强化阿糖胞苷诱导 HAD 对新诊断 CEBPA 双突变急性髓系白血病的疗效
2025年5月28日 更新者：Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China
一项前瞻性、多中心、单臂临床研究，评估强化阿糖胞苷 HAD 诱导治疗新诊断 CEBPA 双突变急性髓系白血病的疗效
急性髓系白血病是一种异质性血液恶性肿瘤，具有不同的细胞遗传学或分子特征。
CEBPA双突变急性髓系白血病（CEBPAdm AML）预后良好，尤其是年轻患者。
但该组患者累计复发率仍较高，治疗方案亟待优化。HAD（高三尖杉酯碱（HHT）+阿糖胞苷+柔红霉素）联合中剂量阿糖胞苷可提高AML患者的生存率，尤其是CEBPA双倍患者的生存率突变。
研究概览
详细说明
在这项 2 期研究中，将招募 40 名患者并接受 HAD 诱导方案治疗。 完全缓解后将给予高剂量阿糖胞苷。 主要终点是无事件和无复发生存。 将在诊断时和化疗后检测基因突变和可测量残留病灶（MRD）。 还将探讨根据基因突变和 MRD 的风险分层。
诱导化疗：HHT 2mg/m2/d，第1-7天阿糖胞苷100mg/m2/d，第1-4天；1g/m2 /q12h ，第5-7天 DNR 40mg/m2/d，第1-3天再次诱导化疗： IDA 10mg/m2，第1-3天 阿糖胞苷100mg/m2，第1-7天 CTX 350mg/m2，第2天，第5天 巩固化疗：大剂量阿糖胞苷3g/m2/Q12h，第1-3天，三个周期
研究类型
介入性
注册 (实际的)
61
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
Tianjin
-
Tianjin、Tianjin、中国、300020
- HBDH
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
14年 至 55年 (孩子、成人)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 新诊断的急性髓系白血病（急性早幼粒细胞白血病除外）
- 具有CEBPA双突变
- 年龄≥14岁且<55岁，男性或女性
- ECOG-PS 评分 0-2
实验室检查（化疗前7天内）
- 血清总胆红素≤1.5xULN；
- 血清 AST 和 ALT ≤2.5xULN
- 血清肌酐≤2xULN；
- 心肌酶≤2xULN
- ECHO 射血分数 >50%。
- 书面知情同意书。
排除标准：
- 受试者已接受缓解诱导化疗
- 继发性AML
- 患有其他血液恶性肿瘤
- 患有其他肿瘤（需要治疗）
- 孕妇或哺乳期妇女
- 活动性心脏病
- 严重活动性感染
- 经研究者评估不适合入组
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
实验性的：治疗臂
前瞻性、开放标签、多中心、单臂
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柔红霉素、阿糖胞苷、高三尖杉酯碱
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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无复发生存
大体时间：5年
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从完全缓解到复发的生存率
|
5年
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无事件生存
大体时间：5年
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从随机分组的第一天到治疗失败、CR 导致的血液学复发或任何原因死亡（以先发生者为准）之日止
|
5年
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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完全缓解率
大体时间：2.5年
|
诱导化疗后完全缓解的发生率
|
2.5年
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早期死亡
大体时间：2.5年
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诱导化疗 30 天内死亡
|
2.5年
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总生存率
大体时间：5年
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从入组到死亡或失访的持续时间
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5年
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RFS以干细胞移植为中心
大体时间：5年
|
RFS 以干细胞移植日期为中心
|
5年
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2020年6月1日
初级完成 (估计的)
2026年10月3日
研究完成 (估计的)
2027年6月1日
研究注册日期
首次提交
2020年5月31日
首先提交符合 QC 标准的
2020年6月2日
首次发布 (实际的)
2020年6月4日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2025年6月3日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2025年5月28日
最后验证
2025年5月1日
更多信息
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