- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk forsøg NCT04414813
Stereotaktisk transplantation af hAESC'er for Parkinsons sygdom
11. april 2023 opdateret af: Shanghai East Hospital
Klinisk undersøgelse af stereootaktisk transplantation af humane amniotiske epitelstamceller (hAESC'er) i behandlingen af Parkinsons sygdom (PD)
Formålet med denne undersøgelse er at evaluere sikkerheden og effektiviteten af stereotaktisk transplantation af hAESC'er for Parkinsons sygdom.
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Undersøgelsen planlægger at rekruttere 3 deltagere med Parkinsons sygdom.
Ved hjælp af stereotaktisk teknologi vil hAESC'er blive nøjagtigt transplanteret ind i den laterale ventrikel.
Terapeutisk effektivitet og sikkerhed af hAESC'er på PD vil blive evalueret.
hAESC'er er afledt af placenta amnion doneret efter kejsersnit hos raske kvinder.
hAESC'er er udviklet fra epiblasten så tidligt som 8 dage efter befrugtning, nyere rapporter indikerer, at hAESC'er har nogle karakteristika af neurale stamceller.
Disse celler er i stand til at differentiere til dopaminerge neuroner og udskille dopamin og forskellige neurotrofiske faktorer.
Disse HAESC'er kan ses som en af de bedste potentielle stamcellekilder til behandling af Parkinsons sygdom.
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
3
Fase
- Tidlig fase 1
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
Shanghai
-
Shanghai, Shanghai, Kina, 200000
- WU Jingwen
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
30 år til 70 år (Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- 30-70 år gammel, med primær Parkinsons sygdom mere end 5 år, mand eller kvinde;
- "Off-stage" Hohen og Yahr-graden af Parkinsons sygdom er fra 2 til 4; og "off-stage"UPDRS-score er 38-70, forskellen mellem to scores før behandling er mindre end 10%;
- Doseringen af medicin er stabil i mere end 3 måneder;
- Levodopa-behandling var effektiv;
- Stabil tilstand, god kontrol over komplikationer, ingen kontraindikationer for generel anæstesi, ingen kontraindikationer til stereotaktisk kirurgi og andre tilstande, der interfererer med klinisk evaluering;
- Ingen abnormiteter, der påvirker celletransplantation, blev fundet gennem hoved-MRI;
- Patienter skal passes ordentligt under behandlingen, og plejepersonale kan om nødvendigt yde assistance til forskeren.
Ekskluderingskriterier:
- Atypisk Parkinsons sygdom, såsom Parkinsons syndrom, sekundær Parkinsons sygdom;
- Har kun tremorsyndrom;
- Alvorlige bevægelsesforstyrrelser og kan ikke udføre nogen rutinemæssige træningsopgaver;
- Symptomer på alvorlige neurologiske mangler forårsaget af andre sygdomme;
- Alvorlige psykiske symptomer eller demens;
- Patienter er uvillige til at samarbejde eller er ude af stand til at gennemføre selvevaluering og kan ikke fuldføre evalueringen med hjælp fra en læge;
- Anamnese med striatum eller ekstrapyramidal kirurgi, herunder dyb hjernestimulering (DBS);
- Løbende behandling af apomorfininjektion;
- Koagulationsforstyrrelser eller igangværende antikoaguleringsterapi;
- Kvinder i den fødedygtige alder, som ikke tager effektiv prævention;
- Gravid eller amning;
- Patienter, der har deltaget i andre kliniske undersøgelser af lægemidler eller medicinsk udstyr inden for 3 måneder;
- Botox toksin, phenol, subarachnoid injektion af baclofen eller interventionel terapi til behandling af dystoni eller spasticitet inden for 6 måneder;
- Anamnese med anfald eller indtagelse af profylaktiske antiepileptika;
- Generel anæstesi eller stereotaktisk kirurgi kontraindikationer, såsom søvnapnø, kronisk obstruktiv lungesygdom;
- Andre omstændigheder vurderet af efterforskeren, der kan have negativ effekt på forsøgspersonen;
- Alkohol- eller stofmisbrug;
- Brugt diazepam inden for 3 måneder;
- Svær kognitiv svækkelse, depression eller adfærdsforstyrrelse, defineret som Mini-Mental State Assessment Scale (MMSE) på mindre end 26 point og Hamilton Depression Rating Scale (HAMD) på mere end 35 point;
- CT af brystet viser aktiv sygdom eller tumor;
- Lider i øjeblikket af eller har haft en anden tumor end kutan basalcelletumor og cervikal carcinom in situ;
- Påvisning af HIV, hepatitis B-virus (HBV), hepatitis C-virus (HCV), syfilis og andre infektionsindikatorer før operation kan ikke udelukke HIV- og syfilisinfektion;
- Unormale lever- og nyrefunktionsprøver i laboratoriet, lever- og nyrefunktion er defineret som alaninaminotransferase (ALT), aspartataminotransferase (AST) er mindre end 2,5 gange den øvre grænse for normal, blodurinstofnitrogen (BUN) og kreatinin (Cr) ) er mindre end den øvre grænse for normalen.
