Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie IMR-687 u subjektů s beta thalasémií

13. května 2025 aktualizováno: Cardurion Pharmaceuticals, Inc.

Studie fáze 2 k vyhodnocení bezpečnosti a snášenlivosti IMR-687 u subjektů s beta thalasémií

Studie k vyhodnocení bezpečnosti a snášenlivosti IMR-687 u subjektů s beta thalasémií

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie fáze 2 k hodnocení bezpečnosti, snášenlivosti, PK a PD IMR-687 (inhibitor fosfodiesterázy (PDE) 9) podávaného jednou denně (qd) perorálně po dobu 36 týdnů ve 2 populacích dospělých subjektů s β-talasémií: Populace 1 (subjekty s talasemií závislou na transfuzi (TDT)) a populace 2 (subjekty s netransfuzí závislou thalasémií (NTDT)).

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

122

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Dánsko
    • Hovedstaden
      • Herlev, Hovedstaden, Dánsko, 2730
        • Herlev Hospital
  • Francie
      • Paris, Francie, 75015
        • Hôpital Necker-Enfants Malades
    • Haute-Garonn
      • Toulouse cedex 9, Haute-Garonn, Francie, 31059
        • Institut Universitaire du Cancer de Toulouse Oncopole
    • Rhone
      • Lyon Cedex 03, Rhone, Francie, 69437
        • Hopital Edouard Herriot
  • Gruzie
      • Tbilisi, Gruzie, 0159
        • National Center of Surgery
      • Tbilisi, Gruzie, 0186
        • Medinvest - Institute of Hematology and Transfusiology
    • Borjomi
      • Tbilisi, Borjomi, Gruzie, 0112
        • M. Zodelava Hematology Centre
  • Holandsko
    • North Holland
      • Amsterdam, North Holland, Holandsko, 1105 AZ
        • Amsterdam Universitair Medische Centra - Academisch Medisch Centrum
  • Itálie
    • Turin
      • Orbassano, Turin, Itálie, 10043
        • Azienda Ospedaliera Giuseppe Brotzu
      • Orbassano, Turin, Itálie, 10043
        • Azienda Ospedaliera Universitaria - Università degli Studi della Campania Luigi Vanvitelli
  • Izrael
      • Afula, Izrael, 18101
        • Emek Medical Center
    • Haifa District
      • Haifa, Haifa District, Izrael, 3109601
        • Rambam Health Care Campus
    • Jerusalem District
      • Jerusalem, Jerusalem District, Izrael, 9112001
        • Hadassah University Hospital Ein Kerem
    • Northern District
      • Nahariya, Northern District, Izrael, 2210001
        • The Galilee Medical Center
  • Krocan
      • Ankara, Krocan, 06230
        • Hacettepe Universitesi
      • Izmir, Krocan, 35100
        • Ege Universitesi Tip Fakultesi
    • Icel
      • Mersin, Icel, Krocan, 33110
        • Akdeniz Universitesi
      • Mersin, Icel, Krocan, 33110
        • Mersin Üniversitesi Tıp Fakültesi
  • Libanon
      • Hazmiyeh, Libanon, 213
        • Chronic Care Center
  • Malajsie
    • Johor
      • Johor Bahru, Johor, Malajsie, 80100
        • Hospital Sultanah Aminah Johor Bharu
    • Kedah
      • Alor Setar, Kedah, Malajsie, 05460
        • Hospital Sultanah Bahiyah
    • Penang
      • George Town, Penang, Malajsie, 10450
        • Hospital Pulau Pinang
    • Perak
      • Ipoh, Perak, Malajsie, 30450
        • Hospital Raja Permaisuri Bainun
    • Sabah
      • Kota Kinabalu, Sabah, Malajsie, 88586
        • Hospital Queen Elizabeth - Kota Kinabalu
    • Sarawak
      • Kuching, Sarawak, Malajsie, 93586
        • Hospital Umum Sarawak
  • Maroko
      • Rabat, Maroko, 10100
        • Hôpital d'Enfants Rabat
  • Spojené království
    • England
      • London, England, Spojené království, N19 5NF
        • Whittington Health NHS Trust
      • London, England, Spojené království, NW1 2PG
        • University College London Hospitals NHS Foundation Trust
      • Manchester, England, Spojené království, M13 9WL
        • Manchester University NHS Foundation Trust
  • Tunisko
      • Sousse, Tunisko, 4000
        • Centre Hôpital Universitaire Farhat Hached
      • Tunis, Tunisko, 1006
        • Centre National de Greffe de la Moelle Osseuse
      • Tunis, Tunisko, 1008
        • Hospital Aziza Othmana
  • Řecko
    • Attica
      • Athens, Attica, Řecko, 11527
        • Aghia Sofia General Children's Hospital
      • Athens, Attica, Řecko, 11527
        • Laiko General Hospital of Athens
    • Central Macedonia
      • Thessaloníki, Central Macedonia, Řecko, 54642
        • Ippokrateio General Hospital of Thessaloniki
    • Peloponnese
      • Patra, Peloponnese, Řecko, 26504
        • University General Hospital of Patras

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 65 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Zdokumentovaná diagnóza β-talasémie nebo HbE/β-talasémie v jejich anamnéze. Současná delece, duplikace nebo triplikace alfa genu je povolena.
  2. Dokumentace dat transfuzních příhod a počtu všech jednotek pRBC na příhodu během 12 týdnů před základní (1. den) návštěvou. .
  3. Musí být ochoten a schopen dokončit všechna hodnocení a postupy studie a efektivně komunikovat se zkoušejícím a zaměstnanci pracoviště.
  4. Subjekty TDT: Subjektům musí být pravidelně podávána transfuze, definovaná jako >3 až 10 jednotek pRBC během 12 týdnů před návštěvou ve výchozím stavu (den 1) a během tohoto období > 35 dní nesmí být žádné období bez transfuze.
  5. Subjekty NTDT: Subjekty musí být nezávislé na transfuzi, definované jako 0 až ≤ 3 jednotky pRBC přijatých během 12týdenního období před návštěvou ve výchozím stavu (den 1), nesmí být na pravidelném transfuzním programu, musí být bez transfuze RBC alespoň ≥ 4 týdny před randomizací a nesmí být naplánováno na zahájení pravidelného užívání
  6. transplantace hematopoetických kmenových buněk do 9 měsíců.
  7. Subjekty NTDT: Subjekty musí mít Hb ≤ 10,0 g/dl při screeningu; screeningový vzorek Hb musí být odebrán 7 až 28 dní před randomizací. Hodnoty Hb do 21 dnů po transfuzi budou vyloučeny.
  8. Skóre výkonu ECOG 0 až 1
  9. Ženy nesmí být těhotné nebo kojit a je vysoce nepravděpodobné, že by otěhotněly. Musí být nepravděpodobné, že by muži oplodnili partnerku.

Kritéria vyloučení:

  1. Diagnóza a-talasémie (např. hemoglobin H [HbH]) nebo hemoglobin S (HbS)/p talasémie.
  2. Index tělesné hmotnosti (BMI) <17,0 kg/m2 nebo celková tělesná hmotnost <45 kg; nebo BMI >35 kg/m2
  3. Subjekty se známou aktivní hepatitidou A, hepatitidou B nebo hepatitidou C, s aktivní nebo akutní malárií, nebo o kterých je známo, že jsou pozitivní na virus lidské imunodeficience (HIV).
  4. Cévní mozková příhoda vyžadující lékařskou intervenci ≤ 24 týdnů před randomizací.
  5. Počet krevních destiček >1000 × 109/l.
  6. Účast na jiné klinické studii zkoumající látky (nebo zařízení) do 30 dnů nebo 5 poločasů od data informovaného souhlasu, podle toho, co je delší, nebo se aktuálně účastní jiné studie.
  7. U subjektů na chelatační terapii železa (ICT) v době podepsání ICF zahájení ICT méně než 24 týdnů před předpokládaným datem randomizace.
  8. Předchozí expozice sotaterceptu nebo luspaterceptu, IMR-687 nebo genové terapii během 6 měsíců před randomizací (den 1).
  9. Subjekty s velkým poškozením orgánů

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Nižší dávka IMR-687
Orální podávání jednou denně IMR-687
Lék: IMR-687
Orální podávání jednou denně IMR-687
Experimentální: Vyšší dávka IMR-687
Orální podávání jednou denně IMR-687
Lék: IMR-687
Orální podávání jednou denně IMR-687
Komparátor placeba: Placebo
Perorální podávání placeba jednou denně
Lék: Placebo
Perorální podávání placeba jednou denně

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Bezpečnost a snášenlivost IMR-687
Časové okno: Výchozí stav do týdne 40
Výskyt a závažnost nežádoucích příhod Výskyt a závažnost závažných nežádoucích příhod
Výchozí stav do týdne 40

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Pacienti s TDT: Snížení transfuzní zátěže červených krvinek (RBC) s ≥33% hematologickým zlepšením od 12. do 24. týdne
Časové okno: Výchozí stav do týdne 24
Podíl pacientů s ≥33% hematologickým zlepšením (měřeno sníženou transfuzní zátěží) od 12. do 24. týdne ve srovnání s 12 týdny před výchozí hodnotou (1. den)
Výchozí stav do týdne 24
Pacienti s NTDT: Podíl subjektů se zvýšením od výchozí hodnoty Hb v týdnu 12 až 24 v nepřítomnosti transfuzí.
Časové okno: Výchozí stav do týdne 24
Podíl subjektů se zvýšením středních hodnot Hb od výchozí hodnoty ≥1,0 ​​g/dl v týdnu 12 až 24 bez transfuze.
Výchozí stav do týdne 24
Pacienti s NTDT: podíl subjektů se zvýšením středních hodnot HbF o ≥ 3 % v týdnu 12 až 24 při absenci transfuzí
Časové okno: Výchozí stav do týdne 24
Podíl subjektů se zvýšením středních hodnot HbF o ≥ 3 % v týdnu 12 až 24 bez transfuze
Výchozí stav do týdne 24
Pacienti s TDT: Snížení transfuzní zátěže červených krvinek (RBC) s ≥33% hematologickým zlepšením od 24. do 36. týdne
Časové okno: Výchozí stav do týdne 36
Podíl pacientů s ≥33% hematologickým zlepšením od 24. do 36. týdne ve srovnání s 12 týdny před výchozí hodnotou (1. den)
Výchozí stav do týdne 36
Pacienti s TDT: Snížení transfuzní zátěže červených krvinek (RBC) s ≥50% hematologickým zlepšením od 12. do 24. týdne
Časové okno: Výchozí stav do týdne 24
Podíl pacientů s ≥50% hematologickým zlepšením od 12. do 24. týdne ve srovnání s 12 týdny před výchozí hodnotou (1. den)
Výchozí stav do týdne 24
Pacienti s TDT: Snížení transfuzní zátěže červených krvinek (RBC) s ≥50% hematologickým zlepšením od 24. do 36. týdne
Časové okno: Výchozí stav do týdne 36
Podíl pacientů s ≥50% hematologickým zlepšením od 24. do 36. týdne ve srovnání s 12 týdny před výchozí hodnotou (1. den)
Výchozí stav do týdne 36
Pacienti s NTDT: podíl subjektů se zvýšením od výchozí hodnoty Hb v týdnu 24 až týdnu 36 při absenci transfuzí
Časové okno: Výchozí stav do týdne 36
Podíl subjektů se zvýšením průměrných hodnot Hb od výchozí hodnoty ≥1,0 ​​g/dl v týdnu 24 až 36 bez transfuze.
Výchozí stav do týdne 36
NTDT: Podíl subjektů se zvýšením středních hodnot HbF o ≥ 3 % v týdnu 24 až 36 při absenci transfuzí
Časové okno: Výchozí stav do týdne 36
Podíl subjektů se zvýšením středních hodnot HbF o ≥ 3 % v týdnu 24 až 36 bez transfuze
Výchozí stav do týdne 36

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Cardurion Pharmaceuticals, Inc.

Spolupracovníci

Imara, Inc.

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Steve Luperchio, Cardurion Pharmaceuticals

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

16. října 2020

Primární dokončení (Aktuální)

11. března 2022

Dokončení studie (Aktuální)

4. května 2022

Termíny zápisu do studia

První předloženo

15. dubna 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

27. května 2020

První zveřejněno (Aktuální)

2. června 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

15. května 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

13. května 2025

Naposledy ověřeno

1. května 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • IMR-BTL-201
  • 2019-002989-12 (Číslo EudraCT)

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na β Thalasémie

Klinické studie na IMR-687

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Portugal

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit