Desmopressin for sengevæting hos barn med SCD
10. april 2024 oppdatert av: Montefiore Medical Center
Desmopressin som en terapi for nattlig enurese hos pediatriske pasienter med sigdcellesykdom
Denne studien vurderer om bruk av medisinen desmopressin vil redusere sengevæting om natten hos barn med sigdcellesykdom.
Studieoversikt
Status
Avsluttet
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Sengevæting om natten er en vanlig komplikasjon av sigdcellesykdom, og rammer opptil 30 % av barna. Desmopressin er et oralt medikament som øker vannreabsorpsjonen i nyrene. Studier har vist at det er effektivt for å redusere sengevætingsepisoder hos barn uten sigdcellesykdom. Kroniske sigdepisoder som forårsaker skade på nyrene kan forårsake permanent skade og kan gjøre denne behandlingen ineffektiv ved sigdcellesykdom. Denne studien vil informere pediatriske sigdcelleleger om desmopressin er en passende behandling for sengevæting hos etterforskernes pasienter.
Dette er en redigert fortsettelse av studie-ID: 2014-3768.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
8
Fase
- Fase 4
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
New York
-
Bronx, New York, Forente stater, 10467
- Children's Hospital at Montefiore
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
8 år til 21 år (Barn, Voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Pasienter med hemoglobin SS, SC, SB0thal eller SB+thal
- Pasienter med minst to episoder med primær nattlig enurese per uke eller fire episoder i løpet av de to ukene før registrering.
- Pasienter med sekundær enurese som har blitt evaluert og godkjent av en pediatrisk urolog som ikke har andre etiologier for enurese (f. overaktiv detrusoraktivitet, en genitourinær anatomisk abnormitet)
Ekskluderingskriterier:
- Pasienter med utviklingsforsinkelse eller nevrologisk dysfunksjon sekundært til hjerneslag.
- Pasienter med hypertensjon eller underliggende nyresykdom.
- Pasienter med genitourinære anatomiske abnormiteter. Enhver tidligere nyre-ultralyd som viser normal genitourinær anatomi er tilstrekkelig til å klare en pasient for studien.
- Pasienter med urininkontinens på dagtid
- Pasienter med glukosuri i urinanalyse.
- Pasienter med sekundær nattlig enurese som ikke har blitt evaluert av en pediatrisk urolog for å utelukke andre etiologier av enurese.
- Pasienter som er gravide.
- Pasienter som får et annet legemiddel for nattlig enurese (f. imipramin).
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Behandlingsgruppe
Desmopressin 0,2 mg tabletter, dosetitrert til effekt
|
To desmopressin 0,2 mg tabletter ved sengetid i 14 dager og overvåking hvis
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endring i sengevætingsepisoder
Tidsramme: Grunnlinje og ~1 måned
|
Endring i prosentandelen av netter med sengevætingsepisoder vurdert ved baseline basert på tilbakekalling av deltaker i løpet av de foregående 14 nettene, samt ved ~1 måned (30 netter) basert på fullføring av en studiedagbok (enuresis).
Dette brukes til å vurdere om bruk av desmopressin hos pasienter med sigdcellesykdom og nattlig enurese vil redusere antall nattlige episoder med enurese med 50 % etter oppstart av DDAVP ved 0,4 mg nattdose (med doseøkning som klinisk hensiktsmessig).
En negativ verdi indikerer en reduksjon i sengevætingsepisoder.
|
Grunnlinje og ~1 måned
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Innvirkning av sengevæting på daglige aktiviteter
Tidsramme: Baseline og 4 uker
|
For å avgjøre om pasienter med sigdcellesykdom og nattlig enurese som får desmopressin vil ha en forbedret livskvalitet sammenlignet med baseline.
Dette vil bli målt ved hjelp av PedsQL-målemodellen som måler helserelatert livskvalitet hos barn med akutte og kroniske helsetilstander, som sigdcelle.
Skalaen fokuserer på områder som aktiviteter, følelser og skoleprestasjoner.
|
Baseline og 4 uker
|
|
Endring i nattlige oppvåkninger
Tidsramme: Grunnlinje og ~1 måned
|
Endring i prosentandelen av netter med oppvåkning i løpet av de foregående 14 nettene ble vurdert ved å oppsummere og sammenligne baseline og 1 måneds nattoppvåkningsdata.
Prosentandelen av netter med natteoppvåkning ble evaluert ved baseline basert på tilbakekalling og ved 1 måned (30 netter) basert på fullføring av en studiedagbok.
Dette ble brukt for å bestemme om bruken av desmopressin hos pasienter med sigdcellesykdom og nattlig enurese endrer frekvensen av natteoppvåkning til vannlating (nokturi), definert som episoder med nattlig oppvåkning til tomhet hos barn ≥5 år, sammenlignet med tidligere til å starte behandling med DDAVP.
En positiv verdi indikerer en økning i natteoppvåkning
|
Grunnlinje og ~1 måned
|
|
Endring i trøtthet på dagtid
Tidsramme: Grunnlinje og ~1 måned
|
Endring i tretthet på dagtid vil bli vurdert for å avgjøre om pasienter med sigdcellesykdom og nattlig enurese som får desmopressin vil ha mindre tretthet på dagtid sammenlignet med baselinedata.
PROMIS Pediatric Fatigue Short Form (versjon 2.0) vil bli brukt til å sammenligne nivåer av tretthet fra baseline og ~1 måned (30 netter) på studiemedisinen.
PROMIS Fatigue-skalaen, som bruker en 7-dagers tilbakekallingsperiode, er et 10-elements spørreskjema som består av 5 svar fra 1-5 med en indikasjon på "Aldri" og fem indikerende på "nesten alltid", noe som resulterer i et rå poengområde på 10-50.
Negative PROMIS-endringsskårer er assosiert med reduserte nivåer av tretthet.
|
Grunnlinje og ~1 måned
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Kerry Morrone, MD, Montefiore Medical Center
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Generelle publikasjoner
- Neveus T, von Gontard A, Hoebeke P, Hjalmas K, Bauer S, Bower W, Jorgensen TM, Rittig S, Walle JV, Yeung CK, Djurhuus JC. The standardization of terminology of lower urinary tract function in children and adolescents: report from the Standardisation Committee of the International Children's Continence Society. J Urol. 2006 Jul;176(1):314-24. doi: 10.1016/S0022-5347(06)00305-3.
- Barakat LP, Smith-Whitley K, Schulman S, Rosenberg D, Puri R, Ohene-Frempong K. Nocturnal enuresis in pediatric sickle cell disease. J Dev Behav Pediatr. 2001 Oct;22(5):300-5. doi: 10.1097/00004703-200110000-00004.
- Readett DR, Morris JS, Serjeant GR. Nocturnal enuresis in sickle cell haemoglobinopathies. Arch Dis Child. 1990 Mar;65(3):290-3. doi: 10.1136/adc.65.3.290.
- Field JJ, Austin PF, An P, Yan Y, DeBaun MR. Enuresis is a common and persistent problem among children and young adults with sickle cell anemia. Urology. 2008 Jul;72(1):81-4. doi: 10.1016/j.urology.2008.02.006. Epub 2008 Apr 2.
- Naitoh Y, Kawauchi A, Soh J, Kamoi K, Miki T. Health related quality of life for monosymptomatic enuretic children and their mothers. J Urol. 2012 Nov;188(5):1910-4. doi: 10.1016/j.juro.2012.07.012. Epub 2012 Sep 19.
- Glazener CM, Evans JH. Desmopressin for nocturnal enuresis in children. Cochrane Database Syst Rev. 2002;(3):CD002112. doi: 10.1002/14651858.CD002112.
- Becker AM. Sickle cell nephropathy: challenging the conventional wisdom. Pediatr Nephrol. 2011 Dec;26(12):2099-109. doi: 10.1007/s00467-010-1736-2. Epub 2011 Jan 4.
- Statius van Eps LW, Schouten H, Haar Romeny-Wachter CC, La Porte-Wijsman LW. The relation between age and renal concentrating capacity in sickle cell disease and hemoglobin C disease. Clin Chim Acta. 1970 Mar;27(3):501-11. doi: 10.1016/0009-8981(70)90305-0. No abstract available.
- Figueroa TE, Benaim E, Griggs ST, Hvizdala EV. Enuresis in sickle cell disease. J Urol. 1995 Jun;153(6):1987-9.
- Robson WL, Leung AK, Norgaard JP. The comparative safety of oral versus intranasal desmopressin for the treatment of children with nocturnal enuresis. J Urol. 2007 Jul;178(1):24-30. doi: 10.1016/j.juro.2007.03.015. Epub 2007 May 11.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
7. juli 2020
Primær fullføring (Faktiske)
12. juni 2023
Studiet fullført (Faktiske)
12. juni 2023
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
21. mai 2020
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
4. juni 2020
Først lagt ut (Faktiske)
9. juni 2020
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
7. mai 2024
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
10. april 2024
Sist bekreftet
1. april 2024
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Atferdssymptomer
- Psykiske lidelser
- Urologiske sykdommer
- Nedre urinveissymptomer
- Urologiske manifestasjoner
- Hematologiske sykdommer
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Vannlatingsforstyrrelser
- Anemi
- Anemi, hemolytisk, medfødt
- Anemi, hemolytisk
- Hemoglobinopatier
- Eliminasjonsforstyrrelser
- Kvinnelige urogenitale sykdommer
- Kvinnelige urogenitale sykdommer og graviditetskomplikasjoner
- Urogenitale sykdommer
- Mannlige urogenitale sykdommer
- Urininkontinens
- Anemi, sigdcelle
- Enuresis
- Nattlig enurese
- Fysiologiske effekter av legemidler
- Natriuretiske midler
- Hemostatikk
- Koagulanter
- Antidiuretiske midler
- Deamino arginin vasopressin
Andre studie-ID-numre
- 2020-11268
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
produkt produsert i og eksportert fra USA
Ja
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .