用于 SCD 儿童尿床的去氨加压素
2024年4月10日 更新者：Montefiore Medical Center
去氨加压素治疗镰状细胞病儿科患者夜间遗尿症
这项研究评估了使用药物去氨加压素是否会减少患有镰状细胞病的儿童夜间尿床的情况。
研究概览
详细说明
夜间尿床是镰状细胞病的常见并发症，影响多达 30% 的儿童。 去氨加压素是一种口服药物，可增加肾脏对水的重吸收。 研究表明，它可以有效减少没有镰状细胞病的儿童的尿床事件。 对肾脏造成损害的慢性镰状细胞病发作可能会造成永久性损害，并可能使这种治疗对镰状细胞病无效。 该试验将告知儿科镰状细胞医生去氨加压素是否适合治疗研究患者的尿床。
这是研究 ID：2014-3768 的编辑延续。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
8
阶段
- 第四阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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New York
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Bronx、New York、美国、10467
- Children's Hospital at Montefiore
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
8年 至 21年 (孩子、成人)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 血红蛋白 SS、SC、SB0thal 或 SB+thal 患者
- 每周至少发生两次原发性夜间遗尿症或在入组前两周至少发生四次的患者。
- 继发性遗尿症患者已被儿科泌尿科医师评估并确定为没有其他遗尿症病因（例如 过度活跃的逼尿肌活动，泌尿生殖系统解剖学异常）
排除标准：
- 继发于中风的发育迟缓或神经功能障碍的患者。
- 患有高血压或基础肾脏疾病的患者。
- 泌尿生殖系统解剖异常的患者。 任何显示正常泌尿生殖系统解剖结构的先前肾脏超声都足以使患者清除研究。
- 日间尿失禁患者
- 尿液分析有糖尿的患者。
- 未经儿科泌尿科医师评估以排除遗尿的其他病因的继发性夜间遗尿症患者。
- 怀孕的患者。
- 接受另一种药物治疗夜间遗尿症的患者（例如 丙咪嗪）。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：治疗组
去氨加压素 0.2mg 片剂，剂量滴定至效果
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睡前服用两片去氨加压素 0.2 mg 片剂，持续 14 天，并监测是否
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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尿床次数的变化
大体时间：基线和 ~1 个月
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根据参与者对过去 14 晚的回忆以及基于完成研究（遗尿）日记的约 1 个月（30 晚）评估的基线时尿床事件夜晚百分比的变化。
该方法用于评估镰状细胞病和夜间遗尿症患者在开始每晚 0.4 mg 剂量的 DDAVP（根据临床情况适当增加剂量）后，使用去氨加压素是否会将夜间遗尿症发作次数减少 50%。
负值表示尿床次数减少。
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基线和 ~1 个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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尿床对日常活动的影响
大体时间：基线和 4 周
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确定接受去氨加压素治疗的镰状细胞病和夜间遗尿症患者的生活质量是否会比基线有所改善。
这将使用 PedsQL 测量模型进行测量，该模型测量患有急性和慢性健康状况（如镰状细胞病）的儿童的健康相关生活质量。
该量表重点关注活动、感受和学校表现等领域。
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基线和 4 周
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夜间觉醒的变化
大体时间：基线和 ~1 个月
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通过总结和比较基线和 1 个月夜间觉醒数据来评估过去 14 晚中觉醒的夜晚百分比的变化。
在基线时根据回忆评估夜间醒来的夜晚百分比，并在 1 个月（30 晚）时根据研究日记的完成情况进行评估。
该研究用于确定镰状细胞病和夜间遗尿症患者使用去氨加压素是否会改变夜间醒来排尿（夜尿症）的发生率，夜尿症定义为与之前相比，≥5 岁儿童夜间醒来排尿的次数。开始使用 DDAVP 治疗。
正值表示夜间觉醒次数增加
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基线和 ~1 个月
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白天疲劳的变化
大体时间：基线和 ~1 个月
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将评估日间疲劳的变化，以确定接受去氨加压素治疗的镰状细胞病和夜间遗尿症患者的日间疲劳是否会比基线数据减少。
PROMIS 儿童疲劳简表（2.0 版）将用于比较基线和使用研究药物约 1 个月（30 晚）的疲劳水平。
PROMIS 疲劳量表采用 7 天的回忆期，是一份包含 10 项的调查问卷，由 1-5 之间的 5 个回答组成，其中一个表示“从不”，五个表示“几乎总是”，从而得出原始评分范围10-50。
负的 PROMIS 变化分数与疲劳程度降低相关。
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基线和 ~1 个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Kerry Morrone, MD、Montefiore Medical Center
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
一般刊物
- Neveus T, von Gontard A, Hoebeke P, Hjalmas K, Bauer S, Bower W, Jorgensen TM, Rittig S, Walle JV, Yeung CK, Djurhuus JC. The standardization of terminology of lower urinary tract function in children and adolescents: report from the Standardisation Committee of the International Children's Continence Society. J Urol. 2006 Jul;176(1):314-24. doi: 10.1016/S0022-5347(06)00305-3.
- Barakat LP, Smith-Whitley K, Schulman S, Rosenberg D, Puri R, Ohene-Frempong K. Nocturnal enuresis in pediatric sickle cell disease. J Dev Behav Pediatr. 2001 Oct;22(5):300-5. doi: 10.1097/00004703-200110000-00004.
- Readett DR, Morris JS, Serjeant GR. Nocturnal enuresis in sickle cell haemoglobinopathies. Arch Dis Child. 1990 Mar;65(3):290-3. doi: 10.1136/adc.65.3.290.
- Field JJ, Austin PF, An P, Yan Y, DeBaun MR. Enuresis is a common and persistent problem among children and young adults with sickle cell anemia. Urology. 2008 Jul;72(1):81-4. doi: 10.1016/j.urology.2008.02.006. Epub 2008 Apr 2.
- Naitoh Y, Kawauchi A, Soh J, Kamoi K, Miki T. Health related quality of life for monosymptomatic enuretic children and their mothers. J Urol. 2012 Nov;188(5):1910-4. doi: 10.1016/j.juro.2012.07.012. Epub 2012 Sep 19.
- Glazener CM, Evans JH. Desmopressin for nocturnal enuresis in children. Cochrane Database Syst Rev. 2002;(3):CD002112. doi: 10.1002/14651858.CD002112.
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- Robson WL, Leung AK, Norgaard JP. The comparative safety of oral versus intranasal desmopressin for the treatment of children with nocturnal enuresis. J Urol. 2007 Jul;178(1):24-30. doi: 10.1016/j.juro.2007.03.015. Epub 2007 May 11.
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2020年7月7日
初级完成 (实际的)
2023年6月12日
研究完成 (实际的)
2023年6月12日
研究注册日期
首次提交
2020年5月21日
首先提交符合 QC 标准的
2020年6月4日
首次发布 (实际的)
2020年6月9日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2024年5月7日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2024年4月10日
最后验证
2024年4月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- 2020-11268
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
不
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
在美国制造并从美国出口的产品
是的
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