Studie bezpečnosti a účinnosti MGCND00EP1 jako doplňkové léčby u dětí a dospívajících s rezistentní epilepsií

Kritéria pro zařazení:

• Pacient má zdokumentovanou klinicky potvrzenou diagnózu epilepsie;
• Pacient nereagoval na alespoň 2 terapie AED podané v adekvátních dávkách;
• Současná léčba pacientů je považována za nedostatečnou (není zcela kontrolována AED); pacienti měli čtyři nebo více počitatelných záchvatů s motorickou složkou za období 4 týdnů;
• Pacient je ve věku 1 roku - 18 let včetně ve screeningovém věku;
• Pacient užíval jednu nebo více AED léčby v dávce, která byla stabilní po dobu alespoň 4 týdnů před zařazením;
• Ženy ve fertilním věku se mohou studie zúčastnit pouze tehdy, jsou-li ochotny používat přijatelné a účinné metody antikoncepce během studie a po dobu tří měsíců po ukončení účasti ve studii, jak je definováno v bodě 7.10 tohoto protokolu;
• Pacient/rodič je schopen číst/porozumět informovanému souhlasu.
• Pacienti mužského pohlaví musí být buď chirurgicky sterilní, nebo on a jeho manželka/partnerka, která je v plodném věku, musí být ochotni používat vysoce účinné metody antikoncepce sestávající ze 2 forem antikoncepce (z nichž 1 musí být bariérová) počínaje screeningem a pokračuje po celou dobu studia.
• Všechny léky nebo intervence na epilepsii (včetně ketogenní diety a stimulace vagusového nervu (VNS) byly stabilní po dobu čtyř týdnů před screeningem a účastníci byli ochotni udržovat stabilní režim po celou dobu studie. Ketogenní dieta a VNS léčby se nepočítají jako AED.

Kritéria vyloučení:

• Známá anamnéza nebo přítomnost klinicky významného nestabilního zdravotního stavu jiného než epilepsie, který by podle názoru zkoušejícího ohrozil bezpečnost subjektu nebo ovlivnil platnost výsledků studie.
• Známá anamnéza nebo přítomnost závažného kardiovaskulárního onemocnění
• Známá nebo suspektní anamnéza nebo rodinná anamnéza: schizofrenie nebo jiné psychotické onemocnění, těžká porucha osobnosti nebo jiná významná psychiatrická porucha.
• Známá nebo suspektní alergická hypersenzitivita nebo idiosynkratická reakce na kanabinoidy nebo jiné léčivé látky s podobnou aktivitou nebo na kteroukoli pomocnou látku hodnoceného léčivého přípravku.
• Účastník má klinicky významné abnormality na 12svodovém elektrokardiogramu měřeném při screeningu nebo randomizaci.
• Pacienti v současné době užívali nebo v minulosti užívali rekreační nebo léčebné konopí nebo léky nebo přípravky na bázi syntetického CBD během posledních 3 měsíců nebo měli předchozí nebo současnou léčbu konopnou terapií během posledních 3 měsíců.
• Závislost na drogách nebo alkoholu v anamnéze vyžadující léčbu.
• Anamnéza malabsorpce během posledního roku nebo přítomnost klinicky významného gastrointestinálního onemocnění nebo chirurgického zákroku, které mohou ovlivnit biologickou dostupnost léčiva, včetně, ale bez omezení na cholecystektomii.
• Přítomnost jaterní nebo renální dysfunkce.
• Ženy, které: jsou těhotné (hladina hCG v séru v souladu s diagnózou těhotenství); nebo jsou kojící;
• Účast na klinickém hodnocení, které zahrnovalo podání hodnoceného léčivého přípravku do 90 dnů před podáním léku, nebo nedávná účast na klinickém hodnocení, které by podle názoru zkoušejícího ohrozilo bezpečnost subjektu nebo integritu výsledků studie;
• Účastník má klinicky významné abnormální laboratorní hodnoty (např. jaterní enzymy);
• Účastník má klinicky významné nálezy z fyzikálního vyšetření (horečka);
• V případě ketogenní diety nebo VNS; dieta musí být stabilní alespoň 4 týdny a ramping VNS musí být stabilní alespoň 12 týdnů před zařazením.