Stereotaktisk transplantasjon av hAESC-er for Parkinsons sykdom
11. april 2023 oppdatert av: Shanghai East Hospital
Klinisk studie av stereootaktisk transplantasjon av humane amniotiske epitelstamceller (hAESCs) i behandling av Parkinsons sykdom (PD)
Formålet med denne studien er å evaluere sikkerheten og effekten av stereotaktisk transplantasjon av hAESCs for Parkinsons sykdom.
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Studien planlegger å rekruttere 3 deltakere med Parkinsons sykdom.
Ved hjelp av stereotaktisk teknologi vil hAESC-er bli nøyaktig transplantert inn i lateral ventrikkel.
Terapeutisk effektivitet og sikkerhet av hAESCs på PD vil bli evaluert.
hAESCs er avledet fra placenta amnion donert etter keisersnitt hos friske kvinner.
hAESCs er utviklet fra epiblasten så tidlig som 8 dager etter befruktning, nyere rapporter indikerer at hAESCs har noen egenskaper ved nevrale stamceller.
Disse cellene er i stand til å differensiere til dopaminerge nevroner og skiller ut dopamin og ulike nevrotrofiske faktorer.
Disse HAESC-ene kan sees på som en av de beste potensielle stamcellekildene for behandling av Parkinsons sykdom.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
3
Fase
- Tidlig fase 1
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Shanghai
-
Shanghai, Shanghai, Kina, 200000
- WU Jingwen
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
30 år til 70 år (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- 30-70 år gammel, med primær Parkinsons sykdom mer enn 5 år, mann eller kvinne;
- Hohen og Yahr-graden "utenfor scenen" for Parkinsons sykdom er fra 2 til 4; og UDRS-poengsummen "utenfor scenen" er 38-70, forskjellen mellom to skårer før behandling er mindre enn 10 %;
- Doseringen av medisin er stabil i mer enn 3 måneder;
- Levodopa-behandling var effektiv;
- Stabil tilstand, god kontroll over komplikasjoner, ingen kontraindikasjoner for generell anestesi, ingen kontraindikasjoner for stereotaktisk kirurgi og andre tilstander som forstyrrer klinisk evaluering;
- Ingen abnormiteter som påvirker celletransplantasjon ble funnet gjennom hode-MR;
- Pasienter skal ivaretas forsvarlig under behandlingen, og omsorgspersoner kan gi bistand til forskeren ved behov.
Ekskluderingskriterier:
- Atypisk Parkinsons sykdom, slik som Parkinsons syndrom, sekundær Parkinsons sykdom;
- Har bare tremorsyndrom;
- Alvorlige bevegelsesforstyrrelser og kan ikke fullføre noen rutinemessige treningsoppgaver;
- Symptomer på alvorlige nevrologiske mangler forårsaket av andre sykdommer;
- Alvorlige psykiske symptomer eller demens;
- Pasienter er uvillige til å samarbeide eller er ute av stand til å fullføre selvevaluering, og kan ikke fullføre evalueringen med hjelp av en lege;
- Historie med striatum eller ekstrapyramidal kirurgi, inkludert dyp hjernestimulering (DBS);
- Pågående behandling av apomorfininjeksjon;
- Koagulasjonsforstyrrelser eller pågående antikoagulasjonsbehandling;
- Kvinner i fertil alder som ikke bruker effektiv prevensjon;
- Gravid eller amming;
- Pasienter som har deltatt i andre kliniske studier av legemidler eller medisinsk utstyr innen 3 måneder;
- Botox-toksin, fenol, subaraknoidal injeksjon av baklofen eller intervensjonsterapi for behandling av dystoni eller spastisitet innen 6 måneder;
- Anamnese med anfall eller bruk av profylaktiske antiepileptika;
- Generell anestesi eller stereotaktisk kirurgi kontraindikasjoner, som søvnapné, kronisk obstruktiv lungesykdom;
- Andre forhold bedømt av etterforskeren som kan ha negativ effekt på forsøkspersonen;
- alkohol- eller narkotikamisbruk;
- Brukte diazepam innen 3 måneder;
- Alvorlig kognitiv svikt, depresjon eller atferdsforstyrrelse, definert som Mini-Mental State Assessment Scale (MMSE) på mindre enn 26 poeng, og Hamilton Depression Rating Scale (HAMD) på mer enn 35 poeng;
- CT thorax viser aktiv sykdom eller svulst;
- Lider for tiden av eller har noen gang hatt en annen svulst enn kutan basalcelletumor og cervikal karsinom in situ;
- Påvisning av HIV, hepatitt B-virus (HBV), hepatitt C-virus (HCV), syfilis og andre infeksjonsindikatorer før operasjon kan ikke utelukke HIV- og syfilisinfeksjon;
- Unormale lever- og nyrenormalfunksjonstester i laboratoriet, lever- og nyrefunksjon er definert som alaninaminotransferase（ALT）, aspartataminotransferase（AST） er mindre enn 2,5 ganger den øvre grensen for normal, blodureanitrogen (BUN) og kreatinin（Cr ） er mindre enn den øvre normalgrensen.
- Andre situasjoner som ikke egner seg for påmelding vurderes av etterforsker
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: hAESCs behandling
50 millioner hAESC-er er transplantert til deltakere med PD.
|
Stereotaktisk transplantasjon av hAESCs for deltakere med PD.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antall deltakere med uønsket hendelse og alvorlig uønsket hendelse
Tidsramme: 12 måneder
|
En uønsket hendelse (AE) er definert som enhver uheldig medisinsk hendelse hos en deltaker i kliniske forsøk.
