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Uno studio di IMR-687 in soggetti con beta talassemia

13 maggio 2025 aggiornato da: Cardurion Pharmaceuticals, Inc.

Uno studio di fase 2 per valutare la sicurezza e la tollerabilità di IMR-687 in soggetti con beta talassemia

Uno studio per valutare la sicurezza e la tollerabilità di IMR-687 in soggetti con beta talassemia

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Uno studio di fase 2, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo per valutare la sicurezza, la tollerabilità, PK e PD di IMR-687 (inibitore della fosfodiesterasi (PDE) 9) somministrato una volta al giorno (qd) per via orale per 36 settimane in 2 popolazioni di soggetti adulti con β-talassemia: Popolazione 1 (soggetti con talassemia dipendente da trasfusione (TDT)) e Popolazione 2 (soggetti con talassemia non dipendente da trasfusione (NTDT)).

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

122

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Danimarca
    • Hovedstaden
      • Herlev, Hovedstaden, Danimarca, 2730
        • Herlev Hospital
  • Francia
      • Paris, Francia, 75015
        • Hôpital Necker-Enfants Malades
    • Haute-Garonn
      • Toulouse cedex 9, Haute-Garonn, Francia, 31059
        • Institut Universitaire du Cancer de Toulouse Oncopole
    • Rhone
      • Lyon Cedex 03, Rhone, Francia, 69437
        • Hopital Edouard Herriot
  • Georgia
      • Tbilisi, Georgia, 0159
        • National Center of Surgery
      • Tbilisi, Georgia, 0186
        • Medinvest - Institute of Hematology and Transfusiology
    • Borjomi
      • Tbilisi, Borjomi, Georgia, 0112
        • M. Zodelava Hematology Centre
  • Grecia
    • Attica
      • Athens, Attica, Grecia, 11527
        • Aghia Sofia General Children's Hospital
      • Athens, Attica, Grecia, 11527
        • Laiko General Hospital of Athens
    • Central Macedonia
      • Thessaloníki, Central Macedonia, Grecia, 54642
        • Ippokrateio General Hospital of Thessaloniki
    • Peloponnese
      • Patra, Peloponnese, Grecia, 26504
        • University General Hospital of Patras
  • Israele
      • Afula, Israele, 18101
        • Emek Medical Center
    • Haifa District
      • Haifa, Haifa District, Israele, 3109601
        • Rambam Health Care Campus
    • Jerusalem District
      • Jerusalem, Jerusalem District, Israele, 9112001
        • Hadassah University Hospital Ein Kerem
    • Northern District
      • Nahariya, Northern District, Israele, 2210001
        • The Galilee Medical Center
  • Italia
    • Turin
      • Orbassano, Turin, Italia, 10043
        • Azienda Ospedaliera Giuseppe Brotzu
      • Orbassano, Turin, Italia, 10043
        • Azienda Ospedaliera Universitaria - Università degli Studi della Campania Luigi Vanvitelli
  • Libano
      • Hazmiyeh, Libano, 213
        • Chronic Care Center
  • Malaysia
    • Johor
      • Johor Bahru, Johor, Malaysia, 80100
        • Hospital Sultanah Aminah Johor Bharu
    • Kedah
      • Alor Setar, Kedah, Malaysia, 05460
        • Hospital Sultanah Bahiyah
    • Penang
      • George Town, Penang, Malaysia, 10450
        • Hospital Pulau Pinang
    • Perak
      • Ipoh, Perak, Malaysia, 30450
        • Hospital Raja Permaisuri Bainun
    • Sabah
      • Kota Kinabalu, Sabah, Malaysia, 88586
        • Hospital Queen Elizabeth - Kota Kinabalu
    • Sarawak
      • Kuching, Sarawak, Malaysia, 93586
        • Hospital Umum Sarawak
  • Marocco
      • Rabat, Marocco, 10100
        • Hôpital d'Enfants Rabat
  • Olanda
    • North Holland
      • Amsterdam, North Holland, Olanda, 1105 AZ
        • Amsterdam Universitair Medische Centra - Academisch Medisch Centrum
  • Regno Unito
    • England
      • London, England, Regno Unito, N19 5NF
        • Whittington Health NHS Trust
      • London, England, Regno Unito, NW1 2PG
        • University College London Hospitals NHS Foundation Trust
      • Manchester, England, Regno Unito, M13 9WL
        • Manchester University NHS Foundation Trust
  • Tacchino
      • Ankara, Tacchino, 06230
        • Hacettepe Universitesi
      • Izmir, Tacchino, 35100
        • Ege Universitesi Tip Fakultesi
    • Icel
      • Mersin, Icel, Tacchino, 33110
        • Akdeniz Universitesi
      • Mersin, Icel, Tacchino, 33110
        • Mersin Üniversitesi Tıp Fakültesi
  • Tunisia
      • Sousse, Tunisia, 4000
        • Centre Hôpital Universitaire Farhat Hached
      • Tunis, Tunisia, 1006
        • Centre National de Greffe de la Moelle Osseuse
      • Tunis, Tunisia, 1008
        • Hospital Aziza Othmana

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 65 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Diagnosi documentata di β-talassemia o HbE/ β-talassemia nella loro storia medica. È consentita la concomitante delezione, duplicazione o triplicazione del gene alfa.
  2. Documentazione delle date degli eventi trasfusionali e del numero di tutte le unità di globuli rossi per evento nelle 12 settimane precedenti la visita di riferimento (giorno 1). .
  3. Deve essere disposto e in grado di completare tutte le valutazioni e le procedure dello studio e di comunicare in modo efficace con lo sperimentatore e il personale del sito.
  4. Soggetti TDT: i soggetti devono ricevere regolarmente trasfusioni, definite come da >3 a 10 unità di globuli rossi nelle 12 settimane precedenti la visita al basale (giorno 1) e nessun periodo senza trasfusioni per >35 giorni durante tale periodo.
  5. Soggetti NTDT: i soggetti devono essere indipendenti dalle trasfusioni, definiti come da 0 a ≤3 unità di globuli rossi ricevuti durante il periodo di 12 settimane prima della visita di riferimento (giorno 1), non devono essere sottoposti a un programma trasfusionale regolare, devono essere liberi da trasfusioni di globuli rossi per almeno ≥ 4 settimane prima della randomizzazione e non deve essere programmato per iniziare regolarmente
  6. trapianto di cellule staminali emopoietiche entro 9 mesi.
  7. Soggetti NTDT: i soggetti devono avere Hb ≤10,0 g/dL allo screening; il campione di Hb di screening deve essere raccolto da 7 a 28 giorni prima della randomizzazione. Saranno esclusi i valori di Hb entro 21 giorni post-trasfusione.
  8. Punteggio delle prestazioni ECOG da 0 a 1
  9. I soggetti di sesso femminile non devono essere in gravidanza o in allattamento ed è altamente improbabile che rimangano incinte. È improbabile che i soggetti maschi mettano incinta un partner.

Criteri di esclusione:

  1. Diagnosi di α-talassemia (ad esempio, emoglobina H [HbH]) o emoglobina S (HbS)/β talassemia.
  2. Indice di massa corporea (BMI) <17,0 kg/m2 o peso corporeo totale <45 kg; o BMI >35 kg/m2
  3. Soggetti con epatite A, epatite B o epatite C attiva nota, con evento attivo o acuto di malaria o che sono noti per essere positivi al virus dell'immunodeficienza umana (HIV).
  4. Ictus che ha richiesto un intervento medico ≤24 settimane prima della randomizzazione.
  5. Conta piastrinica >1000 × 109/L.
  6. - Ha partecipato a un altro studio clinico di un agente (o dispositivo) sperimentale entro 30 giorni o 5 emivite dalla data del consenso informato, a seconda di quale sia il periodo più lungo, o sta attualmente partecipando a un altro studio.
  7. Per i soggetti in terapia ferrochelante (ICT) al momento della firma dell'ICF, inizio dell'ICT meno di 24 settimane prima della data di randomizzazione prevista.
  8. Precedente esposizione a sotatercept o luspatercept, IMR-687 o terapia genica entro 6 mesi prima della randomizzazione (giorno 1).
  9. Soggetti con gravi danni d'organo

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Dose inferiore IMR-687
Somministrazione orale di IMR-687 una volta al giorno
Droga: IMR-687
Somministrazione orale di IMR-687 una volta al giorno
Sperimentale: Dose più alta IMR-687
Somministrazione orale di IMR-687 una volta al giorno
Droga: IMR-687
Somministrazione orale di IMR-687 una volta al giorno
Comparatore placebo: Placebo
Somministrazione orale di placebo una volta al giorno
Droga: Placebo
Somministrazione orale di Placebo una volta al giorno

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
IMR-687 Sicurezza e tollerabilità
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 40
Incidenza e gravità degli eventi avversi Incidenza e gravità degli eventi avversi gravi
Dal basale alla settimana 40

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Pazienti TDT: riduzione del carico trasfusionale di globuli rossi (RBC) con miglioramento ematologico ≥33% dalla settimana 12 alla settimana 24
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 24
Percentuale di pazienti con miglioramento ematologico ≥33% (misurato dal carico trasfusionale ridotto) dalla settimana 12 alla settimana 24 rispetto alle 12 settimane precedenti al basale (giorno 1)
Dal basale alla settimana 24
Pazienti NTDT: percentuale di soggetti con un aumento dal basale di Hb alla settimana 12 alla settimana 24 in assenza di trasfusioni.
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 24
Proporzione di soggetti con un aumento rispetto al basale di ≥1,0 ​​g/dL nei valori medi di Hb dalla settimana 12 alla settimana 24 in assenza di trasfusioni.
Dal basale alla settimana 24
Pazienti NTDT: percentuale di soggetti con un aumento rispetto al basale di ≥3% dei valori medi di HbF dalla settimana 12 alla settimana 24 in assenza di trasfusioni
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 24
Proporzione di soggetti con un aumento rispetto al basale ≥3% dei valori medi di HbF dalla settimana 12 alla settimana 24 in assenza di trasfusioni
Dal basale alla settimana 24
Pazienti TDT: riduzione del carico trasfusionale di globuli rossi (RBC) con miglioramento ematologico ≥33% dalla settimana 24 alla settimana 36
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 36
Proporzione di pazienti con miglioramento ematologico ≥33% dalla settimana 24 alla settimana 36 rispetto alle 12 settimane precedenti al basale (giorno 1)
Dal basale alla settimana 36
Pazienti TDT: riduzione del carico trasfusionale di globuli rossi (RBC) con miglioramento ematologico ≥50% dalla settimana 12 alla settimana 24
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 24
Proporzione di pazienti con miglioramento ematologico ≥50% dalla settimana 12 alla settimana 24 rispetto alle 12 settimane precedenti al basale (giorno 1)
Dal basale alla settimana 24
Pazienti TDT: riduzione del carico trasfusionale di globuli rossi (RBC) con miglioramento ematologico ≥50% dalla settimana 24 alla settimana 36
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 36
Proporzione di pazienti con miglioramento ematologico ≥50% dalla settimana 24 alla settimana 36 rispetto alle 12 settimane precedenti al basale (giorno 1)
Dal basale alla settimana 36
Pazienti NTDT: percentuale di soggetti con un aumento dal basale di Hb alla settimana 24 alla settimana 36 in assenza di trasfusioni
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 36
Proporzione di soggetti con un aumento dal basale di ≥1,0 ​​g/dL nei valori medi di Hb dalla settimana 24 alla settimana 36 in assenza di trasfusioni.
Dal basale alla settimana 36
NTDT: percentuale di soggetti con un aumento rispetto al basale di ≥3% dei valori medi di HbF dalla settimana 24 alla settimana 36 in assenza di trasfusioni
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 36
Proporzione di soggetti con un aumento rispetto al basale ≥3% dei valori medi di HbF dalla settimana 24 alla settimana 36 in assenza di trasfusioni
Dal basale alla settimana 36

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Cardurion Pharmaceuticals, Inc.

Collaboratori

Imara, Inc.

Investigatori

  • Direttore dello studio: Steve Luperchio, Cardurion Pharmaceuticals

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

16 ottobre 2020

Completamento primario (Effettivo)

11 marzo 2022

Completamento dello studio (Effettivo)

4 maggio 2022

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

15 aprile 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

27 maggio 2020

Primo Inserito (Effettivo)

2 giugno 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

15 maggio 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

13 maggio 2025

Ultimo verificato

1 maggio 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • IMR-BTL-201
  • 2019-002989-12 (Numero EudraCT)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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