A hAESC-k sztereotaktikus transzplantációja Parkinson-kórban
2023. április 11. frissítette: Shanghai East Hospital
Humán magzatvíz epiteliális őssejtek (hAESC) sztereotaktikus transzplantációjának klinikai vizsgálata a Parkinson-kór (PD) kezelésében
A tanulmány célja a hAESC-k sztereotaxiás transzplantációjának biztonságosságának és hatékonyságának értékelése Parkinson-kórban.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
A tanulmány 3 Parkinson-kórban szenvedő résztvevő felvételét tervezi.
A sztereotaktikus technológia segítségével a hAESC-ket pontosan átültetik az oldalkamrába.
Értékelni fogják a hAESC-k terápiás hatékonyságát és biztonságosságát PD esetén.
A hAESC-k egészséges nők császármetszése után adományozott placenta magzatvízből származnak.
A hAESC-k már 8 nappal a megtermékenyítés után fejlődnek ki az epiblasztból, a legújabb jelentések azt mutatják, hogy a hAESC-k az idegi őssejtek bizonyos jellemzőivel rendelkeznek.
Ezek a sejtek képesek dopaminerg neuronokká differenciálódni, és dopamint és különféle neurotróf faktorokat kiválasztani.
Ezek a HAESC-k az egyik legjobb potenciális őssejtforrásnak tekinthetők a Parkinson-kór kezelésében.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
3
Fázis
- 1. korai fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
Shanghai
-
Shanghai, Shanghai, Kína, 200000
- WU Jingwen
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
30 év (Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Bevételi kritériumok:
- 30-70 éves, 5 évnél idősebb, elsődleges Parkinson-kórban szenvedő férfi vagy nő;
- A Parkinson-kór "stádiumon kívüli" Hohen és Yahr fokozata 2-től 4-ig terjed; és a "színpadon kívüli" UDRS pontszám 38-70, a kezelés előtti két pontszám közötti különbség kevesebb, mint 10%;
- A gyógyszer adagja több mint 3 hónapig stabil;
- A levodopa kezelés hatásos volt;
- Stabil állapot, a szövődmények jó kontrollálása, nincs általános érzéstelenítési ellenjavallat, nincs ellenjavallat a sztereotaxiás műtéthez és egyéb, a klinikai értékelést zavaró állapotokhoz;
- A fej MRI-vel nem találtak sejttranszplantációt érintő rendellenességet;
- A betegeket a kezelés alatt megfelelően ellátni kell, a gondozók szükség esetén segítséget tudnak nyújtani a kutatónak.
Kizárási kritériumok:
- atipikus Parkinson-kór, például Parkinson-szindróma, másodlagos Parkinson-kór;
- Csak tremor szindróma van;
- Súlyos mozgászavarok, és nem tudnak rutin gyakorlati feladatokat elvégezni;
- Más betegségek által okozott súlyos neurológiai hiányok tünetei;
- Súlyos mentális tünetek vagy demencia;
- A betegek nem hajlandók együttműködni, vagy nem tudják elvégezni az önértékelést, és nem tudják orvos segítségével elvégezni az értékelőt;
- Striatum vagy extrapiramidális műtét anamnézisében, beleértve a mély agyi stimulációt (DBS);
- apomorfin injekció folyamatos kezelése;
- Alvadási zavarok vagy folyamatban lévő véralvadásgátló terápia;
- Fogamzóképes korú nők, akik nem alkalmaznak hatékony fogamzásgátlást;
- Terhes vagy szoptató;
- Olyan betegek, akik 3 hónapon belül részt vettek gyógyszerekkel vagy orvostechnikai eszközökkel kapcsolatos egyéb klinikai vizsgálatokban;
- Botox toxin, fenol, baclofen subarachnoidális injekciója vagy intervenciós terápia dystonia vagy spasticitás kezelésére 6 hónapon belül;
