Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een studie van IMR-687 bij proefpersonen met bèta-thalassemie

6 juni 2022 bijgewerkt door: Imara, Inc.

Een fase 2-onderzoek om de veiligheid en verdraagbaarheid van IMR-687 bij proefpersonen met bèta-thalassemie te evalueren

Een studie om de veiligheid en verdraagbaarheid van IMR-687 te evalueren bij proefpersonen met bèta-thalassemie

Studie Overzicht

Toestand

Beëindigd

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Een fase 2, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde studie om de veiligheid, verdraagbaarheid, PK en PD te evalueren van IMR-687 (fosfodiësterase (PDE) 9-remmer) eenmaal daags (qd) oraal toegediend gedurende 36 weken in 2 populaties van volwassen proefpersonen met β-thalassemie: populatie 1 (transfusieafhankelijke thalassemie (TDT)-proefpersonen) en populatie 2 (niet-transfusieafhankelijke thalassemie (NTDT)-proefpersonen).

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

122

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Denemarken
    • Hovedstaden
      • Herlev, Hovedstaden, Denemarken, 2730
        • Herlev Hospital
  • Frankrijk
      • Paris, Frankrijk, 75015
        • Hôpital Necker-Enfants Malades
    • Haute-Garonn
      • Toulouse cedex 9, Haute-Garonn, Frankrijk, 31059
        • Institut Universitaire du Cancer de Toulouse Oncopole
    • Rhone
      • Lyon Cedex 03, Rhone, Frankrijk, 69437
        • Hôpital Edouard Herriot
  • Georgië
      • Tbilisi, Georgië, 0159
        • National Center of Surgery
      • Tbilisi, Georgië, 0186
        • Medinvest - Institute of Hematology and Transfusiology
    • Borjomi
      • Tbilisi, Borjomi, Georgië, 0112
        • M. Zodelava Hematology Centre
  • Griekenland
    • Attica
      • Athens, Attica, Griekenland, 11527
        • Aghia Sofia General Children's Hospital
      • Athens, Attica, Griekenland, 11527
        • Laiko General Hospital of Athens
    • Central Macedonia
      • Thessaloníki, Central Macedonia, Griekenland, 54642
        • Ippokrateio General Hospital of Thessaloniki
    • Peloponnese
      • Patra, Peloponnese, Griekenland, 26504
        • University General Hospital of Patras
  • Israël
      • Afula, Israël, 18101
        • Emek Medical Center
    • Haifa District
      • Haifa, Haifa District, Israël, 3109601
        • Rambam Health Care Campus
    • Jerusalem District
      • Jerusalem, Jerusalem District, Israël, 9112001
        • Hadassah University Hospital Ein Kerem
    • Northern District
      • Nahariya, Northern District, Israël, 2210001
        • The Galilee Medical Center
  • Italië
    • Turin
      • Orbassano, Turin, Italië, 10043
        • Azienda Ospedaliera Giuseppe Brotzu
      • Orbassano, Turin, Italië, 10043
        • Azienda Ospedaliera Universitaria - Università degli Studi della Campania Luigi Vanvitelli
  • Kalkoen
      • Ankara, Kalkoen, 06230
        • Hacettepe Universitesi
      • Izmir, Kalkoen, 35100
        • Ege Universitesi Tip Fakultesi
    • Icel
      • Mersin, Icel, Kalkoen, 33110
        • Akdeniz Universitesi
      • Mersin, Icel, Kalkoen, 33110
        • Mersin Üniversitesi Tıp Fakültesi
  • Libanon
      • Hazmiyeh, Libanon, 213
        • Chronic Care Center
  • Maleisië
    • Johor
      • Johor Bahru, Johor, Maleisië, 80100
        • Hospital Sultanah Aminah Johor Bharu
    • Kedah
      • Alor Setar, Kedah, Maleisië, 05460
        • Hospital Sultanah Bahiyah
    • Penang
      • George Town, Penang, Maleisië, 10450
        • Hospital Pulau Pinang
    • Perak
      • Ipoh, Perak, Maleisië, 30450
        • Hospital Raja Permaisuri Bainun
    • Sabah
      • Kota Kinabalu, Sabah, Maleisië, 88586
        • Hospital Queen Elizabeth - Kota Kinabalu
    • Sarawak
      • Kuching, Sarawak, Maleisië, 93586
        • Hospital Umum Sarawak
  • Marokko
      • Rabat, Marokko, 10100
        • Hôpital d'Enfants Rabat
  • Nederland
    • North Holland
      • Amsterdam, North Holland, Nederland, 1105 AZ
        • Amsterdam Universitair Medische Centra - Academisch Medisch Centrum
  • Tunesië
      • Sousse, Tunesië, 4000
        • Centre Hôpital Universitaire Farhat Hached
      • Tunis, Tunesië, 1006
        • Centre National de Greffe de la Moelle Osseuse
      • Tunis, Tunesië, 1008
        • Hospital Aziza Othmana
  • Verenigd Koninkrijk
    • England
      • London, England, Verenigd Koninkrijk, N19 5NF
        • Whittington Health NHS Trust
      • London, England, Verenigd Koninkrijk, NW1 2PG
        • University College London Hospitals NHS Foundation Trust
      • Manchester, England, Verenigd Koninkrijk, M13 9WL
        • Manchester University NHS Foundation Trust

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar tot 65 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Gedocumenteerde diagnose van β-thalassemie of HbE/β-thalassemie in hun medische geschiedenis. Gelijktijdige deletie, duplicatie of triplicatie van het alfa-gen is toegestaan.
  2. Documentatie van de data van transfusiegebeurtenissen en het aantal van alle pRBC-eenheden per gebeurtenis binnen de 12 weken voorafgaand aan het basislijnbezoek (dag 1). .
  3. Moet bereid en in staat zijn om alle onderzoeksbeoordelingen en -procedures te voltooien en effectief te communiceren met de onderzoeker en het personeel van de locatie.
  4. TDT-proefpersonen: proefpersonen moeten regelmatig een transfusie krijgen, gedefinieerd als >3 tot 10 pRBC-eenheden in de 12 weken voorafgaand aan het basislijnbezoek (dag 1) en geen transfusievrije periode gedurende >35 dagen gedurende die periode.
  5. NTDT-proefpersonen: proefpersonen moeten transfusie-onafhankelijk zijn, gedefinieerd als 0 tot ≤3 eenheden pRBC's ontvangen tijdens de periode van 12 weken voorafgaand aan het basislijnbezoek (dag 1), mogen geen regulier transfusieprogramma volgen, moeten RBC-transfusievrij zijn gedurende ten minste ≥ 4 weken voorafgaand aan randomisatie, en mag niet gepland zijn om een ​​reguliere behandeling te starten
  6. hematopoëtische stamceltransplantatie binnen 9 maanden.
  7. NTDT-proefpersonen: proefpersonen moeten een Hb ≤10,0 g/dL hebben bij screening; het screenings-Hb-monster moet 7 tot 28 dagen voorafgaand aan randomisatie worden afgenomen. Hb-waarden binnen 21 dagen na transfusie worden uitgesloten.
  8. ECOG-prestatiescore van 0 tot 1
  9. Vrouwelijke proefpersonen mogen niet zwanger zijn of borstvoeding geven en het is zeer onwaarschijnlijk dat ze zwanger worden. Het moet onwaarschijnlijk zijn dat mannelijke proefpersonen een partner zwanger maken.

Uitsluitingscriteria:

  1. Diagnose van α-thalassemie (bijv. Hemoglobine H [HbH]) of hemoglobine S (HbS)/β-thalassemie.
  2. Body mass index (BMI) <17,0 kg/m2 of een totaal lichaamsgewicht <45 kg; of BMI >35 kg/m2
  3. Proefpersonen met bekende actieve hepatitis A, hepatitis B of hepatitis C, met actieve of acute malaria, of van wie bekend is dat ze positief zijn voor het humaan immunodeficiëntievirus (HIV).
  4. Beroerte die medische interventie vereist ≤24 weken voorafgaand aan randomisatie.
  5. Aantal bloedplaatjes >1000 × 109/L.
  6. Deelgenomen aan een ander klinisch onderzoek van een onderzoeksmiddel (of apparaat) binnen 30 dagen of 5 halfwaardetijden na de datum van geïnformeerde toestemming, afhankelijk van wat het langst is, of neemt momenteel deel aan een ander onderzoek.
  7. Voor proefpersonen op ijzerchelatietherapie (ICT) op het moment van ondertekening van de ICF, start van ICT minder dan 24 weken vóór de voorspelde randomisatiedatum.
  8. Eerdere blootstelling aan sotatercept of luspatercept, IMR-687 of gentherapie binnen 6 maanden voorafgaand aan randomisatie (dag 1).
  9. Proefpersonen die grote orgaanschade hebben

