Стереотаксическая трансплантация hAESC при болезни Паркинсона
11 апреля 2023 г. обновлено: Shanghai East Hospital
Клиническое исследование стереотаксической трансплантации амниотических эпителиальных стволовых клеток человека (hAESC) при лечении болезни Паркинсона (БП)
Целью данного исследования является оценка безопасности и эффективности стереотаксической трансплантации hAESC при болезни Паркинсона.
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Условия
Вмешательство/лечение
Подробное описание
В исследовании планируется набрать 3 участников с болезнью Паркинсона.
Используя стереотаксическую технологию, hAESCs будут точно пересажены в боковой желудочек.
Будут оцениваться терапевтическая эффективность и безопасность hAESC при БП.
hAESC получают из плацентарного амниона, донорского после кесарева сечения у здоровых женщин.
hAESCs развиваются из эпибласта уже через 8 дней после оплодотворения, недавние сообщения показывают, что hAESCs имеют некоторые характеристики нейральных стволовых клеток.
Эти клетки способны дифференцироваться в дофаминергические нейроны и секретировать дофамин и различные нейротрофические факторы.
Эти HAESC можно рассматривать как один из лучших потенциальных источников стволовых клеток для лечения болезни Паркинсона.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
3
Фаза
- Ранняя фаза 1
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
Shanghai
-
Shanghai, Shanghai, Китай, 200000
- WU Jingwen
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 30 лет до 70 лет (Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- 30-70 лет, с первичной болезнью Паркинсона более 5 лет, мужчины или женщины;
- «Внестадийная» степень болезни Паркинсона по Хоэну и Яру составляет от 2 до 4; и оценка UPDRS «вне стадии» составляет 38-70, разница между двумя оценками до лечения составляет менее 10%;
- Дозировка лекарства стабильна более 3 месяцев;
- Лечение леводопой было эффективным;
- Стабильное состояние, хороший контроль осложнений, отсутствие противопоказаний к общей анестезии, к стереотаксической хирургии и других состояний, мешающих клинической оценке;
- С помощью МРТ головы не было обнаружено аномалий, влияющих на трансплантацию клеток;
- Пациенты должны получать надлежащий уход во время лечения, и лица, осуществляющие уход, могут оказать помощь исследователю, если это необходимо.
Критерий исключения:
- Атипичная болезнь Паркинсона, такая как синдром Паркинсона, вторичная болезнь Паркинсона;
- Только наличие тремор-синдрома;
- Серьезные двигательные расстройства и невозможность выполнять какие-либо рутинные упражнения;
- Симптомы выраженного неврологического дефицита, вызванного другими заболеваниями;
- Тяжелые психические симптомы или слабоумие;
- Пациенты не желают сотрудничать или не в состоянии выполнить самооценку и не могут завершить оценку с помощью врача;
- История стриатума или экстрапирамидной хирургии, включая глубокую стимуляцию мозга (DBS);
- Текущее лечение инъекционным введением апоморфина;
- Нарушения свертывания крови или проводимая антикоагулянтная терапия;
- Женщинам детородного возраста, не принимающим эффективные средства контрацепции;
- Беременность или период лактации;
- Пациенты, участвовавшие в других клинических исследованиях лекарственных средств или медицинских изделий в течение 3 месяцев;
- Ботокс, фенол, субарахноидальное введение баклофена или интервенционная терапия для лечения дистонии или спастичности в течение 6 месяцев;
- Судороги в анамнезе или прием профилактических противоэпилептических препаратов;
- Противопоказания к общей анестезии или стереотаксической хирургии, такие как апноэ во сне, хроническая обструктивная болезнь легких;
- Иные обстоятельства, по оценке следователя, которые могут оказать негативное влияние на субъекта;
- Злоупотребление алкоголем или наркотиками;
- Использовали диазепам в течение 3 месяцев;
- Тяжелые когнитивные нарушения, депрессия или расстройство поведения, определяемые по мини-шкале оценки психического состояния (MMSE) менее 26 баллов и по шкале оценки депрессии Гамильтона (HAMD) более 35 баллов;
- КТ грудной клетки показывает активное заболевание или опухоль;
- В настоящее время страдает или когда-либо имел опухоль, отличную от кожной базально-клеточной опухоли и рака шейки матки in situ;
- Выявление ВИЧ, вируса гепатита В (ВГВ), вируса гепатита С (ВГС), сифилиса и других признаков инфекции до операции не может исключить инфицирование ВИЧ и сифилисом;
- Аномальные тесты нормальной функции печени и почек в лаборатории, функция печени и почек определяется как аланинаминотрансфераза (ALT), аспартатаминотрансфераза (AST) менее чем в 2,5 раза превышает верхний предел нормы, азот мочевины крови (BUN) и креатинин (Cr) ） меньше верхней границы нормы.
- Другие ситуации, не подходящие для зачисления по решению исследователя
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: лечение hAESC
Участникам с болезнью Паркинсона трансплантируют 50 миллионов hAESC.
|
Стереотаксическая трансплантация hAESC для участников с болезнью Паркинсона.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Количество участников с нежелательным явлением и серьезным нежелательным явлением
Временное ограничение: 12 месяцев
|
Неблагоприятное событие (НЯ) определяется как любое неблагоприятное медицинское явление у участника клинического исследования.
Событие не обязательно имеет причинно-следственную связь с исследуемым лечением.
Серьезное нежелательное явление определяется как нежелательное явление, которое соответствует хотя бы одному из следующих серьезных критериев: • летальный исход • угроза жизни • требует стационарной госпитализации или продления имеющейся госпитализации • приводит к стойкой или значительной инвалидности/нетрудоспособности • врожденной аномалии/ врожденный порок • другая серьезная опасность для здоровья.
Было ли нежелательное явление связано с лечением (TRAE) или нет, определял исследователь.
|
12 месяцев
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменения в Единой шкале оценки болезни Паркинсона (UPDRS) в состоянии ON и OFF
Временное ограничение: день 0, 1 месяц, 2 месяца, 3 месяца, 6 месяцев, 9 месяцев и 12 месяцев.
|
UPDRS используется для оценки нарушений и инвалидности, связанных с болезнью Паркинсона (БП). Он состоит из четырех разделов: (1) Мышление, поведение и настроение; (2) повседневная деятельность (ADL); (3) двигатель; и (4) осложнения. Оценка UPDRS колеблется от 0 до 199, при этом более высокая оценка указывает на большую инвалидность. |
день 0, 1 месяц, 2 месяца, 3 месяца, 6 месяцев, 9 месяцев и 12 месяцев.
|
|
Изменения в шкале Хоэна и Яра
Временное ограничение: день 0, 1 месяц, 2 месяца, 3 месяца, 6 месяцев, 9 месяцев и 12 месяцев.
|
Шкала Хоэна и Яра используется для общей оценки клинической функции пациентов с БП, сочетая функциональный дефицит (инвалидность) и объективные признаки (нарушение).
Шкала Hoehn и Yahr колеблется от 0 до 5, при этом более высокая оценка указывает на более выраженную дисфункцию у пациентов с БП.
|
день 0, 1 месяц, 2 месяца, 3 месяца, 6 месяцев, 9 месяцев и 12 месяцев.
|
|
Изменения в опроснике по болезни Паркинсона (PDQ-39)
Временное ограничение: день 0, 1 месяц, 2 месяца, 3 месяца, 6 месяцев, 9 месяцев и 12 месяцев.
|
PDQ-39 свидетельствует о качестве жизни пациента с БП.
Чем выше балл, тем ниже качество жизни пациентов с БП.
|
день 0, 1 месяц, 2 месяца, 3 месяца, 6 месяцев, 9 месяцев и 12 месяцев.
|
|
Изменения в счете Шваба и Англии
Временное ограничение: день 0, 1 месяц, 2 месяца, 3 месяца, 6 месяцев, 9 месяцев и 12 месяцев.
|
Шкала Schwab и England разработала шкалу, которая описывает способность к повседневной жизни, демонстрируемую пациентом с БП.
Он измеряет следующие три области: зависимость, способности и осведомленность.
Оценки Шваба и Англии варьируются от 0% до 100%, при этом более высокие баллы указывают на более здоровый статус.
|
день 0, 1 месяц, 2 месяца, 3 месяца, 6 месяцев, 9 месяцев и 12 месяцев.
|
|
Эквивалентная суточная доза леводопы
Временное ограничение: день 0, 1 месяц, 2 месяца, 3 месяца, 4 месяца, 5 месяцев, 6 месяцев, 9 месяцев и 12 месяцев.
|
Различия в суточной дозировке леводофамина
|
день 0, 1 месяц, 2 месяца, 3 месяца, 4 месяца, 5 месяцев, 6 месяцев, 9 месяцев и 12 месяцев.
|
|
Черепной переносчик допармина, измеренный с помощью позитронно-эмиссионной томографии (ПЭТ) и магнитно-резонансной томографии (МРТ)
Временное ограничение: 4 месяца, 6 месяцев
|
Изменения краниальной экспрессии переносчика дофамина, исследованные с помощью ПЭТ-МР
|
4 месяца, 6 месяцев
|
|
Метаболизм глюкозы, измеренный с помощью ПЭТ-сканирования с 18F-фтор-2-дезоксиглюкозой (ФДГ)
Временное ограничение: 4 месяца, 6 месяцев
|
Изменения метаболизма глюкозы в головном мозге, исследованные с помощью ПЭТ-МР
|
4 месяца, 6 месяцев
|
|
Различия биохимических показателей спинномозговой жидкости
Временное ограничение: день 0, 1 месяц, 2 месяца, 3 месяца, 4 месяца, 5 месяцев, 6 месяцев, 9 месяцев и 12 месяцев.
|
Индикаторные тесты спинномозговой жидкости включают биохимические показатели и следующие параметры: дофамин (DA), высокий уровень ванилиновой кислоты (HVA), 5-гидрокситриптамин (5-HT), 5-гидроксииндолуксусная кислота (5-HIAA), норадреналин (MHPG), α-синуклеин. (α-синуклеин), отложение амилоида (Aβ42), белок тау (тау) белок, свет нейрофиламента (NF-L) и yKL-40 (YKL-40).
|
день 0, 1 месяц, 2 месяца, 3 месяца, 4 месяца, 5 месяцев, 6 месяцев, 9 месяцев и 12 месяцев.
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
8 октября 2020 г.
Первичное завершение (Действительный)
8 февраля 2023 г.
Завершение исследования (Действительный)
8 февраля 2023 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
21 мая 2019 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
31 мая 2020 г.
Первый опубликованный (Действительный)
4 июня 2020 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
12 апреля 2023 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
11 апреля 2023 г.
Последняя проверка
1 апреля 2023 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- DFSC-2019（CR）-001
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .