HAESCs 的立体定向移植治疗帕金森病
2023年4月11日 更新者：Shanghai East Hospital
人羊膜上皮干细胞（hAESCs）立体定向移植治疗帕金森病（PD）的临床研究
本研究的目的是评估 hAESCs 立体定向移植治疗帕金森病的安全性和有效性。
研究概览
详细说明
该研究计划招募 3 名患有帕金森病的参与者。
使用立体定向技术，hAESCs 将被准确地移植到侧脑室。
将评估 hAESCs 对 PD 的治疗有效性和安全性。
hAESCs 来源于健康女性剖宫产后捐献的胎盘羊膜。
hAESCs早在受精后8天就从外胚层发育而来，最近的报道表明hAESCs具有神经干细胞的一些特征。
这些细胞能够分化成多巴胺能神经元并分泌多巴胺和各种神经营养因子。
这些 HAESCs 可被视为治疗帕金森病的最佳潜在干细胞来源之一。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
3
阶段
- 第一阶段早期
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Shanghai
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Shanghai、Shanghai、中国、200000
- WU Jingwen
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
30年 至 70年 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 30-70岁，原发性帕金森病5年以上，男女不限；
- 帕金森病的“非阶段”Hohen和Yahr分级为2-4级； “阶段外”UPDRS评分为38-70分，治疗前两项评分相差小于10%；
- 药物剂量稳定3个月以上；
- 左旋多巴治疗有效；
- 病情稳定，并发症控制良好，无全身麻醉禁忌证，无立体定向手术禁忌症等干扰临床评价的情况；
- 头部MRI未见影响细胞移植的异常；
- 患者在治疗过程中应得到妥善照料，必要时照料者可向研究者提供帮助。
排除标准：
- 非典型帕金森病，如帕金森综合征、继发性帕金森病；
- 仅有震颤综合征；
- 严重的运动障碍，不能完成任何日常锻炼任务；
- 由其他疾病引起的严重神经功能障碍的症状；
- 严重的精神症状或痴呆；
- 患者不愿配合或无能力完成自我评价，无法在医生帮助下完成评价者；
- 纹状体或锥体外系手术史，包括深部脑刺激术 (DBS)；
- 正在进行阿朴吗啡注射治疗；
- 凝血障碍或正在进行的抗凝治疗；
- 未采取有效避孕措施的育龄妇女；
- 怀孕或哺乳；
- 3个月内参加过其他药物或医疗器械临床研究的患者；
- 肉毒杆菌毒素、苯酚、蛛网膜下腔注射巴氯芬或介入治疗6个月内肌张力障碍或痉挛；
- 癫痫发作史或服用预防性抗癫痫药物；
- 全身麻醉或立体定向手术禁忌症，如睡眠呼吸暂停、慢性阻塞性肺病；
- 研究者判断可能对受试者造成负面影响的其他情形；
- 酒精或药物滥用；
- 3个月内使用过地西泮；
- 严重认知障碍、抑郁或行为障碍，定义为迷你精神状态评估量表 (MMSE) 小于 26 分，汉密尔顿抑郁量表 (HAMD) 大于 35 分；
- 胸部CT显示活动性疾病或肿瘤；
- 目前患有或曾患皮肤基底细胞瘤和宫颈原位癌以外的肿瘤；
- 术前HIV、乙型肝炎病毒（HBV）、丙型肝炎病毒（HCV）、梅毒等感染指标的检测不能排除HIV和梅毒感染；
- 实验室肝肾功能检查异常，肝肾功能定义为谷丙转氨酶（ALT）、谷草转氨酶（AST）低于正常值上限的2.5倍、血尿素氮（BUN）和肌酐（Cr） ） 低于正常上限。
- 其他经研究者判断不宜入组的情况
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：hAESCs治疗
将 5000 万个 hAESC 移植给患有 PD 的参与者。
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PD 参与者的 hAESC 立体定向移植。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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发生不良事件和严重不良事件的参与者人数
大体时间：12个月
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不良事件 (AE) 定义为临床试验参与者的任何不良医疗事件。
该事件不一定与研究治疗有因果关系。
严重不良事件定义为至少满足以下严重标准之一的不良事件： • 致命 • 危及生命 • 需要住院治疗或延长现有住院治疗 • 导致持续或严重残疾/无能力 • 先天性异常/先天缺陷 • 其他重大医疗危害。
不良事件是否与治疗相关（TRAE）由研究者确定。
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12个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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统一帕金森病评定量表 (UPDRS) 在 ON 和 OFF 状态下的变化
大体时间：第 0 天、1 个月、2 个月、3 个月、6 个月、9 个月和 12 个月。
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UPDRS 用于评估与帕金森病 (PD) 相关的损伤和残疾。 它由四个部分组成：（1）心理、行为和情绪； (2) 日常生活活动（ADLs）； (3) 马达； (4) 并发症。 UPDRS 评分范围为 0 至 199，评分越高表示残疾程度越高。 |
第 0 天、1 个月、2 个月、3 个月、6 个月、9 个月和 12 个月。
