Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse af IMR-687 hos personer med beta-thalassæmi

13. maj 2025 opdateret af: Cardurion Pharmaceuticals, Inc.

Et fase 2-studie for at evaluere sikkerheden og tolerabiliteten af ​​IMR-687 hos personer med beta-thalassæmi

En undersøgelse til evaluering af sikkerheden og tolerabiliteten af ​​IMR-687 hos forsøgspersoner med beta-thalassæmi

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Et fase 2, randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret studie for at evaluere sikkerheden, tolerabiliteten, PK og PD af IMR-687 (phosphodiesterase (PDE) 9-hæmmer) administreret én gang dagligt (qd) oralt i 36 uger i 2 populationer af voksne forsøgspersoner med β-thalassæmi: Population 1 (transfusionsafhængig thalassæmi (TDT) forsøgspersoner) og population 2 (ikke-transfusionsafhængig thalassæmi (NTDT) forsøgspersoner).

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

122

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Danmark
    • Hovedstaden
      • Herlev, Hovedstaden, Danmark, 2730
        • Herlev Hospital
  • Det Forenede Kongerige
    • England
      • London, England, Det Forenede Kongerige, N19 5NF
        • Whittington Health NHS Trust
      • London, England, Det Forenede Kongerige, NW1 2PG
        • University College London Hospitals NHS Foundation Trust
      • Manchester, England, Det Forenede Kongerige, M13 9WL
        • Manchester University NHS Foundation Trust
  • Frankrig
      • Paris, Frankrig, 75015
        • Hôpital Necker-Enfants Malades
    • Haute-Garonn
      • Toulouse cedex 9, Haute-Garonn, Frankrig, 31059
        • Institut Universitaire du Cancer de Toulouse Oncopole
    • Rhone
      • Lyon Cedex 03, Rhone, Frankrig, 69437
        • Hopital Edouard Herriot
  • Georgien
      • Tbilisi, Georgien, 0159
        • National Center of Surgery
      • Tbilisi, Georgien, 0186
        • Medinvest - Institute of Hematology and Transfusiology
    • Borjomi
      • Tbilisi, Borjomi, Georgien, 0112
        • M. Zodelava Hematology Centre
  • Grækenland
    • Attica
      • Athens, Attica, Grækenland, 11527
        • Aghia Sofia General Children's Hospital
      • Athens, Attica, Grækenland, 11527
        • Laiko General Hospital of Athens
    • Central Macedonia
      • Thessaloníki, Central Macedonia, Grækenland, 54642
        • Ippokrateio General Hospital of Thessaloniki
    • Peloponnese
      • Patra, Peloponnese, Grækenland, 26504
        • University General Hospital of Patras
  • Holland
    • North Holland
      • Amsterdam, North Holland, Holland, 1105 AZ
        • Amsterdam Universitair Medische Centra - Academisch Medisch Centrum
  • Israel
      • Afula, Israel, 18101
        • Emek Medical Center
    • Haifa District
      • Haifa, Haifa District, Israel, 3109601
        • Rambam Health Care Campus
    • Jerusalem District
      • Jerusalem, Jerusalem District, Israel, 9112001
        • Hadassah University Hospital Ein Kerem
    • Northern District
      • Nahariya, Northern District, Israel, 2210001
        • The Galilee Medical Center
  • Italien
    • Turin
      • Orbassano, Turin, Italien, 10043
        • Azienda Ospedaliera Giuseppe Brotzu
      • Orbassano, Turin, Italien, 10043
        • Azienda Ospedaliera Universitaria - Università degli Studi della Campania Luigi Vanvitelli
  • Kalkun
      • Ankara, Kalkun, 06230
        • Hacettepe Universitesi
      • Izmir, Kalkun, 35100
        • Ege Universitesi Tip Fakultesi
    • Icel
      • Mersin, Icel, Kalkun, 33110
        • Akdeniz Universitesi
      • Mersin, Icel, Kalkun, 33110
        • Mersin Üniversitesi Tıp Fakültesi
  • Libanon
      • Hazmiyeh, Libanon, 213
        • Chronic Care Center
  • Malaysia
    • Johor
      • Johor Bahru, Johor, Malaysia, 80100
        • Hospital Sultanah Aminah Johor Bharu
    • Kedah
      • Alor Setar, Kedah, Malaysia, 05460
        • Hospital Sultanah Bahiyah
    • Penang
      • George Town, Penang, Malaysia, 10450
        • Hospital Pulau Pinang
    • Perak
      • Ipoh, Perak, Malaysia, 30450
        • Hospital Raja Permaisuri Bainun
    • Sabah
      • Kota Kinabalu, Sabah, Malaysia, 88586
        • Hospital Queen Elizabeth - Kota Kinabalu
    • Sarawak
      • Kuching, Sarawak, Malaysia, 93586
        • Hospital Umum Sarawak
  • Marokko
      • Rabat, Marokko, 10100
        • Hôpital d'Enfants Rabat
  • Tunesien
      • Sousse, Tunesien, 4000
        • Centre Hôpital Universitaire Farhat Hached
      • Tunis, Tunesien, 1006
        • Centre National de Greffe de la Moelle Osseuse
      • Tunis, Tunesien, 1008
        • Hospital Aziza Othmana

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 65 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Dokumenteret diagnose af β-thalassæmi eller HbE/β-thalassæmi i deres sygehistorie. Samtidig alfa-gen deletion, duplikation eller triplikering er tilladt.
  2. Dokumentation af datoerne for transfusionshændelser og antallet af alle pRBC-enheder pr. hændelse inden for de 12 uger forud for baseline-besøget (dag 1). .
  3. Skal være villig og i stand til at gennemføre alle undersøgelsesvurderinger og -procedurer og kommunikere effektivt med efterforskeren og stedets personale.
  4. TDT-individer: forsøgspersoner skal regelmæssigt transfunderes, defineret som >3 til 10 pRBC-enheder i de 12 uger før baseline (dag 1) besøg og ingen transfusionsfri periode i >35 dage i denne periode.
  5. NTDT-personer: Forsøgspersonerne skal være transfusionsuafhængige, defineret som 0 til ≤3 enheder af pRBC'er modtaget i løbet af 12-ugers perioden forud for baseline (dag 1) besøget, må ikke være i et almindeligt transfusionsprogram, skal være RBC-transfusionsfrie i mindst ≥ 4 uger før randomisering, og må ikke planlægges til at starte en regulær
  6. hæmatopoietisk stamcelletransplantation inden for 9 måneder.
  7. NTDT forsøgspersoner: Forsøgspersoner skal have Hb ≤10,0 g/dL ved screening; screening Hb prøven skal indsamles 7 til 28 dage før randomisering. Hb-værdier inden for 21 dage efter transfusion vil blive udelukket.
  8. ECOG præstationsscore på 0 til 1
  9. Kvindelige forsøgspersoner må ikke være gravide eller amme og det er højst usandsynligt, at de bliver gravide. Mandlige forsøgspersoner må sandsynligvis ikke befrugte en partner.

Ekskluderingskriterier:

  1. Diagnose af α-thalassæmi (f.eks. hæmoglobin H [HbH]) eller hæmoglobin S (HbS)/β-thalassæmi.
  2. Body mass index (BMI) <17,0 kg/m2 eller en samlet kropsvægt <45 kg; eller BMI >35 kg/m2
  3. Personer med kendt aktiv hepatitis A, hepatitis B eller hepatitis C, med aktiv eller akut malariabegivenhed, eller som vides at være positive for humant immundefektvirus (HIV).
  4. Slagtilfælde, der kræver medicinsk intervention ≤24 uger før randomisering.
  5. Blodpladetal >1000 × 109/L.
  6. Deltog i en anden klinisk undersøgelse af et forsøgsmiddel (eller enhed) inden for 30 dage eller 5 halveringstider fra datoen for informeret samtykke, alt efter hvad der er længst, eller deltager i øjeblikket i en anden undersøgelse.
  7. For forsøgspersoner i jernkelatbehandling (IKT) på tidspunktet for ICF-signering, påbegyndelse af ICT mindre end 24 uger før den forudsagte randomiseringsdato.
  8. Forudgående eksponering for sotatercept eller luspatercept, IMR-687 eller genterapi inden for 6 måneder før randomisering (dag 1).
  9. Forsøgspersoner, der har større organskader

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Lavere dosis IMR-687
Oral administration af IMR-687 én gang dagligt
Medicin: IMR-687
Oral administration af IMR-687 én gang dagligt
Eksperimentel: Højere dosis IMR-687
Oral administration af IMR-687 én gang dagligt
Medicin: IMR-687
Oral administration af IMR-687 én gang dagligt
Placebo komparator: Placebo
Oral administration af placebo én gang dagligt
Medicin: Placebo
Oral administration af placebo én gang dagligt