- görcsrohamok anamnézisében vagy profilaktikus epilepszia elleni gyógyszerek szedése;
- Általános érzéstelenítés vagy sztereotaxiás műtét ellenjavallatok, például alvási apnoe, krónikus obstruktív tüdőbetegség;
- A vizsgáló által megítélt egyéb olyan körülmények, amelyek negatív hatással lehetnek az alanyra;
- Alkohollal vagy kábítószerrel való visszaélés;
- 3 hónapon belül használt diazepamot;
- Súlyos kognitív károsodás, depresszió vagy viselkedési zavar, amely a Mini-Mental State Assessment Scale (MMSE) 26 pontnál kisebb és a Hamilton Depresszió Értékelő Skála (HAMD) 35 pontnál nagyobb;
- A mellkasi CT aktív betegséget vagy daganatot mutat;
- Jelenleg a bőr bazálissejtes daganatától és in situ méhnyakráktól eltérő daganatban szenved, vagy valaha is volt ilyen daganata;
- A HIV, hepatitis B vírus (HBV), hepatitis C vírus (HCV), szifilisz és egyéb fertőzési mutatók műtét előtti kimutatása nem zárhatja ki a HIV és a szifilisz fertőzést;
- Kóros máj- és vesefunkciós laboratóriumi vizsgálatok, a máj- és vesefunkciót úgy határozzák meg, hogy az alanin-aminotranszferáz (ALT), az aszpartát-aminotranszferáz (AST) kevesebb, mint a normálérték felső határának 2,5-szerese, a vér karbamid-nitrogén (BUN) és a kreatinin (Cr) ） kisebbek, mint a normál érték felső határa.
- Egyéb, a felvételre nem alkalmas helyzeteket a vizsgáló ítéli meg
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: hAESCs kezelés
50 millió hAESC-t ültetnek át PD-ben szenvedő résztvevőkbe.
|
A hAESC-k sztereotaktikus transzplantációja PD-ben szenvedő résztvevők számára.
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Nemkívánatos eseménnyel és súlyos nemkívánatos eseménnyel rendelkező résztvevők száma
Időkeret: 12 hónap
|
A nemkívánatos esemény (AE) a klinikai vizsgálatban résztvevő bármely nemkívánatos orvosi eseménye.
Az esemény nem feltétlenül áll ok-okozati összefüggésben a vizsgálati kezeléssel.
Súlyos nemkívánatos eseménynek nevezzük azt a nemkívánatos eseményt, amely megfelel az alábbi súlyos kritériumok legalább egyikének: • halálos kimenetelű • életveszélyes • fekvőbeteg-kórházi kezelést vagy a meglévő kórházi kezelés meghosszabbítását igényli • tartós vagy jelentős rokkantságot/alkalmatlanságot eredményez • veleszületett rendellenesség/ születési rendellenesség • egyéb jelentős egészségügyi veszély.
Azt, hogy egy nemkívánatos esemény kezeléssel kapcsolatos (TRAE) volt-e vagy sem, a vizsgáló határozta meg.
|
12 hónap
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Változások az egységes Parkinson-kór értékelési skálájában (UPDRS) BE és KI állapotban
Időkeret: 0. nap, 1 hónap, 2 hónap, 3 hónap, 6 hónap, 9 hónap és 12 hónap.
|
Az UPDRS-t a Parkinson-kórhoz (PD) kapcsolódó károsodás és fogyatékosság értékelésére használják. Négy részből áll: (1) Mentáció, viselkedés és hangulat; (2) A mindennapi élet tevékenységei (ADL); (3) Motor; és (4) szövődmények. Az UPDRS pontszám 0-tól 199-ig terjed, a magasabb pontszám nagyobb fogyatékosságra utal. |
0. nap, 1 hónap, 2 hónap, 3 hónap, 6 hónap, 9 hónap és 12 hónap.
|
|
Változások a Hoehn és Yahr skálában
Időkeret: 0. nap, 1 hónap, 2 hónap, 3 hónap, 6 hónap, 9 hónap és 12 hónap.
|
A Hoehn és Yahr skálát a PD betegek klinikai funkcióinak általános becslésére használják, kombinálva a funkcionális hiányosságokat (fogyatékosság) és az objektív jeleket (károsodás).
A Hoehn és Yahr pontszám 0-tól 5-ig terjed, a magasabb pontszám pedig a PD betegek magasabb működési zavarait jelzi.
|
0. nap, 1 hónap, 2 hónap, 3 hónap, 6 hónap, 9 hónap és 12 hónap.
|
|
Változások a Parkinson-kór kérdőívében (PDQ-39)
Időkeret: 0. nap, 1 hónap, 2 hónap, 3 hónap, 6 hónap, 9 hónap és 12 hónap.
|
A PDQ-39 bizonyítja a PD-beteg életminőségét.
Minél magasabb a pontszám, annál alacsonyabb a PD betegek életminősége.
|
0. nap, 1 hónap, 2 hónap, 3 hónap, 6 hónap, 9 hónap és 12 hónap.
|
|
Változások a Schwab és Anglia pontszámában
Időkeret: 0. nap, 1 hónap, 2 hónap, 3 hónap, 6 hónap, 9 hónap és 12 hónap.
|
A Schwab és Anglia skála egy olyan skálát fejleszt ki, amely leírja a PD-betegek mindennapi életképességét.
A következő három területet méri: függőség, képességek és tudatosság.
A Schwab és Anglia pontszámai 0% és 100% között mozognak, a magasabb pontszámok pedig jobb egészséges állapotot jeleznek.
|
0. nap, 1 hónap, 2 hónap, 3 hónap, 6 hónap, 9 hónap és 12 hónap.
|
|
Levodopa egyenértékű napi adag
Időkeret: 0. nap, 1 hónap, 2 hónap, 3 hónap, 4 hónap, 5 hónap, 6 hónap, 9 hónap és 12 hónap.
|
Különbségek a levodopamin napi adagjában
|
0. nap, 1 hónap, 2 hónap, 3 hónap, 4 hónap, 5 hónap, 6 hónap, 9 hónap és 12 hónap.
|
|
Pozitron emissziós tomográfia (PET)-mágneses rezonancia képalkotás (MRI) által mért koponya doparmin transzporter
Időkeret: 4 hónap, 6 hónap
|
A dopamin transzporter koponya expressziójának változásai PET-MR vizsgálattal
|
4 hónap, 6 hónap
|
|
18F-fluor-2-dezoxi-glükóz (FDG) PET-vizsgálattal mért glükóz metabolizmus
Időkeret: 4 hónap, 6 hónap
|
A cranialis glükóz metabolizmus változásai PET-MR vizsgálattal
|
4 hónap, 6 hónap
|
|
A cerebrospinális folyadék biokémiai mutatóinak különbségei
Időkeret: 0. nap, 1 hónap, 2 hónap, 3 hónap, 4 hónap, 5 hónap, 6 hónap, 9 hónap és 12 hónap.
|
A cerebrospinális folyadék indikátor tesztek biokémiai indikátorokat és a következő paramétereket tartalmazzák: dopamin (DA), magas vanillinsav (HVA), 5-hidroxi-triptamin (5-HT), 5-hidroxi-indol-ecetsav (5-HIAA), noradrenalin (MHPG), α szinuklein (α-synuclein), amiloid lerakódás (Aβ42), Tau fehérje (Tau) Protein, Neurofilament light (NF-L) és yKL-40 (YKL-40).
|
0. nap, 1 hónap, 2 hónap, 3 hónap, 4 hónap, 5 hónap, 6 hónap, 9 hónap és 12 hónap.
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Együttműködők
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2020. október 8.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2023. február 8.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2023. február 8.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2019. május 21.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2020. május 31.
Első közzététel (Tényleges)
2020. június 4.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2023. április 12.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2023. április 11.
Utolsó ellenőrzés
2023. április 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- DFSC-2019（CR）-001
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
NEM
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Nem
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .