Étude de l'innocuité et de l'efficacité du MGCND00EP1 en tant que traitement complémentaire chez les enfants et les adolescents atteints d'épilepsie résistante

Critère d'intégration:

• Le patient a documenté un diagnostic cliniquement confirmé d'épilepsie ;
• Le patient n'a pas répondu à au moins 2 AED administrés à des doses adéquates ;
• Le traitement actuel des patients est considéré comme inadéquat (pas complètement contrôlé par les DEA) ; les patients ont eu au moins quatre crises dénombrables avec une composante motrice par période de 4 semaines ;
• Le patient est âgé de 1 an à 18 ans inclus à l'âge de dépistage ;
• Le patient a pris un ou plusieurs traitements antiépileptiques à une dose stable pendant au moins 4 semaines avant l'inscription ;
• Les femmes en âge de procréer ne peuvent participer à l'étude que si elles sont disposées à utiliser des méthodes de contraception acceptables et efficaces pendant l'essai et pendant trois mois après la fin de la participation à l'essai, comme défini au point 7.10 du présent protocole ;
• Le patient/parent est capable de lire/comprendre le consentement éclairé.
• Les patients de sexe masculin doivent être chirurgicalement stériles ou lui et sa conjointe/partenaire en âge de procréer doivent être disposés à utiliser des méthodes de contraception hautement efficaces consistant en 2 formes de contraception (dont 1 doit être une méthode de barrière) à partir du dépistage et continue tout au long de l'étude.
• Tous les médicaments ou interventions pour l'épilepsie (y compris le régime cétogène et la stimulation du nerf vague (VNS) étaient stables pendant quatre semaines avant le dépistage et les participants étaient disposés à maintenir un régime stable tout au long de l'étude. Le régime cétogène et les traitements VNS ne sont pas comptés comme un DEA.

Critère d'exclusion:

• Antécédents connus ou présence d'une condition médicale instable cliniquement significative autre que l'épilepsie qui, de l'avis de l'investigateur, mettrait en péril la sécurité du sujet ou aurait un impact sur la validité des résultats de l'étude.
• Antécédents connus ou présence de maladie cardiovasculaire grave
• Antécédents ou antécédents familiaux connus ou soupçonnés de : schizophrénie ou autre maladie psychotique, trouble grave de la personnalité ou autre trouble psychiatrique important.
• Hypersensibilité allergique connue ou suspectée ou réaction idiosyncratique aux cannabinoïdes ou à toute autre substance médicamenteuse ayant une activité similaire ou à l'un des excipients de l'IMP.
• Le participant présente des anomalies cliniquement pertinentes dans l'électrocardiogramme à 12 dérivations mesuré lors de la sélection ou de la randomisation.
• Les patients utilisaient actuellement ou avaient utilisé dans le passé du cannabis récréatif ou médical ou des médicaments ou des préparations à base de CBD synthétique au cours des 3 derniers mois ou avaient reçu un traitement antérieur ou actuel avec une thérapie à base de cannabis au cours des 3 derniers mois.
• Antécédents de toxicomanie ou d'alcoolisme nécessitant un traitement.
• Antécédents de malabsorption au cours de la dernière année ou présence d'une maladie gastro-intestinale cliniquement significative ou d'une intervention chirurgicale pouvant affecter la biodisponibilité du médicament, y compris, mais sans s'y limiter, la cholécystectomie.
• Présence d'un dysfonctionnement hépatique ou rénal.
• Les femmes qui : sont enceintes (taux d'hCG sérique compatible avec le diagnostic de grossesse) ; ou allaitez;
• Participation à un essai clinique impliquant l'administration d'un médicament expérimental dans les 90 jours précédant l'administration du médicament, ou participation récente à une investigation clinique qui, de l'avis de l'investigateur, mettrait en péril la sécurité du sujet ou l'intégrité des résultats de l'étude ;
• Le participant a des valeurs de laboratoire anormales cliniquement significatives (par ex. des enzymes hépatiques);
• Le participant a des résultats cliniquement significatifs d'un examen physique (fièvre) ;
• En cas de régime cétogène ou VNS ; le régime alimentaire doit être stable pendant au moins 4 semaines et la montée en puissance du VNS doit être stable au moins 12 semaines avant l'inscription.