- Andre situationer, der ikke er egnede til indskrivning vurderet af efterforsker
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
---|---|
Eksperimentel: hAESCs behandling
50 millioner hAESC'er er transplanteret til deltagere med PD.
|
Stereotaktisk transplantation af hAESC'er for deltagere med PD.
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
---|---|---|
Antal deltagere med uønsket hændelse og alvorlig uønsket hændelse
Tidsramme: 12 måneder
|
En uønsket hændelse (AE) defineres som enhver uheldig medicinsk hændelse hos en deltager i et klinisk forsøg.
Hændelsen har ikke nødvendigvis en årsagssammenhæng med undersøgelsesbehandling.
En alvorlig uønsket hændelse er defineret som en uønsket hændelse, der opfylder mindst et af følgende alvorlige kriterier: • dødelig • livstruende • kræver indlæggelse på hospital eller forlængelse af eksisterende hospitalsindlæggelse • resulterer i vedvarende eller betydelig invaliditet/inhabilitet • medfødt anomali/ fødselsdefekt • anden væsentlig medicinsk fare.
Hvorvidt en bivirkning var behandlingsrelateret (TRAE) eller ej, blev bestemt af investigator.
|
12 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
---|---|---|
Ændringer i Unified Parkinsons Disease Rating Scale (UPDRS) i ON og OFF tilstand
Tidsramme: dag 0, 1 måned, 2 måneder, 3 måneder, 6 måneder, 9 måneder og 12 måneder.
|
UPDRS bruges til at evaluere den funktionsnedsættelse og handicap, der er forbundet med Parkinsons sygdom (PD). Den består af fire sektioner: (1) Mentation, adfærd og humør; (2) Aktiviteter i dagligdagen (ADL'er); (3) Motor; og (4) komplikationer. UPDRS-scoren varierer fra 0 til 199, hvor højere score indikerer større handicap. |
dag 0, 1 måned, 2 måneder, 3 måneder, 6 måneder, 9 måneder og 12 måneder.
|
Ændringer i Hoehn og Yahr-skalaen
Tidsramme: dag 0, 1 måned, 2 måneder, 3 måneder, 6 måneder, 9 måneder og 12 måneder.
|
Hoehn og Yahr-skalaen bruges til at give et generelt estimat af PD-patienters kliniske funktion, ved at kombinere funktionelle mangler (handicap) og objektive tegn (svækkelse).
Hoehn og Yahr-scoren varierer fra 0 til 5, hvor højere score indikerer højere dysfunktion hos PD-patienter.
|
dag 0, 1 måned, 2 måneder, 3 måneder, 6 måneder, 9 måneder og 12 måneder.
|
Ændringer i Parkinsons sygdom spørgeskema (PDQ-39)
Tidsramme: dag 0, 1 måned, 2 måneder, 3 måneder, 6 måneder, 9 måneder og 12 måneder.
|
PDQ-39 giver bevis for livskvaliteten for en PD-patient.
Jo højere score, jo lavere er livskvaliteten for PD-patienter.
|
dag 0, 1 måned, 2 måneder, 3 måneder, 6 måneder, 9 måneder og 12 måneder.
|
Ændringer i Schwab og Englands score
Tidsramme: dag 0, 1 måned, 2 måneder, 3 måneder, 6 måneder, 9 måneder og 12 måneder.
|
Schwab og England-skalaen udvikler en skala, der beskriver den daglige livskapacitet, som en PD-patient viser.
Den måler følgende tre områder: afhængighed, evner og bevidsthed.
Schwab- og England-scorerne spænder fra 0 % til 100 %, med højere score, der indikerer større sund status.
|
dag 0, 1 måned, 2 måneder, 3 måneder, 6 måneder, 9 måneder og 12 måneder.
|
Levodopa ækvivalent daglig dosis
Tidsramme: dag 0, 1 måned, 2 måneder, 3 måneder, 4 måneder, 5 måneder, 6 måneder, 9 måneder og 12 måneder.
|
Forskelle i daglig dosis af levodopamin
|
dag 0, 1 måned, 2 måneder, 3 måneder, 4 måneder, 5 måneder, 6 måneder, 9 måneder og 12 måneder.
|
Kraniel doparmintransportør målt ved positronemissionstomografi (PET)-magnetisk resonansbilleddannelse (MRI)
Tidsramme: 4 måneder, 6 måneder
|
Ændringer i kranieekspression af dopamintransporter undersøgt af PET-MR
|
4 måneder, 6 måneder
|
Glukosemetabolisme målt ved 18F-Fluoro-2-deoxy-glucose (FDG) PET-scanning
Tidsramme: 4 måneder, 6 måneder
|
Ændringer i kraniel glukosemetabolisme undersøgt af PET-MR
|
4 måneder, 6 måneder
|
Forskelle i biokemiske indikatorer for cerebrospinalvæske
Tidsramme: dag 0, 1 måned, 2 måneder, 3 måneder, 4 måneder, 5 måneder, 6 måneder, 9 måneder og 12 måneder.
|
Cerebrospinalvæske-indikatortests omfatter biokemiske indikatorer og følgende parametre: Dopamin (DA), høj vanillinsyre (HVA), 5-hydroxytryptamin (5-HT), 5-hydroxyindoleddikesyre (5-HIAA), noradrenalin (MHPG), α-synuclein (α-synuclein), amyloidaflejring (Aβ42), Tau protein (Tau) Protein, Neurofilament light (NF-L) og yKL-40 (YKL-40).
|
dag 0, 1 måned, 2 måneder, 3 måneder, 4 måneder, 5 måneder, 6 måneder, 9 måneder og 12 måneder.
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Samarbejdspartnere
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
8. oktober 2020
Primær færdiggørelse (Faktiske)
8. februar 2023
Studieafslutning (Faktiske)
8. februar 2023
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
21. maj 2019
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
31. maj 2020
Først opslået (Faktiske)
4. juni 2020
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
12. april 2023
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
11. april 2023
Sidst verificeret
1. april 2023
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- DFSC-2019(CR)-001
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
INGEN
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ingen
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .
Kliniske forsøg med Humane amniotiske epitelstamceller
-
Liventa BioscienceTrukket tilbageDiabetiske fodsår | SårplejeForenede Stater
-
Tides MedicalUkendtFodsår, diabetiker | Venøst sårForenede Stater
-
Bristol-Myers SquibbRekrutteringMyelomatoseØstrig, Spanien, Australien, Forenede Stater, Japan, Frankrig, Israel, Italien, Canada, Grækenland, Belgien, Norge, Rumænien, Polen, Tjekkiet, Danmark, Tyskland, Korea, Republikken, Det Forenede Kongerige
-
Juno Therapeutics, Inc., a Bristol-Myers Squibb...Celgene CorporationTrukket tilbageLeukæmi, lymfatisk, kronisk, B-celleForenede Stater, Østrig, Belgien, Frankrig, Tyskland, Italien, Holland, Norge, Spanien, Sverige, Det Forenede Kongerige
-
Kite, A Gilead CompanyRekrutteringRecidiverende/refraktært follikulært lymfomForenede Stater, Spanien, Det Forenede Kongerige, Italien, Frankrig, Japan, Tyskland