间：16周
研究药物作为减少癫痫发作治疗的总体效率
16周

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
不良事件的发生率将在研究的第 12 周和第 18 周按器官类别、严重程度和持续时间进行总结。
大体时间：12-18周
不良事件评估
12-18周
身体检查、生命体征、实验室测试结果等的任何变化都将被收集和分析。
大体时间：18周
改善生命体征、实验室测试结果和体格检查
18周
治疗组患者日记记录的癫痫发作持续时间的变化（就诊 2 级与就诊 3 级相比，就诊 4 级与就诊 2 级相比）。
大体时间：12-18周
发作频率评估
12-18周
儿童癫痫生活质量问卷 55（QOLCE-55 问卷）得分变化 0-100 分，得分越高表示状况越好。将在访问 2 级别和访问 4 级别之间比较评分。
大体时间：18周
QoL问卷评估
18周
临床整体印象量表（CGI 量表）评分变化 1-7 分，低分表示状况较好。治疗组的访问 2 级别与访问 4 级别的比较。
大体时间：18周
治疗组的 CGI 改善
18周
与访问 2 级别和访问 4 级别相比，将对 MGCND00EP1 产生响应的 MGCND00EP1 治疗患者的百分比（响应将定义为癫痫发作频率减少至少 25%）
大体时间：18周
对 MGCND00EP1 的回应
18周
在治疗第 12 周（包括滴定），安慰剂组和治疗组之间无癫痫发作患者的比例。
大体时间：12周
无癫痫发作患者的比例
12周
试验期间将监测新缉获形式的变化和新形式的紧急情况
大体时间：18周
新的癫痫发作或紧急情况下的癫痫发作
18周

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

MGC Pharmaceuticals d.o.o

调查人员

  • 研究主任：Rubi Zomer、MGC Pharmacuticals

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

有用的网址

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2024年5月30日

初级完成 (实际的)

2024年5月30日

研究完成 (实际的)

2024年5月30日

研究注册日期

首次提交

2020年5月17日

首先提交符合 QC 标准的

2020年5月24日

首次发布 (实际的)

2020年5月29日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2024年6月3日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2024年5月30日

最后验证

2024年5月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • MGC-002

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

不

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

订阅