Transplantation stéréotaxique de hAESCs pour la maladie de Parkinson
11 avril 2023 mis à jour par: Shanghai East Hospital
Étude clinique de la transplantation stéréotaxique de cellules souches épithéliales amniotiques humaines (CESCh) dans le traitement de la maladie de Parkinson (MP)
Le but de cette étude est d'évaluer l'innocuité et l'efficacité de la transplantation stéréotaxique de hAESCs pour la maladie de Parkinson.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
L'étude prévoit de recruter 3 participants atteints de la maladie de Parkinson.
Grâce à la technologie stéréotaxique, les hAESC seront transplantées avec précision dans le ventricule latéral.
L'efficacité thérapeutique et l'innocuité des CESCh sur la MP seront évaluées.
Les hAESC sont dérivées de l'amnios placentaire donné après une césarienne chez des femmes en bonne santé.
hAESCs est développé à partir de l'épiblaste dès 8 jours après la fécondation, des rapports récents indiquent que les hAESCs ont certaines caractéristiques des cellules souches neurales.
Ces cellules sont capables de se différencier en neurones dopaminergiques et de sécréter de la dopamine et divers facteurs neurotrophiques.
Ces HAESC pourraient être considérées comme l'une des meilleures sources potentielles de cellules souches pour le traitement de la maladie de Parkinson.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
3
Phase
- Première phase 1
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Shanghai
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Shanghai, Shanghai, Chine, 200000
- WU Jingwen
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
30 ans à 70 ans (Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critère d'intégration:
- 30-70 ans, avec la maladie de Parkinson primaire depuis plus de 5 ans, homme ou femme ;
- Le grade Hohen et Yahr "hors stade" de la maladie de Parkinson est de 2 à 4 ; et le score UPDRS "hors stade" est de 38-70, la différence entre deux scores avant traitement est inférieure à 10% ;
- La posologie du médicament est stable pendant plus de 3 mois ;
- Le traitement à la lévodopa était efficace ;
- État stable, bon contrôle des complications, pas de contre-indications à l'anesthésie générale, pas de contre-indications à la chirurgie stéréotaxique et autres conditions interférant avec l'évaluation clinique ;
- Aucune anomalie affectant la transplantation cellulaire n'a été trouvée par IRM de la tête ;
- Les patients doivent être correctement pris en charge pendant le traitement et les soignants peuvent fournir une assistance au chercheur si nécessaire.
Critère d'exclusion:
- la maladie de Parkinson atypique, telle que le syndrome de Parkinson, la maladie de Parkinson secondaire ;
- Avoir seulement le syndrome de tremblement ;
- Troubles du mouvement graves et incapacité à effectuer des tâches d'exercice de routine ;
- Symptômes de déficits neurologiques graves causés par d'autres maladies;
- Symptômes mentaux graves ou démence ;
- Les patients ne veulent pas coopérer ou sont incapables de compléter l'auto-évaluation et ne peuvent pas compléter l'évaluateur avec l'aide d'un médecin ;
- Antécédents de chirurgie du striatum ou extrapyramidale, y compris la stimulation cérébrale profonde (DBS) ;
- Traitement en cours de l'injection d'apomorphine ;
- Troubles de la coagulation ou traitement anticoagulant en cours ;
- Femmes en âge de procréer qui ne prennent pas de contraception efficace ;
- Enceinte ou allaitante ;
- Patients ayant participé à d'autres études cliniques sur des médicaments ou des dispositifs médicaux dans les 3 mois ;
- Toxine Botox, phénol, injection sous-arachnoïdienne de baclofène ou thérapie interventionnelle pour le traitement de la dystonie ou de la spasticité dans les 6 mois ;
- Antécédents de convulsions ou prise d'antiépileptiques prophylactiques ;
- Contre-indications à l'anesthésie générale ou à la chirurgie stéréotaxique, telles que l'apnée du sommeil, la maladie pulmonaire obstructive chronique ;
- Autres circonstances jugées par l'investigateur pouvant avoir un effet négatif sur le sujet ;
- Abus d'alcool ou de drogues;
- Diazépam utilisé dans les 3 mois ;
- Déficience cognitive grave, dépression ou trouble du comportement, défini comme l'échelle d'évaluation de l'état mental (MMSE) inférieure à 26 points et l'échelle d'évaluation de la dépression de Hamilton (HAMD) supérieure à 35 points ;
- Le scanner thoracique montre une maladie active ou une tumeur ;
- Souffrant actuellement ou ayant déjà eu une tumeur autre qu'une tumeur basocellulaire cutanée et un carcinome cervical in situ ;
- La détection du VIH, du virus de l'hépatite B (VHB), du virus de l'hépatite C (VHC), de la syphilis et d'autres indicateurs d'infection avant la chirurgie ne peut pas exclure l'infection par le VIH et la syphilis ;
- Tests anormaux de la fonction hépatique et rénale normale en laboratoire, la fonction hépatique et rénale est définie comme l'alanine aminotransférase (ALT), l'aspartate aminotransférase (AST) est inférieure à 2,5 fois la limite supérieure de la normale, l'azote uréique sanguin (BUN) et la créatinine (Cr ） sont inférieurs à la limite supérieure de la normale.
- Autres situations ne convenant pas à l'inscription jugées par l'investigateur
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Traitement des CESCh
50 millions de CESCh sont transplantés à des participants atteints de MP.
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Transplantation stéréotaxique de hAESCs pour les participants atteints de MP.
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Nombre de participants avec événement indésirable et événement indésirable grave
Délai: 12 mois
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Un événement indésirable (EI) est défini comme tout événement médical indésirable chez un participant à un essai clinique.
L'événement n'a pas nécessairement de relation causale avec le traitement à l'étude.
Un événement indésirable grave est défini comme un événement indésirable qui répond à au moins l'un des critères graves suivants : • fatal • mettant la vie en danger • nécessite une hospitalisation ou la prolongation d'une hospitalisation existante • entraîne une invalidité/incapacité persistante ou importante • anomalie malformation congénitale • autre risque médical important.
Le fait qu'un événement indésirable soit lié au traitement (TRAE) ou non a été déterminé par l'investigateur.
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12 mois
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Modifications de l'échelle d'évaluation unifiée de la maladie de Parkinson (UPDRS) en état ON et OFF
Délai: jour 0, 1 mois, 2 mois, 3 mois, 6 mois, 9 mois et 12 mois.
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UPDRS est utilisé pour évaluer la déficience et l'invalidité associées à la maladie de Parkinson (MP). Il se compose de quatre sections : (1) Mentalité, comportement et humeur ; (2) Activités de la vie quotidienne (AVQ); (3) Moteur ; et (4) Complications. Le score UPDRS varie de 0 à 199, un score plus élevé indiquant une plus grande incapacité. |
jour 0, 1 mois, 2 mois, 3 mois, 6 mois, 9 mois et 12 mois.
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Changements dans l'échelle de Hoehn et Yahr
Délai: jour 0, 1 mois, 2 mois, 3 mois, 6 mois, 9 mois et 12 mois.
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L'échelle de Hoehn et Yahr est utilisée pour fournir une estimation générale de la fonction clinique des patients parkinsoniens, combinant des déficits fonctionnels (incapacité) et des signes objectifs (déficience).
Le score de Hoehn et Yahr varie de 0 à 5, un score plus élevé indiquant un dysfonctionnement plus élevé chez les patients atteints de MP.
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jour 0, 1 mois, 2 mois, 3 mois, 6 mois, 9 mois et 12 mois.
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Changements dans le questionnaire sur la maladie de Parkinson (PDQ-39)
Délai: jour 0, 1 mois, 2 mois, 3 mois, 6 mois, 9 mois et 12 mois.
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PDQ-39 fournit la preuve de la qualité de vie d'un patient parkinsonien.
Plus le score est élevé, plus la qualité de vie des patients parkinsoniens est faible.
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jour 0, 1 mois, 2 mois, 3 mois, 6 mois, 9 mois et 12 mois.
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Changements dans le score de Schwab et de l'Angleterre
Délai: jour 0, 1 mois, 2 mois, 3 mois, 6 mois, 9 mois et 12 mois.
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L'échelle de Schwab et d'Angleterre développe une échelle qui décrit la capacité de vie quotidienne démontrée par un patient parkinsonien.
Il mesure les trois domaines suivants : la dépendance, les capacités et la conscience.
Les scores de Schwab et d'Angleterre vont de 0% à 100%, les scores les plus élevés indiquant un meilleur état de santé.
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jour 0, 1 mois, 2 mois, 3 mois, 6 mois, 9 mois et 12 mois.
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Dose quotidienne équivalente de lévodopa
Délai: jour 0, 1 mois, 2 mois, 3 mois, 4 mois, 5 mois, 6 mois, 9 mois et 12 mois.
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Différences de dosage quotidien de lévodopamine
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jour 0, 1 mois, 2 mois, 3 mois, 4 mois, 5 mois, 6 mois, 9 mois et 12 mois.
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Transporteur crânien de la doparmine mesuré par tomographie par émission de positrons (TEP)-imagerie par résonance magnétique (IRM)
Délai: 4 mois, 6 mois
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Modifications de l'expression crânienne du transporteur de la dopamine étudiées par PET-MR
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4 mois, 6 mois
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Métabolisme du glucose mesuré par TEP au 18F-Fluoro-2-désoxy-glucose (FDG)
Délai: 4 mois, 6 mois
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Modifications du métabolisme du glucose crânien étudiées par PET-MR
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4 mois, 6 mois
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Différences dans les indicateurs biochimiques du liquide céphalo-rachidien
Délai: jour 0, 1 mois, 2 mois, 3 mois, 4 mois, 5 mois, 6 mois, 9 mois et 12 mois.
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Les tests indicateurs du liquide céphalo-rachidien comprennent des indicateurs biochimiques et les paramètres suivants : dopamine (DA), acide vanillique élevé (HVA), 5-hydroxytryptamine (5-HT), acide 5-hydroxyindoleacétique (5-HIAA), noradrénaline (MHPG), α synucléine (α-synucléine), dépôt amyloïde (Aβ42), protéine Tau (Tau) protéine, lumière neurofilament (NF-L) et yKL-40 (YKL-40).
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jour 0, 1 mois, 2 mois, 3 mois, 4 mois, 5 mois, 6 mois, 9 mois et 12 mois.
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Collaborateurs
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
8 octobre 2020
Achèvement primaire (Réel)
8 février 2023
Achèvement de l'étude (Réel)
8 février 2023
Dates d'inscription aux études
Première soumission
21 mai 2019
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
31 mai 2020
Première publication (Réel)
4 juin 2020
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
12 avril 2023
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
11 avril 2023
Dernière vérification
1 avril 2023
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- DFSC-2019（CR）-001
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
NON
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Non
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
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