베타 지중해빈혈 환자를 대상으로 한 IMR-687 연구
2025년 5월 13일 업데이트: Cardurion Pharmaceuticals, Inc.
베타 지중해 빈혈 환자에서 IMR-687의 안전성과 내약성을 평가하기 위한 2상 연구
베타 지중해빈혈 환자에서 IMR-687의 안전성 및 내약성 평가를 위한 연구
연구 개요
상세 설명
2개 모집단에서 36주 동안 1일 1회(qd) 경구 투여된 IMR-687(포스포디에스테라아제(PDE) 9 억제제)의 안전성, 내약성, PK 및 PD를 평가하기 위한 2상, 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 연구 β-지중해빈혈이 있는 성인 피험자: 인구 1(수혈 의존성 지중해빈혈(TDT) 피험자) 및 인구 2(비수혈 의존성 지중해빈혈(NTDT) 피험자).
연구 유형
중재적
등록 (실제)
122
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
-
-
-
Tbilisi, 그루지야, 0159
- National Center of Surgery
-
Tbilisi, 그루지야, 0186
- Medinvest - Institute of Hematology and Transfusiology
-
-
Borjomi
-
Tbilisi, Borjomi, 그루지야, 0112
- M. Zodelava Hematology Centre
-
-
-
-
Attica
-
Athens, Attica, 그리스, 11527
- Aghia Sofia General Children's Hospital
-
Athens, Attica, 그리스, 11527
- Laiko General Hospital of Athens
-
-
Central Macedonia
-
Thessaloníki, Central Macedonia, 그리스, 54642
- Ippokrateio General Hospital of Thessaloniki
-
-
Peloponnese
-
Patra, Peloponnese, 그리스, 26504
- University General Hospital of Patras
-
-
-
-
North Holland
-
Amsterdam, North Holland, 네덜란드, 1105 AZ
- Amsterdam Universitair Medische Centra - Academisch Medisch Centrum
-
-
-
-
Hovedstaden
-
Herlev, Hovedstaden, 덴마크, 2730
- Herlev Hospital
-
-
-
-
-
Hazmiyeh, 레바논, 213
- Chronic Care Center
-
-
-
-
Johor
-
Johor Bahru, Johor, 말레이시아, 80100
- Hospital Sultanah Aminah Johor Bharu
-
-
Kedah
-
Alor Setar, Kedah, 말레이시아, 05460
- Hospital Sultanah Bahiyah
-
-
Penang
-
George Town, Penang, 말레이시아, 10450
- Hospital Pulau Pinang
-
-
Perak
-
Ipoh, Perak, 말레이시아, 30450
- Hospital Raja Permaisuri Bainun
-
-
Sabah
-
Kota Kinabalu, Sabah, 말레이시아, 88586
- Hospital Queen Elizabeth - Kota Kinabalu
-
-
Sarawak
-
Kuching, Sarawak, 말레이시아, 93586
- Hospital Umum Sarawak
-
-
-
-
-
Rabat, 모로코, 10100
- Hôpital d'Enfants Rabat
-
-
-
-
England
-
London, England, 영국, N19 5NF
- Whittington Health NHS Trust
-
London, England, 영국, NW1 2PG
- University College London Hospitals NHS Foundation Trust
-
Manchester, England, 영국, M13 9WL
- Manchester University NHS Foundation Trust
-
-
-
-
-
Afula, 이스라엘, 18101
- Emek Medical Center
-
-
Haifa District
-
Haifa, Haifa District, 이스라엘, 3109601
- Rambam Health Care Campus
-
-
Jerusalem District
-
Jerusalem, Jerusalem District, 이스라엘, 9112001
- Hadassah University Hospital Ein Kerem
-
-
Northern District
-
Nahariya, Northern District, 이스라엘, 2210001
- The Galilee Medical Center
-
-
-
-
Turin
-
Orbassano, Turin, 이탈리아, 10043
- Azienda Ospedaliera Giuseppe Brotzu
-
Orbassano, Turin, 이탈리아, 10043
- Azienda Ospedaliera Universitaria - Università degli Studi della Campania Luigi Vanvitelli
-
-
-
-
-
Ankara, 칠면조, 06230
- Hacettepe Universitesi
-
Izmir, 칠면조, 35100
- Ege Universitesi Tip Fakultesi
-
-
Icel
-
Mersin, Icel, 칠면조, 33110
- Akdeniz Universitesi
-
Mersin, Icel, 칠면조, 33110
- Mersin Üniversitesi Tıp Fakültesi
-
-
-
-
-
Sousse, 튀니지, 4000
- Centre Hôpital Universitaire Farhat Hached
-
Tunis, 튀니지, 1006
- Centre National de Greffe de la Moelle Osseuse
-
Tunis, 튀니지, 1008
- Hospital Aziza Othmana
-
-
-
-
-
Paris, 프랑스, 75015
- Hôpital Necker-Enfants Malades
-
-
Haute-Garonn
-
Toulouse cedex 9, Haute-Garonn, 프랑스, 31059
- Institut Universitaire du Cancer de Toulouse Oncopole
-
-
Rhone
-
Lyon Cedex 03, Rhone, 프랑스, 69437
- Hopital Edouard Herriot
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 병력에 β-지중해빈혈 또는 HbE/β-지중해빈혈 진단 문서가 있음. 수반되는 알파 유전자 삭제, 복제 또는 삼중 복제가 허용됩니다.
- 베이스라인(제1일) 방문 전 12주 이내에 수혈 이벤트 날짜 및 이벤트당 모든 pRBC 단위 수의 문서화. .
- 모든 연구 평가 및 절차를 완료하고 조사자 및 현장 직원과 효과적으로 의사 소통할 의향과 능력이 있어야 합니다.
- TDT 피험자: 피험자는 기준선(1일) 방문 전 12주 동안 >3 내지 10pRBC 단위로 정의되는 정기적으로 수혈을 받아야 하며 해당 기간 동안 >35일 동안 무수혈 기간이 없어야 합니다.
- NTDT 피험자: 피험자는 기준선(제1일) 방문 전 12주 기간 동안 받은 pRBC 0~3단위로 정의되는 수혈 독립적이어야 하고, 정기적인 수혈 프로그램에 있지 않아야 하며, RBC 무수혈이어야 합니다. 무작위 배정 전 최소 ≥ 4주 동안 정기적으로 시작할 예정이어서는 안 됩니다.
- 9개월 이내 조혈모세포이식.
- NTDT 피험자: 피험자는 스크리닝 시 Hb ≤10.0g/dL이어야 합니다. 스크리닝 Hb 샘플은 무작위 배정 7~28일 전에 수집해야 합니다. 수혈 후 21일 이내의 Hb 값은 제외됩니다.
- 0에서 1의 ECOG 성능 점수
- 여성 피험자는 임신 중이거나 모유 수유 중이 아니어야 하며 임신할 가능성이 매우 높아야 합니다. 남성 피험자는 파트너를 임신시킬 가능성이 없어야 합니다.
제외 기준:
- α-지중해 빈혈(예: 헤모글로빈 H[HbH]) 또는 헤모글로빈 S(HbS)/β 지중해 빈혈 진단.
- 체질량 지수(BMI) <17.0kg/m2 또는 총 체중 <45kg; 또는 BMI >35kg/m2
- 활동성 A형 간염, B형 간염 또는 C형 간염이 있는 것으로 알려진 피험자, 활동성 또는 급성 말라리아 사건이 있거나 인간 면역결핍 바이러스(HIV)에 대해 양성인 것으로 알려진 피험자.
- 무작위 배정 전 ≤24주 동안 의학적 개입이 필요한 뇌졸중.
- 혈소판 수 >1000 × 109/L.
- 30일 또는 정보에 입각한 동의 날짜로부터 5-half-live(둘 중 더 긴 날짜) 내에 시험용 에이전트(또는 장치)의 다른 임상 연구에 참여했거나 현재 다른 연구에 참여하고 있습니다.
- ICF 서명 시점에 철 킬레이트 요법(ICT)을 받고 있는 피험자의 경우 예상 무작위 배정 날짜 전 24주 미만에 ICT 시작.
- 소타터셉트 또는 루스파터셉트, IMR-687 또는 무작위화 전 6개월 이내의 유전자 요법(1일차)에 대한 사전 노출.
- 심각한 장기 손상이 있는 피험자
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
|
실험적: 저용량 IMR-687
IMR-687 1일 1회 경구 투여
|
IMR-687 1일 1회 경구 투여
|
|
실험적: 고용량 IMR-687
IMR-687 1일 1회 경구 투여
|
IMR-687 1일 1회 경구 투여
|
|
위약 비교기: 위약
1일 1회 위약 경구 투여
|
1일 1회 위약의 경구 투여
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
IMR-687 안전성 및 내약성
기간: 40주까지의 기준선
|
이상반응의 발생률 및 중증도 심각한 이상반응의 발생률 및 중증도
|
40주까지의 기준선
|
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
TDT 환자: 12주부터 24주까지 혈액학적 개선이 33% 이상인 적혈구(RBC) 수혈 부담 감소
기간: 24주차 기준선
|
기준선(제1일) 12주 전과 비교하여 12주차부터 24주차까지 혈액학적 개선(수혈 부담 감소로 측정)이 33% 이상인 환자의 비율
|
24주차 기준선
|
|
NTDT 환자: 수혈 없이 12주에서 24주까지 Hb가 기준선에서 증가한 피험자의 비율.
기간: 24주차 기준선
|
수혈 없이 12주차부터 24주차까지 평균 Hb 값이 기준선에서 1.0g/dL 이상 증가한 피험자의 비율.
|
24주차 기준선
|
|
NTDT 환자: 수혈 없이 12주차에서 24주차까지 평균 HbF 값이 기준선에서 3% 이상 증가한 피험자의 비율
기간: 24주차 기준선
|
수혈 없이 12주차에서 24주차까지 평균 HbF 값이 베이스라인에서 3% 이상 증가한 피험자의 비율
|
24주차 기준선
|
|
TDT 환자: 24주부터 36주까지 혈액학적 개선이 33% 이상인 적혈구(RBC) 수혈 부담 감소
기간: 36주까지의 기준선
|
기준선 이전 12주(제1일)와 비교하여 24주부터 36주까지 혈액학적 개선이 33% 이상인 환자의 비율
|
36주까지의 기준선
|
|
TDT 환자: 12주차부터 24주차까지 혈액학적 개선이 50% 이상인 적혈구(RBC) 수혈 부담 감소
기간: 24주차 기준선
|
기준선 이전 12주(1일차)와 비교하여 12주차부터 24주차까지 혈액학적 개선이 50% 이상인 환자의 비율
|
24주차 기준선
|
|
TDT 환자: 24주부터 36주까지 혈액학적 개선이 ≥50%인 적혈구(RBC) 수혈 부담 감소
기간: 36주까지의 기준선
|
기준선 이전 12주(1일차)와 비교하여 24주차부터 36주차까지 혈액학적 개선이 50% 이상인 환자의 비율
|
36주까지의 기준선
|
|
NTDT 환자: 수혈 없이 24주에서 36주까지 Hb가 기준선에서 증가한 피험자의 비율
기간: 36주까지의 기준선
|
수혈 없이 24주차부터 36주차까지 평균 Hb 값이 기준선에서 1.0g/dL 이상 증가한 피험자의 비율.
|
36주까지의 기준선
|
|
NTDT: 수혈 없이 24주차에서 36주차까지 평균 HbF 값이 기준선에서 3% 이상 증가한 피험자의 비율
기간: 36주까지의 기준선
|
수혈 없이 24주차에서 36주차까지 평균 HbF 값이 베이스라인에서 3% 이상 증가한 피험자의 비율
|
36주까지의 기준선
|
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
협력자
수사관
- 연구 책임자: Steve Luperchio, Cardurion Pharmaceuticals
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2020년 10월 16일
기본 완료 (실제)
2022년 3월 11일
연구 완료 (실제)
2022년 5월 4일
연구 등록 날짜
최초 제출
2020년 4월 15일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2020년 5월 27일
처음 게시됨 (실제)
2020년 6월 2일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2025년 5월 15일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 5월 13일
마지막으로 확인됨
2025년 5월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
β 지중해빈혈에 대한 임상 시험
-
Bristol-Myers Squibb모병
-
CorrectSequence Therapeutics Co., Ltd아직 모집하지 않음
-
University of Wisconsin, MadisonPepsiCo, Inc.; CIMMYT완전한
-
Acceleron Pharma, Inc., a wholly-owned subsidiary...완전한
-
Shanghai BDgene Co., Ltd.Ruijin Hospital모병
IMR-687에 대한 임상 시험
-
Cardurion Pharmaceuticals, Inc.Imara, Inc.빼는
-
Cardurion Pharmaceuticals, Inc.Imara, Inc.완전한
-
Cardurion Pharmaceuticals, Inc.Imara, Inc.종료됨
-
Cardurion Pharmaceuticals, Inc.Quintiles, Inc.; Imara, Inc.완전한
-
Wyeth is now a wholly owned subsidiary of Pfizer완전한
-
University Hospital, Akershus종료됨