Stereotactische transplantatie van hAESC's voor de ziekte van Parkinson
11 april 2023 bijgewerkt door: Shanghai East Hospital
Klinische studie van stereotactische transplantatie van menselijke vruchtwaterepitheelstamcellen (hAESC's) bij de behandeling van de ziekte van Parkinson (PD)
Het doel van deze studie is het evalueren van de veiligheid en werkzaamheid van stereotactische transplantatie van hAESC's voor de ziekte van Parkinson.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
De studie is van plan om 3 deelnemers met de ziekte van Parkinson te werven.
Met behulp van stereotactische technologie worden hAESC's nauwkeurig getransplanteerd in de laterale ventrikel.
Therapeutische effectiviteit en veiligheid van hAESC's op PD zullen worden geëvalueerd.
hAESC's zijn afgeleid van placenta-amnion dat is gedoneerd na een keizersnede bij gezonde vrouwen.
hAESC's worden al 8 dagen na de bevruchting ontwikkeld vanuit de epiblast, recente rapporten geven aan dat hAESC's enkele kenmerken van neurale stamcellen hebben.
Deze cellen kunnen differentiëren tot dopaminerge neuronen en scheiden dopamine en verschillende neurotrofe factoren af.
Deze HAESC's kunnen worden gezien als een van de beste potentiële stamcelbronnen voor de behandeling van de ziekte van Parkinson.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
3
Fase
- Vroege fase 1
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
Shanghai
-
Shanghai, Shanghai, China, 200000
- WU Jingwen
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
30 jaar tot 70 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- 30-70 jaar oud, met primaire ziekte van Parkinson meer dan 5 jaar, mannelijk of vrouwelijk;
- De "off-stage" Hohen en Yahr-graad van de ziekte van Parkinson is van 2 tot 4; en de "off-stage" UPDRS-score is 38-70, het verschil tussen twee scores vóór de behandeling is minder dan 10%;
- De dosering van het medicijn is langer dan 3 maanden stabiel;
- De behandeling met levodopa was effectief;
- Stabiele toestand, goede beheersing van complicaties, geen contra-indicaties voor algemene anesthesie, geen contra-indicaties voor stereotactische chirurgie en andere aandoeningen die de klinische evaluatie verstoren;
- Er werden geen afwijkingen gevonden die van invloed waren op de celtransplantatie door middel van hoofd-MRI;
- Patiënten moeten tijdens de behandeling goed worden verzorgd en zorgverleners kunnen de onderzoeker indien nodig helpen.
Uitsluitingscriteria:
- Atypische ziekte van Parkinson, zoals het syndroom van Parkinson, secundaire ziekte van Parkinson;
- Alleen tremorsyndroom hebben;
- Ernstige bewegingsstoornissen en geen routinematige bewegingstaken kunnen uitvoeren;
- Symptomen van ernstige neurologische stoornissen veroorzaakt door andere ziekten;
- Ernstige psychische symptomen of dementie;
- Patiënten zijn niet bereid om mee te werken of zijn niet in staat om zelfevaluatie uit te voeren, en kunnen de evaluator niet invullen met de hulp van een arts;
- Geschiedenis van striatum of extrapiramidale chirurgie, inclusief diepe hersenstimulatie (DBS);
- Doorlopende behandeling van apomorfine-injectie;
- Stollingsstoornissen of lopende antistollingstherapie;
- Vrouwen in de vruchtbare leeftijd die geen effectieve anticonceptie gebruiken;
- Zwanger of borstvoeding;
- Patiënten die binnen 3 maanden hebben deelgenomen aan andere klinische onderzoeken naar geneesmiddelen of medische hulpmiddelen;
- Botoxtoxine, fenol, subarachnoïdale injectie van baclofen of interventionele therapie voor de behandeling van dystonie of spasticiteit binnen 6 maanden;
- Geschiedenis van epileptische aanvallen of het gebruik van profylactische anti-epileptica;
- Contra-indicaties voor algemene anesthesie of stereotactische chirurgie, zoals slaapapneu, chronische obstructieve longziekte;
- Andere door de onderzoeker beoordeelde omstandigheden die een negatief effect kunnen hebben op de proefpersoon;
- Alcohol- of drugsmisbruik;
- Diazepam binnen 3 maanden gebruikt;
- Ernstige cognitieve stoornissen, depressie of gedragsstoornis, gedefinieerd als de Mini-Mental State Assessment Scale (MMSE) van minder dan 26 punten en de Hamilton Depression Rating Scale (HAMD) van meer dan 35 punten;
- CT-thorax toont actieve ziekte of tumor;
- Lijdt momenteel aan of heeft ooit een andere tumor gehad dan cutane basaalceltumor en cervicaal carcinoom in situ;
- De detectie van HIV, hepatitis B-virus (HBV), hepatitis C-virus (HCV), syfilis en andere infectie-indicatoren vóór de operatie kan HIV- en syfilisinfectie niet uitsluiten;
- Abnormale lever- en niertesten voor de normale functie in het laboratorium, lever- en nierfunctie wordt gedefinieerd als alanineaminotransferase (ALT), aspartaataminotransferase (AST) is minder dan 2,5 maal de bovengrens van normaal, bloedureumstikstof (BUN) en creatinine (Cr). ） zijn minder dan de bovengrens van normaal.
- Andere situaties die niet geschikt zijn voor inschrijving, beoordeeld door de onderzoeker
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: hAESC-behandeling
50 miljoen hAESC's worden getransplanteerd naar deelnemers met PD.
|
Stereotactische transplantatie van hAESC's voor deelnemers met PD.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Aantal deelnemers met een bijwerking en een ernstige bijwerking
Tijdsspanne: 12 maanden
|
Een ongewenst voorval (AE) wordt gedefinieerd als elk ongewenst medisch voorval bij een deelnemer aan een klinische proef.
De gebeurtenis hoeft niet noodzakelijkerwijs een causaal verband te hebben met de studiebehandeling.
Een ernstige bijwerking wordt gedefinieerd als een bijwerking die aan ten minste een van de volgende ernstige criteria voldoet: • dodelijk • levensbedreigend • opname in een ziekenhuis of verlenging van bestaande ziekenhuisopname vereist • resulteert in aanhoudende of significante invaliditeit/onbekwaamheid • aangeboren afwijking/ geboorteafwijking • ander significant medisch risico.
Of een bijwerking behandelingsgerelateerd (TRAE) was of niet, werd bepaald door de onderzoeker.
|
12 maanden
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Veranderingen in Unified Parkinson's Disease Rating Scale (UPDRS) in AAN- en UIT-status
Tijdsspanne: dag 0, 1 maand, 2 maand, 3 maand, 6 maand, 9 maand en 12 maand.
|
UPDRS wordt gebruikt voor het evalueren van de stoornissen en invaliditeit geassocieerd met de ziekte van Parkinson (PD). Het bestaat uit vier delen: (1) Mentatie, gedrag en stemming; (2) Algemene dagelijkse levensverrichtingen (ADL's); (3) motoren; en (4) complicaties. De UPDRS-score varieert van 0 tot 199, waarbij een hogere score een grotere handicap aangeeft. |
dag 0, 1 maand, 2 maand, 3 maand, 6 maand, 9 maand en 12 maand.
|
|
Veranderingen in de Hoehn- en Yahr-schaal
Tijdsspanne: dag 0, 1 maand, 2 maand, 3 maand, 6 maand, 9 maand en 12 maand.
|
De schaal van Hoehn en Yahr wordt gebruikt om een algemene schatting te geven van de klinische functie van PD-patiënten, waarbij functionele tekorten (handicap) en objectieve symptomen (beperking) worden gecombineerd.
De Hoehn- en Yahr-score varieert van 0 tot 5, waarbij een hogere score een hogere disfunctie van PD-patiënten aangeeft.
|
dag 0, 1 maand, 2 maand, 3 maand, 6 maand, 9 maand en 12 maand.
|
|
Veranderingen in de vragenlijst over de ziekte van Parkinson (PDQ-39)
Tijdsspanne: dag 0, 1 maand, 2 maand, 3 maand, 6 maand, 9 maand en 12 maand.
|
PDQ-39 levert het bewijs van de kwaliteit van leven van een PD-patiënt.
Hoe hoger de score, hoe lager de kwaliteit van leven van PD-patiënten.
|
dag 0, 1 maand, 2 maand, 3 maand, 6 maand, 9 maand en 12 maand.
|
|
Veranderingen in de score van Schwab en Engeland
Tijdsspanne: dag 0, 1 maand, 2 maand, 3 maand, 6 maand, 9 maand en 12 maand.
|
De schaal van Schwab en Engeland ontwikkelen een schaal die de capaciteit van het dagelijks leven van een PD-patiënt beschrijft.
Het meet de volgende drie gebieden: afhankelijkheid, vaardigheden en bewustzijn.
De scores van Schwab en Engeland variëren van 0% tot 100%, waarbij hogere scores een grotere gezonde status aangeven.
|
dag 0, 1 maand, 2 maand, 3 maand, 6 maand, 9 maand en 12 maand.
|
|
Levodopa equivalente dagelijkse dosis
Tijdsspanne: dag 0, 1 maand, 2 maand, 3 maand, 4 maand, 5 maand, 6 maand, 9 maand en 12 maand.
|
Verschillen in dagelijkse dosering van levodopamine
|
dag 0, 1 maand, 2 maand, 3 maand, 4 maand, 5 maand, 6 maand, 9 maand en 12 maand.
|
|
Craniale doparmine-transporter gemeten met positronemissietomografie (PET) - magnetische resonantiebeeldvorming (MRI)
Tijdsspanne: 4 maand, 6 maand
|
Veranderingen in craniale expressie van dopaminetransporter onderzocht door PET-MR
|
4 maand, 6 maand
|
|
Glucosemetabolisme gemeten met 18F-fluor-2-deoxyglucose (FDG) PET-scan
Tijdsspanne: 4 maand, 6 maand
|
Veranderingen in het craniale glucosemetabolisme onderzocht met PET-MR
|
4 maand, 6 maand
|
|
Verschillen in biochemische indicatoren van hersenvocht
Tijdsspanne: dag 0, 1 maand, 2 maand, 3 maand, 4 maand, 5 maand, 6 maand, 9 maand en 12 maand.
|
Cerebrospinale vloeistofindicatortesten omvatten biochemische indicatoren en de volgende parameters: Dopamine (DA), hoog vanillinezuur (HVA), 5-hydroxytryptamine (5-HT), 5-hydroxyindolazijnzuur (5-HIAA), norepinefrine (MHPG), α-synucleïne (α-synucleïne), amyloïde-afzetting (Aβ42), Tau-eiwit (Tau) Eiwit, Neurofilament licht (NF-L) en yKL-40 (YKL-40).
|
dag 0, 1 maand, 2 maand, 3 maand, 4 maand, 5 maand, 6 maand, 9 maand en 12 maand.
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
8 oktober 2020
Primaire voltooiing (Werkelijk)
8 februari 2023
Studie voltooiing (Werkelijk)
8 februari 2023
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
21 mei 2019
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
31 mei 2020
Eerst geplaatst (Werkelijk)
4 juni 2020
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
12 april 2023
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
11 april 2023
Laatst geverifieerd
1 april 2023
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- DFSC-2019（CR）-001
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Nee
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .