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Une étude de l'IMR-687 chez des sujets atteints de bêta-thalassémie

6 juin 2022 mis à jour par: Imara, Inc.

Une étude de phase 2 pour évaluer l'innocuité et la tolérabilité de l'IMR-687 chez les sujets atteints de bêta-thalassémie

Une étude pour évaluer l'innocuité et la tolérabilité de l'IMR-687 chez les sujets atteints de bêta-thalassémie

Aperçu de l'étude

Statut

Résilié

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Une étude de phase 2, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo pour évaluer l'innocuité, la tolérabilité, la PK et la PD de l'IMR-687 (inhibiteur de la phosphodiestérase (PDE) 9) administré une fois par jour (qd) par voie orale pendant 36 semaines dans 2 populations de sujets adultes atteints de β-thalassémie : Population 1 (sujets thalassémiques dépendants des transfusions (TDT)) et population 2 (sujets thalassémiques non dépendants des transfusions (NTDT)).

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

122

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Danemark
    • Hovedstaden
      • Herlev, Hovedstaden, Danemark, 2730
        • Herlev Hospital
  • France
      • Paris, France, 75015
        • Hôpital Necker-Enfants Malades
    • Haute-Garonn
      • Toulouse cedex 9, Haute-Garonn, France, 31059
        • Institut Universitaire Du Cancer de Toulouse Oncopole
    • Rhone
      • Lyon Cedex 03, Rhone, France, 69437
        • Hôpital Edouard Herriot
  • Grèce
    • Attica
      • Athens, Attica, Grèce, 11527
        • Aghia Sofia General Children's Hospital
      • Athens, Attica, Grèce, 11527
        • Laiko General Hospital of Athens
    • Central Macedonia
      • Thessaloníki, Central Macedonia, Grèce, 54642
        • Ippokrateio General Hospital of Thessaloniki
    • Peloponnese
      • Patra, Peloponnese, Grèce, 26504
        • University General Hospital of Patras
  • Géorgie
      • Tbilisi, Géorgie, 0159
        • National Center of Surgery
      • Tbilisi, Géorgie, 0186
        • Medinvest - Institute of Hematology and Transfusiology
    • Borjomi
      • Tbilisi, Borjomi, Géorgie, 0112
        • M. Zodelava Hematology Centre
  • Israël
      • Afula, Israël, 18101
        • Emek Medical Center
    • Haifa District
      • Haifa, Haifa District, Israël, 3109601
        • Rambam Health Care Campus
    • Jerusalem District
      • Jerusalem, Jerusalem District, Israël, 9112001
        • Hadassah University Hospital Ein Kerem
    • Northern District
      • Nahariya, Northern District, Israël, 2210001
        • The Galilee Medical Center
  • Italie
    • Turin
      • Orbassano, Turin, Italie, 10043
        • Azienda Ospedaliera Giuseppe Brotzu
      • Orbassano, Turin, Italie, 10043
        • Azienda Ospedaliera Universitaria - Università degli Studi della Campania Luigi Vanvitelli
  • Liban
      • Hazmiyeh, Liban, 213
        • Chronic Care Center
  • Malaisie
    • Johor
      • Johor Bahru, Johor, Malaisie, 80100
        • Hospital Sultanah Aminah Johor Bharu
    • Kedah
      • Alor Setar, Kedah, Malaisie, 05460
        • Hospital Sultanah Bahiyah
    • Penang
      • George Town, Penang, Malaisie, 10450
        • Hospital Pulau Pinang
    • Perak
      • Ipoh, Perak, Malaisie, 30450
        • Hospital Raja Permaisuri Bainun
    • Sabah
      • Kota Kinabalu, Sabah, Malaisie, 88586
        • Hospital Queen Elizabeth - Kota Kinabalu
    • Sarawak
      • Kuching, Sarawak, Malaisie, 93586
        • Hospital Umum Sarawak
  • Maroc
      • Rabat, Maroc, 10100
        • Hôpital d'Enfants Rabat
  • Pays-Bas
    • North Holland
      • Amsterdam, North Holland, Pays-Bas, 1105 AZ
        • Amsterdam Universitair Medische Centra - Academisch Medisch Centrum
  • Royaume-Uni
    • England
      • London, England, Royaume-Uni, N19 5NF
        • Whittington Health NHS Trust
      • London, England, Royaume-Uni, NW1 2PG
        • University College London Hospitals NHS Foundation Trust
      • Manchester, England, Royaume-Uni, M13 9WL
        • Manchester University NHS Foundation Trust
  • Tunisie
      • Sousse, Tunisie, 4000
        • Centre Hôpital Universitaire Farhat Hached
      • Tunis, Tunisie, 1006
        • Centre National de Greffe de la Moelle Osseuse
      • Tunis, Tunisie, 1008
        • Hospital Aziza Othmana
  • Turquie
      • Ankara, Turquie, 06230
        • Hacettepe Universitesi
      • Izmir, Turquie, 35100
        • Ege Universitesi Tip Fakultesi
    • Icel
      • Mersin, Icel, Turquie, 33110
        • Akdeniz Universitesi
      • Mersin, Icel, Turquie, 33110
        • Mersin Üniversitesi Tıp Fakültesi

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans à 65 ans (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  1. Diagnostic documenté de β-thalassémie ou HbE / β-thalassémie dans leurs antécédents médicaux. La délétion, la duplication ou la triplication concomitantes du gène alpha sont autorisées.
  2. Documentation des dates des événements de transfusion et du nombre de toutes les unités de pRBC par événement dans les 12 semaines précédant la visite de référence (jour 1). .
  3. Doit être disposé et capable de réaliser toutes les évaluations et procédures de l'étude, et de communiquer efficacement avec l'investigateur et le personnel du site.
  4. Sujets TDT : les sujets doivent être régulièrement transfusés, définis comme > 3 à 10 unités de pRBC dans les 12 semaines précédant la visite de référence (jour 1) et aucune période sans transfusion pendant > 35 jours au cours de cette période.
  5. Sujets NTDT : les sujets doivent être indépendants de la transfusion, définis comme 0 à ≤ 3 unités de globules rouges rouges reçus au cours de la période de 12 semaines précédant la visite de référence (jour 1), ne doivent pas suivre un programme de transfusion régulier, doivent être exempts de transfusion de globules rouges pendant au moins ≥ 4 semaines avant la randomisation, et ne doit pas être programmé pour commencer un traitement régulier
  6. greffe de cellules souches hématopoïétiques dans les 9 mois.
  7. Sujets NTDT : les sujets doivent avoir une Hb ≤ 10,0 g/dL lors du dépistage ; l'échantillon de dépistage Hb doit être prélevé 7 à 28 jours avant la randomisation. Les valeurs d'Hb dans les 21 jours suivant la transfusion seront exclues.
  8. Score de performance ECOG de 0 à 1
  9. Les sujets féminins ne doivent pas être enceintes ou allaiter et il est très peu probable qu'ils deviennent enceintes. Les sujets masculins doivent être peu susceptibles d'imprégner un partenaire.

Critère d'exclusion:

  1. Diagnostic d'α-thalassémie (par exemple, hémoglobine H [HbH]) ou d'hémoglobine S (HbS)/β thalassémie.
  2. Indice de masse corporelle (IMC) <17,0 kg/m2 ou poids corporel total <45 kg ; ou IMC >35 kg/m2
  3. Sujets atteints d'hépatite A, d'hépatite B ou d'hépatite C active connue, avec un événement actif ou aigu de paludisme, ou qui sont connus pour être positifs pour le virus de l'immunodéficience humaine (VIH).
  4. AVC nécessitant une intervention médicale ≤ 24 semaines avant la randomisation.
  5. Numération plaquettaire > 1000 × 109/L.
  6. Participé à une autre étude clinique d'un agent expérimental (ou dispositif) dans les 30 jours ou 5 demi-vies suivant la date du consentement éclairé, selon la période la plus longue, ou participe actuellement à une autre étude.
  7. Pour les sujets sous traitement par chélation du fer (ICT) au moment de la signature de l'ICF, initiation de l'ICT moins de 24 semaines avant la date de randomisation prévue.
  8. Exposition antérieure au sotatercept ou au luspatercept, à l'IMR-687 ou à la thérapie génique dans les 6 mois précédant la randomisation (jour 1).
  9. Sujets qui ont des lésions organiques majeures

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: IMR-687 à faible dose
Administration orale d'IMR-687 une fois par jour
Médicament: IMR-687
Administration orale d'IMR-687 une fois par jour
Expérimental: IMR-687 à dose plus élevée
Administration orale d'IMR-687 une fois par jour
Médicament: IMR-687
Administration orale d'IMR-687 une fois par jour
Comparateur placebo: Placebo
Administration orale d'un placebo une fois par jour
Médicament: Placebo
Administration orale d'une fois par jour Placebo

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
IMR-687 Sécurité et tolérance
Délai: Du départ à la semaine 40
Incidence et gravité des événements indésirables Incidence et gravité des événements indésirables graves
Du départ à la semaine 40

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Patients TDT : réduction de la charge transfusionnelle de globules rouges (GR) avec une amélioration hématologique ≥ 33 % de la semaine 12 à la semaine 24
Délai: De la ligne de base à la semaine 24
Proportion de patients présentant une amélioration hématologique ≥ 33 % (mesurée par la charge transfusionnelle réduite) de la semaine 12 à la semaine 24 par rapport aux 12 semaines précédant l'inclusion (jour 1)
De la ligne de base à la semaine 24
Patients NTDT : Proportion de sujets présentant une augmentation de l'hémoglobine par rapport au départ de la semaine 12 à la semaine 24 en l'absence de transfusions.
Délai: De la ligne de base à la semaine 24
Proportion de sujets présentant une augmentation par rapport au départ de ≥ 1,0 g/dL des valeurs moyennes d'Hb de la Semaine 12 à la Semaine 24 en l'absence de transfusions.
De la ligne de base à la semaine 24
Patients NTDT : Proportion de sujets présentant une augmentation par rapport au départ de ≥ 3 % des valeurs moyennes d'HbF de la semaine 12 à la semaine 24 en l'absence de transfusions
Délai: De la ligne de base à la semaine 24
Proportion de sujets présentant une augmentation par rapport au départ de ≥ 3 % des valeurs moyennes d'HbF de la Semaine 12 à la Semaine 24 en l'absence de transfusions
De la ligne de base à la semaine 24
Patients TDT : Réduction du fardeau des transfusions de globules rouges (GR) avec une amélioration hématologique ≥ 33 % de la semaine 24 à la semaine 36
Délai: Du départ à la semaine 36
Proportion de patients présentant une amélioration hématologique ≥ 33 % de la Semaine 24 à la Semaine 36 par rapport aux 12 semaines précédant l'inclusion (Jour 1)
Du départ à la semaine 36
Patients TDT : réduction de la charge transfusionnelle de globules rouges (GR) avec une amélioration hématologique ≥ 50 % de la semaine 12 à la semaine 24
Délai: De la ligne de base à la semaine 24
Proportion de patients présentant une amélioration hématologique ≥ 50 % de la Semaine 12 à la Semaine 24 par rapport aux 12 semaines précédant l'inclusion (Jour 1)
De la ligne de base à la semaine 24
Patients TDT : réduction de la charge transfusionnelle de globules rouges (GR) avec une amélioration hématologique ≥ 50 % de la semaine 24 à la semaine 36
Délai: Du départ à la semaine 36
Proportion de patients présentant une amélioration hématologique ≥ 50 % de la Semaine 24 à la Semaine 36 par rapport aux 12 semaines précédant l'inclusion (Jour 1)
Du départ à la semaine 36
Patients NTDT : Proportion de sujets présentant une augmentation de l'Hb entre la semaine 24 et la semaine 36 en l'absence de transfusions
Délai: Du départ à la semaine 36
Proportion de sujets présentant une augmentation par rapport au départ de ≥ 1,0 g/dL des valeurs moyennes d'Hb de la Semaine 24 à la Semaine 36 en l'absence de transfusions.
Du départ à la semaine 36
NTDT : Proportion de sujets présentant une augmentation par rapport au départ de ≥ 3 % des valeurs moyennes d'HbF de la semaine 24 à la semaine 36 en l'absence de transfusions
Délai: Du départ à la semaine 36
Proportion de sujets présentant une augmentation par rapport au départ de ≥ 3 % des valeurs moyennes d'HbF de la Semaine 24 à la Semaine 36 en l'absence de transfusions
Du départ à la semaine 36

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Imara, Inc.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

16 octobre 2020

Achèvement primaire (Réel)

11 mars 2022

Achèvement de l'étude (Réel)

4 mai 2022

Dates d'inscription aux études

Première soumission

15 avril 2020

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

27 mai 2020

Première publication (Réel)

2 juin 2020

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

30 juin 2022

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

6 juin 2022

Dernière vérification

1 juin 2022

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • IMR-BTL-201
  • 2019-002989-12 (Numéro EudraCT)

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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