Studie zur Sicherheit und Wirksamkeit von MGCND00EP1 als Zusatzbehandlung bei Kindern und Jugendlichen mit resistenten Epilepsien

Einschlusskriterien:

• Der Patient hat eine klinisch bestätigte Epilepsie-Diagnose dokumentiert;
• Der Patient sprach nicht auf mindestens 2 AED-Therapien an, die in angemessenen Dosen verabreicht wurden;
• Die derzeitige Therapie des Patienten wird als unzureichend angesehen (nicht vollständig durch AEDs kontrolliert); Patienten hatten vier oder mehr zählbare Anfälle mit einer motorischen Komponente pro 4-Wochen-Zeitraum;
• Der Patient ist im Screening-Alter 1 Jahr bis einschließlich 18 Jahre alt;
• Der Patient nahm eine oder mehrere AED-Behandlungen in einer Dosis ein, die mindestens 4 Wochen vor der Aufnahme stabil war;
• Frauen im gebärfähigen Alter können nur dann an der Studie teilnehmen, wenn sie bereit sind, während der Studie und für drei Monate nach Ende der Studienteilnahme akzeptable, wirksame Verhütungsmethoden anzuwenden, wie in Punkt 7.10 dieses Protokolls definiert;
• Der Patient/Elternteil kann die Einverständniserklärung lesen/verstehen.
• Männliche Patienten müssen entweder chirurgisch steril sein oder er und seine Ehefrau/Partnerin im gebärfähigen Alter müssen bereit sein, ab dem Screening hochwirksame Verhütungsmethoden anzuwenden, die aus 2 Formen der Empfängnisverhütung (davon 1 muss eine Barrieremethode sein) bestehen und während des gesamten Studiums fortzusetzen.
• Alle Medikamente oder Interventionen gegen Epilepsie (einschließlich ketogener Diät und Vagusnervstimulation (VNS)) waren vier Wochen vor dem Screening stabil und die Teilnehmer waren bereit, während der gesamten Studie ein stabiles Regime beizubehalten. Die ketogene Diät und VNS-Behandlungen werden nicht als AED gezählt.

Ausschlusskriterien:

• Bekannte Vorgeschichte oder Vorhandensein eines klinisch signifikanten instabilen medizinischen Zustands außer Epilepsie, der nach Ansicht des Ermittlers die Sicherheit des Probanden gefährden oder die Gültigkeit der Studienergebnisse beeinträchtigen würde.
• Bekannte Vorgeschichte oder Vorhandensein einer schweren Herz-Kreislauf-Erkrankung
• Bekannte oder vermutete Vorgeschichte oder Familiengeschichte von: Schizophrenie oder einer anderen psychotischen Erkrankung, einer schweren Persönlichkeitsstörung oder einer anderen signifikanten psychiatrischen Störung.
• Bekannte oder vermutete allergische Überempfindlichkeit oder idiosynkratische Reaktion auf Cannabinoide oder andere Arzneimittelsubstanzen mit ähnlicher Aktivität oder auf einen der sonstigen Bestandteile des IMP.
• Der Teilnehmer hat klinisch relevante Anomalien im 12-Kanal-Elektrokardiogramm, gemessen beim Screening oder bei der Randomisierung.
• Die Patienten verwendeten oder hatten in den letzten 3 Monaten Freizeit- oder medizinisches Cannabis oder synthetische CBD-basierte Medikamente oder Präparate verwendet oder hatten innerhalb der letzten 3 Monate eine vorherige oder aktuelle Behandlung mit einer Cannabis-basierten Therapie.
• Vorgeschichte einer behandlungsbedürftigen Drogen- oder Alkoholabhängigkeit.
• Vorgeschichte von Malabsorption innerhalb des letzten Jahres oder Vorhandensein einer klinisch signifikanten gastrointestinalen Erkrankung oder Operation, die die Bioverfügbarkeit des Arzneimittels beeinträchtigen kann, einschließlich, aber nicht beschränkt auf Cholezystektomie.
• Vorhandensein einer Leber- oder Nierenfunktionsstörung.
• Frauen, die: schwanger sind (Serum-hCG-Spiegel stimmt mit Schwangerschaftsdiagnose überein); oder stillen;
• Teilnahme an einer klinischen Studie, die die Verabreichung eines Prüfpräparats innerhalb von 90 Tagen vor der Arzneimittelverabreichung umfasste, oder kürzliche Teilnahme an einer klinischen Prüfung, die nach Ansicht des Prüfarztes die Sicherheit des Probanden oder die Integrität der Studienergebnisse gefährden würde;
• Der Teilnehmer hat klinisch signifikante abnormale Laborwerte (z. Leberenzyme);
• Der Teilnehmer hat klinisch signifikante Befunde bei einer körperlichen Untersuchung (Fieber);
• Im Falle einer ketogenen Diät oder VNS; Die Ernährung muss mindestens 4 Wochen lang stabil sein, und das VNS-Ramping muss mindestens 12 Wochen vor der Einschreibung stabil sein.