Parkinsonin taudin hAESC-solujen stereotaktinen siirto
tiistai 11. huhtikuuta 2023 päivittänyt: Shanghai East Hospital
Kliininen tutkimus ihmisen lapsivesiepiteelin kantasolujen (hAESC) stereotaktisesta siirrosta Parkinsonin taudin (PD) hoidossa
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida hAESC-solujen stereotaktisen siirron turvallisuutta ja tehoa Parkinsonin taudin hoidossa.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Ehdot
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tutkimukseen on tarkoitus saada 3 Parkinsonin tautia sairastavaa osallistujaa.
Stereotaktisen tekniikan avulla hAESC:t siirretään tarkasti lateraalikammioon.
HAESC:iden terapeuttista tehokkuutta ja turvallisuutta PD:ssä arvioidaan.
hAESC:t ovat peräisin istukan amnionista, joka on luovutettu keisarinleikkauksen jälkeen terveille naisille.
hAESC:t kehittyvät epiblastista jo 8 päivää hedelmöityksen jälkeen, viimeaikaiset raportit osoittavat, että hAESC:illä on joitain hermoston kantasolujen ominaisuuksia.
Nämä solut pystyvät erilaistumaan dopaminergisiksi hermosoluiksi ja erittämään dopamiinia ja erilaisia neurotrofisia tekijöitä.
Näitä HAESC-soluja voidaan pitää yhtenä parhaista mahdollisista kantasolulähteistä Parkinsonin taudin hoidossa.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
3
Vaihe
- Varhainen vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Shanghai
-
Shanghai, Shanghai, Kiina, 200000
- WU Jingwen
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
30 vuotta - 70 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- 30-70 vuotta vanha, primaarinen Parkinsonin tauti yli 5 vuotta, mies tai nainen;
- Parkinsonin taudin "off-stage" Hohenin ja Yahrin aste on 2-4; ja "off-stage"-UPDRS-pistemäärä on 38-70, ero kahden pistemäärän välillä ennen hoitoa on alle 10 %;
- Lääkkeen annostus on vakaa yli 3 kuukautta;
- Levodopahoito oli tehokasta;
- Vakaa tila, hyvä komplikaatioiden hallinta, ei yleisanestesian vasta-aiheita, ei stereotaktisen leikkauksen vasta-aiheita tai muita kliinistä arviointia häiritseviä olosuhteita;
- Pään MRI:llä ei havaittu solunsiirtoon vaikuttavia poikkeavuuksia;
- Potilaita tulee hoitaa asianmukaisesti hoidon aikana, ja hoitajat voivat tarvittaessa auttaa tutkijaa.
Poissulkemiskriteerit:
- Epätyypillinen Parkinsonin tauti, kuten Parkinsonin oireyhtymä, sekundaarinen Parkinsonin tauti;
- Vain vapina-oireyhtymä;
- Vakavat liikehäiriöt, eivätkä pysty suoriutumaan rutiiniharjoitustehtävistä;
- Muiden sairauksien aiheuttamien vakavien neurologisten vajeiden oireet;
- Vakavat mielenterveyden oireet tai dementia;
- Potilaat eivät halua tehdä yhteistyötä tai eivät pysty suorittamaan itsearviointia eivätkä pysty suorittamaan arvioijaa lääkärin avulla.
- Aiempi striatum tai ekstrapyramidaalinen leikkaus, mukaan lukien syvä aivostimulaatio (DBS);
- Jatkuva apomorfiinin injektiohoito ;
- Hyytymishäiriöt tai meneillään oleva antikoagulaatiohoito;
- hedelmällisessä iässä olevat naiset, jotka eivät käytä tehokasta ehkäisyä;
- Raskaana tai imetyksen aikana;
- Potilaat, jotka ovat osallistuneet muihin lääkkeiden tai lääkinnällisten laitteiden kliinisiin tutkimuksiin kolmen kuukauden sisällä;
- Botox-toksiini, fenoli, baklofeenin subaraknoidaalinen injektio tai interventiohoito dystonian tai spastisuuden hoitoon 6 kuukauden sisällä;
- Aiemmin kouristukset tai profylaktisten epilepsialääkkeiden käyttö;
- Yleisanestesian tai stereotaktisen leikkauksen vasta-aiheet, kuten uniapnea, krooninen obstruktiivinen keuhkosairaus;
- Muut tutkijan arvioimat olosuhteet, jotka voivat aiheuttaa kielteisiä vaikutuksia tutkittavaan;
- Alkoholin tai huumeiden väärinkäyttö;
- Käytetty diatsepaamia 3 kuukauden sisällä;
- Vaikea kognitiivinen heikentyminen, masennus tai käyttäytymishäiriö, joka määritellään MMSE (Mini-Mental State Assessment Scale) -asteikolla, joka on alle 26 pistettä, ja Hamilton Depression Rating Scale (HAMD) -asteikolla, joka on yli 35 pistettä;
- Rintakehän TT osoittaa aktiivista sairautta tai kasvainta;
- kärsii tällä hetkellä muusta kasvaimesta kuin ihon tyvisolukasvaimesta ja kohdunkaulan karsinoomasta in situ;
- HIV:n, hepatiitti B -viruksen (HBV), hepatiitti C -viruksen (HCV), kupan ja muiden infektioindikaattoreiden havaitseminen ennen leikkausta ei voi sulkea pois HIV- ja kuppatartuntaa.
- Epänormaalit maksan ja munuaisten toimintakokeet laboratoriossa, maksan ja munuaisten toiminta määritellään seuraavasti: alaniiniaminotransferaasi (ALT), aspartaattiaminotransferaasi (AST) on alle 2,5 kertaa normaalin yläraja, veren ureatyppi (BUN) ja kreatiniini (Cr) ） ovat pienempiä kuin normaalin yläraja.
- Muut tilanteet, jotka eivät sovellu ilmoittautumiseen, tutkijan arvioi
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: hAESCs-hoito
50 miljoonaa hAESC:tä siirretään osallistujille, joilla on PD.
|
HAESC:iden stereotaktinen siirto PD-potilaille.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on haittatapahtuma ja vakava haittatapahtuma
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
Haittavaikutuksella (AE) tarkoitetaan mitä tahansa ei-toivottua lääketieteellistä tapahtumaa kliinisen tutkimuksen osanottajassa.
Tapahtumalla ei välttämättä ole syy-yhteyttä tutkimushoitoon.
Vakava haittatapahtuma määritellään haittatapahtumaksi, joka täyttää vähintään yhden seuraavista vakavista kriteereistä: • kuolemaan johtava • hengenvaarallinen • edellyttää sairaalahoitoa tai olemassa olevan sairaalahoidon pidentämistä • johtaa pysyvään tai merkittävään vammaisuuteen/työkyvyttömyyteen • synnynnäinen poikkeama/ syntymävika • muu merkittävä lääketieteellinen vaara.
Tutkija määritti, oliko haittatapahtuma hoitoon liittyvää (TRAE) vai ei.
|
12 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutokset Unified Parkinsonin taudin luokitusasteikossa (UPDRS) ON- ja OFF-tilassa
Aikaikkuna: päivä 0, 1 kuukausi, 2 kuukautta, 3 kuukautta, 6 kuukautta, 9 kuukautta ja 12 kuukautta.
|
UPDRS:ää käytetään Parkinsonin taudin (PD) heikentymisen ja vamman arvioimiseen. Se koostuu neljästä osasta: (1) Mentaatio, käyttäytyminen ja mieliala; (2) päivittäisen elämän toiminnot (ADL); (3) Moottori; ja (4) komplikaatiot. UPDRS-pisteet vaihtelevat 0–199, ja korkeampi pistemäärä tarkoittaa suurempaa vammaisuutta. |
päivä 0, 1 kuukausi, 2 kuukautta, 3 kuukautta, 6 kuukautta, 9 kuukautta ja 12 kuukautta.
|
|
Muutokset Hoehnin ja Yahrin asteikolla
Aikaikkuna: päivä 0, 1 kuukausi, 2 kuukautta, 3 kuukautta, 6 kuukautta, 9 kuukautta ja 12 kuukautta.
|
Hoehnin ja Yahrin asteikkoa käytetään antamaan yleinen arvio PD-potilaiden kliinisestä toiminnasta yhdistämällä toiminnalliset puutteet (vammaisuus) ja objektiiviset merkit (vamma).
Hoehnin ja Yahrin pisteet vaihtelevat 0–5, ja korkeampi pistemäärä osoittaa PD-potilaiden korkeampaa toimintahäiriötä.
|
päivä 0, 1 kuukausi, 2 kuukautta, 3 kuukautta, 6 kuukautta, 9 kuukautta ja 12 kuukautta.
|
|
Muutokset Parkinsonin taudin kyselylomakkeessa (PDQ-39)
Aikaikkuna: päivä 0, 1 kuukausi, 2 kuukautta, 3 kuukautta, 6 kuukautta, 9 kuukautta ja 12 kuukautta.
|
PDQ-39 tarjoaa todisteita PD-potilaan elämänlaadusta.
Mitä korkeampi pistemäärä, sitä huonompi on PD-potilaiden elämänlaatu.
|
päivä 0, 1 kuukausi, 2 kuukautta, 3 kuukautta, 6 kuukautta, 9 kuukautta ja 12 kuukautta.
|
|
Muutoksia Schwabin ja Englannin pisteissä
Aikaikkuna: päivä 0, 1 kuukausi, 2 kuukautta, 3 kuukautta, 6 kuukautta, 9 kuukautta ja 12 kuukautta.
|
Schwabin ja Englannin asteikolla kehitetään asteikko, joka kuvaa PD-potilaan osoittamaa päivittäistä elämää.
Se mittaa seuraavia kolmea aluetta: riippuvuus, kyvyt ja tietoisuus.
Schwabin ja Englannin pisteet vaihtelevat 0 %:sta 100 %:iin, ja korkeammat pisteet osoittavat parempaa terveyttä.
|
päivä 0, 1 kuukausi, 2 kuukautta, 3 kuukautta, 6 kuukautta, 9 kuukautta ja 12 kuukautta.
|
|
Levodopaa vastaava vuorokausiannos
Aikaikkuna: päivä 0, 1 kuukausi, 2 kuukautta, 3 kuukautta, 4 kuukautta, 5 kuukautta, 6 kuukautta, 9 kuukautta ja 12 kuukautta.
|
Erot levodopamiinin päivittäisessä annoksessa
|
päivä 0, 1 kuukausi, 2 kuukautta, 3 kuukautta, 4 kuukautta, 5 kuukautta, 6 kuukautta, 9 kuukautta ja 12 kuukautta.
|
|
Kraniaalinen doparmiininkuljettaja mitattuna positroniemissiotomografialla (PET) -magneettikuvauksella (MRI)
Aikaikkuna: 4 kuukautta, 6 kuukautta
|
Dopamiinikuljettajan kallon ilmentymisen muutokset tutkittu PET-MR:llä
|
4 kuukautta, 6 kuukautta
|
|
Glukoosiaineenvaihdunta mitattuna 18F-fluori-2-deoksiglukoosilla (FDG) PET-skannauksella
Aikaikkuna: 4 kuukautta, 6 kuukautta
|
Muutokset kallon glukoosiaineenvaihdunnassa tutkittu PET-MR
|
4 kuukautta, 6 kuukautta
|
|
Erot aivo-selkäydinnesteen biokemiallisissa indikaattoreissa
Aikaikkuna: päivä 0, 1 kuukausi, 2 kuukautta, 3 kuukautta, 4 kuukautta, 5 kuukautta, 6 kuukautta, 9 kuukautta ja 12 kuukautta.
|
Aivo-selkäydinnesteen indikaattoritestit sisältävät biokemialliset indikaattorit ja seuraavat parametrit: dopamiini (DA), korkea vanilliinihappo (HVA), 5-hydroksitryptamiini (5-HT), 5-hydroksi-indolietikkahappo (5-HIAA), norepinefriini (MHPG), α-synukleiini (a-synukleiini), amyloidikertymä (Aβ42), Tau-proteiini (Tau) -proteiini, neurofilamenttivalo (NF-L) ja yKL-40 (YKL-40).
|
päivä 0, 1 kuukausi, 2 kuukautta, 3 kuukautta, 4 kuukautta, 5 kuukautta, 6 kuukautta, 9 kuukautta ja 12 kuukautta.
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Torstai 8. lokakuuta 2020
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 8. helmikuuta 2023
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 8. helmikuuta 2023
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 21. toukokuuta 2019
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Sunnuntai 31. toukokuuta 2020
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Torstai 4. kesäkuuta 2020
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Keskiviikko 12. huhtikuuta 2023
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 11. huhtikuuta 2023
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. huhtikuuta 2023
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- DFSC-2019（CR）-001
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .
Kliiniset tutkimukset Ihmisen lapsivesiepiteelin kantasolut
-
Maternal and Child Health Hospital of FoshanValmis
-
Maternal and Child Health Hospital of FoshanPeruutettu
-
Vitro Biopharma Inc.Ei vielä rekrytointiaPitt Hopkinsin oireyhtymä