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Un estudio de IMR-687 en sujetos con beta talasemia

13 de mayo de 2025 actualizado por: Cardurion Pharmaceuticals, Inc.

Un estudio de fase 2 para evaluar la seguridad y tolerabilidad de IMR-687 en sujetos con beta talasemia

Un estudio para evaluar la seguridad y tolerabilidad de IMR-687 en sujetos con beta talasemia

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Un estudio de fase 2, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo para evaluar la seguridad, tolerabilidad, PK y PD de IMR-687 (inhibidor de la fosfodiesterasa (PDE) 9) administrado una vez al día (qd) por vía oral durante 36 semanas en 2 poblaciones de sujetos adultos con β-talasemia: Población 1 (sujetos con talasemia dependiente de transfusiones (TDT)) y Población 2 (sujetos con talasemia no dependientes de transfusiones (NTDT)).

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

122

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Dinamarca
    • Hovedstaden
      • Herlev, Hovedstaden, Dinamarca, 2730
        • Herlev Hospital
  • Francia
      • Paris, Francia, 75015
        • Hôpital Necker-Enfants Malades
    • Haute-Garonn
      • Toulouse cedex 9, Haute-Garonn, Francia, 31059
        • Institut Universitaire du Cancer de Toulouse Oncopole
    • Rhone
      • Lyon Cedex 03, Rhone, Francia, 69437
        • Hôpital Edouard Herriot
  • Georgia
      • Tbilisi, Georgia, 0159
        • National Center of Surgery
      • Tbilisi, Georgia, 0186
        • Medinvest - Institute of Hematology and Transfusiology
    • Borjomi
      • Tbilisi, Borjomi, Georgia, 0112
        • M. Zodelava Hematology Centre
  • Grecia
    • Attica
      • Athens, Attica, Grecia, 11527
        • Aghia Sofia General Children's Hospital
      • Athens, Attica, Grecia, 11527
        • Laiko General Hospital of Athens
    • Central Macedonia
      • Thessaloníki, Central Macedonia, Grecia, 54642
        • Ippokrateio General Hospital of Thessaloniki
    • Peloponnese
      • Patra, Peloponnese, Grecia, 26504
        • University General Hospital of Patras
  • Israel
      • Afula, Israel, 18101
        • Emek Medical Center
    • Haifa District
      • Haifa, Haifa District, Israel, 3109601
        • Rambam Health Care Campus
    • Jerusalem District
      • Jerusalem, Jerusalem District, Israel, 9112001
        • Hadassah University Hospital Ein Kerem
    • Northern District
      • Nahariya, Northern District, Israel, 2210001
        • The Galilee Medical Center
  • Italia
    • Turin
      • Orbassano, Turin, Italia, 10043
        • Azienda Ospedaliera Giuseppe Brotzu
      • Orbassano, Turin, Italia, 10043
        • Azienda Ospedaliera Universitaria - Università degli Studi della Campania Luigi Vanvitelli
  • Líbano
      • Hazmiyeh, Líbano, 213
        • Chronic Care Center
  • Malasia
    • Johor
      • Johor Bahru, Johor, Malasia, 80100
        • Hospital Sultanah Aminah Johor Bharu
    • Kedah
      • Alor Setar, Kedah, Malasia, 05460
        • Hospital Sultanah Bahiyah
    • Penang
      • George Town, Penang, Malasia, 10450
        • Hospital Pulau Pinang
    • Perak
      • Ipoh, Perak, Malasia, 30450
        • Hospital Raja Permaisuri Bainun
    • Sabah
      • Kota Kinabalu, Sabah, Malasia, 88586
        • Hospital Queen Elizabeth - Kota Kinabalu
    • Sarawak
      • Kuching, Sarawak, Malasia, 93586
        • Hospital Umum Sarawak
  • Marruecos
      • Rabat, Marruecos, 10100
        • Hôpital d'Enfants Rabat
  • Pavo
      • Ankara, Pavo, 06230
        • Hacettepe Universitesi
      • Izmir, Pavo, 35100
        • Ege Universitesi Tip Fakultesi
    • Icel
      • Mersin, Icel, Pavo, 33110
        • Akdeniz Universitesi
      • Mersin, Icel, Pavo, 33110
        • Mersin Üniversitesi Tıp Fakültesi
  • Países Bajos
    • North Holland
      • Amsterdam, North Holland, Países Bajos, 1105 AZ
        • Amsterdam Universitair Medische Centra - Academisch Medisch Centrum
  • Reino Unido
    • England
      • London, England, Reino Unido, N19 5NF
        • Whittington Health NHS Trust
      • London, England, Reino Unido, NW1 2PG
        • University College London Hospitals Nhs Foundation Trust
      • Manchester, England, Reino Unido, M13 9WL
        • Manchester University NHS Foundation Trust
  • Túnez
      • Sousse, Túnez, 4000
        • Centre Hôpital Universitaire Farhat Hached
      • Tunis, Túnez, 1006
        • Centre National de Greffe de la Moelle Osseuse
      • Tunis, Túnez, 1008
        • Hospital Aziza Othmana

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años a 65 años (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Diagnóstico documentado de β-talasemia o HbE/ β-talasemia en su historial médico. Se permite la eliminación, duplicación o triplicación concomitante del gen alfa.
  2. Documentación de las fechas de los eventos de transfusión y el número de todas las unidades de pRBC por evento dentro de las 12 semanas anteriores a la visita inicial (día 1). .
  3. Debe estar dispuesto y ser capaz de completar todas las evaluaciones y procedimientos del estudio, y comunicarse de manera efectiva con el investigador y el personal del sitio.
  4. Sujetos TDT: los sujetos deben recibir transfusiones regulares, definidas como > 3 a 10 unidades de pRBC en las 12 semanas anteriores a la visita inicial (día 1) y ningún período sin transfusiones durante > 35 días durante ese período.
  5. Sujetos NTDT: los sujetos deben ser independientes de las transfusiones, definidas como 0 a ≤3 unidades de pRBC recibidas durante el período de 12 semanas antes de la visita inicial (día 1), no deben estar en un programa de transfusión regular, deben estar libres de transfusiones de glóbulos rojos durante al menos ≥ 4 semanas antes de la aleatorización, y no debe programarse para comenzar un programa regular
  6. trasplante de células madre hematopoyéticas dentro de los 9 meses.
  7. Sujetos NTDT: los sujetos deben tener Hb ≤10,0 g/dl en la selección; la muestra de detección de Hb debe recolectarse de 7 a 28 días antes de la aleatorización. Se excluirán los valores de Hb dentro de los 21 días posteriores a la transfusión.
  8. Puntuación de rendimiento ECOG de 0 a 1
  9. Las mujeres no deben estar embarazadas ni amamantando y es muy poco probable que queden embarazadas. Debe ser poco probable que los sujetos masculinos embaracen a una pareja.

Criterio de exclusión:

  1. Diagnóstico de α-talasemia (p. ej., hemoglobina H [HbH]) o hemoglobina S (HbS)/ β talasemia.
  2. Índice de masa corporal (IMC) <17,0 kg/m2 o un peso corporal total <45 kg; o IMC >35 kg/m2
  3. Sujetos con hepatitis A, hepatitis B o hepatitis C activa conocida, con evento activo o agudo de malaria, o que se sabe que son positivos para el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH).
  4. Accidente cerebrovascular que requiere intervención médica ≤ 24 semanas antes de la aleatorización.
  5. Recuento de plaquetas >1000 × 109/L.
  6. Participó en otro estudio clínico de un agente (o dispositivo) en investigación dentro de los 30 días o 5 vidas medias a partir de la fecha del consentimiento informado, lo que sea más largo, o está participando actualmente en otro estudio.
  7. Para Sujetos en terapia de quelación de hierro (ICT) en el momento de la firma de ICF, inicio de ICT menos de 24 semanas antes de la fecha de aleatorización prevista.
  8. Exposición previa a sotatercept o luspatercept, IMR-687 o terapia génica dentro de los 6 meses anteriores a la aleatorización (Día 1).
  9. Sujetos que tienen daño orgánico importante

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Dosis más baja IMR-687
Administración oral de IMR-687 una vez al día
Droga: IMR-687
Administración oral de IMR-687 una vez al día
Experimental: Dosis más alta IMR-687
Administración oral de IMR-687 una vez al día
Droga: IMR-687
Administración oral de IMR-687 una vez al día
Comparador de placebos: Placebo
Administración oral de placebo una vez al día
Droga: Placebo
Administración oral de Placebo una vez al día

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
IMR-687 Seguridad y tolerabilidad
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 40
Incidencia y gravedad de los eventos adversos Incidencia y gravedad de los eventos adversos graves
Línea de base a la semana 40

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Pacientes con TDT: reducción de la carga transfusional de glóbulos rojos (RBC) con una mejora hematológica de ≥33 % desde la semana 12 hasta la semana 24
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 24
Proporción de pacientes con una mejoría hematológica ≥33 % (medida por carga de transfusión reducida) desde la semana 12 hasta la semana 24 en comparación con las 12 semanas anteriores al inicio (día 1)
Línea de base a la semana 24
Pacientes con NTDT: proporción de sujetos con un aumento desde el inicio de la Hb en la semana 12 hasta la semana 24 en ausencia de transfusiones.
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 24
Proporción de sujetos con un aumento desde el inicio de ≥1,0 ​​g/dl en los valores medios de Hb en la semana 12 a la semana 24 en ausencia de transfusiones.
Línea de base a la semana 24
Pacientes con NTDT: proporción de sujetos con un aumento desde el inicio de ≥3 % en los valores medios de HbF en la semana 12 a la semana 24 en ausencia de transfusiones
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 24
Proporción de sujetos con un aumento desde el inicio de ≥3 % en los valores medios de HbF en la semana 12 a la semana 24 en ausencia de transfusiones
Línea de base a la semana 24
Pacientes con TDT: reducción de la carga transfusional de glóbulos rojos (RBC) con una mejoría hematológica de ≥33 % desde la semana 24 hasta la semana 36
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 36
Proporción de pacientes con ≥33 % de mejoría hematológica desde la semana 24 hasta la semana 36 en comparación con las 12 semanas anteriores al inicio (día 1)
Línea de base a la semana 36
Pacientes con TDT: reducción de la carga transfusional de glóbulos rojos (RBC) con una mejora hematológica de ≥50 % desde la semana 12 hasta la semana 24
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 24
Proporción de pacientes con ≥50 % de mejoría hematológica desde la semana 12 hasta la semana 24 en comparación con las 12 semanas anteriores al inicio (día 1)
Línea de base a la semana 24
Pacientes con TDT: reducción de la carga transfusional de glóbulos rojos (RBC) con una mejoría hematológica de ≥50 % desde la semana 24 hasta la semana 36
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 36
Proporción de pacientes con ≥50 % de mejoría hematológica desde la semana 24 hasta la semana 36 en comparación con las 12 semanas anteriores al inicio (día 1)
Línea de base a la semana 36
Pacientes con NTDT: proporción de sujetos con un aumento desde el inicio de la Hb en la semana 24 hasta la semana 36 en ausencia de transfusiones
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 36
Proporción de sujetos con un aumento desde el inicio de ≥1,0 ​​g/dl en los valores medios de Hb en la semana 24 a la semana 36 en ausencia de transfusiones.
Línea de base a la semana 36
NTDT: Proporción de sujetos con un aumento desde el inicio de ≥3 % en los valores medios de HbF en la semana 24 a la semana 36 en ausencia de transfusiones
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 36
Proporción de sujetos con un aumento desde el inicio de ≥3 % en los valores medios de HbF en la semana 24 a la semana 36 en ausencia de transfusiones
Línea de base a la semana 36

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Cardurion Pharmaceuticals, Inc.

Colaboradores

Imara, Inc.

Investigadores

  • Director de estudio: Steve Luperchio, Cardurion Pharmaceuticals

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

16 de octubre de 2020

Finalización primaria (Actual)

11 de marzo de 2022

Finalización del estudio (Actual)

4 de mayo de 2022

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

15 de abril de 2020

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

27 de mayo de 2020

Publicado por primera vez (Actual)

2 de junio de 2020

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

15 de mayo de 2025

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

13 de mayo de 2025

Última verificación

1 de mayo de 2025

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • IMR-BTL-201
  • 2019-002989-12 (Número EudraCT)

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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