En studie av IMR-687 i ämnen med betatalassemi
13 maj 2025 uppdaterad av: Cardurion Pharmaceuticals, Inc.
En fas 2-studie för att utvärdera säkerheten och tolerabiliteten av IMR-687 hos patienter med betatalassemi
En studie för att utvärdera säkerheten och tolerabiliteten av IMR-687 hos patienter med betatalassemi
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
En fas 2, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad studie för att utvärdera säkerheten, tolerabiliteten, PK och PD för IMR-687 (fosfodiesteras (PDE) 9-hämmare) administrerad en gång dagligen (qd) oralt i 36 veckor i 2 populationer av vuxna patienter med β-talassemi: Population 1 (patienter med transfusionsberoende talassemi (TDT)) och population 2 (Icke-transfusionsberoende talassemi (NTDT)).
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
122
Fas
- Fas 2
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Hovedstaden
-
Herlev, Hovedstaden, Danmark, 2730
- Herlev Hospital
-
-
-
-
-
Paris, Frankrike, 75015
- Hôpital Necker-Enfants Malades
-
-
Haute-Garonn
-
Toulouse cedex 9, Haute-Garonn, Frankrike, 31059
- Institut Universitaire du Cancer de Toulouse Oncopole
-
-
Rhone
-
Lyon Cedex 03, Rhone, Frankrike, 69437
- Hôpital Edouard Herriot
-
-
-
-
-
Tbilisi, Georgien, 0159
- National Center of Surgery
-
Tbilisi, Georgien, 0186
- Medinvest - Institute of Hematology and Transfusiology
-
-
Borjomi
-
Tbilisi, Borjomi, Georgien, 0112
- M. Zodelava Hematology Centre
-
-
-
-
Attica
-
Athens, Attica, Grekland, 11527
- Aghia Sofia General Children's Hospital
-
Athens, Attica, Grekland, 11527
- Laiko General Hospital of Athens
-
-
Central Macedonia
-
Thessaloníki, Central Macedonia, Grekland, 54642
- Ippokrateio General Hospital of Thessaloniki
-
-
Peloponnese
-
Patra, Peloponnese, Grekland, 26504
- University General Hospital of Patras
-
-
-
-
-
Afula, Israel, 18101
- Emek Medical Center
-
-
Haifa District
-
Haifa, Haifa District, Israel, 3109601
- Rambam Health Care Campus
-
-
Jerusalem District
-
Jerusalem, Jerusalem District, Israel, 9112001
- Hadassah University Hospital Ein Kerem
-
-
Northern District
-
Nahariya, Northern District, Israel, 2210001
- The Galilee Medical Center
-
-
-
-
Turin
-
Orbassano, Turin, Italien, 10043
- Azienda Ospedaliera Giuseppe Brotzu
-
Orbassano, Turin, Italien, 10043
- Azienda Ospedaliera Universitaria - Universita degli Studi della Campania Luigi Vanvitelli
-
-
-
-
-
Ankara, Kalkon, 06230
- Hacettepe Üniversitesi
-
Izmir, Kalkon, 35100
- Ege Üniversitesi Tip Fakültesi
-
-
Icel
-
Mersin, Icel, Kalkon, 33110
- Akdeniz Üniversitesi
-
Mersin, Icel, Kalkon, 33110
- Mersin Üniversitesi Tıp Fakültesi
-
-
-
-
-
Hazmiyeh, Libanon, 213
- Chronic Care Center
-
-
-
-
Johor
-
Johor Bahru, Johor, Malaysia, 80100
- Hospital Sultanah Aminah Johor Bharu
-
-
Kedah
-
Alor Setar, Kedah, Malaysia, 05460
- Hospital Sultanah Bahiyah
-
-
Penang
-
George Town, Penang, Malaysia, 10450
- Hospital Pulau Pinang
-
-
Perak
-
Ipoh, Perak, Malaysia, 30450
- Hospital Raja Permaisuri Bainun
-
-
Sabah
-
Kota Kinabalu, Sabah, Malaysia, 88586
- Hospital Queen Elizabeth - Kota Kinabalu
-
-
Sarawak
-
Kuching, Sarawak, Malaysia, 93586
- Hospital Umum Sarawak
-
-
-
-
-
Rabat, Marocko, 10100
- Hôpital d'Enfants Rabat
-
-
-
-
North Holland
-
Amsterdam, North Holland, Nederländerna, 1105 AZ
- Amsterdam Universitair Medische Centra - Academisch Medisch Centrum
-
-
-
-
England
-
London, England, Storbritannien, N19 5NF
- Whittington Health NHS Trust
-
London, England, Storbritannien, NW1 2PG
- University College London Hospitals NHS Foundation Trust
-
Manchester, England, Storbritannien, M13 9WL
- Manchester University NHS Foundation Trust
-
-
-
-
-
Sousse, Tunisien, 4000
- Centre Hôpital Universitaire Farhat Hached
-
Tunis, Tunisien, 1006
- Centre National de Greffe de la Moelle Osseuse
-
Tunis, Tunisien, 1008
- Hospital Aziza Othmana
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
18 år till 65 år (Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Dokumenterad diagnos av β-talassemi eller HbE/β-talassemi i deras sjukdomshistoria. Samtidig alfa-gen deletion, duplicering eller triplikering är tillåten.
