Estudo de Segurança e Eficácia de MGCND00EP1 como Tratamento Complementar em Crianças e Adolescentes com Epilepsias Resistentes

Critério de inclusão:

• O paciente tem diagnóstico clinicamente confirmado de epilepsia documentado;
• O paciente não respondeu a pelo menos 2 terapias com DAE em doses adequadas;
• A terapia atual dos pacientes é considerada inadequada (não totalmente controlada por DAEs); os pacientes tiveram quatro ou mais convulsões contáveis ​​com um componente motor por período de 4 semanas;
• O paciente tem 1 ano - 18 anos inclusive na idade de triagem;
• O paciente tomou um ou mais AEDs em dose estável por pelo menos 4 semanas antes da inscrição;
• Mulheres com potencial para engravidar só podem participar do estudo se estiverem dispostas a usar métodos contraceptivos eficazes e aceitáveis ​​durante o estudo e por três meses após o término da participação no estudo, conforme definido no ponto 7.10 deste protocolo;
• O paciente/pai é capaz de ler/compreender o consentimento informado.
• Pacientes do sexo masculino devem ser cirurgicamente estéreis ou ele e sua esposa/parceira com potencial para engravidar devem estar dispostos a usar métodos contraceptivos altamente eficazes que consistem em 2 formas de controle de natalidade (1 das quais deve ser um método de barreira) começando na triagem e continuar ao longo do estudo.
• Todos os medicamentos ou intervenções para epilepsia (incluindo dieta cetogênica e estimulação do nervo vago (VNS) permaneceram estáveis ​​por quatro semanas antes da triagem e os participantes estavam dispostos a manter um regime estável durante todo o estudo. A dieta cetogênica e os tratamentos VNS não são contados como DAE.

Critério de exclusão:

• História conhecida ou presença de condição médica instável clinicamente significativa, exceto epilepsia, que, na opinião do investigador, colocaria em risco a segurança do sujeito ou afetaria a validade dos resultados do estudo.
• História conhecida ou presença de doença cardiovascular grave
• História conhecida ou suspeita ou história familiar de: esquizofrenia ou outra doença psicótica, transtorno de personalidade grave ou outro transtorno psiquiátrico significativo.
• Hipersensibilidade alérgica conhecida ou suspeita ou reação idiossincrática a canabinóides ou quaisquer outras substâncias medicamentosas com atividade semelhante ou a qualquer um dos excipientes do IMP.
• O participante tem anormalidades clinicamente relevantes no eletrocardiograma de 12 derivações medido na triagem ou randomização.
• Os pacientes estavam usando ou usaram no passado cannabis recreativa ou medicinal ou medicamentos sintéticos à base de CBD ou preparações nos últimos 3 meses ou tiveram tratamento anterior ou atual com terapia à base de cannabis nos últimos 3 meses.
• História de dependência de drogas ou álcool que requer tratamento.
• História de má absorção no último ano ou presença de doença gastrointestinal clinicamente significativa ou cirurgia que possa afetar a biodisponibilidade do medicamento, incluindo, entre outros, colecistectomia.
• Presença de disfunção hepática ou renal.
• Mulheres que: estão grávidas (níveis séricos de hCG consistentes com o diagnóstico de gravidez); ou estão amamentando;
• Participação em um ensaio clínico que envolveu a administração de um medicamento experimental nos 90 dias anteriores à administração do medicamento, ou participação recente em uma investigação clínica que, na opinião do Investigador, comprometeria a segurança do sujeito ou a integridade dos resultados do estudo;
• O participante tem valores laboratoriais anormais clinicamente significativos (por exemplo, enzimas hepáticas);
• O participante tem achados clinicamente significativos de um exame físico (febre);
• Em caso de dieta cetogênica ou VNS; a dieta precisa ser estável por pelo menos 4 semanas, e a rampa de VNS precisa ser estável pelo menos 12 semanas antes da inscrição.