Studie av sikkerhet og effekt av MGCND00EP1 som tilleggsbehandling hos barn og ungdom med resistente epilepsier

Inklusjonskriterier:

• Pasienten har dokumentert klinisk bekreftet diagnose av epilepsi;
• Pasienten responderte ikke på minst 2 AED-behandlinger gitt i tilstrekkelige doser;
• Pasientens nåværende behandling anses som utilstrekkelig (ikke fullstendig kontrollert av AED-er); pasienter hadde fire eller flere tellbare anfall med en motorisk komponent per 4 ukers periode;
• Pasienten er i alderen 1 år – 18 år inklusive ved screeningalder;
• Pasienten tok en eller flere AED-behandlinger med dose som har vært stabil i minst 4 uker før registrering;
• Kvinner i fertil alder kan bare delta i studien hvis de er villige til å bruke akseptable, effektive prevensjonsmetoder under forsøket og i tre måneder etter avsluttet prøvedeltakelse som definert i punkt 7.10 i denne protokollen;
• Pasient/forelder kan lese/forstå informert samtykke.
• Mannlige pasienter må enten være kirurgisk sterile, eller han og hans kvinnelige ektefelle/partner som er i fertil alder må være villige til å bruke svært effektive prevensjonsmetoder som består av 2 former for prevensjon (hvorav 1 må være en barrieremetode) fra og med screening og fortsetter gjennom hele studiet.
• Alle medisiner eller intervensjoner for epilepsi (inkludert ketogen diett og vagusnervestimulering (VNS) var stabile i fire uker før screening og deltakerne var villige til å opprettholde et stabilt regime gjennom hele studien. Den ketogene dietten og VNS-behandlinger regnes ikke som en AED.

Ekskluderingskriterier:

• Kjent historie eller tilstedeværelse av klinisk signifikant ustabil medisinsk tilstand annet enn epilepsi som, etter etterforskerens oppfatning, ville sette sikkerheten til forsøkspersonen i fare eller påvirke validiteten til studieresultatene.
• Kjent historie eller tilstedeværelse av alvorlig kardiovaskulær sykdom
• Kjent eller mistenkt historie eller familiehistorie med: schizofreni eller annen psykotisk sykdom, alvorlig personlighetsforstyrrelse eller annen betydelig psykiatrisk lidelse.
• Kjent eller mistenkt allergioverfølsomhet eller idiosynkratisk reaksjon på cannabinoider eller andre medikamenter med lignende aktivitet eller på noen av hjelpestoffene i IMP.
• Deltakeren har klinisk relevante abnormiteter i elektrokardiogrammet med 12 avledninger målt ved screening eller randomisering.
• Pasienter brukte for øyeblikket eller hadde tidligere brukt rekreasjons- eller medisinsk cannabis eller syntetiske CBD-baserte medisiner eller preparater i løpet av de siste 3 månedene eller hadde tidligere eller nåværende behandling med cannabisbasert terapi i løpet av de siste 3 månedene.
• Historie med narkotika- eller alkoholavhengighet som krever behandling.
• Anamnese med malabsorpsjon i løpet av det siste året eller tilstedeværelse av klinisk signifikant gastrointestinal sykdom eller kirurgi som kan påvirke legemiddelets biotilgjengelighet, inkludert men ikke begrenset til kolecystektomi.
• Tilstedeværelse av lever- eller nyredysfunksjon.
• Kvinner som: er gravide (serum-hCG-nivå i samsvar med graviditetsdiagnose); eller er ammende;
• Deltakelse i en klinisk utprøving som innebar administrering av et undersøkelseslegemiddel innen 90 dager før legemiddeladministrering, eller nylig deltakelse i en klinisk undersøkelse som, etter etterforskerens oppfatning, ville sette forsøkspersonens sikkerhet eller integriteten til studieresultatene i fare;
• Deltakeren har klinisk signifikante unormale laboratorieverdier (f.eks. leverenzymer);
• Deltaker har klinisk signifikante funn fra en fysisk undersøkelse (feber);
• Ved ketogen diett eller VNS; dietten må være stabil i minst 4 uker, og VNS-ramping må være stabil minst 12 uker før påmelding.