Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование IMR-687 у пациентов с бета-талассемией

6 июня 2022 г. обновлено: Imara, Inc.

Исследование фазы 2 по оценке безопасности и переносимости IMR-687 у пациентов с бета-талассемией

Исследование по оценке безопасности и переносимости IMR-687 у пациентов с бета-талассемией

Обзор исследования

Статус

Прекращено

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Фаза 2, рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое исследование для оценки безопасности, переносимости, ФК и ФД IMR-687 (ингибитора фосфодиэстеразы (ФДЭ) 9), вводимого один раз в день (qd) перорально в течение 36 недель в 2 популяциях. взрослых субъектов с β-талассемией: популяция 1 (субъекты с трансфузионно-зависимой талассемией (TDT)) и 2-я популяция (нетрансфузионно-зависимая талассемия (NTDT)).

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

122

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Греция
    • Attica
      • Athens, Attica, Греция, 11527
        • Aghia Sofia General Children's Hospital
      • Athens, Attica, Греция, 11527
        • Laiko General Hospital of Athens
    • Central Macedonia
      • Thessaloníki, Central Macedonia, Греция, 54642
        • Ippokrateio General Hospital of Thessaloniki
    • Peloponnese
      • Patra, Peloponnese, Греция, 26504
        • University General Hospital of Patras
  • Грузия
      • Tbilisi, Грузия, 0159
        • National Center of Surgery
      • Tbilisi, Грузия, 0186
        • Medinvest - Institute of Hematology and Transfusiology
    • Borjomi
      • Tbilisi, Borjomi, Грузия, 0112
        • M. Zodelava Hematology Centre
  • Дания
    • Hovedstaden
      • Herlev, Hovedstaden, Дания, 2730
        • Herlev Hospital
  • Израиль
      • Afula, Израиль, 18101
        • Emek Medical Center
    • Haifa District
      • Haifa, Haifa District, Израиль, 3109601
        • Rambam Health Care Campus
    • Jerusalem District
      • Jerusalem, Jerusalem District, Израиль, 9112001
        • Hadassah University Hospital Ein Kerem
    • Northern District
      • Nahariya, Northern District, Израиль, 2210001
        • The Galilee Medical Center
  • Италия
    • Turin
      • Orbassano, Turin, Италия, 10043
        • Azienda Ospedaliera Giuseppe Brotzu
      • Orbassano, Turin, Италия, 10043
        • Azienda Ospedaliera Universitaria - Università degli Studi della Campania Luigi Vanvitelli
  • Ливан
      • Hazmiyeh, Ливан, 213
        • Chronic Care Center
  • Малайзия
    • Johor
      • Johor Bahru, Johor, Малайзия, 80100
        • Hospital Sultanah Aminah Johor Bharu
    • Kedah
      • Alor Setar, Kedah, Малайзия, 05460
        • Hospital Sultanah Bahiyah
    • Penang
      • George Town, Penang, Малайзия, 10450
        • Hospital Pulau Pinang
    • Perak
      • Ipoh, Perak, Малайзия, 30450
        • Hospital Raja Permaisuri Bainun
    • Sabah
      • Kota Kinabalu, Sabah, Малайзия, 88586
        • Hospital Queen Elizabeth - Kota Kinabalu
    • Sarawak
      • Kuching, Sarawak, Малайзия, 93586
        • Hospital Umum Sarawak
  • Марокко
      • Rabat, Марокко, 10100
        • Hôpital d'Enfants Rabat
  • Нидерланды
    • North Holland
      • Amsterdam, North Holland, Нидерланды, 1105 AZ
        • Amsterdam Universitair Medische Centra - Academisch Medisch Centrum
  • Соединенное Королевство
    • England
      • London, England, Соединенное Королевство, N19 5NF
        • Whittington Health NHS Trust
      • London, England, Соединенное Королевство, NW1 2PG
        • University College London Hospitals Nhs Foundation Trust
      • Manchester, England, Соединенное Королевство, M13 9WL
        • Manchester University NHS Foundation Trust
  • Тунис
      • Sousse, Тунис, 4000
        • Centre Hôpital Universitaire Farhat Hached
      • Tunis, Тунис, 1006
        • Centre National de Greffe de la Moelle Osseuse
      • Tunis, Тунис, 1008
        • Hospital Aziza Othmana
  • Турция
      • Ankara, Турция, 06230
        • Hacettepe Universitesi
      • Izmir, Турция, 35100
        • Ege Universitesi Tip Fakultesi
    • Icel
      • Mersin, Icel, Турция, 33110
        • Akdeniz Universitesi
      • Mersin, Icel, Турция, 33110
        • Mersin Üniversitesi Tıp Fakültesi
  • Франция
      • Paris, Франция, 75015
        • Hopital Necker-Enfants Malades
    • Haute-Garonn
      • Toulouse cedex 9, Haute-Garonn, Франция, 31059
        • Institut Universitaire du Cancer de Toulouse Oncopole
    • Rhone
      • Lyon Cedex 03, Rhone, Франция, 69437
        • Hôpital Edouard Herriot

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 18 лет до 65 лет (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  1. Документально подтвержденный диагноз β-талассемии или HbE/β-талассемии в анамнезе. Допускается сопутствующая делеция, дупликация или троение гена альфа.
  2. Документирование дат событий переливания и количества всех единиц pRBC на событие в течение 12 недель до визита исходного уровня (день 1). .
  3. Должен быть готов и способен выполнить все оценки и процедуры исследования, а также эффективно общаться с исследователем и персоналом исследовательского центра.
  4. Субъекты TDT: субъекты должны регулярно получать гемотрансфузии, определяемые как >3-10 единиц pRBC за 12 недель до исходного визита (день 1) и не должны проходить периоды без трансфузий в течение >35 дней в течение этого периода.
  5. Субъекты NTDT: Субъекты должны быть независимыми от переливаний, определяемыми как от 0 до ≤3 единиц pRBC, полученных в течение 12-недельного периода до исходного визита (день 1), не должны участвовать в регулярной программе переливания крови, должны быть без переливания эритроцитов в течение как минимум ≥ 4 недель до рандомизации и не должны планироваться для начала регулярного
  6. трансплантация гемопоэтических стволовых клеток в течение 9 мес.
  7. Субъекты NTDT: Субъекты должны иметь Hb ≤10,0 г/дл при скрининге; скрининговый образец гемоглобина должен быть собран за 7–28 дней до рандомизации. Значения Hb в течение 21 дня после переливания будут исключены.
  8. Оценка эффективности ECOG от 0 до 1
  9. Субъекты женского пола не должны быть беременными или кормящими грудью, и крайне маловероятно, что они забеременеют. Субъекты мужского пола должны иметь маловероятность оплодотворения партнерши.

Критерий исключения:

  1. Диагностика α-талассемии (например, гемоглобина H [HbH]) или гемоглобина S (HbS)/β-талассемии.
  2. Индекс массы тела (ИМТ) <17,0 кг/м2 или общая масса тела <45 кг; или ИМТ >35 кг/м2
  3. Субъекты с известным активным гепатитом А, гепатитом В или гепатитом С, с активным или острым случаем малярии или с известным положительным результатом на вирус иммунодефицита человека (ВИЧ).
  4. Инсульт, требующий медицинского вмешательства ≤24 недель до рандомизации.
  5. Количество тромбоцитов >1000 × 109/л.
  6. Участвовал в другом клиническом исследовании исследуемого агента (или устройства) в течение 30 дней или 5 периодов полураспада с даты информированного согласия, в зависимости от того, что дольше, или в настоящее время участвует в другом исследовании.
  7. Для субъектов, получающих железохелатирующую терапию (ICT) на момент подписания ICF, начало ICT менее чем за 24 недели до прогнозируемой даты рандомизации.
  8. Предварительное воздействие сотатерцепта или луспатерцепта, IMR-687 или генной терапии в течение 6 месяцев до рандомизации (день 1).
  9. Субъекты с серьезным повреждением органов

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Более низкая доза IMR-687
Пероральное введение один раз в день IMR-687
Лекарство: ИМР-687
Пероральное введение один раз в день IMR-687
Экспериментальный: Более высокая доза IMR-687
Пероральное введение один раз в день IMR-687
Лекарство: ИМР-687
Пероральное введение один раз в день IMR-687
Плацебо Компаратор: Плацебо
Пероральное введение плацебо один раз в день
Лекарство: Плацебо
Пероральное введение плацебо один раз в день

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
IMR-687 Безопасность и переносимость
Временное ограничение: Исходный уровень до 40 недели
Частота и тяжесть нежелательных явлений Частота и тяжесть серьезных нежелательных явлений
Исходный уровень до 40 недели

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Пациенты с ТДТ: снижение трансфузионной нагрузки эритроцитов с ≥33% гематологическим улучшением с 12-й по 24-ю неделю
Временное ограничение: Исходный уровень до 24 недели
Доля пациентов с гематологическим улучшением ≥33% (измеряемым по снижению трансфузионной нагрузки) с 12-й по 24-ю неделю по сравнению с 12 неделями до исходного уровня (день 1)
Исходный уровень до 24 недели
Пациенты с NTDT: доля субъектов с повышением уровня гемоглобина от исходного уровня на 12-й неделе до 24-й недели при отсутствии трансфузий.
Временное ограничение: Исходный уровень до 24 недели
Доля субъектов, у которых средние значения гемоглобина увеличились на ≥1,0 ​​г/дл по сравнению с исходным уровнем в период с 12-й по 24-ю неделю при отсутствии трансфузий.
Исходный уровень до 24 недели
Пациенты с NTDT: доля субъектов с увеличением среднего значения HbF на ≥3% по сравнению с исходным уровнем на 12-й неделе по 24-й неделе при отсутствии трансфузий
Временное ограничение: Исходный уровень до 24 недели
Доля субъектов с увеличением среднего значения HbF на ≥3% по сравнению с исходным уровнем в период с 12-й по 24-ю неделю при отсутствии трансфузий
Исходный уровень до 24 недели
Пациенты с ТДТ: снижение трансфузионной нагрузки эритроцитов с улучшением гематологических показателей на ≥33% с 24-й по 36-ю неделю
Временное ограничение: Исходный уровень до 36 недели
Доля пациентов с ≥33% гематологическим улучшением с 24 по 36 неделю по сравнению с 12 неделями до исходного уровня (день 1)
Исходный уровень до 36 недели
Пациенты с ТДТ: снижение трансфузионной нагрузки эритроцитов с улучшением гематологических показателей на ≥50 % с 12-й по 24-ю неделю
Временное ограничение: Исходный уровень до 24 недели
Доля пациентов с ≥50% гематологическим улучшением с 12 по 24 неделю по сравнению с 12 неделями до исходного уровня (день 1)
Исходный уровень до 24 недели
Пациенты с ТДТ: снижение трансфузионной нагрузки эритроцитов с улучшением гематологических показателей на ≥50% с 24-й по 36-ю неделю
Временное ограничение: Исходный уровень до 36 недели
Доля пациентов с ≥50% гематологическим улучшением с 24 по 36 неделю по сравнению с 12 неделями до исходного уровня (день 1)
Исходный уровень до 36 недели
Пациенты с NTDT: доля субъектов с повышением уровня гемоглобина по сравнению с исходным уровнем на 24-й неделе до 36-й недели при отсутствии трансфузий
Временное ограничение: Исходный уровень до 36 недели
Доля субъектов с увеличением средних значений Hb по сравнению с исходным уровнем на ≥1,0 ​​г/дл на неделе 24–36 при отсутствии переливаний.
Исходный уровень до 36 недели
NTDT: доля субъектов с увеличением среднего значения HbF на ≥3% по сравнению с исходным уровнем в период с 24-й по 36-ю неделю при отсутствии трансфузий
Временное ограничение: Исходный уровень до 36 недели
Доля субъектов с увеличением среднего значения HbF на ≥3% по сравнению с исходным уровнем на 24-й неделе по 36-й неделе при отсутствии трансфузий
Исходный уровень до 36 недели

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Imara, Inc.

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

16 октября 2020 г.

Первичное завершение (Действительный)

11 марта 2022 г.

Завершение исследования (Действительный)

4 мая 2022 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

15 апреля 2020 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

27 мая 2020 г.

Первый опубликованный (Действительный)

2 июня 2020 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

30 июня 2022 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

6 июня 2022 г.

Последняя проверка

1 июня 2022 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • IMR-BTL-201
  • 2019-002989-12 (Номер EudraCT)

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования β-талассемия

Клинические исследования ИМР-687

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Cyprus

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться