Обсерватория пролимфоцитарного лейкоза Т (T-PLL)

Пролимфоцитарный лейкоз Т — редкое заболевание, составляющее примерно 2% зрелых лимфолейкозов и 20% пролимфоцитарных лейкозов. В основном поражает пожилых людей с агрессивным клиническим течением. Это гемопатия, проявляющая посттимусный Т-фенотип (Tdt-, CD1a-, CD5+, CD2+ и CD7+), обычно CD4+/CD8-, но также CD4+/CD8+ или CD8+/CD4-.

Основной особенностью T-PLL является перестройка хромосомы 14 с участием генов, кодирующих субъединицы комплекса Т-клеточных рецепторов (TCR), что приводит к сверхэкспрессии протоонкогена TCL1.

На молекулярном уровне исследование пролимфоцитарного лейкоза Т показывает существенную мутационную активацию оси IL2RG-JAK1-JAK3-STAT5B.

Пациенты с пролимфоцитарным лейкозом Т имеют плохой прогноз из-за плохого ответа на обычную химиотерапию. Лечение моноклональным антителом против CD52: алемтузумаб значительно улучшил результаты, но ответы на лечение носят временный характер; таким образом, пациенты, которые получают ответ на лечение алемтузумабом, являются кандидатами на аллотрансплантацию стволовых клеток (TSS), если они подходят для этой процедуры. Этот комбинированный подход увеличил медиану выживаемости до четырех лет и более. Тем не менее, новые подходы с использованием хорошо переносимой терапии, нацеленной на сигнальные пути и пути выживания, необходимы для большинства пациентов, которые не могут получать интенсивную химиотерапию, например, ингибиторы оси JAK STAT, анти-AKT или анти-BCL2.

Основная цель: лучше лечить пролимфоцитарный Т-лейкоз.

Второстепенные цели:

• Молекулярная характеристика пролимфоцитарного лейкоза Т.
• Изучение ответа на лечение, безрецидивной выживаемости, общей выживаемости.
• Влияние прогностических факторов на ответ на лечение и выживаемость.