Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus IMR-687:stä potilailla, joilla on beetatalassemia

tiistai 13. toukokuuta 2025 päivittänyt: Cardurion Pharmaceuticals, Inc.

Vaiheen 2 tutkimus IMR-687:n turvallisuuden ja siedettävyyden arvioimiseksi potilailla, joilla on beetatalassemia

Tutkimus IMR-687:n turvallisuuden ja siedettävyyden arvioimiseksi potilailla, joilla on beetatalassemia

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Lopetettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Vaiheen 2, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu tutkimus, jossa arvioitiin IMR-687:n (fosfodiesteraasi (PDE) 9:n estäjä) turvallisuutta, siedettävyyttä, PK:ta ja PD:tä annettuna kerran päivässä (qd) suun kautta 36 viikon ajan kahdessa populaatiossa β-talassemiaa sairastavista aikuisista: Populaatio 1 (TDT-potilaat) ja Populaatio 2 (Non-Transfusion Dependent Thalassemia (NTDT)).

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

122

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
    • North Holland
      • Amsterdam, North Holland, Alankomaat, 1105 AZ
        • Amsterdam Universitair Medische Centra - Academisch Medisch Centrum
  • Georgia
      • Tbilisi, Georgia, 0159
        • National Center of Surgery
      • Tbilisi, Georgia, 0186
        • Medinvest - Institute of Hematology and Transfusiology
    • Borjomi
      • Tbilisi, Borjomi, Georgia, 0112
        • M. Zodelava Hematology Centre
  • Israel
      • Afula, Israel, 18101
        • Emek Medical Center
    • Haifa District
      • Haifa, Haifa District, Israel, 3109601
        • Rambam Health Care Campus
    • Jerusalem District
      • Jerusalem, Jerusalem District, Israel, 9112001
        • Hadassah University Hospital Ein Kerem
    • Northern District
      • Nahariya, Northern District, Israel, 2210001
        • The Galilee Medical Center
  • Italia
    • Turin
      • Orbassano, Turin, Italia, 10043
        • Azienda Ospedaliera Giuseppe Brotzu
      • Orbassano, Turin, Italia, 10043
        • Azienda Ospedaliera Universitaria - Università degli Studi della Campania Luigi Vanvitelli
  • Kreikka
    • Attica
      • Athens, Attica, Kreikka, 11527
        • Aghia Sofia General Children's Hospital
      • Athens, Attica, Kreikka, 11527
        • Laiko General Hospital of Athens
    • Central Macedonia
      • Thessaloníki, Central Macedonia, Kreikka, 54642
        • Ippokrateio General Hospital of Thessaloniki
    • Peloponnese
      • Patra, Peloponnese, Kreikka, 26504
        • University General Hospital of Patras
  • Libanon
      • Hazmiyeh, Libanon, 213
        • Chronic Care Center
  • Malesia
    • Johor
      • Johor Bahru, Johor, Malesia, 80100
        • Hospital Sultanah Aminah Johor Bharu
    • Kedah
      • Alor Setar, Kedah, Malesia, 05460
        • Hospital Sultanah Bahiyah
    • Penang
      • George Town, Penang, Malesia, 10450
        • Hospital Pulau Pinang
    • Perak
      • Ipoh, Perak, Malesia, 30450
        • Hospital Raja Permaisuri Bainun
    • Sabah
      • Kota Kinabalu, Sabah, Malesia, 88586
        • Hospital Queen Elizabeth - Kota Kinabalu
    • Sarawak
      • Kuching, Sarawak, Malesia, 93586
        • Hospital Umum Sarawak
  • Marokko
      • Rabat, Marokko, 10100
        • Hôpital d'Enfants Rabat
  • Ranska
      • Paris, Ranska, 75015
        • Hôpital Necker-Enfants Malades
    • Haute-Garonn
      • Toulouse cedex 9, Haute-Garonn, Ranska, 31059
        • Institut Universitaire du Cancer de Toulouse Oncopole
    • Rhone
      • Lyon Cedex 03, Rhone, Ranska, 69437
        • Hôpital Edouard Herriot
  • Tanska
    • Hovedstaden
      • Herlev, Hovedstaden, Tanska, 2730
        • Herlev Hospital
  • Tunisia
      • Sousse, Tunisia, 4000
        • Centre Hôpital Universitaire Farhat Hached
      • Tunis, Tunisia, 1006
        • Centre National de Greffe de la Moelle Osseuse
      • Tunis, Tunisia, 1008
        • Hospital Aziza Othmana
  • Turkki
      • Ankara, Turkki, 06230
        • Hacettepe Universitesi
      • Izmir, Turkki, 35100
        • Ege Universitesi Tip Fakultesi
    • Icel
      • Mersin, Icel, Turkki, 33110
        • Akdeniz Universitesi
      • Mersin, Icel, Turkki, 33110
        • Mersin Üniversitesi Tıp Fakültesi
  • Yhdistynyt kuningaskunta
    • England
      • London, England, Yhdistynyt kuningaskunta, N19 5NF
        • Whittington Health NHS Trust
      • London, England, Yhdistynyt kuningaskunta, NW1 2PG
        • University College London Hospitals Nhs Foundation Trust
      • Manchester, England, Yhdistynyt kuningaskunta, M13 9WL
        • Manchester University NHS Foundation Trust

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta - 65 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Dokumentoitu β-talassemian tai HbE/β-talassemian diagnoosi heidän sairaushistoriassaan. Samanaikainen alfageenin deleetio, duplikaatio tai kolminkertaistuminen on sallittua.
  2. Dokumentaatio verensiirtotapahtumien päivämäärästä ja kaikkien pRBC-yksiköiden lukumäärä tapahtumaa kohden 12 viikon aikana ennen lähtötilannetta (päivä 1). .
  3. Hänen on oltava halukas ja kyettävä suorittamaan kaikki tutkimusarvioinnit ja -menettelyt sekä kommunikoimaan tehokkaasti tutkijan ja työpaikan henkilökunnan kanssa.
  4. TDT-potilaat: koehenkilöille on annettava säännöllisesti verensiirto, mikä määritellään > 3-10 pRBC-yksiköksi 12 viikon aikana ennen lähtötilanteen (päivä 1) käyntiä, eikä verensiirroista vapaata ajanjaksoa ole yli 35 päivää kyseisenä ajanjaksona.
  5. NTDT-potilaat: Koehenkilöiden on oltava verensiirroista riippumattomia, mikä määritellään 0–3 yksikköä pRBC-yksikköä 12 viikon aikana ennen peruskäyntiä (päivä 1), he eivät saa olla säännöllisessä verensiirto-ohjelmassa, heillä ei ole punasolujen siirtoa. vähintään ≥ 4 viikkoa ennen satunnaistamista, eikä sitä saa ajoittaa säännöllisen hoidon aloittamiseen
  6. hematopoieettisten kantasolujen siirto 9 kuukauden kuluessa.
  7. NTDT-kohteet: Tutkittavien Hb on oltava ≤10,0 g/dl seulonnassa; Hb-seulontanäyte on kerättävä 7–28 päivää ennen satunnaistamista. Hb-arvot 21 päivän sisällä verensiirron jälkeen jätetään huomioimatta.
  8. ECOG-suorituskykypisteet 0-1
  9. Naishenkilöt eivät saa olla raskaana tai imettävät, ja heillä on erittäin epätodennäköistä, että he tulisivat raskaaksi. Miesten on epätodennäköistä, että he raskautuvat kumppaniaan.

Poissulkemiskriteerit:

  1. α-talassemian (esim. hemoglobiini H [HbH]) tai hemoglobiini S (HbS)/β-talassemian diagnoosi.
  2. painoindeksi (BMI) <17,0 kg/m2 tai kokonaispaino <45 kg; tai BMI >35 kg/m2
  3. Potilaat, joilla tiedetään olevan aktiivinen hepatiitti A, hepatiitti B tai hepatiitti C, joilla on aktiivinen tai akuutti malariatapahtuma tai joiden tiedetään olevan positiivisia ihmisen immuunikatovirukselle (HIV).
  4. Aivohalvaus, joka vaatii lääketieteellistä hoitoa ≤ 24 viikkoa ennen satunnaistamista.
  5. Verihiutaleiden määrä >1000 × 109/l.
  6. Osallistunut toiseen kliiniseen tutkimukseen tutkittavalla aineella (tai laitteella) 30 päivän tai 5 puoliintumisajan kuluessa tietoisen suostumuksen päivämäärästä sen mukaan, kumpi on pidempi, tai osallistuu parhaillaan toiseen tutkimukseen.
  7. Koehenkilöille, jotka saavat rautakelaatiohoitoa (ICT) ICF:n allekirjoitushetkellä, ICT:n aloitus alle 24 viikkoa ennen ennakoitua satunnaistamisen päivämäärää.
  8. Aiempi altistuminen sotaterseptille tai luspaterseptille, IMR-687:lle tai geeniterapialle 6 kuukauden sisällä ennen satunnaistamista (päivä 1).
  9. Potilaat, joilla on vakavia elinvaurioita

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Pienempi annos IMR-687
IMR-687:n anto suun kautta kerran päivässä
Lääke: IMR-687
IMR-687:n anto suun kautta kerran päivässä
Kokeellinen: Suurempi annos IMR-687
IMR-687:n anto suun kautta kerran päivässä
Lääke: IMR-687
IMR-687:n anto suun kautta kerran päivässä
Placebo Comparator: Plasebo
Annostelu suun kautta kerran päivässä lumelääkettä
Lääke: Plasebo
Plaseboa suun kautta kerran päivässä

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
IMR-687 Turvallisuus ja siedettävyys
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 40
Haittatapahtumien ilmaantuvuus ja vakavuus Vakavien haittatapahtumien esiintyvyys ja vakavuus
Lähtötilanne viikkoon 40

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
TDT-potilaat: punasolujen (RBC) verensiirtokuormituksen väheneminen ja hematologinen paraneminen ≥33 % viikosta 12 viikoksi 24
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 24
Niiden potilaiden osuus, joiden hematologinen paraneminen on ≥33 % (mitattu verensiirtotaakan pienenemisenä) viikosta 12 viikolle 24 verrattuna 12 viikkoon ennen lähtötilannetta (päivä 1)
Lähtötilanne viikkoon 24
NTDT-potilaat: Niiden potilaiden osuus, joiden Hb nousi lähtötasosta viikolla 12 viikolle 24 ilman verensiirtoja.
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 24
Niiden potilaiden osuus, joiden keskimääräiset Hb-arvot nousivat ≥1,0 ​​g/dl lähtötasosta viikolla 12 viikolle 24 ilman verensiirtoja.
Lähtötilanne viikkoon 24
NTDT-potilaat: Niiden potilaiden osuus, joiden keskimääräiset HbF-arvot nousivat ≥3 % lähtötasosta viikolla 12 viikolle 24 ilman verensiirtoja
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 24
Niiden potilaiden osuus, joiden keskimääräiset HbF-arvot nousivat ≥3 % lähtötasosta viikolla 12 viikolle 24 ilman verensiirtoja
Lähtötilanne viikkoon 24
TDT-potilaat: Punasolujen (RBC) verensiirtotaakan väheneminen ja hematologinen paraneminen ≥33 % viikosta 24 viikoksi 36
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 36
Niiden potilaiden osuus, joiden hematologinen paraneminen on ≥33 % viikosta 24 viikolle 36 verrattuna 12 viikkoon ennen lähtötilannetta (päivä 1)
Lähtötilanne viikkoon 36
TDT-potilaat: Punasolujen (RBC) verensiirtokuormituksen väheneminen ja ≥50 % hematologinen paraneminen viikosta 12 viikoksi 24
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 24
Niiden potilaiden osuus, joiden hematologinen paraneminen on ≥ 50 % viikosta 12 viikolle 24 verrattuna 12 viikkoon ennen lähtötilannetta (päivä 1)
Lähtötilanne viikkoon 24
TDT-potilaat: Punasolujen (RBC) verensiirtotaakan väheneminen ja hematologinen paraneminen ≥50 % viikosta 24 viikoksi 36
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 36
Niiden potilaiden osuus, joiden hematologinen paraneminen on ≥ 50 % viikosta 24 viikolle 36 verrattuna 12 viikkoon ennen lähtötilannetta (päivä 1)
Lähtötilanne viikkoon 36
NTDT-potilaat: Niiden potilaiden osuus, joiden Hb nousi lähtötasosta viikolla 24 viikolle 36 ilman verensiirtoja
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 36
Niiden potilaiden osuus, joiden keskimääräiset Hb-arvot nousivat ≥1,0 ​​g/dl lähtötasosta viikolla 24 viikolle 36 ilman verensiirtoja.
Lähtötilanne viikkoon 36
NTDT: Niiden potilaiden osuus, joiden keskimääräiset HbF-arvot nousivat ≥3 % lähtötasosta viikolla 24 viikolle 36 ilman verensiirtoja
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 36
Niiden potilaiden osuus, joiden keskimääräiset HbF-arvot nousivat ≥3 % lähtötasosta viikolla 24 viikolle 36 ilman verensiirtoja
Lähtötilanne viikkoon 36

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Cardurion Pharmaceuticals, Inc.

Yhteistyökumppanit

Imara, Inc.

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Steve Luperchio, Cardurion Pharmaceuticals

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Perjantai 16. lokakuuta 2020

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 11. maaliskuuta 2022

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 4. toukokuuta 2022

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 15. huhtikuuta 2020

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 27. toukokuuta 2020

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 2. kesäkuuta 2020

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 15. toukokuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 13. toukokuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Torstai 1. toukokuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • IMR-BTL-201
  • 2019-002989-12 (EudraCT-numero)

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset β talassemia

Kliiniset tutkimukset IMR-687

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Ethiopia

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa