ベータサラセミアの被験者におけるIMR-687の研究
2022年6月6日 更新者：Imara, Inc.
ベータサラセミアの被験者におけるIMR-687の安全性と忍容性を評価する第2相試験
ベータサラセミアの被験者におけるIMR-687の安全性と忍容性を評価するための研究
調査の概要
詳細な説明
IMR-687 (ホスホジエステラーゼ (PDE) 9 阻害剤) の安全性、忍容性、PK、および PD を評価する第 2 相、無作為化、二重盲検、プラセボ対照試験β-サラセミアの成人被験者: 集団 1 (輸血依存性サラセミア (TDT) 被験者) および集団 2 (非輸血依存性サラセミア (NTDT) 被験者)。
研究の種類
介入
入学 (実際)
122
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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England
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London、England、イギリス、N19 5NF
- Whittington Health NHS Trust
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London、England、イギリス、NW1 2PG
- University College London Hospitals NHS Foundation Trust
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Manchester、England、イギリス、M13 9WL
- Manchester University NHS Foundation Trust
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Afula、イスラエル、18101
- Emek Medical Center
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Haifa District
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Haifa、Haifa District、イスラエル、3109601
- Rambam Health Care Campus
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Jerusalem District
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Jerusalem、Jerusalem District、イスラエル、9112001
- Hadassah University Hospital Ein Kerem
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Northern District
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Nahariya、Northern District、イスラエル、2210001
- The Galilee Medical Center
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Turin
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Orbassano、Turin、イタリア、10043
- Azienda Ospedaliera Giuseppe Brotzu
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Orbassano、Turin、イタリア、10043
- Azienda Ospedaliera Universitaria - Università degli Studi della Campania Luigi Vanvitelli
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North Holland
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Amsterdam、North Holland、オランダ、1105 AZ
- Amsterdam Universitair Medische Centra - Academisch Medisch Centrum
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Attica
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Athens、Attica、ギリシャ、11527
- Aghia Sofia General Children's Hospital
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Athens、Attica、ギリシャ、11527
- Laiko General Hospital of Athens
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Central Macedonia
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Thessaloníki、Central Macedonia、ギリシャ、54642
- Ippokrateio General Hospital of Thessaloniki
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Peloponnese
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Patra、Peloponnese、ギリシャ、26504
- University General Hospital of Patras
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Tbilisi、グルジア、0159
- National Center of Surgery
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Tbilisi、グルジア、0186
- Medinvest - Institute of Hematology and Transfusiology
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Borjomi
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Tbilisi、Borjomi、グルジア、0112
- M. Zodelava Hematology Centre
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Sousse、チュニジア、4000
- Centre Hôpital Universitaire Farhat Hached
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Tunis、チュニジア、1006
- Centre National de Greffe de la Moelle Osseuse
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Tunis、チュニジア、1008
- Hospital Aziza Othmana
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Hovedstaden
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Herlev、Hovedstaden、デンマーク、2730
- Herlev Hospital
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Paris、フランス、75015
- Hôpital Necker-Enfants Malades
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Haute-Garonn
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Toulouse cedex 9、Haute-Garonn、フランス、31059
- Institut Universitaire du Cancer de Toulouse Oncopole
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Rhone
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Lyon Cedex 03、Rhone、フランス、69437
- Hôpital Edouard Herriot
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Johor
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Johor Bahru、Johor、マレーシア、80100
- Hospital Sultanah Aminah Johor Bharu
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Kedah
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Alor Setar、Kedah、マレーシア、05460
- Hospital Sultanah Bahiyah
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Penang
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George Town、Penang、マレーシア、10450
- Hospital Pulau Pinang
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Perak
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Ipoh、Perak、マレーシア、30450
- Hospital Raja Permaisuri Bainun
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Sabah
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Kota Kinabalu、Sabah、マレーシア、88586
- Hospital Queen Elizabeth - Kota Kinabalu
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Sarawak
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Kuching、Sarawak、マレーシア、93586
- Hospital Umum Sarawak
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Rabat、モロッコ、10100
- Hôpital d'Enfants Rabat
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Hazmiyeh、レバノン、213
- Chronic Care Center
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Ankara、七面鳥、06230
- Hacettepe Universitesi
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Izmir、七面鳥、35100
- Ege Universitesi Tip Fakultesi
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Icel
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Mersin、Icel、七面鳥、33110
- Akdeniz Universitesi
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Mersin、Icel、七面鳥、33110
- Mersin Üniversitesi Tıp Fakültesi
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年～65年 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- -β-サラセミアまたはHbE / β-サラセミアの病歴の記録された診断。 付随するアルファ遺伝子の欠失、重複、または三重化は許容されます。
- 輸血イベントの日付と、ベースライン (1 日目) の訪問前の 12 週間以内のイベントごとのすべての pRBC ユニットの数の文書化。 .
- -すべての研究評価と手順を喜んで完了し、調査員やサイトスタッフと効果的にコミュニケーションできる必要があります。
- TDT被験者：被験者は定期的に輸血されている必要があります。これは、ベースライン（1日目）訪問の12週間前に> 3〜10 pRBCユニットとして定義され、その期間中> 35日間無輸血期間はありません。
- -NTDT被験者：被験者は輸血に依存しない必要があります。これは、ベースライン（1日目）の訪問前の12週間の期間中に受け取ったpRBCの0〜≤3ユニットとして定義され、定期的な輸血プログラムを行ってはならず、RBC輸血を含まない必要があります無作為化の前に少なくとも4週間以上、定期的な開始をスケジュールしてはなりません
- 9ヶ月以内の造血幹細胞移植。
- -NTDT被験者：被験者はスクリーニング時にHbが10.0 g / dL以下でなければなりません。スクリーニング Hb サンプルは、無作為化の 7 ～ 28 日前に収集する必要があります。 輸血後 21 日以内の Hb 値は除外されます。
- 0から1のECOGパフォーマンススコア
- 女性被験者は、妊娠中または授乳中であってはならず、妊娠する可能性が非常に低いものであってはなりません。 男性被験者は、パートナーを妊娠する可能性が低いに違いありません。
除外基準:
- αサラセミア（ヘモグロビンH [HbH]など）またはヘモグロビンS（HbS）/βサラセミアの診断。
- 体格指数 (BMI) <17.0 kg/m2 または総体重 <45 kg;または BMI >35 kg/m2
- -既知の活動性A型肝炎、B型肝炎、またはC型肝炎、マラリアの活動性または急性イベント、またはヒト免疫不全ウイルス（HIV）陽性であることが知られている被験者。
- -無作為化の24週間前までに医学的介入を必要とする脳卒中。
- 血小板数 >1000 × 109/L。
- -インフォームドコンセントの日付から30日以内または5半減期のいずれか長い方、または現在別の研究に参加している治験薬（またはデバイス）の別の臨床研究に参加した。
- -ICF署名時に鉄キレート療法（ICT）を受けている被験者の場合、予測された無作為化日の24週間以内にICTを開始します。
- -ソタテルセプトまたはラスパテルセプト、IMR-687、または遺伝子治療への以前の暴露 ランダム化の6か月前（1日目）。
- 臓器に重大な損傷がある被験者
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：低用量 IMR-687
IMR-687を1日1回経口投与
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IMR-687を1日1回経口投与
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実験的：高用量 IMR-687
IMR-687を1日1回経口投与
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IMR-687を1日1回経口投与
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プラセボコンパレーター：プラセボ
1日1回のプラセボの経口投与
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1日1回のプラセボの経口投与
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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IMR-687の安全性と忍容性
時間枠：40週目までのベースライン
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有害事象の発生率と重症度 重篤な有害事象の発生率と重症度
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40週目までのベースライン
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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TDT 患者: 12 週から 24 週までの 33% 以上の血液学的改善による赤血球 (RBC) 輸血負荷の減少
時間枠：24週目までのベースライン
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ベースライン前の 12 週間（1 日目）と比較して、12 週間から 24 週間までに 33% 以上の血液学的改善（輸血負荷の減少によって測定）を示した患者の割合
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24週目までのベースライン
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NTDT 患者: 輸血なしで 12 週目から 24 週目に Hb のベースラインが増加した被験者の割合。
時間枠：24週目までのベースライン
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輸血の非存在下で、12 週目から 24 週目までの平均 Hb 値がベースラインから 1.0 g/dL 以上増加した被験者の割合。
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24週目までのベースライン
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NTDT 患者: 輸血なしで 12 週目から 24 週目までの平均 HbF 値がベースラインから 3% 以上増加した被験者の割合
時間枠：24週目までのベースライン
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輸血の非存在下で、12週から24週までの平均HbF値がベースラインから3%以上増加した被験者の割合
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24週目までのベースライン
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TDT 患者: 24 週から 36 週にかけて 33% 以上の血液学的改善を伴う赤血球 (RBC) 輸血負荷の減少
時間枠：36週目までのベースライン
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ベースライン前の 12 週間（1 日目）と比較して、24 週間から 36 週間までに 33% 以上の血液学的改善を示した患者の割合
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36週目までのベースライン
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TDT 患者: 赤血球 (RBC) 輸血負荷が減少し、12 週から 24 週までの血液学的改善は 50% 以上
時間枠：24週目までのベースライン
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ベースライン前の 12 週間（1 日目）と比較して、12 週間から 24 週間までに 50% 以上の血液学的改善を示した患者の割合
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24週目までのベースライン
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TDT 患者: 24 週から 36 週にかけて 50% 以上の血液学的改善を伴う赤血球 (RBC) 輸血負荷の減少
時間枠：36週目までのベースライン
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ベースライン前の 12 週間（1 日目）と比較して、24 週間から 36 週間までに 50% 以上の血液学的改善を示した患者の割合
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36週目までのベースライン
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NTDT 患者: 輸血なしで 24 週目の Hb のベースラインから 36 週に増加した被験者の割合
時間枠：36週目までのベースライン
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輸血の非存在下で、24 週目から 36 週目までの平均 Hb 値がベースラインから 1.0 g/dL 以上増加した被験者の割合。
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36週目までのベースライン
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NTDT: 輸血なしで 24 週目から 36 週目までの平均 HbF 値がベースラインから 3% 以上増加した被験者の割合
時間枠：36週目までのベースライン
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輸血なしで 24 週目から 36 週目までの HbF 値の平均値がベースラインから 3% 以上増加した被験者の割合
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36週目までのベースライン
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2020年10月16日
一次修了 (実際)
2022年3月11日
研究の完了 (実際)
2022年5月4日
試験登録日
最初に提出
2020年4月15日
QC基準を満たした最初の提出物
2020年5月27日
最初の投稿 (実際)
2020年6月2日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2022年6月30日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2022年6月6日
最終確認日
2022年6月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
βサラセミアの臨床試験
-
Singapore Institute for Clinical SciencesDSM Nutritional Products, Inc.完了
-
Noordwest ZiekenhuisgroepKarolinska Institutet; Medical University of Graz; Fondazione Policlinico Universitario Agostino... と他の協力者募集
-
Tampere University HospitalTurku University Hospital; University of Turku積極的、募集していない
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Marcello ArcaPfizer; Göteborg University; University of Helsinkiまだ募集していません家族性低βリポタンパク血症 | 家族性低βリポタンパク血症 - ヘテロ接合型
-
University of Wisconsin, MadisonPepsiCo, Inc.; CIMMYT完了
IMR-687の臨床試験
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Imara, Inc.終了しましたかま状赤血球症アメリカ, オマーン, イタリア, イギリス, レバノン, ギリシャ, モロッコ, チュニジア, ガーナ, ケニア, オランダ, セネガル, ウガンダ
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University Hospital, Akershus終了しました