- Dokumentation av datum för transfusionshändelser och antalet pRBC-enheter per händelse inom de 12 veckorna före baslinjebesöket (dag 1). .
- Måste vara villig och kunna slutföra alla studiebedömningar och procedurer och att kommunicera effektivt med utredaren och platspersonalen.
- TDT-personer: försökspersonerna måste regelbundet transfunderas, definierat som >3 till 10 pRBC-enheter under de 12 veckorna före baslinjebesöket (dag 1) och ingen transfusionsfri period under >35 dagar under den perioden.
- NTDT-personer: Försökspersonerna måste vara transfusionsoberoende, definierade som 0 till ≤3 enheter av pRBCs mottagna under 12-veckorsperioden före baslinjebesöket (dag 1), får inte vara på ett vanligt transfusionsprogram, måste vara RBC-transfusionsfria i minst ≥ 4 veckor före randomisering, och får inte schemaläggas för att starta en vanlig
- hematopoetisk stamcellstransplantation inom 9 månader.
- NTDT-ämnen: Försökspersonerna måste ha Hb ≤10,0 g/dL vid screening; screening-Hb-provet måste samlas in 7 till 28 dagar före randomisering. Hb-värden inom 21 dagar efter transfusion kommer att exkluderas.
- ECOG prestandapoäng på 0 till 1
- Kvinnliga försökspersoner får inte vara gravida eller amma och det är högst osannolikt att de blir gravida. Manliga försökspersoner måste sannolikt inte impregnera en partner.
Exklusions kriterier:
- Diagnos av α-talassemi (t.ex. hemoglobin H [HbH]) eller hemoglobin S (HbS)/β talassemi.
- Body mass index (BMI) <17,0 kg/m2 eller en total kroppsvikt <45 kg; eller BMI >35 kg/m2
- Patienter med känd aktiv hepatit A, hepatit B eller hepatit C, med aktiv eller akut händelse av malaria, eller som är kända för att vara positiva för humant immunbristvirus (HIV).
- Stroke som kräver medicinsk intervention ≤24 veckor före randomisering.
- Trombocytantal >1000 × 109/L.
- Deltog i en annan klinisk studie av ett prövningsmedel (eller enhet) inom 30 dagar eller 5 halveringstider från datumet för informerat samtycke, beroende på vilket som är längre, eller deltar för närvarande i en annan studie.
- För försökspersoner på järnkelatbehandling (IKT) vid tidpunkten för ICF-signering, påbörjad IKT mindre än 24 veckor före det förväntade randomiseringsdatumet.
- Tidigare exponering för sotatercept eller luspatercept, IMR-687 eller genterapi inom 6 månader före randomisering (dag 1).
- Försökspersoner som har stora organskador
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Lägre dos IMR-687
Oral administrering av IMR-687 en gång dagligen
|
Oral administrering av IMR-687 en gång dagligen
|
|
Experimentell: Högre dos IMR-687
Oral administrering av IMR-687 en gång dagligen
|
Oral administrering av IMR-687 en gång dagligen
|
|
Placebo-jämförare: Placebo
Oral administrering av placebo en gång dagligen
|
Oral administrering av placebo en gång dagligen
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
IMR-687 Säkerhet och tolerabilitet
Tidsram: Baslinje till vecka 40
|
Incidens och svårighetsgrad av biverkningar Incidensen och svårighetsgraden av allvarliga biverkningar
|
Baslinje till vecka 40
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
TDT-patienter: minskning av transfusionsbördan för röda blodkroppar (RBC) med ≥33 % hematologisk förbättring från vecka 12 till vecka 24
Tidsram: Baslinje till vecka 24
|
Andel patienter med ≥33 % hematologisk förbättring (mätt som minskad transfusionsbörda) från vecka 12 till vecka 24 jämfört med de 12 veckorna före baslinjen (dag 1)
|
Baslinje till vecka 24
|
|
NTDT-patienter: Andel försökspersoner med en ökning från baslinjen av Hb vid vecka 12 till vecka 24 i frånvaro av transfusioner.
Tidsram: Baslinje till vecka 24
|
Andel försökspersoner med en ökning från baslinjen på ≥1,0 g/dL i genomsnittliga Hb-värden vid vecka 12 till vecka 24 i frånvaro av transfusioner.
|
Baslinje till vecka 24
|
|
NTDT-patienter: Andel försökspersoner med en ökning från baslinjen på ≥3 % i genomsnittliga HbF-värden vecka 12 till vecka 24 i frånvaro av transfusioner
Tidsram: Baslinje till vecka 24
|
Andel försökspersoner med en ökning från baslinjen på ≥3 % i genomsnittliga HbF-värden vid vecka 12 till vecka 24 i frånvaro av transfusioner
|
Baslinje till vecka 24
|
|
TDT-patienter: minskning av transfusionsbördan för röda blodkroppar (RBC) med ≥33 % hematologisk förbättring från vecka 24 till vecka 36
Tidsram: Baslinje till vecka 36
|
Andel patienter med ≥33 % hematologisk förbättring från vecka 24 till vecka 36 jämfört med de 12 veckorna före baslinjen (dag 1)
|
Baslinje till vecka 36
|
|
TDT-patienter: minskning av transfusionsbördan för röda blodkroppar (RBC) med ≥50 % hematologisk förbättring från vecka 12 till vecka 24
Tidsram: Baslinje till vecka 24
|
Andel patienter med ≥50 % hematologisk förbättring från vecka 12 till vecka 24 jämfört med de 12 veckorna före baslinjen (dag 1)
|
Baslinje till vecka 24
|
|
TDT-patienter: minskning av transfusionsbördan för röda blodkroppar (RBC) med ≥50 % hematologisk förbättring från vecka 24 till vecka 36
Tidsram: Baslinje till vecka 36
|
Andel patienter med ≥50 % hematologisk förbättring från vecka 24 till vecka 36 jämfört med de 12 veckorna före baslinjen (dag 1)
|
Baslinje till vecka 36
|
|
NTDT-patienter: Andel försökspersoner med en ökning från baslinjen för Hb vecka 24 till vecka 36 i frånvaro av transfusioner
Tidsram: Baslinje till vecka 36
|
Andel försökspersoner med en ökning från baslinjen på ≥1,0 g/dL i genomsnittliga Hb-värden vid vecka 24 till vecka 36 i frånvaro av transfusioner.
|
Baslinje till vecka 36
|
|
NTDT: Andel försökspersoner med en ökning från baslinjen på ≥3 % i medelvärden för HbF vid vecka 24 till vecka 36 i frånvaro av transfusioner
Tidsram: Baslinje till vecka 36
|
Andel försökspersoner med en ökning från baslinjen på ≥3 % i genomsnittliga HbF-värden vid vecka 24 till vecka 36 i frånvaro av transfusioner
|
Baslinje till vecka 36
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Samarbetspartners
Utredare
- Studierektor: Steve Luperchio, Cardurion Pharmaceuticals
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
16 oktober 2020
Primärt slutförande (Faktisk)
11 mars 2022
Avslutad studie (Faktisk)
4 maj 2022
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
15 april 2020
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
27 maj 2020
Första postat (Faktisk)
2 juni 2020
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
15 maj 2025
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
13 maj 2025
Senast verifierad
1 maj 2025
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- IMR-BTL-201
- 2019-002989-12 (EudraCT-nummer)
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .