Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus MGCND00EP1:n turvallisuudesta ja tehosta lisähoitona lapsille ja nuorille, joilla on vastustuskykyinen epilepsia

tiistai 14. maaliskuuta 2023 päivittänyt: MGC Pharmaceuticals d.o.o

Satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, rinnakkaissuunnittelun vaihe II b Tutkimus MGCND00EP1:n turvallisuudesta ja tehokkuudesta lisähoitona lapsille ja nuorille, joilla on vastustuskykyinen epilepsia

EudraCT: 2018-003887-29

Tavoite: Arvioida turvallisuutta ja tehoa: MGCND00EP1, MGC PHARMACEUTICALS d.o.o.

Tutkimuksen suunnittelu: Satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu rinnakkaisryhmätutkimus Näytteen koko: 103 koehenkilöä Tutkimuspopulaatio: Lapset 1-18-vuotiaat Vertailutuote: Plasebo-liuos, oraalinen IMP-tuote: MGCND00EP1 (jokainen ml liuosta sisältää 100 mg kannabidioli ja 5 mg (-)-trans-A9-tetrahydrokannabinolia aktiivisena aineena) yhtiöltä MGC PHARMACEUTICALS D.O.O.

Annostussuunnitelman mukaan enintään 25 mg/kg/vrk tai suurin vuorokausiannos 800 mg (kumpi tahansa pienempi) 6 viikon titrauksen ja 6 viikon hoidon aikana, suun kautta

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Ei vielä rekrytointia

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Koehenkilöt, jotka saavat säännöllisesti epilepsialääkkeitä ja joilla on kliinisen seurannan perusteella näyttöä siitä, että nykyinen hoito on riittämätön vähintään kahden AED:n epäonnistumisen jälkeen vähintään kahden viimeisen kuukauden aikana, otetaan mukaan tähän tutkimukseen. Kun koehenkilöt/vanhemmat ovat suostuneet osallistumaan tutkimukseen ja lähtötason tutkimusten jälkeen, koehenkilöt jatkavat nykyistä epilepsiahoitoa kliinisesti tarpeen mukaan vielä 28 päivää samalla annoksella kuin ennen tutkimukseen tuloa; Lääkevastuu suoritetaan hoidon noudattamisen todentamiseksi, ja päiväkirjaa käytetään epilepsiakohtausten tietojen kirjaamiseen. Sen jälkeen osallistuvat potilaat jaetaan satunnaisesti MGCND00EP1:een tai lumelääkkeeseen ja otetaan se lisäyksenä aikaisempaan hoitoon 6 viikon ajan titrausjaksona ja 6 viikon ajan ylläpitoannoksena ja titrataan sitten alas seuraavan kahden viikon aikana. Potilaat jatkavat aiempaa epilepsiahoitoa koko tutkimusjakson ajan.

Ensimmäinen päivä - seulonta- ja ilmoittautumiskäynti:

Yhteensä 103 potilasta: Hanki tietoinen suostumus lailliselta huoltajalta. Tarkista mahdolliset kohteet mukaanotto- ja poissulkemiskriteerien mukaan. Vierailu 1: hanki sairaus- ja lääkityshistoria, elintoiminnot, fyysinen ja neurologinen tutkimus, veri- ja virtsakokeet, EKG, EEG, samanaikaiset lääkkeet, kyselylomakkeet.

Viikot 1-4 - AED-vakautusjakso:

Vierailu 2: elintoiminnot, paino, fyysinen ja neurologinen tutkimus, veri- ja virtsakokeet, samanaikaiset lääkkeet, kyselylomakkeet, tarkkailevat haittavaikutukset, PK-verenotto (potilaiden alaryhmä), satunnaistetaan ja jaetaan tutkimuslääkkeet

Potilaat satunnaistetaan ja he saavat joko lumelääkettä tai MGCND00EP1:tä (3:1 aktiivinen:plasebo)

Viikot 5-10 - Annoksen titrausjakso:

Annoksen nostaminen (2 mg/kg/vrk) tarpeen mukaan 25 mg/kg/vrk tai 800 mg/vrk asti, alempi näistä kahdesta, kunnes vakaa annos saavutetaan.

Vierailu 3: elintoiminnot, paino, fyysinen ja neurologinen tutkimus, veri- ja virtsakokeet, samanaikaiset lääkkeet, kyselylomakkeet, päiväkirjojen kerääminen ja julkaiseminen, tutkimuslääkkeen annostelu, haittavaikutusten seuranta

Viikot 11-16 - Huoltojakso:

Vierailu 4: elintoiminnot, paino, fyysinen ja neurologinen tutkimus, veri- ja virtsakokeet, samanaikaiset lääkkeet, kyselylomakkeet, PK-näytteenotto (potilaiden alaryhmä), kerätä ja julkaista päiväkirjoja, annostele tutkimuslääke, EEG, tarkkaile haittavaikutuksia

Viikot 17-18 - Kapeneminen ja seurantajakso:

Viikoittainen puhelinsoitto pienennettävän annoksen määrittämiseksi lääkärin harkinnan mukaan

Vierailu 5: elintoiminnot, paino, fyysinen ja neurologinen tutkimus, veri- ja virtsakokeet, samanaikaiset lääkkeet, kyselylomakkeet, tarkkaile haittavaikutuksia, kerää päiväkirjat ja käyttämättömät lääkkeet

Viikot 19-20 - Seurantajakso:

Viikoittaiset puhelut

Käynnit 6: elintoiminnot, paino, fyysinen ja neurologinen tutkimus, samanaikainen lääkitys, haittavaikutusten seuranta, päiväkirjojen kerääminen.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Odotettu)

103

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Israel
    • Central District
      • Petach Tikvah, Central District, Israel, 4920235
        • Schneider Children's Medical Center of Israel
  • Slovenia
      • Ljubljana, Slovenia, 1000
        • University Children's Hospital Ljubljana University Medical Centre Ljubljana

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

1 vuosi - 18 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Potilaalla on dokumentoitu kliinisesti vahvistettu epilepsiadiagnoosi;
  • Potilas ei reagoinut vähintään kahteen AED-hoitoon riittävinä annoksina;
  • Potilaiden nykyistä hoitoa pidetään riittämättömänä (ei täysin AED-lääkkeiden hallinnassa); potilailla oli neljä tai useampia laskettavia kohtauksia motorisen komponentin kanssa 4 viikon aikana;
  • Potilas on iältään 1 - 18 vuotta seulontaiässä;
  • Potilas sai yhtä tai useampaa AED-hoitoa annoksella, joka on pysynyt vakaana vähintään 4 viikkoa ennen ilmoittautumista;
  • Hedelmällisessä iässä olevat naiset voivat osallistua tutkimukseen vain, jos he ovat halukkaita käyttämään hyväksyttäviä, tehokkaita ehkäisymenetelmiä tutkimuksen aikana ja kolmen kuukauden ajan tutkimukseen osallistumisen päättymisen jälkeen tämän pöytäkirjan kohdan 7.10 mukaisesti.
  • Potilas/vanhempi pystyy lukemaan/ymmärtämään tietoon perustuvan suostumuksen.
  • Miespotilaan tulee olla joko kirurgisesti steriilejä tai hänen ja hänen hedelmällisessä iässä olevan naispuolisonsa/kumppaninsa on oltava valmiita käyttämään erittäin tehokkaita ehkäisymenetelmiä, jotka koostuvat kahdesta ehkäisymuodosta (joista toisen on oltava estemenetelmä) seulonnasta alkaen. ja jatkuu koko tutkimuksen ajan.
  • Kaikki epilepsialääkkeet tai -toimenpiteet (mukaan lukien ketogeeninen ruokavalio ja vagushermostimulaatio (VNS)) olivat stabiileja neljän viikon ajan ennen seulontaa, ja osallistujat olivat halukkaita ylläpitämään vakaata hoito-ohjelmaa koko tutkimuksen ajan. Ketogeenistä ruokavaliota ja VNS-hoitoja ei lasketa AED:ksi.

Poissulkemiskriteerit:

  • Tiedossa oleva kliinisesti merkittävä epästabiili sairaus tai muu kuin epilepsia, joka tutkijan näkemyksen mukaan vaarantaisi tutkittavan turvallisuuden tai vaikuttaisi tutkimustulosten pätevyyteen.
  • Tiedossa oleva vakava sydän- ja verisuonisairaus
  • Tunnettu tai epäilty historia tai suvussa esiintynyt: skitsofrenia tai muu psykoottinen sairaus, vakava persoonallisuushäiriö tai muu merkittävä psykiatrinen häiriö.
  • Tunnettu tai epäilty allerginen yliherkkyys tai idiosynkraattinen reaktio kannabinoideille tai muille samanvaikutteisille lääkeaineille tai jollekin IMP:n apuaineelle.
  • Osallistujalla on kliinisesti merkittäviä poikkeavuuksia 12-kytkentäisessä elektrokardiogrammissa, joka mitataan seulonnassa tai satunnaistuksessa.
  • Potilaat käyttivät tai olivat käyttäneet kannabis- tai synteettisiä CBD-pohjaisia ​​lääkkeitä tai valmisteita tällä hetkellä tai ovat käyttäneet viimeisten 3 kuukauden aikana tai ovat saaneet aiempaa tai meneillään olevaa kannabispohjaista hoitoa viimeisen 3 kuukauden aikana.
  • Aiempi hoitoa vaativa huume- tai alkoholiriippuvuus.
  • Imeytymishäiriö viimeisen vuoden aikana tai kliinisesti merkittävä maha-suolikanavan sairaus tai leikkaus, joka voi vaikuttaa lääkkeen hyötyosuuteen, mukaan lukien, mutta ei rajoittuen, kolekystektomia.
  • Maksan tai munuaisten toimintahäiriön esiintyminen.
  • Naiset, jotka: ovat raskaana (seerumin hCG-taso vastaa raskausdiagnoosia); tai imettävät;
  • Osallistuminen kliiniseen tutkimukseen, jossa tutkimuslääkettä annettiin 90 päivää ennen lääkkeen antamista, tai äskettäin osallistuminen kliiniseen tutkimukseen, joka tutkijan mielestä vaarantaisi tutkittavan turvallisuuden tai tutkimustulosten eheyden;
  • Osallistujalla on kliinisesti merkittäviä poikkeavia laboratorioarvoja (esim. maksaentsyymit);
  • Osallistujalla on kliinisesti merkittäviä löydöksiä fyysisessä tutkimuksessa (kuume);
  • Ketogeenisen ruokavalion tai VNS:n tapauksessa; ruokavalion on oltava vakaa vähintään 4 viikkoa, ja VNS-rappauksen on oltava vakaa vähintään 12 viikkoa ennen ilmoittautumista.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: MGCND00EP1

Osallistujat, jotka on määrätty vastaanottamaan lisäystä MGCND00EP1:een, saavat kantajaöljyä, joka sisältää THC:tä ja CBD:tä suhteessa 20:1 (10 % kannabidiolia ja 0,5 % ja (-)-trans-A9-tetrahydrokannabinolia).

Titrausannos: 1-2 mg/kg/vrk. annosta nostetaan joka viikko 2 mg/kg/vrk enintään 25 mg/kg/vrk tai enimmäisvuorokausiannos 800 mg (pienempi näistä kahdesta arvosta) (jaettuna kahteen päivittäiseen annokseen).

Titrauksen jälkeen potilaat saavat vakaan ylläpitoannoksen IMP:tä (enintään 25 mg/kg/vrk tai enimmäisvuorokausiannos 800 mg (kumpi tahansa pienempi)) 6 viikon ajan.

Neljännen hoitojakson aikana osallistujat aloittavat 2 viikon pituisen pienennystitrausjakson, jota seuraa 4 viikon tarkkailujakso aikaisemmasta normaalista AE-hoidosta ilman IMP:tä.
Lääke: MGCND00EP1
Potilaat ottavat kannabisöljyä tutkimuksen aikana
Muut nimet:
  • Kannabis öljyä
Diagnostinen testi: EKG

Tavallinen 12-kytkentäinen EKG tallennetaan käyttämällä tutkimuspaikkaan toimitettua digitaalista EKG-tallennuslaitetta. EKG on suoritettava ennen laboratorionäytteenottoa Arviointiaikataulussa ilmoitettuina ajankohtina.

Tutkija tarkistaa EKG-tallenteen ja tarvittaessa konsultoidaan kardiologia. Lopullisen päätöksen EKG-tulosten kliinisestä merkityksestä tekee tutkija.

Diagnostinen testi: EEG
EEG on sähköfysiologinen seurantamenetelmä, joka tallentaa sähköistä aktiivisuutta ja mittaa jännitteen vaihteluita, jotka johtuvat aivojen hermosolujen ionivirrasta. Kliinisissä yhteyksissä EEG viittaa aivojen spontaanin sähköisen toiminnan tallentamiseen tietyn ajanjakson aikana.
Diagnostinen testi: Veren ja virtsan keräys
turvaverikokeet - hematologia\verikuva ja biokemia standardiverikokeet virtsaanalyysi - virtsan testianalyysi
Muut nimet:
  • verikokeet
Placebo Comparator: PLASEBO

Osallistujille, jotka on määrätty vastaanottamaan lisäystä PLACEBOssa, annetaan kantajaöljyä (ilman aktiivisia ainesosia).

Titrausannos: 1-2 mg/kg/vrk. annosta nostetaan joka viikko 2 mg/kg/vrk enintään 25 mg/kg/vrk tai enimmäisvuorokausiannos 800 mg (pienempi näistä kahdesta arvosta) (jaettuna kahteen päivittäiseen annokseen).

Titrauksen jälkeen potilaat saavat vakaan ylläpitoannoksen IMP:tä (enintään 25 mg/kg/vrk tai enimmäisvuorokausiannos 800 mg (kumpi tahansa pienempi)) 6 viikon ajan.

Neljännen hoitojakson aikana osallistujat aloittavat 2 viikon pituisen pienennystitrausjakson, jota seuraa 4 viikon tarkkailujakso aikaisemmasta normaalista AE-hoidosta ilman IMP:tä.
Diagnostinen testi: EKG

Tavallinen 12-kytkentäinen EKG tallennetaan käyttämällä tutkimuspaikkaan toimitettua digitaalista EKG-tallennuslaitetta. EKG on suoritettava ennen laboratorionäytteenottoa Arviointiaikataulussa ilmoitettuina ajankohtina.

Tutkija tarkistaa EKG-tallenteen ja tarvittaessa konsultoidaan kardiologia. Lopullisen päätöksen EKG-tulosten kliinisestä merkityksestä tekee tutkija.

Diagnostinen testi: EEG
EEG on sähköfysiologinen seurantamenetelmä, joka tallentaa sähköistä aktiivisuutta ja mittaa jännitteen vaihteluita, jotka johtuvat aivojen hermosolujen ionivirrasta. Kliinisissä yhteyksissä EEG viittaa aivojen spontaanin sähköisen toiminnan tallentamiseen tietyn ajanjakson aikana.
Diagnostinen testi: Veren ja virtsan keräys
turvaverikokeet - hematologia\verikuva ja biokemia standardiverikokeet virtsaanalyysi - virtsan testianalyysi
Muut nimet:
  • verikokeet
Lääke: Plasebo
Potilas ottaa kantajaöljyä tutkimuksen aikana

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden potilaiden osuus, joiden kohtausten esiintymistiheys väheni >50 % tutkimuksen viikolla 12, hoitoryhmissä verrattuna lumelääkeryhmiin
Aikaikkuna: 12 viikkoa
tutkimuksen lääkkeen kokonaistehokkuutta kohtauksia vähentävänä hoitona verrattuna plaseboryhmään
12 viikkoa
Muutos epileptisten kohtausten määrässä potilaspäiväkirjoihin dokumentoituna (käynti 2 -taso verrattuna käyntiin 3 ja käynti 4) hoito- ja plaseboryhmässä.
Aikaikkuna: 16 viikkoa
tutkia lääkkeen kokonaistehokkuutta kohtauksia vähentävänä hoitona
16 viikkoa

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Haittavaikutusten esiintyvyydestä tehdään yhteenveto elinluokan, vaikeusasteen ja keston mukaan tutkimuksen viikoilla 12 ja 18.
Aikaikkuna: 12-18 viikkoa
Haitallisten tapahtumien arviointi
12-18 viikkoa
Kaikki muutokset fyysisessä tutkimuksessa, elintoiminnoissa, laboratoriotutkimustuloksissa jne. kerätään ja analysoidaan.
Aikaikkuna: 18 viikkoa
Elintoimintojen, laboratoriotestien tulosten ja fyysisen tutkimuksen paraneminen
18 viikkoa
Epileptisten kohtausten keston muutos potilaspäiväkirjoihin dokumentoituna (käynti 2 -taso verrattuna käyntiin 3 tasoon ja käynti 4 -taso käyntiin 2 verrattuna) hoitoryhmittäin.
Aikaikkuna: 12-18 viikkoa
kohtausten tiheyden arviointi
12-18 viikkoa
Muutos pistemäärässä Life Quality in Childhood Epilepsy Questionnaire -kyselystä 55 (QOLCE-55-kysely), joka pisteytti 0-100 pistettä, korkeampi pistemäärä viittaa parempaan kuntoon. pisteytystä verrataan Visit 2 -tason ja Visit 4 -tason välillä.
Aikaikkuna: 18 viikkoa
QoL-kyselyn arviointi
18 viikkoa
Muutos kliinisessä globaalissa näyttökerrassa (CGI-asteikko) pisteytyksenä 1-7 pistettä, alhainen pistemäärä tarkoittaa parempaa kuntoa. Vierailu 2 tasoon verrattuna käynti 4 tasoon hoitoryhmittäin.
Aikaikkuna: 18 viikkoa
CGI:n paraneminen hoitoryhmittäin
18 viikkoa
Prosenttiosuus MGCND00EP1:llä hoidetuista potilaista, joille kehittyy vaste MGCND00EP1:lle (vaste määritellään kohtausten esiintymistiheyden vähenemiseksi vähintään 25 %) verrattuna käynti 2:n ja 4. käynnin tasoon
Aikaikkuna: 18 viikkoa
vastaus MGCND00EP1:een
18 viikkoa
Kohtauksettomien potilaiden osuus lumelääkettä saaneiden ja hoitoryhmien välillä hoitoviikolla 12 (mukaan lukien titraus).
Aikaikkuna: 12 viikkoa
Kohtauksettomien potilaiden osuus
12 viikkoa
Uusien takavarikkojen muodonmuutosta ja uusien lomakkeiden hätätilannetta seurataan oikeudenkäynnin aikana
Aikaikkuna: 18 viikkoa
Uusi kohtaus tai kohtauslomake hätätilanteessa
18 viikkoa

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

MGC Pharmaceuticals d.o.o

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Odotettu)

Tiistai 1. elokuuta 2023

Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)

Torstai 1. elokuuta 2024

Opintojen valmistuminen (Odotettu)

Sunnuntai 1. syyskuuta 2024

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Sunnuntai 17. toukokuuta 2020

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Sunnuntai 24. toukokuuta 2020

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 29. toukokuuta 2020

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 15. maaliskuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 14. maaliskuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. maaliskuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • MGC-002

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Resistentti epilepsia, huumeet

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Zimbabwe

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa