Undersøgelse af sikkerhed og effektivitet af MGCND00EP1 som en tilføjelse til behandling hos børn og unge med resistente epilepsier

Inklusionskriterier:

• Patienten har dokumenteret klinisk bekræftet diagnose af epilepsi;
• Patienten reagerede ikke på mindst 2 AED-behandlinger givet i passende doser;
• Patienternes nuværende behandling anses for utilstrækkelig (ikke fuldstændig kontrolleret af AED'er); patienter havde fire eller flere tællelige anfald med en motorisk komponent pr. 4 ugers periode;
• Patienten er i alderen 1 år - 18 år inklusive ved screeningsalderen;
• Patienten tog en eller flere AED-behandlinger i en dosis, der har været stabil i mindst 4 uger før tilmelding;
• Kvinder i den fødedygtige alder kan kun deltage i undersøgelsen, hvis de er villige til at bruge acceptable, effektive præventionsmetoder under forsøget og i tre måneder efter afslutningen af ​​forsøgets deltagelse som defineret i punkt 7.10 i denne protokol;
• Patient/forælder er i stand til at læse/forstå informeret samtykke.
• Mandlige patienter skal enten være kirurgisk sterile, eller også skal han og hans kvindelige ægtefælle/partner, der er i den fødedygtige alder, være villige til at bruge højeffektive præventionsmetoder bestående af 2 former for prævention (hvoraf 1 skal være en barrieremetode) startende ved screening og fortsætter gennem hele studiet.
• Al medicin eller indgreb mod epilepsi (inklusive ketogen diæt og vagusnervestimulering (VNS) var stabile i fire uger før screening, og deltagerne var villige til at opretholde et stabilt regime gennem hele undersøgelsen. Den ketogene diæt og VNS-behandlinger tælles ikke som en AED.

Ekskluderingskriterier:

• Kendt historie eller tilstedeværelse af klinisk signifikant ustabil medicinsk tilstand bortset fra epilepsi, som efter investigatorens mening ville bringe forsøgspersonens sikkerhed i fare eller påvirke validiteten af ​​undersøgelsesresultaterne.
• Kendt historie eller tilstedeværelse af alvorlig kardiovaskulær sygdom
• Kendt eller mistænkt historie eller familiehistorie med: skizofreni eller anden psykotisk sygdom, alvorlig personlighedsforstyrrelse eller anden betydelig psykiatrisk lidelse.
• Kendt eller formodet allergioverfølsomhed eller idiosynkratisk reaktion på cannabinoider eller andre lægemiddelstoffer med lignende aktivitet eller på nogen af ​​hjælpestofferne i IMP.
• Deltageren har klinisk relevante abnormiteter i 12-aflednings elektrokardiogrammet målt ved screening eller randomisering.
• Patienter brugte eller havde tidligere brugt rekreativt eller medicinsk cannabis eller syntetisk CBD-baserede medicin eller præparater inden for de sidste 3 måneder eller havde tidligere eller nuværende behandling med cannabisbaseret terapi inden for de sidste 3 måneder.
• Anamnese med stof- eller alkoholafhængighed, der kræver behandling.
• Anamnese med malabsorption inden for det sidste år eller tilstedeværelse af klinisk signifikant gastrointestinal sygdom eller operation, der kan påvirke lægemidlets biotilgængelighed, inklusive men ikke begrænset til kolecystektomi.
• Tilstedeværelse af lever- eller nyredysfunktion.
• Kvinder, der: er gravide (serum-hCG-niveau i overensstemmelse med graviditetsdiagnose); eller er ammende;
• Deltagelse i et klinisk forsøg, der involverede administration af et forsøgslægemiddel inden for 90 dage før lægemiddeladministration, eller nylig deltagelse i en klinisk undersøgelse, der efter investigators mening ville bringe forsøgspersonens sikkerhed eller integriteten af ​​undersøgelsesresultaterne i fare;
• Deltageren har klinisk signifikante unormale laboratorieværdier (f. leverenzymer);
• Deltageren har klinisk signifikante fund fra en fysisk undersøgelse (feber);
• I tilfælde af ketogen diæt eller VNS; kosten skal være stabil i mindst 4 uger, og VNS-ramping skal være stabil mindst 12 uger før tilmelding.