Tanulmány az MGCND00EP1 biztonságosságáról és hatásosságáról, mint kiegészítő kezelésről rezisztens epilepsziában szenvedő gyermekek és serdülők esetében

Bevételi kritériumok:

• a beteg dokumentált klinikailag megerősített epilepszia diagnózisa;
• A beteg nem reagált legalább 2 AED megfelelő dózisban adott terápiájára;
• A betegek jelenlegi terápiája nem tekinthető megfelelőnek (az AED-k nem szabályozzák teljesen); a betegek 4 hetes periódusonként négy vagy több megszámlálható görcsöt észleltek motoros komponenssel;
• A beteg 1 éves és 18 év közötti a szűrési korban;
• A beteg egy vagy több AED-kezelést kapott olyan dózisban, amely legalább 4 hétig stabil volt a felvétel előtt;
• Fogamzóképes korú nők csak akkor vehetnek részt a vizsgálatban, ha hajlandóak elfogadható, hatékony fogamzásgátlási módszereket alkalmazni a vizsgálat során és a vizsgálat befejezését követő három hónapig, a jelen jegyzőkönyv 7.10. pontjában meghatározottak szerint;
• A beteg/szülő képes elolvasni/érteni a tájékozott beleegyezést.
• A férfi betegnek vagy műtétileg sterilnek kell lennie, vagy neki és fogamzóképes női házastársának/élettársának készen kell állnia arra, hogy a szűréstől kezdve nagyon hatékony fogamzásgátlási módszert alkalmazzon, amely a fogamzásgátlás 2 formájából áll (amelyek közül az egyik legyen barrier módszer). és az egész tanulmányozás során.
• Az epilepszia kezelésére alkalmazott összes gyógyszer vagy beavatkozás (beleértve a ketogén diétát és a vagus ideg stimulációt (VNS) is) stabil volt a szűrés előtt négy hétig, és a résztvevők hajlandóak voltak a stabil kezelési rendet fenntartani a vizsgálat során. A ketogén diéta és a VNS-kezelések nem számítanak AED-nek.

Kizárási kritériumok:

• Klinikailag jelentős instabil egészségi állapot ismert kórtörténete vagy jelenléte, kivéve az epilepsziát, amely a vizsgáló véleménye szerint veszélyeztetné az alany biztonságát vagy befolyásolná a vizsgálati eredmények érvényességét.
• Súlyos szív- és érrendszeri betegség ismert kórtörténete vagy jelenléte
• Ismert vagy gyanított anamnézisében vagy családi anamnézisében: skizofrénia vagy más pszichotikus betegség, súlyos személyiségzavar vagy más jelentős pszichiátriai rendellenesség.
• Ismert vagy feltételezett allergiás túlérzékenység vagy idioszinkratikus reakció a kannabinoidokkal vagy bármely más, hasonló aktivitású gyógyszeranyaggal vagy az IMP bármely segédanyagával szemben.
• A résztvevőnek klinikailag jelentős eltérései vannak a szűrés vagy randomizáció során mért 12 elvezetéses elektrokardiogramon.
• A betegek jelenleg használtak vagy használtak a múltban rekreációs vagy gyógyászati ​​kannabiszt vagy szintetikus CBD-alapú gyógyszereket vagy készítményeket az elmúlt 3 hónapban, vagy az elmúlt 3 hónapban korábban vagy jelenleg is részesültek kannabisz alapú kezelésben.
• Kezelést igénylő kábítószer- vagy alkoholfüggőség anamnézisében.
• Felszívódási zavar az elmúlt egy évben, vagy klinikailag jelentős gyomor-bélrendszeri betegség vagy műtét, amely befolyásolhatja a gyógyszer biológiai hozzáférhetőségét, beleértve, de nem kizárólagosan a kolecisztektómiát.
• Máj- vagy veseelégtelenség jelenléte.
• Nők, akik: terhesek (a szérum hCG szintje összhangban van a terhesség diagnózisával); vagy szoptatnak;
• Olyan klinikai vizsgálatban való részvétel, amely a gyógyszer beadását megelőző 90 napon belül vizsgálati készítményt adott, vagy nemrégiben olyan klinikai vizsgálatban való részvétel, amely a vizsgáló véleménye szerint veszélyeztetné az alany biztonságát vagy a vizsgálati eredmények integritását;
• A résztvevőnek klinikailag jelentős kóros laboratóriumi értékei vannak (pl. májenzimek);
• A résztvevőnél klinikailag jelentős leletek vannak a fizikális vizsgálat során (láz);
• Ketogén diéta vagy VNS esetén; az étrendnek stabilnak kell lennie legalább 4 hétig, és a VNS felfutásának stabilnak kell lennie legalább 12 héttel a beiratkozás előtt.