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Um estudo de IMR-687 em indivíduos com talassemia beta

13 de maio de 2025 atualizado por: Cardurion Pharmaceuticals, Inc.

Um estudo de fase 2 para avaliar a segurança e a tolerabilidade do IMR-687 em indivíduos com talassemia beta

Um estudo para avaliar a segurança e a tolerabilidade do IMR-687 em indivíduos com talassemia beta

Visão geral do estudo

Status

Rescindido

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Um estudo de fase 2, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo para avaliar a segurança, tolerabilidade, farmacocinética e DP de IMR-687 (inibidor da fosfodiesterase (PDE) 9) administrado uma vez ao dia (qd) por via oral por 36 semanas em 2 populações de indivíduos adultos com β-talassemia: População 1 (Indivíduos com Talassemia Dependente de Transfusão (TDT)) e População 2 (Indivíduos com Talassemia Não Dependente de Transfusão (NTDT)).

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

122

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Dinamarca
    • Hovedstaden
      • Herlev, Hovedstaden, Dinamarca, 2730
        • Herlev Hospital
  • França
      • Paris, França, 75015
        • Hôpital Necker-Enfants Malades
    • Haute-Garonn
      • Toulouse cedex 9, Haute-Garonn, França, 31059
        • Institut Universitaire du Cancer de Toulouse Oncopole
    • Rhone
      • Lyon Cedex 03, Rhone, França, 69437
        • Hôpital Edouard Herriot
  • Geórgia
      • Tbilisi, Geórgia, 0159
        • National Center of Surgery
      • Tbilisi, Geórgia, 0186
        • Medinvest - Institute of Hematology and Transfusiology
    • Borjomi
      • Tbilisi, Borjomi, Geórgia, 0112
        • M. Zodelava Hematology Centre
  • Grécia
    • Attica
      • Athens, Attica, Grécia, 11527
        • Aghia Sofia General Children's Hospital
      • Athens, Attica, Grécia, 11527
        • Laiko General Hospital of Athens
    • Central Macedonia
      • Thessaloníki, Central Macedonia, Grécia, 54642
        • Ippokrateio General Hospital of Thessaloniki
    • Peloponnese
      • Patra, Peloponnese, Grécia, 26504
        • University General Hospital of Patras
  • Holanda
    • North Holland
      • Amsterdam, North Holland, Holanda, 1105 AZ
        • Amsterdam Universitair Medische Centra - Academisch Medisch Centrum
  • Israel
      • Afula, Israel, 18101
        • Emek Medical Center
    • Haifa District
      • Haifa, Haifa District, Israel, 3109601
        • Rambam Health Care Campus
    • Jerusalem District
      • Jerusalem, Jerusalem District, Israel, 9112001
        • Hadassah University Hospital Ein Kerem
    • Northern District
      • Nahariya, Northern District, Israel, 2210001
        • The Galilee Medical Center
  • Itália
    • Turin
      • Orbassano, Turin, Itália, 10043
        • Azienda Ospedaliera Giuseppe Brotzu
      • Orbassano, Turin, Itália, 10043
        • Azienda Ospedaliera Universitaria - Università degli Studi della Campania Luigi Vanvitelli
  • Líbano
      • Hazmiyeh, Líbano, 213
        • Chronic Care Center
  • Malásia
    • Johor
      • Johor Bahru, Johor, Malásia, 80100
        • Hospital Sultanah Aminah Johor Bharu
    • Kedah
      • Alor Setar, Kedah, Malásia, 05460
        • Hospital Sultanah Bahiyah
    • Penang
      • George Town, Penang, Malásia, 10450
        • Hospital Pulau Pinang
    • Perak
      • Ipoh, Perak, Malásia, 30450
        • Hospital Raja Permaisuri Bainun
    • Sabah
      • Kota Kinabalu, Sabah, Malásia, 88586
        • Hospital Queen Elizabeth - Kota Kinabalu
    • Sarawak
      • Kuching, Sarawak, Malásia, 93586
        • Hospital Umum Sarawak
  • Marrocos
      • Rabat, Marrocos, 10100
        • Hôpital d'Enfants Rabat
  • Peru
      • Ankara, Peru, 06230
        • Hacettepe Universitesi
      • Izmir, Peru, 35100
        • Ege Universitesi Tip Fakultesi
    • Icel
      • Mersin, Icel, Peru, 33110
        • Akdeniz Universitesi
      • Mersin, Icel, Peru, 33110
        • Mersin Üniversitesi Tıp Fakültesi
  • Reino Unido
    • England
      • London, England, Reino Unido, N19 5NF
        • Whittington Health NHS Trust
      • London, England, Reino Unido, NW1 2PG
        • University College London Hospitals Nhs Foundation Trust
      • Manchester, England, Reino Unido, M13 9WL
        • Manchester University NHS Foundation Trust
  • Tunísia
      • Sousse, Tunísia, 4000
        • Centre Hôpital Universitaire Farhat Hached
      • Tunis, Tunísia, 1006
        • Centre National de Greffe de la Moelle Osseuse
      • Tunis, Tunísia, 1008
        • Hospital Aziza Othmana

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos a 65 anos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Diagnóstico documentado de β-talassemia ou HbE/ β-talassemia em seu histórico médico. A deleção, duplicação ou triplicação concomitante do gene alfa é permitida.
  2. Documentação das datas dos eventos de transfusão e o número de todas as unidades de pRBC por evento nas 12 semanas anteriores à visita de linha de base (dia 1). .
  3. Deve estar disposto e ser capaz de concluir todas as avaliações e procedimentos do estudo e se comunicar efetivamente com o investigador e a equipe do centro.
  4. Indivíduos TDT: os indivíduos devem ser transfundidos regularmente, definidos como > 3 a 10 unidades de pRBC nas 12 semanas anteriores à consulta de linha de base (dia 1) e nenhum período sem transfusão por > 35 dias durante esse período.
  5. Indivíduos NTDT: Indivíduos devem ser independentes de transfusão, definidos como 0 a ≤3 unidades de pRBCs recebidos durante o período de 12 semanas antes da visita de linha de base (dia 1), não devem estar em um programa de transfusão regular, devem estar livres de transfusão de hemácias por pelo menos ≥ 4 semanas antes da randomização e não deve ser agendado para iniciar um
  6. transplante de células-tronco hematopoiéticas em 9 meses.
  7. Indivíduos NTDT: Os indivíduos devem ter Hb ≤10,0 g/dL na triagem; a amostra de triagem de Hb deve ser coletada 7 a 28 dias antes da randomização. Valores de Hb dentro de 21 dias pós-transfusão serão excluídos.
  8. Pontuação de desempenho ECOG de 0 a 1
  9. Indivíduos do sexo feminino não devem estar grávidas ou amamentando e é altamente improvável que engravidem. Sujeitos do sexo masculino devem ser improváveis ​​de engravidar uma parceira.

Critério de exclusão:

  1. Diagnóstico de α-talassemia (por exemplo, hemoglobina H [HbH]) ou hemoglobina S (HbS)/ β talassemia.
  2. Índice de massa corporal (IMC) <17,0 kg/m2 ou peso corporal total <45 kg; ou IMC >35 kg/m2
  3. Indivíduos com hepatite A, hepatite B ou hepatite C ativa conhecida, com malária ativa ou aguda, ou que são positivos para o vírus da imunodeficiência humana (HIV).
  4. AVC que requer intervenção médica ≤24 semanas antes da randomização.
  5. Contagem de plaquetas >1000 × 109/L.
  6. Participou de outro estudo clínico de um agente experimental (ou dispositivo) dentro de 30 dias ou 5 meias-vidas da data do consentimento informado, o que for mais longo, ou está participando atualmente de outro estudo.
  7. Para Indivíduos em terapia de quelação de ferro (TIC) no momento da assinatura do ICF, início do ICT menos de 24 semanas antes da data prevista de randomização.
  8. Exposição prévia a sotatercept ou luspatercept, IMR-687 ou terapia genética dentro de 6 meses antes da randomização (Dia 1).
  9. Indivíduos com danos graves em órgãos

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Dose Inferior IMR-687
Administração oral de IMR-687 uma vez ao dia
Medicamento: IMR-687
Administração oral de IMR-687 uma vez ao dia
Experimental: Dose mais alta IMR-687
Administração oral de IMR-687 uma vez ao dia
Medicamento: IMR-687
Administração oral de IMR-687 uma vez ao dia
Comparador de Placebo: Placebo
Administração oral de placebo uma vez ao dia
Medicamento: Placebo
Administração oral de Placebo uma vez ao dia

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Segurança e tolerabilidade IMR-687
Prazo: Linha de base até a semana 40
Incidência e gravidade de Eventos Adversos Incidência e gravidade de Eventos Adversos Graves
Linha de base até a semana 40

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Pacientes TDT: redução na carga de transfusão de glóbulos vermelhos (RBC) com ≥33% de melhora hematológica da semana 12 à semana 24
Prazo: Linha de base até a semana 24
Proporção de pacientes com melhora hematológica ≥33% (conforme medido pela carga transfusional reduzida) da semana 12 à semana 24 em comparação com as 12 semanas anteriores à linha de base (dia 1)
Linha de base até a semana 24
Pacientes com NTDT: Proporção de Indivíduos com um Aumento da Linha de Base de Hb na Semana 12 para a Semana 24 na Ausência de Transfusões.
Prazo: Linha de base até a semana 24
Proporção de indivíduos com um aumento desde a linha de base de ≥1,0 ​​g/dL nos valores médios de Hb na Semana 12 até a Semana 24 na ausência de transfusões.
Linha de base até a semana 24
Pacientes com NTDT: Proporção de Indivíduos com um Aumento desde a Linha de Base de ≥3% nos Valores Médios de HbF na Semana 12 à Semana 24 na Ausência de Transfusões
Prazo: Linha de base até a semana 24
Proporção de indivíduos com um aumento desde o início de ≥3% nos valores médios de HbF na Semana 12 até a Semana 24 na ausência de transfusões
Linha de base até a semana 24
Pacientes TDT: redução na carga de transfusão de glóbulos vermelhos (RBC) com ≥33% de melhora hematológica da semana 24 à semana 36
Prazo: Linha de base até a semana 36
Proporção de pacientes com melhora hematológica ≥33% da semana 24 à semana 36 em comparação com as 12 semanas anteriores à linha de base (dia 1)
Linha de base até a semana 36
Pacientes TDT: redução na carga de transfusão de glóbulos vermelhos (RBC) com ≥50% de melhora hematológica da semana 12 à semana 24
Prazo: Linha de base até a semana 24
Proporção de pacientes com melhora hematológica ≥50% da semana 12 à semana 24 em comparação com as 12 semanas anteriores à linha de base (dia 1)
Linha de base até a semana 24
Pacientes TDT: redução na carga de transfusão de glóbulos vermelhos (RBC) com ≥50% de melhora hematológica da semana 24 à semana 36
Prazo: Linha de base até a semana 36
Proporção de pacientes com melhora hematológica ≥50% da semana 24 à semana 36 em comparação com as 12 semanas anteriores à linha de base (dia 1)
Linha de base até a semana 36
Pacientes com NTDT: Proporção de Indivíduos com um Aumento da Linha de Base de Hb na Semana 24 para a Semana 36 na Ausência de Transfusões
Prazo: Linha de base até a semana 36
Proporção de indivíduos com um aumento desde a linha de base de ≥1,0 ​​g/dL nos valores médios de Hb na semana 24 até a semana 36 na ausência de transfusões.
Linha de base até a semana 36
NTDT: Proporção de indivíduos com um aumento desde a linha de base de ≥3% nos valores médios de HbF na semana 24 até a semana 36 na ausência de transfusões
Prazo: Linha de base até a semana 36
Proporção de indivíduos com um aumento desde o início de ≥3% nos valores médios de HbF na semana 24 até a semana 36 na ausência de transfusões
Linha de base até a semana 36

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Cardurion Pharmaceuticals, Inc.

Colaboradores

Imara, Inc.

Investigadores

  • Diretor de estudo: Steve Luperchio, Cardurion Pharmaceuticals

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

16 de outubro de 2020

Conclusão Primária (Real)

11 de março de 2022

Conclusão do estudo (Real)

4 de maio de 2022

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

15 de abril de 2020

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

27 de maio de 2020

Primeira postagem (Real)

2 de junho de 2020

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

15 de maio de 2025

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

13 de maio de 2025

Última verificação

1 de maio de 2025

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • IMR-BTL-201
  • 2019-002989-12 (Número EudraCT)

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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