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Lagere dosis IMR-687
Orale toediening van eenmaal daags IMR-687
Geneesmiddel: IMR-687
Orale toediening van eenmaal daags IMR-687
Experimenteel: Hogere dosis IMR-687
Orale toediening van eenmaal daags IMR-687
Geneesmiddel: IMR-687
Orale toediening van eenmaal daags IMR-687
Placebo-vergelijker: Placebo
Orale toediening van eenmaal daagse placebo
Geneesmiddel: Placebo
Orale toediening van Placebo eenmaal daags

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
IMR-687 Veiligheid en verdraagbaarheid
Tijdsspanne: Basislijn tot week 40
Incidentie en ernst van ongewenste voorvallen Incidentie en ernst van ernstige ongewenste voorvallen
Basislijn tot week 40

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
TDT-patiënten: vermindering van de transfusielast van rode bloedcellen (RBC) met ≥33% hematologische verbetering van week 12 tot week 24
Tijdsspanne: Basislijn tot week 24
Percentage patiënten met ≥33% hematologische verbetering (gemeten aan de hand van verminderde transfusielast) van week 12 tot week 24 in vergelijking met de 12 weken voorafgaand aan baseline (dag 1)
Basislijn tot week 24
NTDT-patiënten: deel van de proefpersonen met een stijging van de basislijn van Hb in week 12 tot week 24 bij afwezigheid van transfusies.
Tijdsspanne: Basislijn tot week 24
Percentage proefpersonen met een toename vanaf baseline van ≥1,0 ​​g/dl in gemiddelde Hb-waarden in week 12 tot week 24 bij afwezigheid van transfusies.
Basislijn tot week 24
NTDT-patiënten: deel van de proefpersonen met een stijging van ≥3% ten opzichte van de uitgangswaarde in gemiddelde HbF-waarden in week 12 tot week 24 bij afwezigheid van transfusies
Tijdsspanne: Basislijn tot week 24
Percentage proefpersonen met een stijging vanaf baseline van ≥3% in gemiddelde HbF-waarden in week 12 tot week 24 bij afwezigheid van transfusies
Basislijn tot week 24
TDT-patiënten: vermindering van de transfusielast van rode bloedcellen (RBC) met ≥33% hematologische verbetering van week 24 tot week 36
Tijdsspanne: Basislijn tot week 36
Percentage patiënten met ≥33% hematologische verbetering van week 24 tot week 36 in vergelijking met de 12 weken voorafgaand aan baseline (dag 1)
Basislijn tot week 36
TDT-patiënten: vermindering van de transfusielast van rode bloedcellen (RBC) met ≥50% hematologische verbetering van week 12 tot week 24
Tijdsspanne: Basislijn tot week 24
Percentage patiënten met ≥50% hematologische verbetering van week 12 tot week 24 in vergelijking met de 12 weken voorafgaand aan baseline (dag 1)
Basislijn tot week 24
TDT-patiënten: vermindering van de transfusielast van rode bloedcellen (RBC) met ≥50% hematologische verbetering van week 24 tot week 36
Tijdsspanne: Basislijn tot week 36
Percentage patiënten met ≥50% hematologische verbetering van week 24 tot week 36 vergeleken met de 12 weken voorafgaand aan baseline (dag 1)
Basislijn tot week 36
NTDT-patiënten: percentage proefpersonen met een toename van Hb vanaf baseline in week 24 tot week 36 bij afwezigheid van transfusies
Tijdsspanne: Basislijn tot week 36
Percentage proefpersonen met een stijging ten opzichte van de uitgangswaarde van ≥1,0 ​​g/dl in gemiddelde Hb-waarden in week 24 tot week 36 bij afwezigheid van transfusies.
Basislijn tot week 36
NTDT: Percentage proefpersonen met een toename van ≥3% ten opzichte van de uitgangswaarde in gemiddelde HbF-waarden in week 24 tot week 36 bij afwezigheid van transfusies
Tijdsspanne: Basislijn tot week 36
Percentage proefpersonen met een stijging vanaf baseline van ≥3% in gemiddelde HbF-waarden in week 24 tot week 36 bij afwezigheid van transfusies
Basislijn tot week 36

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Imara, Inc.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

16 oktober 2020

Primaire voltooiing (Werkelijk)

11 maart 2022

Studie voltooiing (Werkelijk)

4 mei 2022

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

15 april 2020

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

27 mei 2020

Eerst geplaatst (Werkelijk)

2 juni 2020

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

30 juni 2022

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

6 juni 2022

Laatst geverifieerd

1 juni 2022

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • IMR-BTL-201
  • 2019-002989-12 (EudraCT-nummer)

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op β-thalassemie

Klinische onderzoeken op IMR-687

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Ireland

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren