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IMR-687 在 β 地中海贫血患者中的研究

2025年5月13日 更新者：Cardurion Pharmaceuticals, Inc.

评估 IMR-687 在 β 地中海贫血患者中的安全性和耐受性的 2 期研究

一项评估 IMR-687 在 β 地中海贫血受试者中的安全性和耐受性的研究

研究概览

地位

终止

条件

干预/治疗

详细说明

一项 2 期随机、双盲、安慰剂对照研究，旨在评估 IMR-687（磷酸二酯酶 (PDE) 9 抑制剂）的安全性、耐受性、PK 和 PD，每天一次 (qd) 在 2 个人群中口服给药 36 周β-地中海贫血成年受试者：人群 1（输血依赖性地中海贫血 (TDT) 受试者）和人群 2（非输血依赖性地中海贫血 (NTDT) 受试者）。

研究类型

介入性

注册 (实际的)

122

阶段

  • 阶段2

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 丹麦
    • Hovedstaden
      • Herlev、Hovedstaden、丹麦、2730
        • Herlev Hospital
  • 乔治亚州
      • Tbilisi、乔治亚州、0159
        • National Center of Surgery
      • Tbilisi、乔治亚州、0186
        • Medinvest - Institute of Hematology and Transfusiology
    • Borjomi
      • Tbilisi、Borjomi、乔治亚州、0112
        • M. Zodelava Hematology Centre
  • 以色列
      • Afula、以色列、18101
        • Emek Medical Center
    • Haifa District
      • Haifa、Haifa District、以色列、3109601
        • Rambam Health Care Campus
    • Jerusalem District
      • Jerusalem、Jerusalem District、以色列、9112001
        • Hadassah University Hospital Ein Kerem
    • Northern District
      • Nahariya、Northern District、以色列、2210001
        • The Galilee Medical Center
  • 希腊
    • Attica
      • Athens、Attica、希腊、11527
        • Aghia Sofia General Children's Hospital
      • Athens、Attica、希腊、11527
        • Laiko General Hospital of Athens
    • Central Macedonia
      • Thessaloníki、Central Macedonia、希腊、54642
        • Ippokrateio General Hospital of Thessaloniki
    • Peloponnese
      • Patra、Peloponnese、希腊、26504
        • University General Hospital of Patras
  • 意大利
    • Turin
      • Orbassano、Turin、意大利、10043
        • Azienda Ospedaliera Giuseppe Brotzu
      • Orbassano、Turin、意大利、10043
        • Azienda Ospedaliera Universitaria - Universita degli Studi della Campania Luigi Vanvitelli
  • 摩洛哥
      • Rabat、摩洛哥、10100
        • Hôpital d'Enfants Rabat
  • 法国
      • Paris、法国、75015
        • Hôpital Necker-Enfants Malades
    • Haute-Garonn
      • Toulouse cedex 9、Haute-Garonn、法国、31059
        • Institut Universitaire du Cancer de Toulouse Oncopole
    • Rhone
      • Lyon Cedex 03、Rhone、法国、69437
        • Hôpital Edouard Herriot
  • 火鸡
      • Ankara、火鸡、06230
        • Hacettepe Universitesi
      • Izmir、火鸡、35100
        • Ege Universitesi Tip Fakultesi
    • Icel
      • Mersin、Icel、火鸡、33110
        • Akdeniz Universitesi
      • Mersin、Icel、火鸡、33110
        • Mersin Üniversitesi Tıp Fakültesi
  • 突尼斯
      • Sousse、突尼斯、4000
        • Centre Hôpital Universitaire Farhat Hached
      • Tunis、突尼斯、1006
        • Centre National de Greffe de la Moelle Osseuse
      • Tunis、突尼斯、1008
        • Hospital Aziza Othmana
  • 英国
    • England
      • London、England、英国、N19 5NF
        • Whittington Health NHS Trust
      • London、England、英国、NW1 2PG
        • University College London Hospitals Nhs Foundation Trust
      • Manchester、England、英国、M13 9WL
        • Manchester University NHS Foundation Trust
  • 荷兰
    • North Holland
      • Amsterdam、North Holland、荷兰、1105 AZ
        • Amsterdam Universitair Medische Centra - Academisch Medisch Centrum
  • 马来西亚
    • Johor
      • Johor Bahru、Johor、马来西亚、80100
        • Hospital Sultanah Aminah Johor Bharu
    • Kedah
      • Alor Setar、Kedah、马来西亚、05460
        • Hospital Sultanah Bahiyah
    • Penang
      • George Town、Penang、马来西亚、10450
        • Hospital Pulau Pinang
    • Perak
      • Ipoh、Perak、马来西亚、30450
        • Hospital Raja Permaisuri Bainun
    • Sabah
      • Kota Kinabalu、Sabah、马来西亚、88586
        • Hospital Queen Elizabeth - Kota Kinabalu
    • Sarawak
      • Kuching、Sarawak、马来西亚、93586
        • Hospital Umum Sarawak
  • 黎巴嫩
      • Hazmiyeh、黎巴嫩、213
        • Chronic Care Center

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

18年 至 65年 (成人、年长者)

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  1. 在他们的病史中记录了 β-地中海贫血或 HbE/β-地中海贫血的诊断。 允许伴随的 alpha 基因缺失、复制或三倍化。
  2. 在基线（第 1 天）访问之前的 12 周内记录输血事件的日期和每个事件的所有 pRBC 单位数。 .
  3. 必须愿意并能够完成所有研究评估和程序，并与研究者和现场工作人员进行有效沟通。
  4. TDT 受试者：受试者必须定期输血，定义为在基线（第 1 天）访问之前的 12 周内 >3 至 10 个 pRBC 单位，并且在此期间没有 >35 天的无输血期。
  5. NTDT 受试者：受试者必须独立于输血，定义为在基线（第 1 天）访问之前的 12 周内接受 0 至 ≤3 个单位的 pRBC，不得参加常规输血计划，必须不输红细胞在随机化之前至少 ≥ 4 周，并且不得安排开始定期
  6. 9个月内造血干细胞移植。
  7. NTDT 受试者：受试者在筛选时的 Hb 必须≤10.0 g/dL；筛查 Hb 样本必须在随机分组前 7 至 28 天采集。 输血后 21 天内的 Hb 值将被排除在外。
  8. ECOG 表现得分为 0 到 1
  9. 女性受试者不得怀孕，或正在哺乳并且极不可能怀孕。 男性受试者必须不太可能使伴侣怀孕。

排除标准：

  1. α-地中海贫血（例如血红蛋白 H [HbH]）或血红蛋白 S (HbS)/β 地中海贫血的诊断。
  2. 体重指数 (BMI) <17.0 kg/m2 或总体重 <45 kg；或 BMI >35 公斤/平方米
  3. 已知患有活动性甲型肝炎、乙型肝炎或丙型肝炎，患有活动性或急性疟疾事件，或已知对人类免疫缺陷病毒 (HIV) 呈阳性的受试者。
  4. 随机分组前 ≤ 24 周内发生需要医疗干预的中风。
  5. 血小板计数 >1000 × 109/L。
  6. 在知情同意之日起 30 天或 5 个半衰期（以较长者为准）内参与另一项研究药物（或设备）的临床研究，或者目前正在参与另一项研究。
  7. 对于在签署 ICF 时接受铁螯合疗法 (ICT) 的受试者，在预计随机化日期前 24 周内开始 ICT。
  8. 在随机分组前 6 个月内（​​第 1 天）之前曾接触过 sotatercept 或 luspatercept、IMR-687 或基因治疗。
  9. 有主要器官损害的受试者

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：低剂量 IMR-687
每天一次口服 IMR-687
药品：IMR-687
每天一次口服 IMR-687
实验性的：更高剂量的 IMR-687
每天一次口服 IMR-687
药品：IMR-687
每天一次口服 IMR-687
安慰剂比较：安慰剂
每日一次口服安慰剂
药品：安慰剂
每日一次口服安慰剂

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
IMR-687 安全性和耐受性
大体时间：第 40 周的基线
不良事件的发生率和严重程度 严重不良事件的发生率和严重程度
第 40 周的基线

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
TDT 患者：从第 12 周到第 24 周，红细胞 (RBC) 输血负担减少且血液学改善≥33%
大体时间：第 24 周的基线
与基线前 12 周（第 1 天）相比，第 12 周至第 24 周血液学改善（通过减少输血负担衡量）的患者比例
第 24 周的基线
NTDT 患者：在没有输血的情况下，第 12 周至第 24 周 Hb 从基线增加的受试者比例。
大体时间：第 24 周的基线
在没有输血的情况下，第 12 周至第 24 周平均 Hb 值从基线增加 ≥ 1.0 g/dL 的受试者比例。
第 24 周的基线
NTDT 患者：在第 12 周至第 24 周未输血时平均 HbF 值从基线增加 ≥ 3% 的受试者比例
大体时间：第 24 周的基线
在第 12 周至第 24 周未输血的情况下平均 HbF 值从基线增加 ≥ 3% 的受试者比例
第 24 周的基线
TDT 患者：从第 24 周到第 36 周，红细胞 (RBC) 输血负担减少且血液学改善≥33%
大体时间：第 36 周的基线
与基线前 12 周（第 1 天）相比，第 24 周至第 36 周血液学改善≥33% 的患者比例
第 36 周的基线
TDT 患者：从第 12 周到第 24 周，红细胞 (RBC) 输血负担减少且血液学改善≥50%
大体时间：第 24 周的基线
与基线前 12 周（第 1 天）相比，第 12 周至第 24 周血液学改善≥50% 的患者比例
第 24 周的基线
TDT 患者：从第 24 周到第 36 周，红细胞 (RBC) 输血负担减少且血液学改善≥50%
大体时间：第 36 周的基线
与基线前 12 周（第 1 天）相比，第 24 周至第 36 周血液学改善≥50% 的患者比例
第 36 周的基线
NTDT 患者：在没有输血的情况下，第 24 周至第 36 周 Hb 从基线增加的受试者比例
大体时间：第 36 周的基线
在没有输血的情况下，在第 24 周至第 36 周平均 Hb 值从基线增加 ≥ 1.0 g/dL 的受试者比例。
第 36 周的基线
NTDT：在第 24 周至第 36 周未输血时平均 HbF 值从基线增加 ≥ 3% 的受试者比例
大体时间：第 36 周的基线
在第 24 周至第 36 周未输血的情况下平均 HbF 值从基线增加 ≥ 3% 的受试者比例
第 36 周的基线

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Cardurion Pharmaceuticals, Inc.

合作者

Imara, Inc.

调查人员

  • 研究主任：Steve Luperchio、Cardurion Pharmaceuticals

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2020年10月16日

初级完成 (实际的)

2022年3月11日

研究完成 (实际的)

2022年5月4日

研究注册日期

首次提交

2020年4月15日

首先提交符合 QC 标准的

2020年5月27日

首次发布 (实际的)

2020年6月2日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2025年5月15日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2025年5月13日

最后验证

2025年5月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • IMR-BTL-201
  • 2019-002989-12 (EudraCT编号)

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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