Az IMR-687 vizsgálata béta-talaszémiában szenvedő alanyokon
2025. május 13. frissítette: Cardurion Pharmaceuticals, Inc.
2. fázisú vizsgálat az IMR-687 biztonságosságának és tolerálhatóságának értékelésére béta-talaszémiában szenvedő betegeknél
Tanulmány az IMR-687 biztonságosságának és tolerálhatóságának értékelésére béta-talaszémiában szenvedő betegeknél
A tanulmány áttekintése
Részletes leírás
2. fázisú, randomizált, kettős-vak, placebo-kontrollos vizsgálat az IMR-687 (foszfodiészteráz (PDE) 9 inhibitor) biztonságosságának, tolerálhatóságának, farmakokinetikai és PD-jének értékelésére, naponta egyszer (qd) szájon át 36 héten keresztül 2 populációban β-thalassaemiás felnőtt alanyok: 1. populáció (Transfusion Dependent Thalassemia (TDT) alanyok) és 2. Populáció (Non-Transfusion Dependent Thalassemia (NTDT) alanyok).
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
122
Fázis
- 2. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
Hovedstaden
-
Herlev, Hovedstaden, Dánia, 2730
- Herlev Hospital
-
-
-
-
England
-
London, England, Egyesült Királyság, N19 5NF
- Whittington Health NHS Trust
-
London, England, Egyesült Királyság, NW1 2PG
- University College London Hospitals Nhs Foundation Trust
-
Manchester, England, Egyesült Királyság, M13 9WL
- Manchester University Nhs Foundation Trust
-
-
-
-
-
Paris, Franciaország, 75015
- Hôpital Necker-Enfants Malades
-
-
Haute-Garonn
-
Toulouse cedex 9, Haute-Garonn, Franciaország, 31059
- Institut Universitaire du Cancer de Toulouse Oncopole
-
-
Rhone
-
Lyon Cedex 03, Rhone, Franciaország, 69437
- Hôpital Edouard Herriot
-
-
-
-
-
Tbilisi, Grúzia, 0159
- National Center of Surgery
-
Tbilisi, Grúzia, 0186
- Medinvest - Institute of Hematology and Transfusiology
-
-
Borjomi
-
Tbilisi, Borjomi, Grúzia, 0112
- M. Zodelava Hematology Centre
-
-
-
-
Attica
-
Athens, Attica, Görögország, 11527
- Aghia Sofia General Children's Hospital
-
Athens, Attica, Görögország, 11527
- Laiko General Hospital of Athens
-
-
Central Macedonia
-
Thessaloníki, Central Macedonia, Görögország, 54642
- Ippokrateio General Hospital of Thessaloniki
-
-
Peloponnese
-
Patra, Peloponnese, Görögország, 26504
- University General Hospital of Patras
-
-
-
-
North Holland
-
Amsterdam, North Holland, Hollandia, 1105 AZ
- Amsterdam Universitair Medische Centra - Academisch Medisch Centrum
-
-
-
-
-
Afula, Izrael, 18101
- Emek medical center
-
-
Haifa District
-
Haifa, Haifa District, Izrael, 3109601
- Rambam Health Care Campus
-
-
Jerusalem District
-
Jerusalem, Jerusalem District, Izrael, 9112001
- Hadassah University Hospital Ein Kerem
-
-
Northern District
-
Nahariya, Northern District, Izrael, 2210001
- The Galilee Medical Center
-
-
-
-
-
Hazmiyeh, Libanon, 213
- Chronic Care Center
-
-
-
-
Johor
-
Johor Bahru, Johor, Malaysia, 80100
- Hospital Sultanah Aminah Johor Bharu
-
-
Kedah
-
Alor Setar, Kedah, Malaysia, 05460
- Hospital Sultanah Bahiyah
-
-
Penang
-
George Town, Penang, Malaysia, 10450
- Hospital Pulau Pinang
-
-
Perak
-
Ipoh, Perak, Malaysia, 30450
- Hospital Raja Permaisuri Bainun
-
-
Sabah
-
Kota Kinabalu, Sabah, Malaysia, 88586
- Hospital Queen Elizabeth - Kota Kinabalu
-
-
Sarawak
-
Kuching, Sarawak, Malaysia, 93586
- Hospital Umum Sarawak
-
-
-
-
-
Rabat, Marokkó, 10100
- Hôpital d'Enfants Rabat
-
-
-
-
Turin
-
Orbassano, Turin, Olaszország, 10043
- Azienda Ospedaliera Giuseppe Brotzu
-
Orbassano, Turin, Olaszország, 10043
- Azienda Ospedaliera Universitaria - Universita degli Studi della Campania Luigi Vanvitelli
-
-
-
-
-
Ankara, Pulyka, 06230
- Hacettepe Universitesi
-
Izmir, Pulyka, 35100
- Ege Universitesi Tip Fakultesi
-
-
Icel
-
Mersin, Icel, Pulyka, 33110
- Akdeniz Universitesi
-
Mersin, Icel, Pulyka, 33110
- Mersin Üniversitesi Tıp Fakültesi
-
-
-
-
-
Sousse, Tunézia, 4000
- Centre Hôpital Universitaire Farhat Hached
-
Tunis, Tunézia, 1006
- Centre National de Greffe de la Moelle Osseuse
-
Tunis, Tunézia, 1008
- Hospital Aziza Othmana
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
18 év (Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Bevételi kritériumok:
- A β-thalassaemia vagy a HbE/β-thalassaemia dokumentált diagnózisa a kórtörténetükben. Egyidejű alfagén-deléció, duplikáció vagy triplikáció megengedett.
- A transzfúziós események dátumának és eseményenkénti összes pRBC-egység számának dokumentálása az alaphelyzeti (1. nap) látogatást megelőző 12 héten belül. .
- Hajlandónak és képesnek kell lennie az összes vizsgálati értékelés és eljárás elvégzésére, valamint hatékony kommunikációra a vizsgálóval és a helyszíni személyzettel.
- TDT alanyok: az alanyokat rendszeresen transzfúzióban kell részesíteni, a definíció szerint >3-10 pRBC-egység a kiindulási vizit (1. nap) előtti 12 hétben, és ezen időszak alatt több mint 35 napig nincs transzfúziómentes időszak.
- NTDT alanyok: Az alanyoknak transzfúziótól függetleneknek kell lenniük, definíció szerint 0-≤3 egységnyi pRBC-t kaptak a kiindulási vizit (1. nap) előtti 12 hetes időszakban, nem vehetnek részt rendszeres transzfúziós programban, VVT transzfúziótól mentesnek kell lenniük. legalább ≥ 4 héttel a randomizálás előtt, és nem szabad ütemezni a rendszeres kezelés megkezdését
- hematopoietikus őssejt-transzplantáció 9 hónapon belül.
- NTDT alanyok: Az alanyok Hb-értéke ≤10,0 g/dl kell legyen a szűréskor; a szűrési Hb mintát 7-28 nappal a randomizálás előtt kell gyűjteni. A transzfúziót követő 21 napon belüli Hb értékeket kizárják.
- ECOG teljesítmény pontszám 0-tól 1-ig
- Női alanyok nem lehetnek terhesek, nem szoptathatnak, és nagyon valószínűtlen, hogy teherbe esnek. Nem valószínű, hogy a férfi alanyok teherbe ejtenek egy partnert.
Kizárási kritériumok:
- α-thalassaemia (pl. hemoglobin H [HbH]) vagy hemoglobin S (HbS)/β thalassemia diagnózisa.
- Testtömeg-index (BMI) <17,0 kg/m2 vagy teljes testtömeg <45 kg; vagy BMI >35 kg/m2
- Azok az alanyok, akiknél ismerten aktív hepatitis A, hepatitis B vagy hepatitis C, aktív vagy akut maláriás esemény, vagy akikről ismert, hogy pozitívak a humán immundeficiencia vírusra (HIV).
- Orvosi beavatkozást igénylő stroke ≤ 24 héttel a randomizálás előtt.
- Thrombocytaszám >1000 × 109/L.
- Részt vett egy másik klinikai vizsgálatban egy vizsgálati anyaggal (vagy eszközzel) a tájékoztatáson alapuló beleegyezés dátumától számított 30 napon belül vagy 5 felezési időn belül, attól függően, hogy melyik a hosszabb, vagy jelenleg egy másik vizsgálatban vesz részt.
- Azok az alanyok, akik az ICF aláírásakor vaskelátképző terápiában (ICT) részesülnek, az ICT megkezdése kevesebb, mint 24 héttel az előre jelzett randomizációs dátum előtt.
- Sotatercept vagy luspatercept, IMR-687 vagy génterápia előzetes expozíciója a randomizációt megelőző 6 hónapon belül (1. nap).
- Azok az alanyok, akiknek jelentős szervkárosodása van
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Kisebb dózisú IMR-687
Napi egyszeri IMR-687 szájon át történő beadása
|
Napi egyszeri IMR-687 szájon át történő beadása
|
|
Kísérleti: Nagyobb dózisú IMR-687
Napi egyszeri IMR-687 szájon át történő beadása
|
Napi egyszeri IMR-687 szájon át történő beadása
|
|
Placebo Comparator: Placebo
Napi egyszeri placebo orális adagolása
|
Napi egyszeri placebo orális adagolása
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
IMR-687 Biztonság és tolerálhatóság
Időkeret: Alaphelyzet a 40. hétig
|
A nemkívánatos események előfordulása és súlyossága Súlyos nemkívánatos események előfordulása és súlyossága
|
Alaphelyzet a 40. hétig
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
TDT-betegek: A vörösvértestek (RBC) transzfúziós teher csökkenése ≥33%-os hematológiai javulással a 12. héttől a 24. hétig
Időkeret: Alaphelyzet a 24. hétig
|
Azon betegek aránya, akiknél a hematológiai állapot ≥33%-os javulást mutat (a transzfúziós terhelés csökkentése alapján) a 12. héttől a 24. hétig, összehasonlítva a kiindulási állapotot megelőző 12 héttel (1. nap)
|
Alaphelyzet a 24. hétig
|
|
NTDT-betegek: Azon alanyok aránya, akiknél a 12. héttől a 24. hétig emelkedett a Hb szintje transzfúzió hiányában.
Időkeret: Alaphelyzet a 24. hétig
|
Azon alanyok aránya, akiknél az átlagos Hb érték ≥1,0 g/dl-rel nőtt a kiindulási értékhez képest a 12. és a 24. hét között transzfúzió hiányában.
|
Alaphelyzet a 24. hétig
|
|
NTDT-betegek: Azon alanyok aránya, akiknél az átlagos HbF-érték ≥3%-kal nőtt a kiindulási értékről a 12. héten a 24. hétre transzfúzió hiányában
Időkeret: Alaphelyzet a 24. hétig
|
Azon alanyok aránya, akiknél az átlagos HbF-érték ≥3%-kal nőtt a kiindulási értékhez képest a 12. héttől a 24. hétig transzfúzió hiányában
|
Alaphelyzet a 24. hétig
|
|
TDT-betegek: A vörösvértestek (RBC) transzfúziós teher csökkenése ≥33%-os hematológiai javulással a 24. héttől a 36. hétig
Időkeret: Alaphelyzet a 36. hétig
|
Azon betegek aránya, akiknél ≥33%-os hematológiai javulás tapasztalható a 24. héttől a 36. hétig a kiindulási állapotot megelőző 12 héthez képest (1. nap)
|
Alaphelyzet a 36. hétig
|
|
TDT-betegek: A vörösvértestek (RBC) transzfúziós teher csökkenése ≥50%-os hematológiai javulással a 12. héttől a 24. hétig
Időkeret: Alaphelyzet a 24. hétig
|
Azon betegek aránya, akiknél ≥50%-os hematológiai javulás tapasztalható a 12. héttől a 24. hétig a kiindulási állapotot megelőző 12 héthez képest (1. nap)
|
Alaphelyzet a 24. hétig
|
|
TDT-betegek: A vörösvértestek (RBC) transzfúziós teher csökkenése ≥50%-os hematológiai javulással a 24. héttől a 36. hétig
Időkeret: Alaphelyzet a 36. hétig
|
Azon betegek aránya, akiknél ≥50%-os hematológiai javulás tapasztalható a 24. héttől a 36. hétig a kiindulási állapotot megelőző 12 héthez képest (1. nap)
|
Alaphelyzet a 36. hétig
|
|
NTDT-betegek: azoknak az alanyoknak az aránya, akiknél a 24. héttől a 36. hétig emelkedett a Hb szintje transzfúzió hiányában
Időkeret: Alaphelyzet a 36. hétig
|
Azon alanyok aránya, akiknél az átlagos Hb érték ≥1,0 g/dl-rel emelkedett a kiindulási értékhez képest a 24. és a 36. hét között transzfúzió hiányában.
|
Alaphelyzet a 36. hétig
|
|
NTDT: Azon alanyok aránya, akiknél az átlagos HbF érték ≥3%-kal nőtt a kiindulási értékről a 24. héten a 36. hétre transzfúzió hiányában
Időkeret: Alaphelyzet a 36. hétig
|
Azon alanyok aránya, akiknél az átlagos HbF-érték ≥3%-kal nőtt a kiindulási értékhez képest a 24. héttől a 36. hétig transzfúzió hiányában
|
Alaphelyzet a 36. hétig
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Együttműködők
Nyomozók
- Tanulmányi igazgató: Steve Luperchio, Cardurion Pharmaceuticals
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2020. október 16.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2022. március 11.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2022. május 4.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2020. április 15.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2020. május 27.
Első közzététel (Tényleges)
2020. június 2.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2025. május 15.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2025. május 13.
Utolsó ellenőrzés
2025. május 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- IMR-BTL-201
- 2019-002989-12 (EudraCT szám)
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .