Onderzoek naar veiligheid en werkzaamheid van MGCND00EP1 als aanvullende behandeling bij kinderen en adolescenten met resistente epilepsie

Inclusiecriteria:

• Patiënt heeft een klinisch bevestigde diagnose van epilepsie gedocumenteerd;
• Patiënt reageerde niet op ten minste 2 AED's die in adequate doses werden gegeven;
• De huidige therapie van de patiënt wordt als ontoereikend beschouwd (niet volledig gecontroleerd door AED's); patiënten hadden vier of meer telbare aanvallen met een motorische component per periode van 4 weken;
• Patiënt is 1 jaar t/m 18 jaar oud op de screeningsleeftijd;
• Patiënt onderging een of meer anti-epileptica-behandelingen met een dosis die stabiel was gedurende ten minste 4 weken vóór inschrijving;
• Vrouwen in de vruchtbare leeftijd kunnen alleen aan het onderzoek deelnemen als ze bereid zijn aanvaardbare, effectieve anticonceptiemethoden te gebruiken tijdens het onderzoek en gedurende drie maanden na beëindiging van het onderzoek, zoals gedefinieerd in punt 7.10 van dit protocol;
• Patiënt/ouder kan geïnformeerde toestemming lezen/begrijpen.
• Mannelijke patiënten moeten óf chirurgisch steriel zijn óf hij en zijn vrouwelijke echtgeno(o)t(e)/partner die zwanger kan worden, moeten bereid zijn zeer effectieve anticonceptiemethoden te gebruiken, bestaande uit 2 vormen van anticonceptie (waarvan 1 een barrièremethode moet zijn) vanaf de screening en gaat door tijdens de studie.
• Alle medicijnen of interventies voor epilepsie (inclusief ketogeen dieet en nervus vagusstimulatie (VNS) waren gedurende vier weken voorafgaand aan de screening stabiel en de deelnemers waren bereid om tijdens het onderzoek een stabiel regime aan te houden. Het ketogeen dieet en VNS behandelingen tellen niet mee als AED.

Uitsluitingscriteria:

• Bekende geschiedenis of aanwezigheid van een klinisch significante onstabiele medische aandoening anders dan epilepsie die, naar de mening van de onderzoeker, de veiligheid van de proefpersoon in gevaar zou brengen of de validiteit van de onderzoeksresultaten zou beïnvloeden.
• Bekende geschiedenis of aanwezigheid van ernstige hart- en vaatziekten
• Bekende of vermoede voorgeschiedenis of familiegeschiedenis van: schizofrenie of andere psychotische ziekte, ernstige persoonlijkheidsstoornis of andere significante psychiatrische stoornis.
• Bekende of vermoede allergische overgevoeligheid of idiosyncratische reactie op cannabinoïden of andere geneesmiddelen met vergelijkbare activiteit of op een van de hulpstoffen van het IMP.
• Deelnemer heeft klinisch relevante afwijkingen in het 12-afleidingen elektrocardiogram gemeten bij screening of randomisatie.
• Patiënten gebruikten momenteel of hadden in het verleden recreatieve of medicinale cannabis of synthetische op CBD gebaseerde medicijnen of preparaten gebruikt in de afgelopen 3 maanden of hadden een eerdere of huidige behandeling met op cannabis gebaseerde therapie in de afgelopen 3 maanden.
• Geschiedenis van drugs- of alcoholverslaving die behandeling vereist.
• Geschiedenis van malabsorptie in het afgelopen jaar of aanwezigheid van klinisch significante gastro-intestinale aandoeningen of operaties die de biologische beschikbaarheid van geneesmiddelen kunnen beïnvloeden, inclusief maar niet beperkt tot cholecystectomie.
• Aanwezigheid van lever- of nierdisfunctie.
• Vrouwen die: zwanger zijn (serum hCG-niveau consistent met zwangerschapsdiagnose); of borstvoeding geeft;
• Deelname aan een klinisch onderzoek waarbij een geneesmiddel voor onderzoek binnen 90 dagen voorafgaand aan de toediening van het geneesmiddel werd toegediend, of recente deelname aan een klinisch onderzoek dat, naar de mening van de onderzoeker, de veiligheid van de proefpersoon of de integriteit van de onderzoeksresultaten in gevaar zou brengen;
• Deelnemer heeft klinisch significante abnormale laboratoriumwaarden (bijv. lever enzymen);
• Deelnemer heeft klinisch significante bevindingen bij lichamelijk onderzoek (koorts);
• Bij ketogeen dieet of VNS; het dieet moet minimaal 4 weken stabiel zijn en VNS-ramping moet minimaal 12 weken voor inschrijving stabiel zijn.