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
IMR-687 Sikkerhed og tolerabilitet
Tidsramme: Baseline til uge 40
Forekomst og sværhedsgrad af uønskede hændelser Forekomst og sværhedsgrad af alvorlige hændelser
Baseline til uge 40

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
TDT-patienter: Reduktion af røde blodlegemer (RBC) transfusionsbyrde med ≥33 % hæmatologisk forbedring fra uge 12 til uge 24
Tidsramme: Baseline til uge 24
Andel af patienter med ≥33 % hæmatologisk forbedring (målt ved reduceret transfusionsbyrde) fra uge 12 til uge 24 sammenlignet med de 12 uger før baseline (dag 1)
Baseline til uge 24
NTDT-patienter: Andel af forsøgspersoner med en stigning fra baseline af Hb i uge 12 til uge 24 i fravær af transfusioner.
Tidsramme: Baseline til uge 24
Andel af forsøgspersoner med en stigning fra baseline på ≥1,0 ​​g/dL i gennemsnitlige Hb-værdier i uge 12 til uge 24 i fravær af transfusioner.
Baseline til uge 24
NTDT-patienter: Andel af forsøgspersoner med en stigning fra baseline på ≥3 % i gennemsnitlige HbF-værdier i uge 12 til uge 24 i fravær af transfusioner
Tidsramme: Baseline til uge 24
Andel af forsøgspersoner med en stigning fra baseline på ≥3 % i gennemsnitlige HbF-værdier i uge 12 til uge 24 i fravær af transfusioner
Baseline til uge 24
TDT-patienter: Reduktion i røde blodlegemer (RBC) transfusionsbyrde med ≥33 % hæmatologisk forbedring fra uge 24 til uge 36
Tidsramme: Baseline til uge 36
Andel af patienter med ≥33 % hæmatologisk forbedring fra uge 24 til uge 36 sammenlignet med de 12 uger før baseline (dag 1)
Baseline til uge 36
TDT-patienter: Reduktion af røde blodlegemer (RBC) transfusionsbyrde med ≥50 % hæmatologisk forbedring fra uge 12 til uge 24
Tidsramme: Baseline til uge 24
Andel af patienter med ≥50 % hæmatologisk forbedring fra uge 12 til uge 24 sammenlignet med de 12 uger før baseline (dag 1)
Baseline til uge 24
TDT-patienter: Reduktion i røde blodlegemer (RBC) transfusionsbyrde med ≥50 % hæmatologisk forbedring fra uge 24 til uge 36
Tidsramme: Baseline til uge 36
Andel af patienter med ≥50 % hæmatologisk forbedring fra uge 24 til uge 36 sammenlignet med de 12 uger før baseline (dag 1)
Baseline til uge 36
NTDT-patienter: Andel af forsøgspersoner med en stigning fra baseline af Hb i uge 24 til uge 36 i fravær af transfusioner
Tidsramme: Baseline til uge 36
Andel af forsøgspersoner med en stigning fra baseline på ≥1,0 ​​g/dL i gennemsnitlige Hb-værdier i uge 24 til uge 36 i fravær af transfusioner.
Baseline til uge 36
NTDT: Andel af forsøgspersoner med en stigning fra baseline på ≥3 % i gennemsnitlige HbF-værdier i uge 24 til uge 36 i fravær af transfusioner
Tidsramme: Baseline til uge 36
Andel af forsøgspersoner med en stigning fra baseline på ≥3 % i gennemsnitlige HbF-værdier i uge 24 til uge 36 i fravær af transfusioner
Baseline til uge 36

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Cardurion Pharmaceuticals, Inc.

Samarbejdspartnere

Imara, Inc.

Efterforskere

  • Studieleder: Steve Luperchio, Cardurion Pharmaceuticals

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

16. oktober 2020

Primær færdiggørelse (Faktiske)

11. marts 2022

Studieafslutning (Faktiske)

4. maj 2022

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

15. april 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

27. maj 2020

Først opslået (Faktiske)

2. juni 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

15. maj 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

13. maj 2025

Sidst verificeret

1. maj 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • IMR-BTL-201
  • 2019-002989-12 (EudraCT nummer)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med β Thalassæmi

Kliniske forsøg med IMR-687

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Russia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner