幼淋巴细胞白血病观察站 (T-PLL)

幼淋巴细胞白血病 T 是一种罕见疾病，约占成熟淋巴细胞白血病的 2% 和幼淋巴细胞白血病的 20%。 它主要影响具有侵袭性临床病程的老年人。 它是一种表现出胸腺后 T 表型（Tdt-、CD1a-、CD5+、CD2+ 和 CD7+）的血液病，通常是 CD4+/CD8-，但也有 CD4+/CD8+ 或 CD8+/CD4-。

T-PLL 的主要特征是涉及编码 T 细胞受体复合物 (TCR) 亚基的基因的 14 号染色体重排，导致原癌基因 TCL1 的过度表达。

在分子水平上，对幼淋巴细胞白血病 T 的研究显示了 IL2RG-JAK1-JAK3-STAT5B 轴的大量突变激活。

由于对常规化疗反应不佳，患有幼淋巴细胞白血病 T 的患者预后不良。 用抗CD52单克隆抗体治疗：阿仑单抗显着改善了结果，但对治疗的反应是短暂的；因此，对阿仑单抗治疗有反应的患者如果符合干细胞同种异体移植 (TSS) 的条件，则他们是干细胞同种异体移植 (TSS) 的候选者。 这种联合方法将中位生存期延长至四年或更长时间。 然而，对于大多数无法接受强化化疗的患者而言，使用靶向信号通路和生存通路的耐受性良好的疗法的新方法是必要的，例如 JAK STAT 轴抑制剂、抗 AKT 或抗 BCL2。

主要目标：更好地管理幼淋巴细胞 T 白血病。

次要目标：

• 幼淋巴细胞白血病 T 的分子特征。
• 研究治疗反应、无病生存期、总生存期。
• 预后因素对治疗反应和生存的影响。