Studie av säkerhet och effekt av MGCND00EP1 som en tilläggsbehandling hos barn och ungdomar med resistenta epilepsier

Inklusionskriterier:

• Patienten har dokumenterat kliniskt bekräftad diagnos av epilepsi;
• Patienten svarade inte på minst 2 AED-behandlingar som gavs i adekvata doser;
• Patienternas nuvarande behandling anses otillräcklig (inte helt kontrollerad av AED); patienter hade fyra eller fler räknebara anfall med en motorisk komponent per 4-veckorsperiod;
• Patienten är i åldern 1 år - 18 år inklusive vid screeningåldern;
• Patienten tog en eller flera AED-behandlingar i en dos som har varit stabil i minst 4 veckor före inskrivningen;
• Kvinnor i fertil ålder kan endast delta i studien om de är villiga att använda acceptabla, effektiva preventivmetoder under prövningen och under tre månader efter avslutad prövning enligt definitionen i punkt 7.10 i detta protokoll;
• Patient/förälder kan läsa/förstå informerat samtycke.
• Manliga patienter måste antingen vara kirurgiskt sterila eller så måste han och hans kvinnliga make/partner som är i fertil ålder vara villiga att använda högeffektiva preventivmetoder bestående av 2 former av preventivmedel (varav 1 måste vara en barriärmetod) med början vid screening och fortsätter under hela studien.
• Alla mediciner eller interventioner för epilepsi (inklusive ketogen kost och vagusnervstimulering (VNS) var stabila i fyra veckor före screening och deltagarna var villiga att upprätthålla en stabil regim under hela studien. Den ketogena kosten och VNS-behandlingar räknas inte som en AED.

Exklusions kriterier:

• Känd historia eller förekomst av kliniskt signifikant instabilt medicinskt tillstånd annat än epilepsi som, enligt utredarens åsikt, skulle äventyra patientens säkerhet eller påverka studieresultatens giltighet.
• Känd historia eller förekomst av allvarlig hjärt-kärlsjukdom
• Känd eller misstänkt historia eller familjehistoria av: schizofreni eller annan psykotisk sjukdom, allvarlig personlighetsstörning eller annan betydande psykiatrisk störning.
• Känd eller misstänkt allergiöverkänslighet eller idiosynkratisk reaktion mot cannabinoider eller andra läkemedelssubstanser med liknande aktivitet eller mot något av hjälpämnena i IMP.
• Deltagaren har kliniskt relevanta avvikelser i elektrokardiogrammet med 12 avledningar uppmätt vid screening eller randomisering.
• Patienter använde för närvarande eller hade tidigare använt cannabis för rekreation eller medicinsk cannabis eller syntetiska CBD-baserade mediciner eller preparat under de senaste 3 månaderna eller hade tidigare eller pågående behandling med cannabisbaserad terapi inom de senaste 3 månaderna.
• Historik av drog- eller alkoholberoende som kräver behandling.
• Historik av malabsorption under det senaste året eller förekomst av kliniskt signifikant gastrointestinal sjukdom eller kirurgi som kan påverka läkemedlets biotillgänglighet, inklusive men inte begränsat till kolecystektomi.
• Förekomst av nedsatt lever- eller njurfunktion.
• Kvinnor som: är gravida (serum-hCG-nivå överensstämmer med graviditetsdiagnos); eller är ammande;
• Deltagande i en klinisk prövning som innebar administrering av ett prövningsläkemedel inom 90 dagar före läkemedelsadministrering, eller nyligen deltagande i en klinisk undersökning som, enligt utredarens uppfattning, skulle äventyra försökspersonens säkerhet eller studieresultatens integritet;
• Deltagaren har kliniskt signifikanta onormala laboratorievärden (t.ex. leverenzymer);
• Deltagaren har kliniskt signifikanta fynd från en fysisk undersökning (feber);
• Vid ketogen diet eller VNS; kosten måste vara stabil i minst 4 veckor, och VNS-ramping måste vara stabil minst 12 veckor före inskrivning.