Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie IMR-687 u osób z talasemią beta

6 czerwca 2022 zaktualizowane przez: Imara, Inc.

Badanie fazy 2 oceniające bezpieczeństwo i tolerancję IMR-687 u pacjentów z talasemią beta

Badanie oceniające bezpieczeństwo i tolerancję IMR-687 u osób z talasemią beta

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Randomizowane badanie fazy 2 z podwójnie ślepą próbą, kontrolowane placebo, mające na celu ocenę bezpieczeństwa, tolerancji, farmakokinetyki i PD IMR-687 (inhibitor fosfodiesterazy (PDE) 9) podawanego raz dziennie (qd) doustnie przez 36 tygodni w 2 populacjach dorosłych pacjentów z talasemią β: Populacja 1 (osoby z talasemią zależną od transfuzji (TDT)) i populacja 2 (osoby z talasemią niezależną od transfuzji (NTDT)).

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

122

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Dania
    • Hovedstaden
      • Herlev, Hovedstaden, Dania, 2730
        • Herlev Hospital
  • Francja
      • Paris, Francja, 75015
        • Hôpital Necker-Enfants Malades
    • Haute-Garonn
      • Toulouse cedex 9, Haute-Garonn, Francja, 31059
        • Institut Universitaire Du Cancer de Toulouse Oncopole
    • Rhone
      • Lyon Cedex 03, Rhone, Francja, 69437
        • Hôpital Edouard Herriot
  • Grecja
    • Attica
      • Athens, Attica, Grecja, 11527
        • Aghia Sofia General Children's Hospital
      • Athens, Attica, Grecja, 11527
        • Laiko General Hospital of Athens
    • Central Macedonia
      • Thessaloníki, Central Macedonia, Grecja, 54642
        • Ippokrateio General Hospital of Thessaloniki
    • Peloponnese
      • Patra, Peloponnese, Grecja, 26504
        • University General Hospital of Patras
  • Gruzja
      • Tbilisi, Gruzja, 0159
        • National Center of Surgery
      • Tbilisi, Gruzja, 0186
        • Medinvest - Institute of Hematology and Transfusiology
    • Borjomi
      • Tbilisi, Borjomi, Gruzja, 0112
        • M. Zodelava Hematology Centre
  • Holandia
    • North Holland
      • Amsterdam, North Holland, Holandia, 1105 AZ
        • Amsterdam Universitair Medische Centra - Academisch Medisch Centrum
  • Indyk
      • Ankara, Indyk, 06230
        • Hacettepe Universitesi
      • Izmir, Indyk, 35100
        • Ege Universitesi Tip Fakultesi
    • Icel
      • Mersin, Icel, Indyk, 33110
        • Akdeniz Universitesi
      • Mersin, Icel, Indyk, 33110
        • Mersin Üniversitesi Tıp Fakültesi
  • Izrael
      • Afula, Izrael, 18101
        • Emek Medical Center
    • Haifa District
      • Haifa, Haifa District, Izrael, 3109601
        • Rambam Health Care Campus
    • Jerusalem District
      • Jerusalem, Jerusalem District, Izrael, 9112001
        • Hadassah University Hospital Ein Kerem
    • Northern District
      • Nahariya, Northern District, Izrael, 2210001
        • The Galilee Medical Center
  • Liban
      • Hazmiyeh, Liban, 213
        • Chronic Care Center
  • Malezja
    • Johor
      • Johor Bahru, Johor, Malezja, 80100
        • Hospital Sultanah Aminah Johor Bharu
    • Kedah
      • Alor Setar, Kedah, Malezja, 05460
        • Hospital Sultanah Bahiyah
    • Penang
      • George Town, Penang, Malezja, 10450
        • Hospital Pulau Pinang
    • Perak
      • Ipoh, Perak, Malezja, 30450
        • Hospital Raja Permaisuri Bainun
    • Sabah
      • Kota Kinabalu, Sabah, Malezja, 88586
        • Hospital Queen Elizabeth - Kota Kinabalu
    • Sarawak
      • Kuching, Sarawak, Malezja, 93586
        • Hospital Umum Sarawak
  • Maroko
      • Rabat, Maroko, 10100
        • Hôpital d'Enfants Rabat
  • Tunezja
      • Sousse, Tunezja, 4000
        • Centre Hôpital Universitaire Farhat Hached
      • Tunis, Tunezja, 1006
        • Centre National de Greffe de la Moelle Osseuse
      • Tunis, Tunezja, 1008
        • Hospital Aziza Othmana
  • Włochy
    • Turin
      • Orbassano, Turin, Włochy, 10043
        • Azienda Ospedaliera Giuseppe Brotzu
      • Orbassano, Turin, Włochy, 10043
        • Azienda Ospedaliera Universitaria - Università degli Studi della Campania Luigi Vanvitelli
  • Zjednoczone Królestwo
    • England
      • London, England, Zjednoczone Królestwo, N19 5NF
        • Whittington Health NHS Trust
      • London, England, Zjednoczone Królestwo, NW1 2PG
        • University College London Hospitals NHS Foundation Trust
      • Manchester, England, Zjednoczone Królestwo, M13 9WL
        • Manchester University NHS Foundation Trust

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 65 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Udokumentowane rozpoznanie β-talasemii lub HbE/ β-talasemii w historii choroby. Dozwolona jest jednoczesna delecja, duplikacja lub potrojenie genu alfa.
  2. Dokumentacja dat transfuzji i liczby wszystkich jednostek pRBC na zdarzenie w ciągu 12 tygodni przed wizytą wyjściową (dzień 1). .
  3. Musi być chętny i zdolny do przeprowadzenia wszystkich ocen i procedur badania oraz do skutecznej komunikacji z badaczem i personelem ośrodka.
  4. Pacjenci TDT: pacjenci muszą być regularnie przetaczani, co definiuje się jako >3 do 10 jednostek pRBC w ciągu 12 tygodni przed wizytą w punkcie początkowym (Dzień 1) i brak okresu bez transfuzji przez >35 dni w tym okresie.
  5. Pacjenci z NTDT: Pacjenci muszą być niezależni od transfuzji, zdefiniowani jako 0 do ≤3 jednostek pRBC otrzymanych w okresie 12 tygodni przed wizytą wyjściową (Dzień 1), nie mogą być poddawani regularnemu programowi transfuzji, nie mogą być transfuzjami krwinek czerwonych przez co najmniej 4 tygodnie przed randomizacją i nie można planować rozpoczęcia regularnego leczenia
  6. przeszczep krwiotwórczych komórek macierzystych w ciągu 9 miesięcy.
  7. Osoby z NTDT: Osoby badane muszą mieć Hb ≤10,0 g/dL podczas badania przesiewowego; skriningową próbkę Hb należy pobrać od 7 do 28 dni przed randomizacją. Wartości Hb w ciągu 21 dni po transfuzji zostaną wykluczone.
  8. Wynik wydajności ECOG od 0 do 1
  9. Kobiety nie mogą być w ciąży ani karmić piersią, a zajście w ciążę jest bardzo mało prawdopodobne. Jest mało prawdopodobne, aby badani płci męskiej zapłodnili partnera.

Kryteria wyłączenia:

  1. Rozpoznanie α-talasemii (np. hemoglobiny H [HbH]) lub hemoglobiny S (HbS)/ talasemii β.
  2. Wskaźnik masy ciała (BMI) <17,0 kg/m2 lub całkowita masa ciała <45 kg; lub BMI >35 kg/m2
  3. Osoby ze znanym czynnym wirusowym zapaleniem wątroby typu A, wirusowym zapaleniem wątroby typu B lub wirusowym zapaleniem wątroby typu C, z aktywnym lub ostrym epizodem malarii lub o których wiadomo, że są dodatnie na obecność ludzkiego wirusa niedoboru odporności (HIV).
  4. Udar wymagający interwencji medycznej ≤24 tygodnie przed randomizacją.
  5. Liczba płytek krwi >1000 × 109/l.
  6. Uczestniczył w innym badaniu klinicznym badanego środka (lub wyrobu) w ciągu 30 dni lub 5 okresów półtrwania od daty wyrażenia świadomej zgody, w zależności od tego, który okres jest dłuższy, lub obecnie uczestniczy w innym badaniu.
  7. W przypadku pacjentów poddawanych terapii chelatującej żelazo (ICT) w momencie podpisania ICF, rozpoczęcie ICT mniej niż 24 tygodnie przed przewidywaną datą randomizacji.
  8. Wcześniejsza ekspozycja na sotatercept lub luspatercept, IMR-687 lub terapię genową w ciągu 6 miesięcy przed randomizacją (dzień 1).
  9. Osoby z poważnymi uszkodzeniami narządów

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Niższa dawka IMR-687
Podawanie doustne IMR-687 raz dziennie
Lek: IMR-687
Podawanie doustne IMR-687 raz dziennie
Eksperymentalny: Wyższa dawka IMR-687
Podawanie doustne IMR-687 raz dziennie
Lek: IMR-687
Podawanie doustne IMR-687 raz dziennie
Komparator placebo: Placebo
Doustne podawanie raz dziennie placebo
Lek: Placebo
Podawanie doustne raz dziennie Placebo

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
IMR-687 Bezpieczeństwo i tolerancja
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 40
Częstość występowania i dotkliwość zdarzeń niepożądanych Częstość występowania i dotkliwość poważnych zdarzeń niepożądanych
Wartość wyjściowa do tygodnia 40

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Pacjenci z TDT: Zmniejszenie obciążenia transfuzyjnego krwinek czerwonych (RBC) z ≥33% poprawą hematologiczną od 12. do 24. tygodnia
Ramy czasowe: Linia bazowa do tygodnia 24
Odsetek pacjentów z ≥33% poprawą hematologiczną (mierzoną jako zmniejszone obciążenie transfuzjami) od tygodnia 12 do tygodnia 24 w porównaniu z 12 tygodniami przed punktem wyjściowym (dzień 1)
Linia bazowa do tygodnia 24
Pacjenci z NTDT: Odsetek pacjentów ze wzrostem Hb w stosunku do wartości wyjściowych w tygodniu 12 do tygodnia 24 przy braku transfuzji.
Ramy czasowe: Linia bazowa do tygodnia 24
Odsetek pacjentów ze wzrostem średnich wartości Hb w stosunku do wartości wyjściowych o ≥1,0 ​​g/dl w tygodniu 12. do tygodnia 24. przy braku transfuzji.
Linia bazowa do tygodnia 24
Pacjenci z NTDT: Odsetek pacjentów ze wzrostem średniej wartości HbF w stosunku do wartości wyjściowej o ≥3% w tygodniu 12. do 24. przy braku transfuzji
Ramy czasowe: Linia bazowa do tygodnia 24
Odsetek pacjentów, u których średnie wartości HbF wzrosły o ≥3% w stosunku do wartości początkowej w tygodniu 12. do tygodnia 24. przy braku transfuzji
Linia bazowa do tygodnia 24
Pacjenci z TDT: Zmniejszenie obciążenia transfuzyjnego krwinek czerwonych (RBC) z ≥33% poprawą hematologiczną od 24 do 36 tygodnia
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 36
Odsetek pacjentów z ≥33% poprawą parametrów hematologicznych między 24. a 36. tygodniem w porównaniu z 12 tygodniami przed punktem wyjściowym (dzień 1.)
Wartość wyjściowa do tygodnia 36
Pacjenci z TDT: Zmniejszenie obciążenia transfuzjami krwinek czerwonych (RBC) z ≥50% poprawą hematologiczną od 12. do 24. tygodnia
Ramy czasowe: Linia bazowa do tygodnia 24
Odsetek pacjentów z ≥50% poprawą hematologiczną od 12. do 24. tygodnia w porównaniu z 12 tygodniami przed punktem wyjściowym (dzień 1.)
Linia bazowa do tygodnia 24
Pacjenci z TDT: Zmniejszenie obciążenia transfuzyjnego krwinek czerwonych (RBC) z ≥50% poprawą hematologiczną od 24 do 36 tygodnia
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 36
Odsetek pacjentów z ≥50% poprawą parametrów hematologicznych między 24. a 36. tygodniem w porównaniu z 12 tygodniami przed punktem wyjściowym (dzień 1.)
Wartość wyjściowa do tygodnia 36
Pacjenci z NTDT: Odsetek pacjentów ze wzrostem Hb w stosunku do wartości wyjściowych w 24. do 36. tygodniu przy braku transfuzji
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 36
Odsetek pacjentów ze wzrostem średnich wartości Hb w stosunku do wartości wyjściowych o ≥1,0 ​​g/dl w tygodniu 24. do 36. przy braku transfuzji.
Wartość wyjściowa do tygodnia 36
NTDT: Odsetek pacjentów ze wzrostem średniej wartości HbF w stosunku do wartości początkowej o ≥3% w tygodniu 24. do 36. przy braku transfuzji
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 36
Odsetek pacjentów, u których średnie wartości HbF wzrosły o ≥3% w stosunku do wartości początkowej w tygodniu 24. do 36. przy braku transfuzji
Wartość wyjściowa do tygodnia 36

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Imara, Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

16 października 2020

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

11 marca 2022

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

4 maja 2022

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

15 kwietnia 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

27 maja 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

2 czerwca 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

30 czerwca 2022

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

6 czerwca 2022

Ostatnia weryfikacja

1 czerwca 2022

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • IMR-BTL-201
  • 2019-002989-12 (Numer EudraCT)

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na β talasemia

Badania kliniczne na IMR-687

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in India

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj