Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie av IMR-687 hos personer med beta-thalassemi

13. mai 2025 oppdatert av: Cardurion Pharmaceuticals, Inc.

En fase 2-studie for å evaluere sikkerheten og toleransen til IMR-687 hos personer med beta-talassemi

En studie for å evaluere sikkerheten og toleransen til IMR-687 hos personer med beta-talassemi

Studieoversikt

Status

Avsluttet

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

En fase 2, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert studie for å evaluere sikkerheten, toleransen, PK og PD til IMR-687 (fosfodiesterase (PDE) 9-hemmer) administrert én gang daglig (qd) oralt i 36 uker i 2 populasjoner av voksne personer med β-thalassemi: populasjon 1 (transfusjonsavhengig thalassemi (TDT) personer) og populasjon 2 (ikke-transfusjonsavhengig thalassemi (NTDT) personer).

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

122

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Danmark
    • Hovedstaden
      • Herlev, Hovedstaden, Danmark, 2730
        • Herlev Hospital
  • Frankrike
      • Paris, Frankrike, 75015
        • Hôpital Necker-Enfants Malades
    • Haute-Garonn
      • Toulouse cedex 9, Haute-Garonn, Frankrike, 31059
        • Institut Universitaire du Cancer de Toulouse Oncopole
    • Rhone
      • Lyon Cedex 03, Rhone, Frankrike, 69437
        • Hôpital Edouard Herriot
  • Georgia
      • Tbilisi, Georgia, 0159
        • National Center of Surgery
      • Tbilisi, Georgia, 0186
        • Medinvest - Institute of Hematology and Transfusiology
    • Borjomi
      • Tbilisi, Borjomi, Georgia, 0112
        • M. Zodelava Hematology Centre
  • Hellas
    • Attica
      • Athens, Attica, Hellas, 11527
        • Aghia Sofia General Children's Hospital
      • Athens, Attica, Hellas, 11527
        • Laiko General Hospital of Athens
    • Central Macedonia
      • Thessaloníki, Central Macedonia, Hellas, 54642
        • Ippokrateio General Hospital of Thessaloniki
    • Peloponnese
      • Patra, Peloponnese, Hellas, 26504
        • University General Hospital of Patras
  • Israel
      • Afula, Israel, 18101
        • Emek Medical Center
    • Haifa District
      • Haifa, Haifa District, Israel, 3109601
        • Rambam Health Care Campus
    • Jerusalem District
      • Jerusalem, Jerusalem District, Israel, 9112001
        • Hadassah University Hospital Ein Kerem
    • Northern District
      • Nahariya, Northern District, Israel, 2210001
        • The Galilee Medical Center
  • Italia
    • Turin
      • Orbassano, Turin, Italia, 10043
        • Azienda Ospedaliera Giuseppe Brotzu
      • Orbassano, Turin, Italia, 10043
        • Azienda Ospedaliera Universitaria - Università degli Studi della Campania Luigi Vanvitelli
  • Libanon
      • Hazmiyeh, Libanon, 213
        • Chronic Care Center
  • Malaysia
    • Johor
      • Johor Bahru, Johor, Malaysia, 80100
        • Hospital Sultanah Aminah Johor Bharu
    • Kedah
      • Alor Setar, Kedah, Malaysia, 05460
        • Hospital Sultanah Bahiyah
    • Penang
      • George Town, Penang, Malaysia, 10450
        • Hospital Pulau Pinang
    • Perak
      • Ipoh, Perak, Malaysia, 30450
        • Hospital Raja Permaisuri Bainun
    • Sabah
      • Kota Kinabalu, Sabah, Malaysia, 88586
        • Hospital Queen Elizabeth - Kota Kinabalu
    • Sarawak
      • Kuching, Sarawak, Malaysia, 93586
        • Hospital Umum Sarawak
  • Marokko
      • Rabat, Marokko, 10100
        • Hôpital d'Enfants Rabat
  • Nederland
    • North Holland
      • Amsterdam, North Holland, Nederland, 1105 AZ
        • Amsterdam Universitair Medische Centra - Academisch Medisch Centrum
  • Storbritannia
    • England
      • London, England, Storbritannia, N19 5NF
        • Whittington Health NHS Trust
      • London, England, Storbritannia, NW1 2PG
        • University College London Hospitals Nhs Foundation Trust
      • Manchester, England, Storbritannia, M13 9WL
        • Manchester University NHS Foundation Trust
  • Tunisia
      • Sousse, Tunisia, 4000
        • Centre Hôpital Universitaire Farhat Hached
      • Tunis, Tunisia, 1006
        • Centre National de Greffe de la Moelle Osseuse
      • Tunis, Tunisia, 1008
        • Hospital Aziza Othmana
  • Tyrkia
      • Ankara, Tyrkia, 06230
        • Hacettepe Universitesi
      • Izmir, Tyrkia, 35100
        • Ege Universitesi Tip Fakultesi
    • Icel
      • Mersin, Icel, Tyrkia, 33110
        • Akdeniz Universitesi
      • Mersin, Icel, Tyrkia, 33110
        • Mersin Üniversitesi Tıp Fakültesi

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 65 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Dokumentert diagnose av β-thalassemi eller HbE/β-thalassemi i deres sykehistorie. Samtidig alfagensletting, duplisering eller triplisering er tillatt.
  2. Dokumentasjon av datoene for transfusjonshendelser og antall pRBC-enheter per hendelse innen 12 uker før baseline-besøket (dag 1). .
  3. Må være villig og i stand til å fullføre alle studievurderinger og prosedyrer, og kommunisere effektivt med etterforskeren og stedets ansatte.
  4. TDT-individer: forsøkspersoner må gis regelmessig transfusjon, definert som >3 til 10 pRBC-enheter i løpet av de 12 ukene før baseline (dag 1) besøk og ingen transfusjonsfri periode i >35 dager i løpet av denne perioden.
  5. NTDT-personer: Forsøkspersonene må være transfusjonsuavhengige, definert som 0 til ≤3 enheter pRBC mottatt i løpet av 12-ukersperioden før baseline-besøket (dag 1), må ikke være på et vanlig transfusjonsprogram, må være RBC-transfusjonsfrie i minst ≥ 4 uker før randomisering, og må ikke planlegges for å starte en vanlig
  6. hematopoetisk stamcelletransplantasjon innen 9 måneder.
  7. NTDT-emner: Forsøkspersonene må ha Hb ≤10,0 g/dL ved screening; screening Hb-prøven må tas 7 til 28 dager før randomisering. Hb-verdier innen 21 dager etter transfusjon vil bli ekskludert.
  8. ECOG-ytelsespoeng på 0 til 1
  9. Kvinnelige forsøkspersoner må ikke være gravide eller ammende og det er høyst usannsynlig at de blir gravide. Mannlige forsøkspersoner må neppe impregnere en partner.

Ekskluderingskriterier:

  1. Diagnose av α-thalassemi (f.eks. hemoglobin H [HbH]) eller hemoglobin S (HbS)/β-thalassemi.
  2. Kroppsmasseindeks (BMI) <17,0 kg/m2 eller total kroppsvekt <45 kg; eller BMI >35 kg/m2
  3. Personer med kjent aktiv hepatitt A, hepatitt B eller hepatitt C, med aktiv eller akutt hendelse av malaria, eller som er kjent for å være positive for humant immunsviktvirus (HIV).
  4. Hjerneslag som krever medisinsk intervensjon ≤24 uker før randomisering.
  5. Blodplateantall >1000 × 109/L.
  6. Deltok i en annen klinisk studie av et undersøkelsesmiddel (eller enhet) innen 30 dager eller 5 halveringstider fra datoen for informert samtykke, avhengig av hva som er lengst, eller deltar for tiden i en annen studie.
  7. For personer på jernkelatbehandling (IKT) på tidspunktet for ICF-signering, initiering av IKT mindre enn 24 uker før forventet randomiseringsdato.
  8. Tidligere eksponering for sotatercept eller luspatercept, IMR-687 eller genterapi innen 6 måneder før randomisering (dag 1).
  9. Personer som har store organskader

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Lavere dose IMR-687
Oral administrering av IMR-687 én gang daglig
Legemiddel: IMR-687
Oral administrering av IMR-687 én gang daglig
Eksperimentell: Høyere dose IMR-687
Oral administrering av IMR-687 én gang daglig
Legemiddel: IMR-687
Oral administrering av IMR-687 én gang daglig
Placebo komparator: Placebo
Oral administrering av placebo én gang daglig
Legemiddel: Placebo
Oral administrering av placebo én gang daglig

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
IMR-687 Sikkerhet og tolerabilitet
Tidsramme: Grunnlinje til uke 40
Forekomst og alvorlighetsgrad av uønskede hendelser Forekomst og alvorlighetsgrad av alvorlige bivirkninger
Grunnlinje til uke 40

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
TDT-pasienter: Reduksjon i transfusjonsbyrde for røde blodlegemer (RBC) med ≥33 % hematologisk forbedring fra uke 12 til uke 24
Tidsramme: Baseline til uke 24
Andel pasienter med ≥33 % hematologisk forbedring (målt ved redusert transfusjonsbyrde) fra uke 12 til uke 24 sammenlignet med de 12 ukene før baseline (dag 1)
Baseline til uke 24
NTDT-pasienter: Andel pasienter med en økning fra baseline av Hb ved uke 12 til uke 24 i fravær av transfusjoner.
Tidsramme: Baseline til uke 24
Andel forsøkspersoner med en økning fra baseline på ≥1,0 ​​g/dL i gjennomsnittlige Hb-verdier ved uke 12 til uke 24 i fravær av transfusjoner.
Baseline til uke 24
NTDT-pasienter: Andel forsøkspersoner med en økning fra baseline på ≥3 % i gjennomsnittlige HbF-verdier ved uke 12 til uke 24 i fravær av transfusjoner
Tidsramme: Baseline til uke 24
Andel forsøkspersoner med en økning fra baseline på ≥3 % i gjennomsnittlige HbF-verdier ved uke 12 til uke 24 i fravær av transfusjoner
Baseline til uke 24
TDT-pasienter: Reduksjon i transfusjonsbyrde for røde blodlegemer (RBC) med ≥33 % hematologisk forbedring fra uke 24 til uke 36
Tidsramme: Grunnlinje til uke 36
Andel pasienter med ≥33 % hematologisk forbedring fra uke 24 til uke 36 sammenlignet med de 12 ukene før baseline (dag 1)
Grunnlinje til uke 36
TDT-pasienter: Reduksjon i transfusjonsbyrde for røde blodlegemer (RBC) med ≥50 % hematologisk forbedring fra uke 12 til uke 24
Tidsramme: Baseline til uke 24
Andel pasienter med ≥50 % hematologisk bedring fra uke 12 til uke 24 sammenlignet med de 12 ukene før baseline (dag 1)
Baseline til uke 24
TDT-pasienter: Reduksjon i transfusjonsbyrde for røde blodlegemer (RBC) med ≥50 % hematologisk forbedring fra uke 24 til uke 36
Tidsramme: Grunnlinje til uke 36
Andel pasienter med ≥50 % hematologisk forbedring fra uke 24 til uke 36 sammenlignet med de 12 ukene før baseline (dag 1)
Grunnlinje til uke 36
NTDT-pasienter: Andel av pasienter med en økning fra baseline av Hb ved uke 24 til uke 36 i fravær av transfusjoner
Tidsramme: Grunnlinje til uke 36
Andel forsøkspersoner med en økning fra baseline på ≥1,0 ​​g/dL i gjennomsnittlige Hb-verdier ved uke 24 til uke 36 i fravær av transfusjoner.
Grunnlinje til uke 36
NTDT: Andel forsøkspersoner med en økning fra baseline på ≥3 % i gjennomsnittlige HbF-verdier ved uke 24 til uke 36 i fravær av transfusjoner
Tidsramme: Grunnlinje til uke 36
Andel forsøkspersoner med en økning fra baseline på ≥3 % i gjennomsnittlige HbF-verdier ved uke 24 til uke 36 i fravær av transfusjoner
Grunnlinje til uke 36

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Cardurion Pharmaceuticals, Inc.

Samarbeidspartnere

Imara, Inc.

Etterforskere

  • Studieleder: Steve Luperchio, Cardurion Pharmaceuticals

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

16. oktober 2020

Primær fullføring (Faktiske)

11. mars 2022

Studiet fullført (Faktiske)

4. mai 2022

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

15. april 2020

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

27. mai 2020

Først lagt ut (Faktiske)

2. juni 2020

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

15. mai 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

13. mai 2025

Sist bekreftet

1. mai 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • IMR-BTL-201
  • 2019-002989-12 (EudraCT-nummer)

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på β Thalassemi

Kliniske studier på IMR-687

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Kyrgyzstan

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere