Studio sulla sicurezza e l'efficacia di MGCND00EP1 come trattamento aggiuntivo nei bambini e negli adolescenti con epilessie resistenti

Criterio di inclusione:

• Il paziente ha documentato una diagnosi clinicamente confermata di epilessia;
• Il paziente non ha risposto ad almeno 2 terapie antiepilettici somministrate a dosi adeguate;
• La terapia attuale del paziente è considerata inadeguata (non completamente controllata dai farmaci antiepilettici); i pazienti hanno avuto quattro o più crisi convulsive con una componente motoria per un periodo di 4 settimane;
• Il paziente ha un'età compresa tra 1 anno e 18 anni inclusi all'età di screening;
• Il paziente ha assunto uno o più farmaci antiepilettici alla dose che è rimasta stabile per almeno 4 settimane prima dell'arruolamento;
• Le donne in età fertile possono partecipare allo studio solo se disposte a utilizzare metodi contraccettivi accettabili ed efficaci durante lo studio e per tre mesi dopo la fine della partecipazione allo studio come definito al punto 7.10 del presente protocollo;
• Il paziente/genitore è in grado di leggere/comprendere il consenso informato.
• I pazienti di sesso maschile devono essere chirurgicamente sterili o lui e la sua coniuge/partner in età fertile devono essere disposti a utilizzare metodi contraccettivi altamente efficaci costituiti da 2 forme di controllo delle nascite (1 delle quali deve essere un metodo di barriera) a partire dallo screening e proseguendo per tutto lo studio.
• Tutti i farmaci o gli interventi per l'epilessia (compresa la dieta chetogenica e la stimolazione del nervo vago (VNS) erano stabili per quattro settimane prima dello screening e i partecipanti erano disposti a mantenere un regime stabile durante lo studio. La dieta chetogenica e i trattamenti VNS non sono conteggiati come DAE.

Criteri di esclusione:

• Storia nota o presenza di condizione medica instabile clinicamente significativa diversa dall'epilessia che, secondo l'opinione dello sperimentatore, metterebbe a repentaglio la sicurezza del soggetto o influirebbe sulla validità dei risultati dello studio.
• Storia nota o presenza di gravi malattie cardiovascolari
• Storia nota o sospetta o storia familiare di: schizofrenia o altra malattia psicotica, disturbo grave della personalità o altro disturbo psichiatrico significativo.
• Ipersensibilità allergica nota o sospetta o reazione idiosincratica ai cannabinoidi o a qualsiasi altra sostanza farmacologica con attività simile o a uno qualsiasi degli eccipienti dell'IMP.
• - Il partecipante presenta anomalie clinicamente rilevanti nell'elettrocardiogramma a 12 derivazioni misurate allo screening o alla randomizzazione.
• I pazienti stavano attualmente usando o avevano usato in passato cannabis ricreativa o medicinale o farmaci o preparati sintetici a base di CBD negli ultimi 3 mesi o avevano ricevuto un trattamento precedente o in corso con una terapia a base di cannabis negli ultimi 3 mesi.
• Storia di dipendenza da droghe o alcol che richiede un trattamento.
• Storia di malassorbimento nell'ultimo anno o presenza di malattia gastrointestinale clinicamente significativa o intervento chirurgico che può influenzare la biodisponibilità del farmaco, inclusa ma non limitata alla colecistectomia.
• Presenza di disfunzione epatica o renale.
• Donne che: sono in gravidanza (livello sierico di hCG coerente con la diagnosi di gravidanza); o stanno allattando;
• Partecipazione a una sperimentazione clinica che prevedeva la somministrazione di un medicinale sperimentale nei 90 giorni precedenti la somministrazione del farmaco, o recente partecipazione a un'indagine clinica che, a parere dello Sperimentatore, metterebbe a repentaglio la sicurezza del soggetto o l'integrità dei risultati dello studio;
• Il partecipante ha valori di laboratorio anomali clinicamente significativi (ad es. enzimi epatici);
• Il partecipante ha risultati clinicamente significativi da un esame fisico (febbre);
• In caso di dieta chetogenica o VNS; la dieta deve essere stabile per almeno 4 settimane e il ramping VNS deve essere stabile almeno 12 settimane prima dell'arruolamento.