Hendelsen har ikke nødvendigvis en årsakssammenheng med studiebehandling.
En alvorlig uønsket hendelse er definert som en uønsket hendelse som oppfyller minst ett av følgende alvorlige kriterier: • dødelig • livstruende • krever innleggelse på sykehus eller forlengelse av eksisterende sykehusinnleggelse • resulterer i vedvarende eller betydelig funksjonshemming/uførhet • medfødt anomali/ fødselsdefekt • annen betydelig medisinsk fare.
Hvorvidt en uønsket hendelse var behandlingsrelatert (TRAE) eller ikke, ble bestemt av etterforskeren.
|
12 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endringer i Unified Parkinsons Disease Rating Scale (UPDRS) i PÅ- og AV-tilstand
Tidsramme: dag 0, 1 måned, 2 måneder, 3 måneder, 6 måneder, 9 måneder og 12 måneder.
|
UPDRS brukes til å evaluere funksjonsnedsettelsen og funksjonshemmingen forbundet med Parkinsons sykdom (PD). Den består av fire seksjoner: (1) Mentasjon, atferd og humør; (2) Aktiviteter i dagliglivet (ADL); (3) Motor; og (4) komplikasjoner. UPDRS-skåren varierer fra 0 til 199, med høyere poengsum som indikerer større funksjonshemming. |
dag 0, 1 måned, 2 måneder, 3 måneder, 6 måneder, 9 måneder og 12 måneder.
|
|
Endringer i Hoehn og Yahr-skalaen
Tidsramme: dag 0, 1 måned, 2 måneder, 3 måneder, 6 måneder, 9 måneder og 12 måneder.
|
Hoehn og Yahr-skalaen brukes til å gi et generelt estimat av klinisk funksjon til PD-pasienter, og kombinerer funksjonssvikt (funksjonshemming) og objektive tegn (svikt).
Hoehn og Yahr-skåren varierer fra 0 til 5, med høyere skåre som indikerer høyere dysfunksjon hos PD-pasienter.
|
dag 0, 1 måned, 2 måneder, 3 måneder, 6 måneder, 9 måneder og 12 måneder.
|
|
Endringer i spørreskjemaet om Parkinsons sykdom (PDQ-39)
Tidsramme: dag 0, 1 måned, 2 måneder, 3 måneder, 6 måneder, 9 måneder og 12 måneder.
|
PDQ-39 gir bevis på livskvaliteten til en PD-pasient.
Jo høyere skår, jo lavere livskvalitet for PD-pasienter.
|
dag 0, 1 måned, 2 måneder, 3 måneder, 6 måneder, 9 måneder og 12 måneder.
|
|
Endringer i Schwab og England-score
Tidsramme: dag 0, 1 måned, 2 måneder, 3 måneder, 6 måneder, 9 måneder og 12 måneder.
|
Schwab og England-skalaen utvikler en skala som beskriver kapasiteten i dagliglivet vist av en PD-pasient.
Den måler følgende tre områder: avhengighet, evner og bevissthet.
Schwab- og England-skårene varierer fra 0 % til 100 %, med høyere poengsum som indikerer større sunn status.
|
dag 0, 1 måned, 2 måneder, 3 måneder, 6 måneder, 9 måneder og 12 måneder.
|
|
Levodopa ekvivalent daglig dose
Tidsramme: dag 0, 1 måned, 2 måneder, 3 måneder, 4 måneder, 5 måneder, 6 måneder, 9 måneder og 12 måneder.
|
Forskjeller i daglig dosering av levodopamin
|
dag 0, 1 måned, 2 måneder, 3 måneder, 4 måneder, 5 måneder, 6 måneder, 9 måneder og 12 måneder.
|
|
Kranial doparmintransportør målt ved positronemisjonstomografi (PET)-magnetisk resonansavbildning (MRI)
Tidsramme: 4 måneder, 6 måneder
|
Endringer i kraniell uttrykk for dopamintransportør undersøkt av PET-MR
|
4 måneder, 6 måneder
|
|
Glukosemetabolisme målt ved 18F-Fluoro-2-deoksy-glukose (FDG) PET-skanning
Tidsramme: 4 måneder, 6 måneder
|
Endringer i kranial glukosemetabolisme undersøkt av PET-MR
|
4 måneder, 6 måneder
|
|
Forskjeller i biokjemiske indikatorer for cerebrospinalvæske
Tidsramme: dag 0, 1 måned, 2 måneder, 3 måneder, 4 måneder, 5 måneder, 6 måneder, 9 måneder og 12 måneder.
|
Cerebrospinalvæskeindikatortester inkluderer biokjemiske indikatorer og følgende parametere: Dopamin (DA), høy vanillinsyre (HVA), 5-hydroksytryptamin (5-HT), 5-hydroksyindoleddiksyre (5-HIAA), noradrenalin (MHPG), α-synuklein (α-synuklein), amyloidavsetning (Aβ42), Tau-protein (Tau) Protein, Neurofilament light (NF-L) og yKL-40 (YKL-40).
|
dag 0, 1 måned, 2 måneder, 3 måneder, 4 måneder, 5 måneder, 6 måneder, 9 måneder og 12 måneder.
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Samarbeidspartnere
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
8. oktober 2020
Primær fullføring (Faktiske)
8. februar 2023
Studiet fullført (Faktiske)
8. februar 2023
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
21. mai 2019
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
31. mai 2020
Først lagt ut (Faktiske)
4. juni 2020
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
12. april 2023
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
11. april 2023
Sist bekreftet
1. april 2023
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- DFSC-2019（CR）-001
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .