Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie bezpieczeństwa i skuteczności MGCND00EP1 jako leczenia uzupełniającego u dzieci i młodzieży z lekoopornymi padaczkami

14 marca 2023 zaktualizowane przez: MGC Pharmaceuticals d.o.o

Randomizowana, podwójnie zaślepiona, kontrolowana placebo, faza projektowania równoległego II b Badanie bezpieczeństwa i skuteczności MGCND00EP1 jako leczenia uzupełniającego u dzieci i młodzieży z lekoopornymi padaczkami

EudraCT: 2018-003887-29

Cel: ocena bezpieczeństwa i skuteczności: MGCND00EP1 firmy MGC PHARMACEUTICALS d.o.o.

Projekt badania: Randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo, równoległe badanie grupowe Wielkość próby: 103 osoby Populacja badania: Dzieci w wieku od 1 roku do 18 lat Produkt porównawczy: roztwór placebo, doustny produkt IMP: MGCND00EP1 (każdy ml roztworu zawierający 100 mg kannabidiolu i 5 mg (-)-trans-Δ9-tetrahydrokanabinolu jako substancji czynnej) firmy MGC PHARMACEUTICALS D.O.O.

Zgodnie ze schematem dawkowania do 25 mg/kg masy ciała na dobę lub maksymalna dawka dobowa 800 mg (w zależności od tego, która z tych wartości jest mniejsza) przez 6 tygodni zwiększania dawki i 6 tygodni leczenia, podanie doustne

Przegląd badań

Status

Jeszcze nie rekrutacja

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Do badania zostaną włączeni pacjenci regularnie leczeni lekami przeciwpadaczkowymi, u których monitorowanie kliniczne wykazało, że bieżąca terapia jest niewystarczająca, po niepowodzeniu co najmniej dwóch LPP w ciągu ostatnich 2 miesięcy. Po wyrażeniu zgody przez pacjentów/rodziców na udział w badaniu i po badaniach wyjściowych, pacjenci będą kontynuować aktualne leczenie przeciwpadaczkowe, zgodnie z potrzebami klinicznymi, przez kolejne 28 dni w tej samej dawce, co przed rozpoczęciem badania; zostanie przeprowadzona rozliczalność lekowa w celu weryfikacji przestrzegania zaleceń terapeutycznych, a dzienniczek będzie służył do zapisywania danych o napadach padaczkowych. Następnie uczestniczący pacjenci zostaną losowo przydzieleni do grupy MGCND00EP1 lub placebo i przyjmą ją jako dodatek do wcześniejszego leczenia przez 6 tygodni jako okres zwiększania dawki i 6 tygodni w dawce podtrzymującej, a następnie stopniowo zmniejszać dawkę w ciągu następnych dwóch tygodni. Pacjenci będą kontynuować wcześniejsze leczenie przeciwpadaczkowe przez wszystkie okresy badania.

Dzień pierwszy - Wizyta przesiewowa i rejestracyjna:

Łącznie 103 pacjentów: Uzyskaj świadomą zgodę opiekuna prawnego. Przeszukuj potencjalne podmioty według kryteriów włączenia i wyłączenia. Wizyta 1: uzyskaj wywiad lekarski i leki, parametry życiowe, badanie fizykalne i neurologiczne, badania krwi i moczu, EKG, EEG, leki towarzyszące, kwestionariusze.

Tygodnie 1-4 - Okres stabilizacji AED :

Wizyta 2: parametry życiowe, masa ciała, badanie fizykalne i neurologiczne, badania krwi i moczu, leki towarzyszące, kwestionariusze, monitorowane zdarzenia niepożądane, pobieranie krwi PK (podgrupa pacjentów), randomizacja i wydawanie badanych leków

Pacjenci zostaną przydzieleni losowo i otrzymają albo placebo, albo MGCND00EP1 (3:1 substancja czynna:placebo)

Tygodnie 5-10 - Okres dostosowywania dawki:

Zwiększanie dawki (zwiększanie o 2 mg/kg masy ciała/dobę), w razie potrzeby, do 25 mg/kg/dobę lub 800 mg/dobę, mniejsza z dwóch, aż do osiągnięcia stabilnej dawki.

Wizyta 3: parametry życiowe, waga, badanie fizykalne i neurologiczne, badania krwi i moczu, leki towarzyszące, kwestionariusze, zbieranie i wydawanie dzienniczków, wydawanie badanego leku, monitorowanie działań niepożądanych

Tygodnie 11-16 - Okres podtrzymujący :

Wizyta 4: parametry życiowe, masa ciała, badanie fizykalne i neurologiczne, badania krwi i moczu, jednocześnie stosowane leki, kwestionariusze, pobieranie próbek PK (podgrupa pacjentów), zbieranie i wydawanie dzienniczków, wydawanie badanego leku, EEG, monitorowanie AE

Tygodnie 17-18 - Okres zmniejszania dawki i obserwacji:

Cotygodniowa rozmowa telefoniczna w celu ustalenia dawki zmniejszającej według uznania lekarza

Wizyta 5: parametry życiowe, masa ciała, badanie fizykalne i neurologiczne, badania krwi i moczu, leki towarzyszące, kwestionariusze, monitorowanie działań niepożądanych, zebranie dzienników i niewykorzystanego leku

Tygodnie 19-20 - Okres obserwacji:

Cotygodniowe telefony

Wizyty 6: parametry życiowe, masa ciała, badanie fizykalne i neurologiczne, leki towarzyszące, monitorowanie zdarzeń niepożądanych, zbieranie dzienników.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Oczekiwany)

103

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Izrael
    • Central District
      • Petach Tikvah, Central District, Izrael, 4920235
        • Schneider Children's Medical Center of Israel
  • Słowenia
      • Ljubljana, Słowenia, 1000
        • University Children's Hospital Ljubljana University Medical Centre Ljubljana

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

1 rok do 18 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjent ma udokumentowane klinicznie potwierdzone rozpoznanie padaczki;
  • Pacjent nie reagował na terapię co najmniej 2 LPP podanymi w odpowiednich dawkach;
  • Obecna terapia pacjentów jest uważana za nieodpowiednią (nie w pełni kontrolowaną przez LPP); pacjenci mieli cztery lub więcej policzalnych napadów padaczkowych z komponentą ruchową w okresie 4 tygodni;
  • Pacjent jest w wieku od 1 roku do 18 lat włącznie w wieku przesiewowym;
  • Pacjent przyjął jeden lub więcej leków przeciwpadaczkowych w dawce, która była stabilna przez co najmniej 4 tygodnie przed włączeniem;
  • Kobiety w wieku rozrodczym mogą wziąć udział w badaniu tylko wtedy, gdy wyrażają wolę stosowania akceptowalnych, skutecznych metod antykoncepcji w trakcie badania i przez trzy miesiące po zakończeniu udziału w badaniu, jak określono w punkcie 7.10 niniejszego protokołu;
  • Pacjent/rodzic jest w stanie przeczytać/zrozumieć świadomą zgodę.
  • Pacjenci płci męskiej muszą być albo chirurgicznie bezpłodni, albo on i jego małżonka/partnerka, która może zajść w ciążę, muszą być gotowi do stosowania wysoce skutecznych metod antykoncepcji składających się z 2 form antykoncepcji (z których 1 musi być metodą barierową), począwszy od badania przesiewowego i kontynuowane przez cały okres nauki.
  • Wszystkie leki lub interwencje na padaczkę (w tym dieta ketogeniczna i stymulacja nerwu błędnego (VNS) były stabilne przez cztery tygodnie przed badaniem przesiewowym, a uczestnicy byli chętni do utrzymania stabilnego schematu przez całe badanie. Dieta ketogeniczna i zabiegi VNS nie są liczone jako AED.

Kryteria wyłączenia:

  • Znana historia lub obecność istotnego klinicznie niestabilnego stanu medycznego innego niż padaczka, który w opinii badacza mógłby zagrozić bezpieczeństwu uczestnika lub wpłynąć na ważność wyników badania.
  • Znana historia lub obecność poważnej choroby sercowo-naczyniowej
  • Znana lub podejrzewana historia lub historia rodzinna: schizofrenii lub innej choroby psychotycznej, ciężkiego zaburzenia osobowości lub innego istotnego zaburzenia psychicznego.
  • Znana lub podejrzewana nadwrażliwość alergiczna lub reakcja idiosynkratyczna na kannabinoidy lub inne substancje lecznicze o podobnym działaniu lub na którąkolwiek substancję pomocniczą IMP.
  • U uczestnika występują klinicznie istotne nieprawidłowości w 12-odprowadzeniowym elektrokardiogramie mierzonym podczas badania przesiewowego lub randomizacji.
  • Pacjenci obecnie używali lub stosowali w przeszłości rekreacyjną lub medyczną marihuanę lub syntetyczne leki lub preparaty na bazie CBD w ciągu ostatnich 3 miesięcy lub byli wcześniej lub obecnie leczeni terapią opartą na konopiach indyjskich w ciągu ostatnich 3 miesięcy.
  • Historia uzależnienia od narkotyków lub alkoholu wymagająca leczenia.
  • Historia złego wchłaniania w ciągu ostatniego roku lub obecność klinicznie istotnej choroby przewodu pokarmowego lub zabiegu chirurgicznego, który może wpływać na biodostępność leku, w tym między innymi cholecystektomii.
  • Obecność dysfunkcji wątroby lub nerek.
  • Kobiety, które: są w ciąży (stężenie hCG w surowicy zgodne z rozpoznaniem ciąży); lub karmią piersią;
  • Udział w badaniu klinicznym polegającym na podaniu badanego produktu leczniczego w ciągu 90 dni przed podaniem leku lub niedawny udział w badaniu klinicznym, który zdaniem Badacza zagroziłby bezpieczeństwu uczestników lub integralności wyników badania;
  • U uczestnika występują klinicznie istotne nieprawidłowe wyniki badań laboratoryjnych (np. enzymy wątrobowe);
  • Uczestnik ma klinicznie istotne wyniki badania fizykalnego (gorączka);
  • W przypadku diety ketogenicznej lub VNS; dieta musi być stabilna przez co najmniej 4 tygodnie, a wzrost VNS musi być stabilny przez co najmniej 12 tygodni przed włączeniem.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: MGCND00EP1

Uczestnicy, którzy zostaną przypisani do odbioru dodatku na MGCND00EP1, otrzymają olej nośnikowy zawierający THC i CBD w stosunku 20:1, (10% kannabidiolu i 0,5% oraz (-)-trans-Δ9-tetrahydrokannabinol).

Dostosowanie dawki: 1 do 2 mg/kg masy ciała/dobę. dawka będzie zwiększana co tydzień o 2 mg/kg masy ciała/dobę do maksymalnej dawki 25 mg/kg masy ciała/dobę lub maksymalnej dawki dobowej 800 mg (mniejsza z tych 2 wartości) (podzielona na dwie dawki dobowe).

Po miareczkowaniu pacjenci będą otrzymywać stabilną dawkę podtrzymującą IMP (do 25 mg/kg masy ciała na dobę lub maksymalna dawka dobowa 800 mg (w zależności od tego, która z tych wartości jest mniejsza)) przez okres 6 tygodni.

Podczas czwartego okresu leczenia uczestnicy rozpoczną 2-tygodniowy okres stopniowego zmniejszania dawki, po którym nastąpi 4-tygodniowy okres obserwacji poprzedzającej standardowe leczenie AE bez IMP.
Lek: MGCND00EP1
Podczas badania pacjenci będą przyjmować olej z konopi indyjskich
Inne nazwy:
  • Olej z konopi indyjskich
Test diagnostyczny: EKG

Standardowe 12-odprowadzeniowe EKG zostanie zarejestrowane przy użyciu cyfrowego sprzętu rejestrującego EKG dostarczonego do ośrodka badawczego. EKG należy wykonać przed pobraniem próbek do laboratorium w punktach czasowych wskazanych w harmonogramie ocen.

Zapis EKG zostanie przejrzany przez badacza iw razie potrzeby zostanie przeprowadzona konsultacja z kardiologiem. Ostateczną decyzję dotyczącą znaczenia klinicznego wyników EKG podejmuje badacz.

Test diagnostyczny: EEG
EEG to elektrofizjologiczna metoda monitorowania, która rejestruje aktywność elektryczną i mierzy wahania napięcia wynikające z prądu jonowego w neuronach mózgu. W kontekście klinicznym EEG odnosi się do zapisu spontanicznej aktywności elektrycznej mózgu w pewnym okresie czasu.
Test diagnostyczny: Pobieranie krwi i moczu
bezpieczeństwo badania krwi - hematologia\morfologia i biochemia standardowe badania krwi analiza moczu - analiza badania moczu
Inne nazwy:
  • badania krwi
Komparator placebo: PLACEBO

Uczestnikom, którym przydzielono dodatek do PLACEBO, zostanie podany olej nośnikowy (bez składników aktywnych).

Dostosowanie dawki: 1 do 2 mg/kg masy ciała/dobę. dawka będzie zwiększana co tydzień o 2 mg/kg masy ciała/dobę do maksymalnej dawki 25 mg/kg masy ciała/dobę lub maksymalnej dawki dobowej 800 mg (mniejsza z tych 2 wartości) (podzielona na dwie dawki dobowe).

Po miareczkowaniu pacjenci będą otrzymywać stabilną dawkę podtrzymującą IMP (do 25 mg/kg masy ciała na dobę lub maksymalna dawka dobowa 800 mg (w zależności od tego, która z tych wartości jest mniejsza)) przez okres 6 tygodni.

Podczas czwartego okresu leczenia uczestnicy rozpoczną 2-tygodniowy okres stopniowego zmniejszania dawki, po którym nastąpi 4-tygodniowy okres obserwacji poprzedzającej standardowe leczenie AE bez IMP.
Test diagnostyczny: EKG

Standardowe 12-odprowadzeniowe EKG zostanie zarejestrowane przy użyciu cyfrowego sprzętu rejestrującego EKG dostarczonego do ośrodka badawczego. EKG należy wykonać przed pobraniem próbek do laboratorium w punktach czasowych wskazanych w harmonogramie ocen.

Zapis EKG zostanie przejrzany przez badacza iw razie potrzeby zostanie przeprowadzona konsultacja z kardiologiem. Ostateczną decyzję dotyczącą znaczenia klinicznego wyników EKG podejmuje badacz.

Test diagnostyczny: EEG
EEG to elektrofizjologiczna metoda monitorowania, która rejestruje aktywność elektryczną i mierzy wahania napięcia wynikające z prądu jonowego w neuronach mózgu. W kontekście klinicznym EEG odnosi się do zapisu spontanicznej aktywności elektrycznej mózgu w pewnym okresie czasu.
Test diagnostyczny: Pobieranie krwi i moczu
bezpieczeństwo badania krwi - hematologia\morfologia i biochemia standardowe badania krwi analiza moczu - analiza badania moczu
Inne nazwy:
  • badania krwi
Lek: Placebo
Podczas badania pacjent będzie przyjmował olej nośnikowy

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek pacjentów wykazujących >50% zmniejszenie częstości napadów padaczkowych w 12. tygodniu badania w grupie leczonej w porównaniu z grupą otrzymującą placebo
Ramy czasowe: 12 tygodni
ogólnej skuteczności badanego leku jako leku zmniejszającego napady padaczkowe w porównaniu z grupą placebo
12 tygodni
Zmiana liczby napadów padaczkowych udokumentowana w dzienniczkach pacjentów (poziom wizyty 2 w porównaniu z poziomem wizyty 3 i wizyty 4) w grupie leczonej i placebo.
Ramy czasowe: 16 tygodni
ogólnej skuteczności badanego leku jako leku zmniejszającego napady padaczkowe
16 tygodni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych zostanie podsumowana według klasyfikacji narządów, ciężkości i czasu trwania w 12. i 18. tygodniu badania.
Ramy czasowe: 12-18 tygodni
Ocena zdarzeń niepożądanych
12-18 tygodni
Wszelkie zmiany w badaniu fizykalnym, parametrach życiowych, wynikach badań laboratoryjnych itp. zostaną zebrane i przeanalizowane.
Ramy czasowe: 18 tygodni
Poprawa parametrów życiowych, wyników badań laboratoryjnych i badania fizykalnego
18 tygodni
Zmiana czasu trwania napadów padaczkowych udokumentowana w dzienniczkach pacjentów (poziom wizyty 2 w porównaniu z poziomem wizyty 3 i poziom wizyty 4 w porównaniu z poziomem wizyty 2) w zależności od leczonej grupy.
Ramy czasowe: 12-18 tygodni
ocena częstości napadów
12-18 tygodni
Zmiana punktacji w Kwestionariuszu Jakości Życia w Padaczce Dziecięcej 55 (kwestionariusz QOLCE-55) punktacji 0-100, wyższa punktacja oznacza lepszy stan. punktacja zostanie porównana między poziomem wizyty 2 a poziomem wizyty 4.
Ramy czasowe: 18 tygodni
Ocena kwestionariuszem QoL
18 tygodni
Zmiana w Globalnej Skali Wrażeń Klinicznych (skala CGI) na poziomie 1-7 punktów, niska punktacja świadczy o lepszym stanie. Poziom wizyty 2 w porównaniu z poziomem wizyty 4 według grup terapeutycznych.
Ramy czasowe: 18 tygodni
Poprawa CGI według grupy leczenia
18 tygodni
Odsetek pacjentów leczonych MGCND00EP1, u których rozwinie się odpowiedź na MGCND00EP1 (odpowiedź zostanie zdefiniowana jako zmniejszenie częstości napadów o co najmniej 25%) w porównaniu między poziomem wizyty 2 a poziomem wizyty 4
Ramy czasowe: 18 tygodni
odpowiedź na MGCND00EP1
18 tygodni
Odsetek pacjentów bez napadów padaczkowych między grupą otrzymującą placebo a grupą leczoną w 12. tygodniu leczenia (w tym miareczkowanie).
Ramy czasowe: 12 tygodni
Odsetek pacjentów bez napadów
12 tygodni
Zmiana formy nowych napadów i nagłe pojawienie się nowych form będą monitorowane podczas rozprawy
Ramy czasowe: 18 tygodni
Nowy napad lub napad w nagłym przypadku
18 tygodni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

MGC Pharmaceuticals d.o.o

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Oczekiwany)

1 sierpnia 2023

Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)

1 sierpnia 2024

Ukończenie studiów (Oczekiwany)

1 września 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

17 maja 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

24 maja 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

29 maja 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

15 marca 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

14 marca 2023

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • MGC-002

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Odporna padaczka, lek

  • University Hospitals Cleveland Medical Center
    Washington University School of Medicine; Case Western Reserve University; Papua... i inni współpracownicy
    Rekrutacyjny
    Monitorowanie i ocena prowincji East New Britain (ENBP M&E)
    Eliminacja Filariozy Limfatycznej przez Mass Drug Administration | Monitorowanie i ocena masowego podawania leków w przypadku Filariozy limfatycznej | Dopuszczalność masowego podawania leków w przypadku Filariozy limfatycznej
    Papua Nowa Gwinea

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Burundi

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj