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Eine Studie über IMR-687 bei Patienten mit Beta-Thalassämie

6. Juni 2022 aktualisiert von: Imara, Inc.

Eine Phase-2-Studie zur Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit von IMR-687 bei Patienten mit Beta-Thalassämie

Eine Studie zur Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit von IMR-687 bei Patienten mit Beta-Thalassämie

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Phase-2-Studie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit, PK und PD von IMR-687 (Phosphodiesterase (PDE) 9-Hemmer), der einmal täglich (qd) oral über 36 Wochen in 2 Populationen verabreicht wurde von erwachsenen Probanden mit β-Thalassämie: Population 1 (transfusionsabhängige Thalassämie (TDT)-Subjekte) und Population 2 (nicht transfusionsabhängige Thalassämie (NTDT)-Subjekte).

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

122

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Dänemark
    • Hovedstaden
      • Herlev, Hovedstaden, Dänemark, 2730
        • Herlev Hospital
  • Frankreich
      • Paris, Frankreich, 75015
        • Hopital Necker-Enfants Malades
    • Haute-Garonn
      • Toulouse cedex 9, Haute-Garonn, Frankreich, 31059
        • Institut Universitaire du Cancer de Toulouse Oncopole
    • Rhone
      • Lyon Cedex 03, Rhone, Frankreich, 69437
        • Hôpital Edouard Herriot
  • Georgia
      • Tbilisi, Georgia, 0159
        • National Center of Surgery
      • Tbilisi, Georgia, 0186
        • Medinvest - Institute of Hematology and Transfusiology
    • Borjomi
      • Tbilisi, Borjomi, Georgia, 0112
        • M. Zodelava Hematology Centre
  • Griechenland
    • Attica
      • Athens, Attica, Griechenland, 11527
        • Aghia Sofia General Children's Hospital
      • Athens, Attica, Griechenland, 11527
        • Laiko General Hospital of Athens
    • Central Macedonia
      • Thessaloníki, Central Macedonia, Griechenland, 54642
        • Ippokrateio General Hospital of Thessaloniki
    • Peloponnese
      • Patra, Peloponnese, Griechenland, 26504
        • University General Hospital of Patras
  • Israel
      • Afula, Israel, 18101
        • Emek Medical Center
    • Haifa District
      • Haifa, Haifa District, Israel, 3109601
        • Rambam Health Care Campus
    • Jerusalem District
      • Jerusalem, Jerusalem District, Israel, 9112001
        • Hadassah University Hospital Ein Kerem
    • Northern District
      • Nahariya, Northern District, Israel, 2210001
        • The Galilee Medical Center
  • Italien
    • Turin
      • Orbassano, Turin, Italien, 10043
        • Azienda Ospedaliera Giuseppe Brotzu
      • Orbassano, Turin, Italien, 10043
        • Azienda Ospedaliera Universitaria - Università degli Studi della Campania Luigi Vanvitelli
  • Libanon
      • Hazmiyeh, Libanon, 213
        • Chronic Care Center
  • Malaysia
    • Johor
      • Johor Bahru, Johor, Malaysia, 80100
        • Hospital Sultanah Aminah Johor Bharu
    • Kedah
      • Alor Setar, Kedah, Malaysia, 05460
        • Hospital Sultanah Bahiyah
    • Penang
      • George Town, Penang, Malaysia, 10450
        • Hospital Pulau Pinang
    • Perak
      • Ipoh, Perak, Malaysia, 30450
        • Hospital Raja Permaisuri Bainun
    • Sabah
      • Kota Kinabalu, Sabah, Malaysia, 88586
        • Hospital Queen Elizabeth - Kota Kinabalu
    • Sarawak
      • Kuching, Sarawak, Malaysia, 93586
        • Hospital Umum Sarawak
  • Marokko
      • Rabat, Marokko, 10100
        • Hôpital d'Enfants Rabat
  • Niederlande
    • North Holland
      • Amsterdam, North Holland, Niederlande, 1105 AZ
        • Amsterdam Universitair Medische Centra - Academisch Medisch Centrum
  • Truthahn
      • Ankara, Truthahn, 06230
        • Hacettepe Universitesi
      • Izmir, Truthahn, 35100
        • Ege Universitesi Tip Fakultesi
    • Icel
      • Mersin, Icel, Truthahn, 33110
        • Akdeniz Universitesi
      • Mersin, Icel, Truthahn, 33110
        • Mersin Üniversitesi Tıp Fakültesi
  • Tunesien
      • Sousse, Tunesien, 4000
        • Centre Hôpital Universitaire Farhat Hached
      • Tunis, Tunesien, 1006
        • Centre National de Greffe de la Moelle Osseuse
      • Tunis, Tunesien, 1008
        • Hospital Aziza Othmana
  • Vereinigtes Königreich
    • England
      • London, England, Vereinigtes Königreich, N19 5NF
        • Whittington Health NHS Trust
      • London, England, Vereinigtes Königreich, NW1 2PG
        • University College London Hospitals NHS Foundation Trust
      • Manchester, England, Vereinigtes Königreich, M13 9WL
        • Manchester University NHS Foundation Trust

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 65 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Dokumentierte Diagnose von β-Thalassämie oder HbE/β-Thalassämie in ihrer Krankengeschichte. Eine gleichzeitige Alpha-Gen-Deletion, -Duplikation oder -Triplikation ist erlaubt.
  2. Dokumentation der Daten von Transfusionsereignissen und der Anzahl aller EK-Einheiten pro Ereignis innerhalb der 12 Wochen vor dem Baseline-Besuch (Tag 1). .
  3. Muss bereit und in der Lage sein, alle Studienbewertungen und -verfahren abzuschließen und effektiv mit dem Prüfarzt und dem Standortpersonal zu kommunizieren.
  4. TDT-Probanden: Probanden müssen regelmäßig transfundiert werden, definiert als > 3 bis 10 pRBC-Einheiten in den 12 Wochen vor dem Baseline-Besuch (Tag 1) und kein transfusionsfreier Zeitraum für > 35 Tage während dieses Zeitraums.
  5. NTDT-Probanden: Probanden müssen transfusionsunabhängig sein, definiert als 0 bis ≤ 3 Einheiten pRBCs, die während des 12-Wochen-Zeitraums vor dem Baseline-Besuch (Tag 1) erhalten wurden, dürfen nicht an einem regulären Transfusionsprogramm teilnehmen, müssen frei von RBC-Transfusionen sein für mindestens ≥ 4 Wochen vor der Randomisierung und darf nicht für den Beginn einer regulären geplant werden
  6. hämatopoetische Stammzelltransplantation innerhalb von 9 Monaten.
  7. NTDT-Patienten: Patienten müssen beim Screening Hb ≤ 10,0 g/dL haben; Die Screening-Hb-Probe muss 7 bis 28 Tage vor der Randomisierung entnommen werden. Hb-Werte innerhalb von 21 Tagen nach der Transfusion werden ausgeschlossen.
  8. ECOG-Performance-Score von 0 bis 1
  9. Frauen dürfen nicht schwanger sein oder stillen und es ist höchst unwahrscheinlich, dass sie schwanger werden. Es muss unwahrscheinlich sein, dass männliche Probanden einen Partner imprägnieren.

Ausschlusskriterien:

  1. Diagnose einer α-Thalassämie (z. B. Hämoglobin H [HbH]) oder Hämoglobin S (HbS)/β-Thalassämie.
  2. Body Mass Index (BMI) < 17,0 kg/m2 oder ein Gesamtkörpergewicht < 45 kg; oder BMI >35 kg/m2
  3. Probanden mit bekannter aktiver Hepatitis A, Hepatitis B oder Hepatitis C, mit aktivem oder akutem Malariaereignis oder von denen bekannt ist, dass sie positiv auf das humane Immundefizienzvirus (HIV) sind.
  4. Schlaganfall, der eine medizinische Intervention erfordert ≤24 Wochen vor der Randomisierung.
  5. Thrombozytenzahl >1000 × 109/l.
  6. Teilnahme an einer anderen klinischen Studie mit einem Prüfpräparat (oder Gerät) innerhalb von 30 Tagen oder 5 Halbwertszeiten nach dem Datum der Einverständniserklärung, je nachdem, welcher Zeitraum länger ist, oder nimmt derzeit an einer anderen Studie teil.
  7. Für Probanden, die zum Zeitpunkt der ICF-Unterzeichnung eine Eisenchelattherapie (ICT) erhalten, Beginn der ICT weniger als 24 Wochen vor dem vorhergesagten Randomisierungsdatum.
  8. Vorherige Exposition gegenüber Sotatercept oder Luspatercept, IMR-687 oder Gentherapie innerhalb von 6 Monaten vor der Randomisierung (Tag 1).
  9. Personen mit schweren Organschäden

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Niedrigere Dosis IMR-687
Orale Verabreichung von einmal täglich IMR-687
Arzneimittel: IMR-687
Orale Verabreichung von einmal täglich IMR-687
Experimental: Höhere Dosis IMR-687
Orale Verabreichung von einmal täglich IMR-687
Arzneimittel: IMR-687
Orale Verabreichung von einmal täglich IMR-687
Placebo-Komparator: Placebo
Orale Verabreichung von Placebo einmal täglich
Arzneimittel: Placebo
Orale Verabreichung von Placebo einmal täglich

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
IMR-687 Sicherheit und Verträglichkeit
Zeitfenster: Baseline bis Woche 40
Häufigkeit und Schweregrad von Nebenwirkungen Häufigkeit und Schweregrad von schwerwiegenden Nebenwirkungen
Baseline bis Woche 40

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
TDT-Patienten: Verringerung der Belastung durch Transfusion roter Blutkörperchen (RBC) mit ≥33 % hämatologischer Verbesserung von Woche 12 bis Woche 24
Zeitfenster: Baseline bis Woche 24
Anteil der Patienten mit ≥33 % hämatologischer Verbesserung (gemessen anhand der verringerten Transfusionslast) von Woche 12 bis Woche 24 im Vergleich zu den 12 Wochen vor Studienbeginn (Tag 1)
Baseline bis Woche 24
NTDT-Patienten: Anteil der Studienteilnehmer mit einem Hb-Anstieg vom Ausgangswert in Woche 12 bis Woche 24 ohne Transfusionen.
Zeitfenster: Baseline bis Woche 24
Anteil der Patienten mit einem Anstieg der mittleren Hb-Werte gegenüber dem Ausgangswert von ≥ 1,0 g/dl in Woche 12 bis Woche 24 ohne Transfusionen.
Baseline bis Woche 24
NTDT-Patienten: Anteil der Studienteilnehmer mit einem Anstieg der mittleren HbF-Werte gegenüber dem Ausgangswert von ≥ 3 % in Woche 12 bis Woche 24 ohne Transfusionen
Zeitfenster: Baseline bis Woche 24
Anteil der Studienteilnehmer mit einem Anstieg der mittleren HbF-Werte gegenüber dem Ausgangswert von ≥ 3 % in Woche 12 bis Woche 24 ohne Transfusionen
Baseline bis Woche 24
TDT-Patienten: Verringerung der Belastung durch Transfusion roter Blutkörperchen (RBC) mit ≥33 % hämatologischer Verbesserung von Woche 24 bis Woche 36
Zeitfenster: Baseline bis Woche 36
Anteil der Patienten mit ≥33 % hämatologischer Verbesserung von Woche 24 bis Woche 36 im Vergleich zu den 12 Wochen vor Studienbeginn (Tag 1)
Baseline bis Woche 36
TDT-Patienten: Verringerung der Belastung durch Transfusion roter Blutkörperchen (RBC) mit ≥50 % hämatologischer Verbesserung von Woche 12 bis Woche 24
Zeitfenster: Baseline bis Woche 24
Anteil der Patienten mit ≥50 % hämatologischer Verbesserung von Woche 12 bis Woche 24 im Vergleich zu den 12 Wochen vor Studienbeginn (Tag 1)
Baseline bis Woche 24
TDT-Patienten: Verringerung der Belastung durch Transfusion roter Blutkörperchen (RBC) mit ≥50 % hämatologischer Verbesserung von Woche 24 bis Woche 36
Zeitfenster: Baseline bis Woche 36
Anteil der Patienten mit ≥50 % hämatologischer Verbesserung von Woche 24 bis Woche 36 im Vergleich zu den 12 Wochen vor Studienbeginn (Tag 1)
Baseline bis Woche 36
NTDT-Patienten: Anteil der Studienteilnehmer mit einem Anstieg des Hb-Werts vom Ausgangswert in Woche 24 bis Woche 36 ohne Transfusionen
Zeitfenster: Baseline bis Woche 36
Anteil der Studienteilnehmer mit einem Anstieg der mittleren Hb-Werte gegenüber dem Ausgangswert von ≥ 1,0 g/dl in Woche 24 bis Woche 36 ohne Transfusionen.
Baseline bis Woche 36
NTDT: Anteil der Studienteilnehmer mit einem Anstieg der mittleren HbF-Werte von ≥3 % gegenüber dem Ausgangswert in Woche 24 bis Woche 36 ohne Transfusionen
Zeitfenster: Baseline bis Woche 36
Anteil der Studienteilnehmer mit einem Anstieg der mittleren HbF-Werte gegenüber dem Ausgangswert von ≥ 3 % in Woche 24 bis Woche 36 ohne Transfusionen
Baseline bis Woche 36

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Imara, Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

16. Oktober 2020

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

11. März 2022

Studienabschluss (Tatsächlich)

4. Mai 2022

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

15. April 2020

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

27. Mai 2020

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

2. Juni 2020

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

30. Juni 2022

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

6. Juni 2022

Zuletzt verifiziert

1. Juni 2022

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • IMR-BTL-201
  • 2019-002989-12 (EudraCT-Nummer)

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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