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Hoehn 和 Yahr 量表的变化
大体时间：第 0 天、1 个月、2 个月、3 个月、6 个月、9 个月和 12 个月。
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Hoehn 和 Yahr 量表用于提供 PD 患者临床功能的一般估计，结合功能缺陷（残疾）和客观体征（损伤）。
Hoehn 和 Yahr 评分范围为 0 至 5，评分越高表明 PD 患者的功能障碍越严重。
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第 0 天、1 个月、2 个月、3 个月、6 个月、9 个月和 12 个月。
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帕金森病问卷的变化 (PDQ-39)
大体时间：第 0 天、1 个月、2 个月、3 个月、6 个月、9 个月和 12 个月。
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PDQ-39 提供了 PD 患者生活质量的证据。
得分越高，PD患者的生活质量越差。
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第 0 天、1 个月、2 个月、3 个月、6 个月、9 个月和 12 个月。
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施瓦布和英格兰分数的变化
大体时间：第 0 天、1 个月、2 个月、3 个月、6 个月、9 个月和 12 个月。
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Schwab 和 England 量表开发了一种描述 PD 患者日常生活能力的量表。
它衡量以下三个方面：依赖性、能力和意识。
Schwab 和 England 的得分范围从 0% 到 100%，得分越高表明健康状况越好。
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第 0 天、1 个月、2 个月、3 个月、6 个月、9 个月和 12 个月。
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左旋多巴当量日剂量
大体时间：第 0 天、1 个月、2 个月、3 个月、4 个月、5 个月、6 个月、9 个月和 12 个月。
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左旋多巴胺每日剂量的差异
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第 0 天、1 个月、2 个月、3 个月、4 个月、5 个月、6 个月、9 个月和 12 个月。
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正电子发射断层扫描（PET）-磁共振成像（MRI）测量颅内多巴明转运蛋白
大体时间：4个月、6个月
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PET-MR研究多巴胺转运体颅骨表达变化
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4个月、6个月
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通过 18F-Fluoro-2-deoxy-glucose (FDG) PET 扫描测量葡萄糖代谢
大体时间：4个月、6个月
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通过 PET-MR 研究颅内葡萄糖代谢的变化
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4个月、6个月
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脑脊液生化指标差异
大体时间：第 0 天、1 个月、2 个月、3 个月、4 个月、5 个月、6 个月、9 个月和 12 个月。
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脑脊液指标检测包括生化指标及以下参数：多巴胺（DA）、高香草酸（HVA）、5-羟色胺（5-HT）、5-羟基吲哚乙酸（5-HIAA）、去甲肾上腺素（MHPG）、α突触核蛋白（α-突触核蛋白）、淀粉样蛋白沉积 (Aβ42)、Tau 蛋白 (Tau) 蛋白、神经丝光 (NF-L) 和 yKL-40 (YKL-40)。
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第 0 天、1 个月、2 个月、3 个月、4 个月、5 个月、6 个月、9 个月和 12 个月。
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2020年10月8日
初级完成 (实际的)
2023年2月8日
研究完成 (实际的)
2023年2月8日
研究注册日期
首次提交
2019年5月21日
首先提交符合 QC 标准的
2020年5月31日
首次发布 (实际的)
2020年6月4日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2023年4月12日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2023年4月11日
最后验证
2023年4月1日
更多信息
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